Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie fazy 3 oceniające dożylne podanie Trappsol® Cyclo™ u dzieci i dorosłych pacjentów z chorobą Niemanna-Picka typu C1 (TransportNPC)

3 czerwca 2024 zaktualizowane przez: Cyclo Therapeutics, Inc.

Faza 3, podwójnie ślepe, randomizowane, kontrolowane placebo, równoległe, wieloośrodkowe badanie oceniające bezpieczeństwo, tolerancję i skuteczność 2000 mg/kg Trappsol®Cyclo™ (hydroksypropylo-B-cyklodekstryny) i standard leczenia w porównaniu z placebo i standard opieki nad pacjentami z chorobą Niemanna-Picka typu C1 (TransportNPC)

Prospektywne, randomizowane, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo, wieloośrodkowe badanie terapeutyczne dla pacjentów w wieku 3 lat i starszych z potwierdzonym rozpoznaniem choroby Niemanna-Picka typu C1 (NPC1). Celem tego badania jest ocena bezpieczeństwa, tolerancji i skuteczności dawki 2000 mg/kg Trappsol Cyclo (hydroksypropylobetacyklodekstryny) podawanej dożylnie w porównaniu ze standardowym leczeniem. Do otwartego badania cząstkowego w krajach stosujących się do zaleceń Europejskiej Agencji Leków (EMA) zostaną włączeni pacjenci bezobjawowi lub z objawami od niemowlęctwa do 3 roku życia w celu oceny bezpieczeństwa w tej populacji.

Przegląd badań

Status

Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Badanie TransportNPC jest prospektywnym, randomizowanym, kontrolowanym placebo badaniem terapeutycznym z podwójnie ślepą próbą, obejmującym 93 pacjentów w wieku 3 lat i starszych z potwierdzoną diagnozą NPC1. Celem tego badania jest ocena bezpieczeństwa, tolerancji i skuteczności dawki 2000 mg/kg Trappsol Cyclo (hydroksypropylobetacyklodekstryny) podawanej dożylnie w powolnym wlewie co dwa tygodnie jako dodatek do standardowej opieki w porównaniu z placebo i standardową opieką. Standard opieki może obejmować produkty Miglustat lub leucynę, które nie są obecnie badane jako terapeutyczne. Pacjenci zostaną losowo przydzieleni do grupy otrzymującej Trappsol Cyclo lub placebo w stosunku 2:1. Czas trwania badania wynosi 96 tygodni, z niezaślepioną analizą pośrednią po 48 tygodniach. Badanie interwencyjne zostało przedłużone do 96 tygodni metodą otwartej próby. Pacjenci, u których postęp choroby pogorszy się o dwa poziomy w skali klinicznego ogólnego wrażenia ciężkości w ciągu 12 tygodni, począwszy od tygodnia 36, ​​mogą zostać przeniesieni do leczenia otwartego. Skuteczność będzie mierzona w 48. i 96. tygodniu na podstawie złożonej oceny głównych cech choroby. W krajach stosujących się do wytycznych EMA zostanie przeprowadzone badanie cząstkowe z udziałem maksymalnie 12 pacjentów w wieku od 0 do 3 lat, którzy mogą nie wykazywać objawów. Wynikiem badania częściowego jest bezpieczeństwo, wrażenie kliniczne i wrażenie choroby u opiekuna.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

94

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Arabia Saudyjska
      • Riyadh, Arabia Saudyjska
        • King Faisal Specialist Hospital and Research Centre
  • Argentyna
      • Buenos Aires, Argentyna
        • Hospital de Alta Complejidad en Red "El Cruce"
      • Córdoba, Argentyna
        • Hospital de Niños de La Santisima Trinidad
  • Australia
      • Adelaide, Australia
        • Metabolic Clinical Trials Unit
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australia
        • Royal Melbourne Hospital
      • Parkville, Victoria, Australia
        • Melbourne Children's Trials Centre Murdoch Children's Research Institute
  • Brazylia
      • Porto Alegre, Brazylia
        • Hospital de Clinicas de Porto Alegre
      • São Paulo, Brazylia
        • Universidade de Sao Paulo
      • São Paulo, Brazylia
        • University of Campinas
  • Hiszpania
      • Barcelona, Hiszpania
        • Hospital Universitari de Bellvitge
      • Barcelona, Hiszpania
        • Hospital Sant Joan de Déu - Neurology Department
      • Madrid, Hiszpania
        • Hospital Universitario 12 de Octubre
  • Indyk
      • Ankara, Indyk
        • Gazi University Faculty of Medicine
      • İzmir, Indyk
        • Ege University Medical School, Department of Inborn Errors of Metabolism
  • Izrael
      • Afula, Izrael
        • Emek Medical Center-Department of Pediatrics
      • Be'er Sheva, Izrael
        • Soroka Medical Center
  • Niemcy
      • Hochheim, Niemcy
        • SphinCS GmbH
      • Münster, Niemcy
        • University Münster
  • Polska
      • Kraków, Polska
        • Szpital Uniwersytecki w Krakowie
      • Warsaw, Polska
        • MediPark
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Oakland, California, Stany Zjednoczone, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Stany Zjednoczone, 32207
        • University of Florida
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30322
        • Emory
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15224
        • UPMC Children's Hospital
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone, 84108
        • University Utah
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Stany Zjednoczone, 22030
        • Lysosomal and Rare Disorders Research & Treatment Center, Inc.
  • Tajwan
      • Taipei, Tajwan
        • National Taiwan University Hospital
  • Włochy
      • Catania, Włochy
        • University of Catania
      • Milan, Włochy
        • Istituto Neurologico Carlo Besta
      • Padova, Włochy
        • University Hospital of Padova
      • Udine, Włochy
        • Centro di Coordinamento Regionale Malattie Rare
  • Zjednoczone Królestwo
      • Birmingham, Zjednoczone Królestwo
        • Birmingham Children's Hospital NHS Foundation Trust · Department of Inherited Metabolic Disorders Service
      • London, Zjednoczone Królestwo
        • University College London
      • Salford, Zjednoczone Królestwo
        • Salford Royal Foundation NHS Trust

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

3 lata i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Potwierdzona diagnoza NPC1
  2. Roczny wynik przyrostu ważności między 0,5 a 2,0 przy użyciu 17-domenowej skali ważności NPC
  3. leczeni lub nieleczeni miglustatem (pacjenci muszą przyjmować stabilną dawkę przez co najmniej 3 miesiące przed wizytą przesiewową lub odstawić miglustat na co najmniej 3 miesiące przed wizytą przesiewową).
  4. Masa ciała większa niż 4,5 kg i mniejsza lub równa 125 kg
  5. Prezentacja co najmniej 1 neurologicznego objawu choroby
  6. Pisemna świadoma zgoda
  7. Chętny i zdolny do uczestniczenia we wszystkich aspektach projektowania próbnego
  8. Możliwość dojazdu do ośrodka próbnego w wyznaczonych godzinach
  9. Wymagania dotyczące antykoncepcji zgodnie z protokołem
  10. W stosownych przypadkach opiekun wyraża zgodę na udział we wszystkich ocenach określonych w protokole podczas trwania badania
  11. Kryteria włączenia do przedłużenia otwartej próby są następujące: 1) leczenie metodą podwójnie ślepej próby przez co najmniej 48 tygodni z pogorszeniem CGI-S o co najmniej 2 poziomy podczas 2 kolejnych wizyt oceniających w odstępie 12 tygodni lub 2) ukończenie leczenia metodą podwójnie ślepej próby i ukończenie wszystkich oceny do 96. tygodnia lub 3) wcześnie przerwano leczenie metodą podwójnie ślepej próby, ale ukończono wszystkie oceny do 96. tygodnia
  12. Kryteria włączenia pacjentów w wieku od 0 do 3 lat do otwartego badania cząstkowego w krajach stosujących się wyłącznie do wytycznych EMA: Potwierdzona diagnoza NPC1; leczonych Miglustatem lub nie w badaniu głównym; masa ciała większa niż 4,5 kg; pacjent może być bezobjawowy; pisemna zgoda dziecka na udział w ocenie bezpieczeństwa; zgoda opiekuna na udział w ocenie opiekuna; możliwość podróżowania do miejsca badania w przypadku wszystkich zaplanowanych wizyt.

Kryteria wyłączenia:

  1. Biorca przeszczepu wątroby w ciągu <12 miesięcy lub planowany przeszczep wątroby
  2. Pacjenci z czynną chorobą wątroby z jakiejkolwiek przyczyny innej niż NPC1
  3. Kliniczne objawy ostrej choroby wątroby, w tym objawy żółtaczki lub ból w prawym górnym kwadrancie lub międzynarodowy współczynnik znormalizowany > 1,8
  4. Przewlekła choroba nerek w stadium 3 lub gorszym, na co wskazuje szacowana szybkość przesączania kłębuszkowego <60 ml/min/1,73 m2.
  5. Stosowanie kurkuminy lub oleju z ryb w ciągu 12 tygodni przed rejestracją
  6. Znana lub podejrzewana alergia lub nietolerancja na badany lek
  7. W ocenie Badacza stan kliniczny pacjentki nie pozwala na pobranie krwi zgodnie z procedurami określonymi w protokole.
  8. Leczenie jakimkolwiek badanym lekiem w ciągu 3 miesięcy poprzedzających udział w badaniu. Jeśli badany lek ma krótki okres półtrwania (<8 godzin) i oczekuje się, że zostanie usunięty z organizmu w ciągu 1 miesiąca, wówczas okres wypłukiwania wynosi 1 miesiąc. Leczenie jakąkolwiek postacią leucyny, czy to jako lek badany, czy inny preparat, jest niedozwolone
  9. Leczenie jakimkolwiek innym badanym lekiem podczas badania
  10. Ciąża lub karmienie piersią
  11. Bieżący udział w innym badaniu nie jest dozwolony, chyba że jest to badanie nieinterwencyjne, a jedynym celem badania jest długoterminowa obserwacja opisująca cechy kliniczne lub dane dotyczące przeżycia (rejestr)
  12. Pacjenci z niekontrolowanymi, ciężkimi okresami napadów padaczkowych (co najmniej 3 kolejne ciężkie napady padaczkowe, które wymagały leczenia) w ciągu 2 miesięcy przed wyrażeniem świadomej zgody lub wyrażenia zgody, zależnie od przypadku.
  13. Pacjenci bezobjawowi neurologicznie
  14. Niemożność uczestniczenia w ocenie badania podstawowego (4D-NPC-SS lub 5D-NPC-SS) ustalona przez Badacza
  15. Kryteria wykluczenia dla pacjentów w wieku od 0 do 3 lat w otwartym badaniu cząstkowym w krajach stosujących się wyłącznie do wytycznych EMA są podobne do tych z badania głównego, z dodatkiem kryterium wykluczenia w postaci wywiadu dotyczącego obrzęku płodu lub wodobrzusza płodu

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Eksperymentalny
Dożylne podawanie 2000 mg/kg hydroksypropylobetacyklodekstryny (Trappsol Cyclo) (w przeliczeniu na masę ciała) rozcieńczonej 0,5 N solą fizjologiczną przez co najmniej 6,5 godziny co 2 tygodnie
Lek: Hydroksypropylo-beta-cyklodekstryna
Dawka wynosi 2000 mg/kg masy ciała podawana dożylnie co 2 tygodnie
Inne nazwy:
  • Cykl Trappsol
Komparator placebo: Komparator placebo
Dożylne podawanie 0,5 N soli fizjologicznej przez co najmniej 6,5 godziny co 2 tygodnie
Lek: Placebo
Sól fizjologiczna 0,5 N podawana dożylnie co 2 tygodnie
Inne nazwy:
  • Sól fizjologiczna 0,5N
Eksperymentalny: Badanie dodatkowe Open Label dla niemowląt do 3 roku życia
Do tego otwartego badania cząstkowego może zostać włączonych maksymalnie 12 pacjentów w wieku od 0 do 3 lat w krajach stosujących się do wytycznych EMA. Wszyscy pacjenci będą otrzymywać 2000 mg/kg hydroksypropylobetacyklodekstryny (Trappsol Cyclo) rozcieńczonej 0,5 N solą fizjologiczną według uznania lekarza przez 6,5 godziny co 2 tygodnie. Miarami wyników są wrażenia dotyczące bezpieczeństwa, klinicysty i opiekuna.
Lek: Hydroksypropylo-beta-cyklodekstryna
Dawka wynosi 2000 mg/kg masy ciała podawana dożylnie co 2 tygodnie
Inne nazwy:
  • Cykl Trappsol

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana w stosunku do linii bazowej w 4-domenowym wskaźniku ważności NPC (tylko USA)
Ramy czasowe: Analiza pośrednia w 48. tygodniu
Poruszanie się, mała motoryka, mowa, połykanie
Analiza pośrednia w 48. tygodniu
Zmiana w stosunku do linii bazowej w 4-domenowym wskaźniku ważności NPC (tylko USA)
Ramy czasowe: Koniec badania w 96. tygodniu
Poruszanie się, mała motoryka, mowa, połykanie
Koniec badania w 96. tygodniu
Zmiana w stosunku do wartości bazowej w ocenie ważności NPC w 5 domenach (poza Stanami Zjednoczonymi)
Ramy czasowe: Analiza pośrednia w 48. tygodniu
Poruszanie się, mała motoryka, mowa, połykanie, poznanie
Analiza pośrednia w 48. tygodniu
Zmiana w stosunku do wartości bazowej w ocenie ważności NPC w 5 domenach (poza Stanami Zjednoczonymi)
Ramy czasowe: Koniec badania w 96. tygodniu
Poruszanie się, mała motoryka, mowa, połykanie, poznanie
Koniec badania w 96. tygodniu

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana ataksji mierzona wskaźnikiem czynnościowym ataksji rdzeniowo-móżdżkowej
Ramy czasowe: Zmiana od wartości początkowej mierzona co 12 tygodni do 96. tygodnia i do końca 192. tygodnia OLE
SCAFI
Zmiana od wartości początkowej mierzona co 12 tygodni do 96. tygodnia i do końca 192. tygodnia OLE
Zmiana zachowania adaptacyjnego mierzona Skalą II zachowania adaptacyjnego Vineland
Ramy czasowe: Zmiana od wartości początkowej mierzona co 12 tygodni do 96. tygodnia i do końca 192. tygodnia OLE
Skala zachowań adaptacyjnych Vinelanda II
Zmiana od wartości początkowej mierzona co 12 tygodni do 96. tygodnia i do końca 192. tygodnia OLE
Zmiana funkcji połykania oceniana za pomocą wideofluoroskopii lub endoskopii światłowodowej i mierzona za pomocą skali aspiracji penetracji
Ramy czasowe: Zmiana w stosunku do wartości początkowej mierzona w 48. tygodniu analizy pośredniej
PIERWSZEŃSTWO
Zmiana w stosunku do wartości początkowej mierzona w 48. tygodniu analizy pośredniej
Zmiana funkcji połykania oceniana za pomocą wideofluoroskopii lub endoskopii światłowodowej i mierzona za pomocą skali aspiracji penetracji
Ramy czasowe: Zmiana w stosunku do wartości początkowej mierzona na koniec 96. tygodnia badania
PIERWSZEŃSTWO
Zmiana w stosunku do wartości początkowej mierzona na koniec 96. tygodnia badania

Inne miary wyników

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana zdolności mówienia w porównaniu do stanu wyjściowego mierzona na podstawie nagrań głosowych zebranych w aplikacji SpeechVitals na urządzenie mobilne
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i co dwa tygodnie do tygodnia 192
Pomiar cech mowy, w tym precyzji artykulacyjnej, tempa mówienia i pauz
Wartość wyjściowa i co dwa tygodnie do tygodnia 192
Zmiana zdolności mówienia w porównaniu z Pre-Infusion mierzona na podstawie nagrań głosowych zebranych w aplikacji SpeechVitals na urządzenia mobilne
Ramy czasowe: Co dwa tygodnie do tygodnia 192
Pomiar cech mowy, w tym precyzji artykulacyjnej, szybkości mówienia i przerw w ciągu 24 godzin po infuzji
Co dwa tygodnie do tygodnia 192
Zmiana w wynikach ogólnego wrażenia klinicznego dotyczącego ciężkości i zmiany w porównaniu z wartością wyjściową
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tygodnie 2, 4, 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 100, 120, 144, 168, 192
Kliniczne ogólne wrażenie ciężkości i zmiany
Wartość wyjściowa, tygodnie 2, 4, 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 100, 120, 144, 168, 192
Zmiana w wynikach opiekunów Skale Globalnego wrażenia ciężkości i zmiany
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tygodnie 2, 4, 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 100, 120, 144, 168, 192
Opiekun Globalne wrażenie dotkliwości i zmiany
Wartość wyjściowa, tygodnie 2, 4, 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 100, 120, 144, 168, 192
Całkowite wrażenie zmiany dokonane przez opiekuna po 24 godzinach od infuzji
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i co 2 tygodnie do tygodnia 192
Całkowite wrażenie zmiany dokonane przez opiekuna po 24 godzinach od infuzji
Wartość wyjściowa i co 2 tygodnie do tygodnia 192
Zmiana funkcji oddechowej względem linii bazowej mierzona na podstawie natężonej objętości wydechowej w ciągu 1 sekundy
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tygodnie 2, 4, 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 100, 192
FEV1
Wartość wyjściowa, tygodnie 2, 4, 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 100, 192
Zmiana w stosunku do wartości początkowej czynności wątroby mierzona na podstawie oceny enzymów wątrobowych
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tygodnie 2, 4, 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 100, 120, 144, 168, 192
Czynność wątroby mierzona za pomocą oceny enzymów wątrobowych, w tym aminotransferaz alaninowych i asparaginianowych
Wartość wyjściowa, tygodnie 2, 4, 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 100, 120, 144, 168, 192
Oceny bezpieczeństwa obejmujące występowanie Zdarzeń Niepożądanych i Poważnych Zdarzeń Niepożądanych
Ramy czasowe: Regularne oceny według protokołu do 192 tygodnia
Częstość występowania zdarzeń niepożądanych, SAE, występowania nieprawidłowych wyników badań laboratoryjnych, nieprawidłowych zapisów EKG, nieprawidłowych badań fizykalnych, nieprawidłowych parametrów życiowych i nieprawidłowej oceny słuchu
Regularne oceny według protokołu do 192 tygodnia

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Cyclo Therapeutics, Inc.

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Karen Mullen, MD, Cyclo Therapeutics, Inc.

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

20 lipca 2021

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 czerwca 2025

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 czerwca 2026

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

15 kwietnia 2021

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

22 kwietnia 2021

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

27 kwietnia 2021

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)

4 czerwca 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

3 czerwca 2024

Ostatnia weryfikacja

1 września 2023

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • CTD-TCNPC-301

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Hydroksypropylo-beta-cyklodekstryna

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Panama

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj