Niemann-Pick 질병 유형 C1을 가진 소아 및 성인 환자에서 정맥 Trappsol(R) Cyclo(TM)를 평가하기 위한 3상 연구 (TransportNPC)
2024년 6월 3일 업데이트: Cyclo Therapeutics, Inc.
Trappsol®Cyclo™(Hydroxypropyl-B-cyclodextrin) 2000mg/kg의 안전성, 내약성 및 효능을 평가하기 위한 3상, 이중 맹검, 무작위, 위약 대조, 병렬 그룹, 다기관 연구 및 위약과 비교한 치료 기준 및 Niemann-Pick 질병 C1형 환자의 치료 기준(TransportNPC)
Niemann Pick 질병 유형 C1(NPC1) 진단이 확인된 3세 이상의 환자를 대상으로 한 전향적, 무작위, 이중 맹검, 위약 대조, 다기관 치료 연구.
이 연구의 목적은 Trappsol Cyclo(하이드록시프로필 베타사이클로덱스트린) 2000mg/kg 용량을 정맥 주사하여 표준 치료와 비교하여 안전성, 내약성 및 효능을 평가하는 것입니다.
EMA(European Medicines Agency) 지침을 따르는 국가에서 열린 라벨 하위 연구에서는 유아기부터 최대 3세까지 무증상 또는 증상이 있는 환자를 등록하여 해당 집단의 안전성을 평가합니다.
연구 개요
상세 설명
TransportNPC 연구는 NPC1 진단이 확정된 3세 이상의 환자 93명을 대상으로 한 전향적 무작위 이중맹검 위약 대조 치료 연구입니다.
이 연구의 목적은 위약 및 치료 표준과 비교하여 치료 표준에 추가하여 2주마다 느린 주입으로 정맥 내로 투여되는 Trappsol Cyclo(히드록시프로필 베타시클로덱스트린) 2000mg/kg 용량의 안전성, 내약성 및 효능을 평가하는 것입니다.
치료 표준에는 현재 치료제로 조사되지 않은 미글루스타트 또는 류신 제품이 포함될 수 있습니다.
환자는 2:1 비율로 Trappsol Cyclo 또는 위약을 받도록 무작위 배정됩니다.
연구 기간은 96주이며 맹검되지 않은 중간 분석은 48주입니다.
최대 96주의 공개 라벨 연장은 중재적 연구를 따릅니다.
질병 진행이 36주부터 시작하여 12주 동안 임상적 중증도 척도에서 2단계 악화된 환자는 공개 라벨 치료로 이동할 수 있습니다.
효능은 주요 질병 특징의 종합 점수에 의해 48주 및 96주에 측정될 것이다.
하위 연구는 무증상일 수 있는 0-3세 환자 최대 12명을 대상으로 EMA 지침을 따르는 국가에서 수행됩니다.
하위 연구의 결과는 질병에 대한 안전성, 임상 및 간병인의 인상입니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
94
단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Taipei, 대만
- National Taiwan University Hospital
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Hochheim, 독일
- SphinCS GmbH
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Münster, 독일
- University Münster
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California
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Oakland, California, 미국, 94609
- UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
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Florida
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Jacksonville, Florida, 미국, 32207
- University of Florida
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Georgia
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Atlanta, Georgia, 미국, 30322
- Emory
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, 미국, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
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Pennsylvania
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Pittsburgh, Pennsylvania, 미국, 15224
- UPMC Children's Hospital
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Utah
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Salt Lake City, Utah, 미국, 84108
- University Utah
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Virginia
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Fairfax, Virginia, 미국, 22030
- Lysosomal and Rare Disorders Research & Treatment Center, Inc.
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Porto Alegre, 브라질
- Hospital de Clinicas de Porto Alegre
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São Paulo, 브라질
- Universidade de Sao Paulo
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São Paulo, 브라질
- University of Campinas
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Riyadh, 사우디 아라비아
- King Faisal Specialist Hospital and Research Centre
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Barcelona, 스페인
- Hospital Universitari de Bellvitge
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Barcelona, 스페인
- Hospital Sant Joan de Déu - Neurology Department
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Madrid, 스페인
- Hospital Universitario 12 de Octubre
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Buenos Aires, 아르헨티나
- Hospital de Alta Complejidad en Red "El Cruce"
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Córdoba, 아르헨티나
- Hospital de Niños de La Santisima Trinidad
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Birmingham, 영국
- Birmingham Children's Hospital NHS Foundation Trust · Department of Inherited Metabolic Disorders Service
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London, 영국
- University College London
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Salford, 영국
- Salford Royal Foundation NHS Trust
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Afula, 이스라엘
- Emek Medical Center-Department of Pediatrics
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Be'er Sheva, 이스라엘
- Soroka Medical Center
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Catania, 이탈리아
- University of Catania
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Milan, 이탈리아
- Istituto Neurologico Carlo Besta
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Padova, 이탈리아
- University Hospital of Padova
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Udine, 이탈리아
- Centro di Coordinamento Regionale Malattie Rare
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Ankara, 칠면조
- Gazi University Faculty of Medicine
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İzmir, 칠면조
- Ege University Medical School, Department of Inborn Errors of Metabolism
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Kraków, 폴란드
- Szpital Uniwersytecki w Krakowie
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Warsaw, 폴란드
- MediPark
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Adelaide, 호주
- Metabolic Clinical Trials Unit
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Victoria
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Parkville, Victoria, 호주
- Royal Melbourne Hospital
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Parkville, Victoria, 호주
- Melbourne Children's Trials Centre Murdoch Children's Research Institute
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
3년 이상 (어린이, 성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- NPC1 확진 판정
- 17개 도메인 NPC 심각도 척도를 사용하여 0.5에서 2.0 사이의 연간 심각도 증분 점수
- Miglustat로 치료 또는 치료받지 않음(환자는 스크리닝 방문 전 최소 3개월 동안 안정적인 용량을 유지하거나 스크리닝 방문 전 최소 3개월 동안 Miglustat를 중단해야 함).
- 체중 4.5kg 초과 125kg 이하
- 질병의 신경학적 증상을 1개 이상 제시
- 서면 동의서
- 시험 설계의 모든 측면에 참여할 의향과 능력
- 예정된 시간에 시험 장소로 이동할 수 있는 기능
- 프로토콜별 피임 요구 사항
- 시험 기간 동안 모든 프로토콜 지정 평가에 참여하는 데 적절한 간병인 동의
- Open Label Extension의 포함 기준은 1) 최소 48주 동안 이중 맹검 치료를 받았고 CGI-S 악화가 12주 간격으로 2회 연속 평가 방문에 대해 최소 2 수준으로 악화되었거나 2) 이중 맹검 치료를 완료하고 모든 치료를 완료한 경우입니다. 96주까지의 평가, 또는 3) 이중 맹검 치료를 조기에 중단했지만 96주까지 모든 평가를 완료함
- EMA 지침만 따르는 국가의 공개 하위 연구에서 0~3세 환자에 대한 포함 기준: NPC1 진단 확인; 주요 연구에 따라 Miglustat로 치료 여부; 체중 4.5kg 초과; 환자는 무증상일 수 있습니다. 자녀가 안전 평가에 참여하기 위한 서면 동의서; 간병인 평가 참여에 대한 간병인 동의 예정된 모든 방문을 위해 시험 장소로 이동할 수 있는 능력.
제외 기준:
- 12개월 미만의 간 이식 또는 예정된 간 이식 수혜자
- NPC1 이외의 원인으로 인한 활동성 간질환 환자
- 황달 또는 우상복부 통증을 포함한 급성 간 질환의 임상적 증거 또는 국제 정상화 비율 > 1.8
- 추정 사구체 여과율이 60ml/min/1.73m2 미만인 3기 만성 신장 질환 또는 악화.
- 등록 전 12주 이내에 커큐민 또는 어유 사용
- 연구 치료제에 대한 알려진 또는 의심되는 알레르기 또는 불내성
- 연구자의 의견에 따르면, 환자의 임상 상태는 프로토콜 특정 절차에 따라 요구되는 혈액 수집을 허용하지 않습니다.
- 연구에 참여하기 전 3개월 동안 임의의 연구 약물을 사용한 치료. 연구 약물의 반감기가 짧고(8시간 미만) 1개월 이내에 몸에서 제거될 것으로 예상되는 경우 휴약 기간은 1개월입니다. 연구용 약물 또는 기타 제형에 관계없이 모든 형태의 류신을 사용한 치료는 허용되지 않습니다.
- 연구 기간 동안 다른 조사 약물을 사용한 치료
- 임신 또는 모유 수유
- 다른 시험에 대한 현재 참여는 비간섭적 연구이고 시험의 유일한 목적이 임상 특징 또는 생존 데이터(레지스트리)를 설명하는 장기 후속 조치가 아닌 한 허용되지 않습니다.
- 해당하는 경우 사전 동의 또는 승낙 완료 전 2개월 이내에 조절되지 않는 중증 간질 발작 기간(약물이 필요한 연속 중증 간질 발작이 3회 이상)이 있는 환자.
- 신경학적 무증상 환자
- 연구자에 의해 결정된 1차 연구 평가(4D-NPC-SS 또는 5D-NPC-SS)에 참여할 수 없음
- EMA 지침만을 따르는 국가의 공개 하위 연구에서 0~3세 환자에 대한 제외 기준은 태아 수종 또는 태아 복수 병력의 제외 기준이 추가된 본 연구와 유사합니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 네 배로
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
|---|---|
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실험적: 실험적
0.5N 식염수로 희석한 2000 mg/kg 하이드록시프로필 베타사이클로덱스트린(Trappsol Cyclo)(체중 기준)을 2주마다 최소 6.5시간에 걸쳐 정맥 투여
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투여량은 2주마다 체중 1kg당 2000mg을 정맥 주사합니다.
다른 이름들:
|
|
위약 비교기: 위약 대조
2주마다 최소 6.5시간에 걸쳐 0.5N 생리식염수 정맥투여
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0.5N 식염수를 2주마다 정맥주사
다른 이름들:
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|
실험적: 3세 이하의 유아를 위한 오픈 라벨 하위 연구
EMA 지침을 따르는 국가에서 최대 12명의 0~3세 환자가 이 오픈 라벨 하위 연구에 등록할 수 있습니다.
모든 환자는 임상의의 재량에 따라 0.5N 식염수로 희석된 하이드록시프로필 베타사이클로덱스트린(Trappsol Cyclo) 2000mg/kg을 2주마다 6.5시간 동안 투여받습니다.
결과 측정은 안전, 임상의 및 간병인 인상입니다.
|
투여량은 2주마다 체중 1kg당 2000mg을 정맥 주사합니다.
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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4도메인 NPC 심각도 점수의 기준선에서 변경(미국만 해당)
기간: 48주차 중간 분석
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보행, 미세 운동, 언어, 삼키기
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48주차 중간 분석
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|
4도메인 NPC 심각도 점수의 기준선에서 변경(미국만 해당)
기간: 96주차에 연구 종료
|
보행, 미세 운동, 언어, 삼키기
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96주차에 연구 종료
|
|
5-도메인 NPC 심각도 점수의 기준선에서 변경(미국 제외)
기간: 48주차 중간 분석
|
보행, 미세 운동, 언어, 삼키기, 인지
|
48주차 중간 분석
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|
5-도메인 NPC 심각도 점수의 기준선에서 변경(미국 제외)
기간: 96주차에 연구 종료
|
보행, 미세 운동, 언어, 삼키기, 인지
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96주차에 연구 종료
|
2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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Spinocerebellar ataxia functional index로 측정한 운동실조의 변화
기간: 12주마다 측정된 기준선에서 96주 및 OLE 주 종료 192까지의 변화
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스카피
|
12주마다 측정된 기준선에서 96주 및 OLE 주 종료 192까지의 변화
|
|
Vineland 적응 행동 척도 II로 측정한 적응 행동의 변화
기간: 12주마다 측정된 기준선에서 96주 및 OLE 주 종료 192까지의 변화
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바인랜드 적응 행동 척도 II
|
12주마다 측정된 기준선에서 96주 및 OLE 주 종료 192까지의 변화
|
|
삼키기 기능의 변화는 비디오 형광투시 또는 광섬유 내시경으로 평가하고 침투 흡인 척도로 측정합니다.
기간: 중간 분석 48주차에 측정된 기준선으로부터의 변화
|
우선권
|
중간 분석 48주차에 측정된 기준선으로부터의 변화
|
|
삼키기 기능의 변화는 비디오 형광투시 또는 광섬유 내시경으로 평가하고 침투 흡인 척도로 측정합니다.
기간: 연구 종료 96주에 측정된 기준선으로부터의 변화
|
우선권
|
연구 종료 96주에 측정된 기준선으로부터의 변화
|
기타 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
SpeechVitals 모바일 장치 애플리케이션에서 수집된 음성 녹음으로 측정한 기준선과 비교한 말하기 능력의 변화
기간: 기준선 및 192주까지 2주마다
|
조음 정확도, 말하기 및 일시 중지 속도를 포함한 음성 기능 측정
|
기준선 및 192주까지 2주마다
|
|
SpeechVitals 모바일 장치 애플리케이션에서 수집된 음성 녹음으로 측정한 Pre-Infusion과 비교한 말하기 능력의 변화
기간: 192주까지 2주마다
|
주입 후 24시간 이내에 조음 정확도, 말하기 및 일시 중지 속도를 포함한 음성 기능 측정
|
192주까지 2주마다
|
|
기준선과 비교한 중증도 및 변화의 임상적 전반적인 인상 점수의 변화
기간: 기준선, 2주, 4주, 12주, 24주, 36주, 48주, 60주, 72주, 84주, 96주, 100주, 120주, 144주, 168주, 192주
|
중증도 및 변화에 대한 임상적 글로벌 인상
|
기준선, 2주, 4주, 12주, 24주, 36주, 48주, 60주, 72주, 84주, 96주, 100주, 120주, 144주, 168주, 192주
|
|
간병인 점수의 변화 심각도 및 변화 척도의 전반적인 인상
기간: 기준선, 2주, 4주, 12주, 24주, 36주, 48주, 60주, 72주, 84주, 96주, 100주, 120주, 144주, 168주, 192주
|
간병인의 심각성과 변화에 대한 전반적인 인상
|
기준선, 2주, 4주, 12주, 24주, 36주, 48주, 60주, 72주, 84주, 96주, 100주, 120주, 144주, 168주, 192주
|
|
주입 후 24시간 경과 시 간병인의 전체적인 인상 변화
기간: 기준선 및 192주까지 2주마다
|
주입 후 24시간 경과 시 간병인의 전체적인 인상 변화
|
기준선 및 192주까지 2주마다
|
|
1초간 강제 호기량으로 측정한 호흡 기능의 기준선과의 변화
기간: 기준선, 2주, 4주, 12주, 24주, 36주, 48주, 60주, 72주, 84주, 96주, 100주, 192주
|
FEV1
|
기준선, 2주, 4주, 12주, 24주, 36주, 48주, 60주, 72주, 84주, 96주, 100주, 192주
|
|
간 효소 평가에 의해 측정된 간 기능의 기준선으로부터의 변화
기간: 기준선, 2주, 4주, 12주, 24주, 36주, 48주, 60주, 72주, 84주, 96주, 100주, 120주, 144주, 168주, 192주
|
알라닌 및 아스파르테이트 아미노전이효소를 포함한 간 효소 평가로 측정한 간 기능
|
기준선, 2주, 4주, 12주, 24주, 36주, 48주, 60주, 72주, 84주, 96주, 100주, 120주, 144주, 168주, 192주
|
|
부작용 및 심각한 부작용 발생률을 포함하는 안전성 평가
기간: 192주까지 프로토콜별 정기 평가
|
AE, SAE의 발생률, 비정상적인 실험실 테스트 결과의 발생률, 비정상적인 ECG, 비정상적인 신체 검사, 비정상적인 활력 징후 및 비정상적인 청력 평가 평가
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192주까지 프로토콜별 정기 평가
|
공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 연구 책임자: Karen Mullen, MD, Cyclo Therapeutics, Inc.
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2021년 7월 20일
기본 완료 (추정된)
2025년 6월 1일
연구 완료 (추정된)
2026년 6월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2021년 4월 15일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2021년 4월 22일
처음 게시됨 (실제)
2021년 4월 27일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정된)
2024년 6월 4일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2024년 6월 3일
마지막으로 확인됨
2023년 9월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
- 정신 질환
- 대사 질환
- 뇌 질환
- 중추신경계 질환
- 신경계 질환
- 림프계 질환
- 신경학적 징후
- 신경 행동 징후
- 신경인지 장애
- 유전병, 선천적
- 신경퇴행성 질환
- TDP-43 단백질병
- 단백질 결핍증
- 대사, 선천적 오류
- 리소좀 축적병
- 지질 대사 장애
- 백치
- 뇌 질환, 대사
- 뇌 질환, 대사, 선천성
- 언어 장애
- 의사소통 장애
- 스핑고지질증
- 리소좀 저장 질환, 신경계
- 지질
- 지질 대사, 선천적 오류
- 언어 장애
- 전측두엽 변성
- 실어증
- 조직구증, 비랑게르한스세포
- 조직구증
- 전측두엽 치매
- 실어증, 기본 진행성
- 뇌의 질병 선택
- 니만-픽 질병
- 니만-피크병, A형
- 니만-픽병, C형
- 약리작용의 분자기전
- 봉쇄제
- 베타덱스
기타 연구 ID 번호
- CTD-TCNPC-301
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .
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