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Studio di fase 3 per valutare Trappsol(R) Cyclo(TM) per via endovenosa in pazienti pediatrici e adulti con malattia di Niemann-Pick di tipo C1 (TransportNPC)

3 giugno 2024 aggiornato da: Cyclo Therapeutics, Inc.

Studio di fase 3, in doppio cieco, randomizzato, controllato con placebo, a gruppi paralleli, multicentrico per valutare la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia di 2000 mg/kg di Trappsol®Cyclo™ (idrossipropil-B-ciclodestrina) e lo standard di cura rispetto al placebo e standard di cura nei pazienti con malattia di Niemann-Pick di tipo C1 (TransportNPC)

Uno studio terapeutico prospettico, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, multicentrico per pazienti di età pari o superiore a 3 anni con diagnosi confermata di malattia di Niemann Pick di tipo C1 (NPC1). L'obiettivo di questo studio è valutare la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia della dose di 2000 mg/kg di Trappsol Cyclo (idrossipropil betaciclodestrina) somministrata per via endovenosa rispetto allo standard di cura. Un sottostudio in aperto nei paesi che seguono le linee guida dell'Agenzia europea per i medicinali (EMA) arruolerà pazienti asintomatici o sintomatici dall'infanzia fino all'età di 3 anni per valutare la sicurezza in quella popolazione.

Panoramica dello studio

Stato

Attivo, non reclutante

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Lo studio TransportNPC è uno studio terapeutico prospettico, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo per 93 pazienti di età pari o superiore a 3 anni con diagnosi confermata di NPC1. L'obiettivo di questo studio è valutare la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia della dose di 2000 mg/kg di Trappsol Cyclo (idrossipropil betaciclodestrina) somministrata per via endovenosa mediante infusione lenta ogni due settimane in aggiunta allo standard di cura rispetto al placebo e allo standard di cura. Lo standard di cura può includere Miglustat o prodotti a base di leucina che non sono attualmente oggetto di indagine terapeutica. I pazienti saranno randomizzati a ricevere Trappsol Cyclo o placebo in un rapporto 2:1. La durata dello studio è di 96 settimane, con un'analisi ad interim non in cieco a 48 settimane. Dopo lo studio interventistico segue un'estensione in aperto fino a 96 settimane. I pazienti la cui progressione della malattia peggiora di due livelli nella scala Clinical Global Impression of Severity nell'arco di 12 settimane, a partire dalla settimana 36, ​​possono essere trasferiti al trattamento in aperto. L'efficacia sarà misurata alla settimana 48 e alla settimana 96 da un punteggio composito delle principali caratteristiche della malattia. Un sottostudio sarà condotto nei paesi che seguono la guida dell'EMA per un massimo di 12 pazienti di età compresa tra 0 e 3 anni che potrebbero essere asintomatici. Gli esiti del sottostudio sono la sicurezza, l'impressione clinica e del caregiver della malattia.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

94

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Arabia Saudita
      • Riyadh, Arabia Saudita
        • King Faisal Specialist Hospital and Research Centre
  • Argentina
      • Buenos Aires, Argentina
        • Hospital de Alta Complejidad en Red "El Cruce"
      • Córdoba, Argentina
        • Hospital de Niños de La Santisima Trinidad
  • Australia
      • Adelaide, Australia
        • Metabolic Clinical Trials Unit
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australia
        • Royal Melbourne Hospital
      • Parkville, Victoria, Australia
        • Melbourne Children's Trials Centre Murdoch Children's Research Institute
  • Brasile
      • Porto Alegre, Brasile
        • Hospital de Clínicas de Porto Alegre
      • São Paulo, Brasile
        • Universidade de São Paulo
      • São Paulo, Brasile
        • University of Campinas
  • Germania
      • Hochheim, Germania
        • SphinCS GmbH
      • Münster, Germania
        • University Münster
  • Israele
      • Afula, Israele
        • Emek Medical Center-Department of Pediatrics
      • Be'er Sheva, Israele
        • Soroka Medical Center
  • Italia
      • Catania, Italia
        • University of Catania
      • Milan, Italia
        • Istituto Neurologico Carlo Besta
      • Padova, Italia
        • University Hospital of Padova
      • Udine, Italia
        • Centro di Coordinamento Regionale Malattie Rare
  • Polonia
      • Kraków, Polonia
        • Szpital Uniwersytecki w Krakowie
      • Warsaw, Polonia
        • MediPark
  • Regno Unito
      • Birmingham, Regno Unito
        • Birmingham Children's Hospital NHS Foundation Trust · Department of Inherited Metabolic Disorders Service
      • London, Regno Unito
        • University College London
      • Salford, Regno Unito
        • Salford Royal Foundation NHS Trust
  • Spagna
      • Barcelona, Spagna
        • Hospital Universitari de Bellvitge
      • Barcelona, Spagna
        • Hospital Sant Joan de Déu - Neurology Department
      • Madrid, Spagna
        • Hospital Universitario 12 de Octubre
  • Stati Uniti
    • California
      • Oakland, California, Stati Uniti, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Stati Uniti, 32207
        • University of Florida
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30322
        • Emory
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15224
        • UPMC Children's Hospital
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84108
        • University Utah
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Stati Uniti, 22030
        • Lysosomal and Rare Disorders Research & Treatment Center, Inc.
  • Tacchino
      • Ankara, Tacchino
        • Gazi University Faculty of Medicine
      • İzmir, Tacchino
        • Ege University Medical School, Department of Inborn Errors of Metabolism
  • Taiwan
      • Taipei, Taiwan
        • National Taiwan University Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

3 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Diagnosi confermata di NPC1
  2. Punteggio di incremento annuale della gravità compreso tra 0,5 e 2,0 utilizzando la scala di gravità NPC a 17 domini
  3. Trattati o non trattati con Miglustat (i pazienti devono assumere una dose stabile per almeno 3 mesi prima della visita di screening o hanno interrotto Miglustat per almeno 3 mesi prima della visita di screening).
  4. Peso corporeo superiore a 4,5 kg e inferiore o uguale a 125 kg
  5. Presentare almeno 1 sintomo neurologico della malattia
  6. Consenso informato scritto
  7. Disposto e capace di partecipare a tutti gli aspetti della progettazione del processo
  8. Possibilità di recarsi presso il sito di prova in orari prestabiliti
  9. Requisiti di contraccezione per protocollo
  10. Il caregiver acconsente, se del caso, a partecipare a tutte le valutazioni specificate dal protocollo per la durata dello studio
  11. I criteri di inclusione per l'estensione in aperto sono 1) trattamento in doppio cieco per almeno 48 settimane con deterioramento CGI-S di almeno 2 livelli per 2 visite di valutazione consecutive a distanza di 12 settimane, o 2) completamento del trattamento in doppio cieco e completamento di tutte le valutazioni fino alla settimana 96, o 3) Interruzione anticipata del trattamento in doppio cieco ma completamento di tutte le valutazioni fino alla settimana 96
  12. Criteri di inclusione per i pazienti di età compresa tra 0 e 3 anni nel sottostudio in aperto nei paesi che seguono solo le linee guida dell'EMA: diagnosi confermata di NPC1; trattato o meno con Miglustat per studio principale; peso corporeo superiore a 4,5 kg; il paziente può essere asintomatico; consenso scritto affinché il bambino partecipi alle valutazioni di sicurezza; consenso del caregiver a partecipare alle valutazioni del caregiver; possibilità di recarsi presso il sito di prova per tutte le visite programmate.

Criteri di esclusione:

  1. Destinatario di un trapianto di fegato entro <12 mesi o trapianto di fegato programmato
  2. Pazienti con malattia epatica attiva da qualsiasi causa diversa da NPC1
  3. Evidenza clinica di malattia epatica acuta inclusi sintomi di ittero o dolore al quadrante superiore destro o rapporto normalizzato internazionale > 1,8
  4. Malattia renale cronica di stadio 3 o peggiore, come indicato da una velocità di filtrazione glomerulare stimata <60 ml/min/1,73 m2.
  5. Uso di curcumina o olio di pesce entro 12 settimane prima dell'iscrizione
  6. Allergia o intolleranza nota o sospetta al trattamento in studio
  7. Ad opinione dello Sperimentatore, le condizioni cliniche del paziente non consentono il prelievo di sangue richiesto dalle procedure specifiche del protocollo.
  8. Trattamento con qualsiasi farmaco sperimentale durante i 3 mesi precedenti l'ingresso nello studio. Se il farmaco sperimentale ha un'emivita breve (<8 ore) e dovrebbe essere eliminato dall'organismo entro 1 mese, il periodo di wash-out è di 1 mese. Non è consentito il trattamento con qualsiasi forma di leucina, sia come farmaco sperimentale che con altra formulazione
  9. Trattamento con qualsiasi altro farmaco sperimentale durante lo studio
  10. Gravidanza o allattamento
  11. L'attuale partecipazione a un altro studio non è consentita a meno che non si tratti di uno studio non interventistico e l'unico scopo dello studio sia il follow-up a lungo termine che descriva le caratteristiche cliniche o i dati di sopravvivenza (registro)
  12. - Pazienti con periodi di crisi epilettiche gravi non controllate (almeno 3 crisi epilettiche gravi consecutive che hanno richiesto farmaci) entro 2 mesi prima del completamento del consenso informato o assenso, a seconda dei casi.
  13. Pazienti neurologicamente asintomatici
  14. Incapacità di partecipare alla valutazione dello studio primario (4D-NPC-SS o 5D-NPC-SS) come determinato dallo sperimentatore
  15. I criteri di esclusione per i pazienti di età compresa tra 0 e 3 anni nel sottostudio in aperto nei paesi che seguono solo la guida dell'EMA sono simili allo studio principale con l'aggiunta del criterio di esclusione della storia di idrope fetale o ascite fetale

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Sperimentale
Somministrazione endovenosa di 2000 mg/kg di idrossipropil betaciclodestrina (Trappsol Cyclo) (basata sul peso corporeo) diluita con soluzione fisiologica 0,5 N per almeno 6,5 ore ogni 2 settimane
Droga: Idrossipropil-beta-ciclodestrina
La dose è di 2000 mg/kg di peso corporeo somministrati ogni 2 settimane per via endovenosa
Altri nomi:
  • Ciclo Trappsol
Comparatore placebo: Comparatore placebo
Somministrazione endovenosa di soluzione fisiologica 0,5 N per almeno 6,5 ore ogni 2 settimane
Droga: Placebo
Soluzione fisiologica 0,5 N fornita ogni 2 settimane per via endovenosa
Altri nomi:
  • Soluzione fisiologica 0,5 N
Sperimentale: Sottostudio in aperto per neonati fino a 3 anni
In questo sottostudio in aperto possono essere arruolati fino a 12 pazienti di età compresa tra 0 e 3 anni nei paesi che seguono le linee guida dell'EMA. Tutti i pazienti riceveranno 2000 mg/kg di idrossipropil betaciclodestrina (Trappsol Cyclo) diluiti con soluzione salina 0,5 N a discrezione del medico per 6,5 ore ogni 2 settimane. Le misure di outcome sono la sicurezza, le impressioni del medico e del caregiver.
Droga: Idrossipropil-beta-ciclodestrina
La dose è di 2000 mg/kg di peso corporeo somministrati ogni 2 settimane per via endovenosa
Altri nomi:
  • Ciclo Trappsol

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Modifica rispetto al basale nel punteggio di gravità NPC a 4 domini (solo Stati Uniti)
Lasso di tempo: Analisi ad interim alla settimana 48
Deambulazione, motricità fine, linguaggio, deglutizione
Analisi ad interim alla settimana 48
Modifica rispetto al basale nel punteggio di gravità NPC a 4 domini (solo Stati Uniti)
Lasso di tempo: Fine dello studio alla settimana 96
Deambulazione, motricità fine, linguaggio, deglutizione
Fine dello studio alla settimana 96
Modifica rispetto al basale nel punteggio di gravità degli NPC a 5 domini (esclusi gli Stati Uniti)
Lasso di tempo: Analisi ad interim alla settimana 48
Deambulazione, Motoria fine, Discorso, Deglutizione, Cognizione
Analisi ad interim alla settimana 48
Modifica rispetto al basale nel punteggio di gravità degli NPC a 5 domini (esclusi gli Stati Uniti)
Lasso di tempo: Fine dello studio alla settimana 96
Deambulazione, Motoria fine, Discorso, Deglutizione, Cognizione
Fine dello studio alla settimana 96

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione dell'atassia misurata dall'indice funzionale dell'atassia spinocerebellare
Lasso di tempo: Variazione rispetto al basale misurata ogni 12 settimane fino alla settimana 96 e alla fine della settimana OLE 192
SCAFI
Variazione rispetto al basale misurata ogni 12 settimane fino alla settimana 96 e alla fine della settimana OLE 192
Cambiamento nel comportamento adattivo misurato dalla Vineland Adaptive Behavior Scale II
Lasso di tempo: Variazione rispetto al basale misurata ogni 12 settimane fino alla settimana 96 e alla fine della settimana OLE 192
Scala di comportamento adattivo Vineland II
Variazione rispetto al basale misurata ogni 12 settimane fino alla settimana 96 e alla fine della settimana OLE 192
Variazione della funzione di deglutizione valutata mediante videofluoroscopia o endoscopia a fibre ottiche e misurata mediante la scala di aspirazione della penetrazione
Lasso di tempo: Variazione rispetto al basale misurata alla settimana 48 dell'analisi ad interim
PAS
Variazione rispetto al basale misurata alla settimana 48 dell'analisi ad interim
Variazione della funzione di deglutizione valutata mediante videofluoroscopia o endoscopia a fibre ottiche e misurata mediante la scala di aspirazione della penetrazione
Lasso di tempo: Variazione rispetto al basale misurata alla fine della settimana di studio 96
PAS
Variazione rispetto al basale misurata alla fine della settimana di studio 96

Altre misure di risultato

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione della capacità di parlare rispetto alla linea di base misurata dalle registrazioni vocali raccolte nell'applicazione per dispositivi mobili SpeechVitals
Lasso di tempo: Basale e ogni due settimane fino alla settimana 192
Misurazione delle caratteristiche del parlato, compresa la precisione articolatoria, la frequenza del parlato e delle pause
Basale e ogni due settimane fino alla settimana 192
Variazione della capacità di parlare rispetto alla pre-infusione misurata dalle registrazioni vocali raccolte nell'applicazione per dispositivi mobili SpeechVitals
Lasso di tempo: Ogni due settimane fino alla settimana 192
Misurazione delle caratteristiche del linguaggio, compresa la precisione articolatoria, la frequenza del parlato e della pausa entro 24 ore dall'infusione
Ogni due settimane fino alla settimana 192
Variazione dei punteggi dell'impressione clinica globale di gravità e del cambiamento rispetto al basale
Lasso di tempo: Basale, settimane 2, 4, 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 100, 120, 144, 168, 192
Impressione clinica globale di gravità e di cambiamento
Basale, settimane 2, 4, 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 100, 120, 144, 168, 192
Variazione dei punteggi dell'impressione globale di gravità del caregiver e delle scale di variazione
Lasso di tempo: Basale, settimane 2, 4, 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 100, 120, 144, 168, 192
Caregiver Impressione globale di gravità e di cambiamento
Basale, settimane 2, 4, 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 100, 120, 144, 168, 192
Impressione globale di cambiamento del caregiver a 24 ore dall'infusione
Lasso di tempo: Basale e ogni 2 settimane fino alla settimana 192
Impressione globale di cambiamento del caregiver a 24 ore dall'infusione
Basale e ogni 2 settimane fino alla settimana 192
Variazione rispetto al basale della funzione respiratoria misurata dal volume espiratorio forzato in 1 secondo
Lasso di tempo: Basale, settimane 2, 4, 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 100, 192
FEV1
Basale, settimane 2, 4, 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 100, 192
Variazione rispetto al basale della funzionalità epatica misurata mediante valutazioni degli enzimi epatici
Lasso di tempo: Basale, settimane 2, 4, 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 100, 120, 144, 168, 192
Funzionalità epatica misurata mediante valutazioni degli enzimi epatici tra cui alanina e aspartato aminotransferasi
Basale, settimane 2, 4, 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 100, 120, 144, 168, 192
Valutazioni di sicurezza per includere l'incidenza di eventi avversi e gravi eventi avversi
Lasso di tempo: Valutazioni regolari per protocollo fino alla settimana 192
Incidenza di AE, SAE, incidenza di risultati anomali dei test di laboratorio, ECG anormali, esami fisici anormali, segni vitali anormali e valutazioni dell'udito anormali
Valutazioni regolari per protocollo fino alla settimana 192

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Cyclo Therapeutics, Inc.

Investigatori

  • Direttore dello studio: Karen Mullen, MD, Cyclo Therapeutics, Inc.

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

20 luglio 2021

Completamento primario (Stimato)

1 giugno 2025

Completamento dello studio (Stimato)

1 giugno 2026

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

15 aprile 2021

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

22 aprile 2021

Primo Inserito (Effettivo)

27 aprile 2021

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)

4 giugno 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

3 giugno 2024

Ultimo verificato

1 settembre 2023

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • CTD-TCNPC-301

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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