PKU の評価 Explore France
製品の許容性、耐性、Phe レベル、および成長に関して、生後 6 か月から 3 歳までの乳児のフェニルケトン尿症の食事管理に使用するための特別な医療目的の食品である PKU Explore の許容性を評価する探索的研究
調査の概要
詳細な説明
研究製品である PKU explore は、PKU の食事管理に使用される、特別な医療目的のための濃縮された、スプーンでとれるタンパク質代替食品です。 推奨量は栄養士または臨床医によって決定され、使用される製品は無香料です。
PKU explore Franceは、適切な制限された治療食に従うPKU患者の4週間にわたる胃腸耐性、嗜好性、および参加者のアドヒアランスを評価するための探索的研究です。 これに続いて、最大24か月のフォローアップ期間が、通常の標準的なケアに従って成長を監視します。
フランスの 1 つのセンターで最大 10 人の参加者が募集されます。
連続 28 日間、生後 6 か月から 3 歳までの最大 10 人の参加者が、通常の制限された治療食を摂取し、通常の第 2 段階の濃縮タンパク質代替物を PKU 探索に置き換えるか、PKU 探索を開始して Phe フリーを徐々に減らします。幼児用フォーミュラ。
彼らの親/保護者は、順守と耐性に関する毎日のアンケート、および使用と受容性に関する最終アンケートに記入します。
研究の種類
入学 (実際)
段階
- 適用できない
連絡先と場所
研究場所
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Hauts-de-France
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Lille、Hauts-de-France、フランス、59037
- Hôpital Jeanne de Flandre
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参加基準
適格基準
就学可能な年齢
健康ボランティアの受け入れ
説明
包含基準:
- 低タンパク質食とPheを含まないL-アミノ酸タンパク質代替物を必要とする新生児スクリーニングでのPKUの診断。
- -6か月から3歳までの年齢（スクリーニング時を含む）。
- スプーンで代用できるタンパク質をすでに摂取している、または PKU 管理の段階にあり、第 2 段階のスプーンで代用できるタンパク質代用品の開始が推奨されています。
- 治験責任医師の意見では、最近の 3 つの定期的な血液スポットが許容範囲内であることによって証明される、よく管理された PKU。
- -治験責任医師の意見によると、治験プロトコルを遵守し、治験薬を服用することができます。
- -両親/保護者からの書面によるインフォームドコンセントが自発的に与えられている。
除外基準:
- 持続性高フェニルアラニン血症、または低タンパク質食と Phe を含まない L-アミノ酸サプリメントによる食事介入を必要としない軽度の PKU の診断。
- 発達の進行と摂食能力に悪影響を与える可能性のある併発状態の診断。
- 既知の牛乳または魚のアレルギー/不耐性。
- -現在参加している、参加する予定の、または参加した患者 介入治験薬、食品または医療機器の試験 スクリーニング訪問の30日前。
- -研究者の意見によると、研究プロトコルの遵守に影響を与える可能性のある既存の重大なGIの問題。
- -研究者の意見では、研究期間中の代謝制御に影響を与える可能性がある、研究介入を妨げる病状。
- -研究期間中の追加の主要/微量栄養素サプリメントの使用、治験責任医師によって臨床的に示され、処方された場合を除きます（患者の症例記録ファイルに記録する必要があります）。
- 該当する場合、患者は健康保険制度の対象外であるか、および/または有効な国内法の推奨事項に準拠していません。
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：支持療法
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：PKU 探索
PKU Explore は、患者の個々の要件に基づいて研究栄養士によって処方されます。
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28 日間連続して、参加者は通常の制限された治療食を次のいずれかで摂取します。 - 通常の第 2 段階の濃縮タンパク質代替物を PKU エクスプロアに置き換える また - PKU の探索を開始し、乳児用の Phe を含まない処方を徐々に減らします。 |
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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研究製品の推奨量の遵守
時間枠：1日目～28日目
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研究製品へのコンプライアンスの評価を可能にする被験者アンケートからの定量的評価（すなわち、
実際の摂取量と処方された摂取量の比較)、1 日あたりの消費量のグラム数で測定されます。
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1日目～28日目
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28日後に患者がリッカート尺度で評価した製品の嗜好性
時間枠：28日目
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リッカート尺度を使用した研究製品の嗜好性の患者評価。 28 日間の受容性フェーズの終わりに、参加者/保護者/保護者は、製品受容性アンケートに記入して、製品の外観、匂い、味、後味、テクスチャー、パッケージ/プレゼンテーション、および準備と投与の容易さ。 これらは、気に入った、気に入った、好きでも嫌いでもない、気に入らなかった、本当に気に入らなかった、の 5 段階のリッカート スケールになります。 |
28日目
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患者から報告された消化管耐性の日誌
時間枠：1日目～28日目
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研究期間中に自己報告された胃腸症状の評価を可能にするための被験者アンケートからの定性的評価。
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1日目～28日目
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Phレベルの変化
時間枠：訪問1、訪問1（0日目）、1週目、2週目、3週目、4週目、および訪問2（28日目）前の以前の3つのルーチン結果
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ルーチンの乾燥血液スポットからの結果の分析。
µmol/l として測定された、診断時およびさまざまな時点での Phe レベルの変化。
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訪問1、訪問1（0日目）、1週目、2週目、3週目、4週目、および訪問2（28日目）前の以前の3つのルーチン結果
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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最低2年間のフォローアップ期間における成長の評価
時間枠：訪問 1 (0 日目)、訪問 2 (28 日目)、最大 4 か月ごと。 24か月のフォローアップ
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身長/長さ、体重、頭囲の測定値を組み合わせて、各訪問時に成長曲線を完成させます。 記録されたすべての体重、長さ、頭囲は、Croissance Somatique Des Garçons/Filles De La Naissance A 3 Ans Chart にプロットされます。 測定単位は、身長/長さ（センチメートル）、体重（キログラム）、頭囲（センチメートル）です。 |
訪問 1 (0 日目)、訪問 2 (28 日目)、最大 4 か月ごと。 24か月のフォローアップ
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製品摂取量の測定による最低2年間の追跡調査期間における製品アドヒアランス
時間枠：1日目～28日目
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製品摂取量の測定。
被験者のアンケートからの定量的評価により、研究製品の遵守状況、つまり実際の摂取量と処方された摂取量の評価が可能になります。
24 時間あたりに処方された粉末の重量 (グラム) と 24 時間あたり処方された飼料の数 (フィード) が記録されます。
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1日目～28日目
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Phe レベルの測定による最低 2 年間の追跡調査期間における製品アドヒアランス
時間枠：訪問 1 (0 日目)、1 週間目、2 週間目、3 週間目、4 週間目、2 回目の訪問 (28 日目)、および最大 4 か月ごとに24か月の追跡期間
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評価期間中の phe レベルの測定 (μmol/l)。
最新の Phe レベルの結果は各訪問時にμmol/l として記録され、比較されます。
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訪問 1 (0 日目)、1 週間目、2 週間目、3 週間目、4 週間目、2 回目の訪問 (28 日目)、および最大 4 か月ごとに24か月の追跡期間
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協力者と研究者
捜査官
- 主任研究者：Karine Mention、CHU Lille
研究記録日
主要日程の研究
研究開始 (実際)
一次修了 (実際)
研究の完了 (実際)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (実際)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- MCT-W-PKUExp-2018-09-03
- 2021-A00276-35 (その他の識別子：REC)
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
米国FDA規制機器製品の研究
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