Utvärdering av PKU Explore France
En explorativ studie för att utvärdera acceptansen av PKU Explore, ett livsmedel för speciella medicinska ändamål, för användning vid kostbehandling av fenylketonuri hos spädbarn från 6 månader till 3 års ålder med hänsyn till produktacceptabilitet, tolerans, Phe-nivåer och tillväxt
Studieöversikt
Detaljerad beskrivning
Studieprodukten, PKU explore, är en koncentrerad, skedbar, proteinersättningsmat för speciella medicinska ändamål, som används i kosthanteringen av PKU. Den rekommenderade mängden kommer att bestämmas av en dietist eller läkare och produkten som används är smaklös.
PKU explore France är en explorativ studie för att utvärdera den gastrointestinala toleransen, smakligheten och deltagarnas följsamhet under en fyraveckorsperiod hos patienter med PKU som följer en lämplig begränsad terapeutisk diet. Detta kommer att följas av en maximal 24-månaders uppföljningsperiod som övervakar tillväxten enligt rutinmässig standard för vård.
Upp till 10 deltagare kommer att rekryteras vid ett enda center i Frankrike.
Under 28 dagar i följd tar upp till 10 deltagare, i åldrarna 6 månader till 3 år inklusive, sin vanliga begränsade terapeutiska diet, antingen ersätter deras vanliga koncentrerade proteinersättning i andra steget med PKU explorer eller börjar PKU explorer och minskar gradvis deras Phe-fria formel för spädbarn.
Deras förälder/vårdnadshavare fyller i ett dagligt frågeformulär om följsamhet och tolerans, och ett sista frågeformulär om användning och acceptans.
Studietyp
Inskrivning (Faktisk)
Fas
- Inte tillämpbar
Kontakter och platser
Studieorter
-
-
Hauts-de-France
-
Lille, Hauts-de-France, Frankrike, 59037
- Hôpital Jeanne de Flandre
-
-
Deltagandekriterier
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
Tar emot friska volontärer
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- En diagnos av PKU på nyföddscreening som kräver en lågproteindiet och Phe-fri L-aminosyraproteinersättning.
- Ålder mellan 6 månader och 3 år (inklusive vid screening).
- De tar redan en del av deras proteinersättning i en skedbar form ELLER är i det stadiet i deras PKU-hantering då ett andra steg med skedbart proteinersättning rekommenderas att påbörjas.
- Välkontrollerad PKU, vilket framgår av att de senaste tre rutinmässiga blodfläckarna ligger inom det acceptabla intervallet, enligt utredarens uppfattning.
- Kunna följa studieprotokollet och ta studieprodukten, enligt utredarens åsikt.
- Villigt givet, skriftligt, informerat samtycke från föräldrar/vårdnadshavare.
Exklusions kriterier:
- Diagnos av ihållande hyperfenylalaninemi, eller mild PKU som inte kräver dietintervention med en lågproteindiet och Phe-fria L-aminosyratillskott.
- Diagnos av ett samtidigt tillstånd som kan påverka utvecklingsutvecklingen och matningsförmågan negativt.
- Känd mjölk- eller fiskallergi/intolerans.
- Patienter som för närvarande deltar i, planerar att delta i eller har deltagit i en interventionell prövning av läkemedel, livsmedel eller medicintekniska produkter inom 30 dagar före screeningbesöket.
- Befintliga betydande GI-problem som kan påverka efterlevnaden av studieprotokollet, enligt utredarens åsikt.
- Eventuella medicinska tillstånd som utesluter studieinterventionen, som enligt utredarens uppfattning kan påverka metabolisk kontroll under studieperioden.
- Användning av ytterligare makro-/mikronäringstillskott under studieperioden, såvida det inte är kliniskt indicerat och ordinerat av utredaren (måste registreras i patientjournalen).
- I tillämpliga fall, patienter som INTE omfattas av sjukförsäkringssystemet och/eller inte följer rekommendationerna i gällande nationell lag.
Studieplan
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Stödjande vård
- Tilldelning: N/A
- Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: PKU Utforska
PKU Explore kommer att ordineras av studiedietisten baserat på patientens individuella behov.
|
Under 28 dagar i följd kommer deltagarna att äta sin vanliga begränsade terapeutiska diet, antingen: - Att ersätta deras vanliga koncentrerade proteinersättning i andra steget med PKU explore ELLER - Börja utforska PKU och gradvis minska deras Phe-fria formel för spädbarn. |
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Överensstämmelse med den rekommenderade mängden studieprodukt
Tidsram: Dag 1 - 28
|
Kvantitativa bedömningar från ämnesfrågeformulär som möjliggör utvärdering av överensstämmelse med studieprodukten (dvs.
faktiska kontra föreskrivet intag), mätt i gram konsumerat per dag.
|
Dag 1 - 28
|
|
Produktens smaklighet bedömdes av patienten på en Likert-skala efter 28 dagar
Tidsram: Dag 28
|
Patientbedömning av studieproduktens smaklighet med hjälp av en Likert-skala. I slutet av 28-dagars acceptansfasen kommer deltagare/föräldrar/vårdnadshavare att behöva fylla i ett produktacceptansformulär för att registrera uppfattningar om: utseende, lukt, smak, eftersmak, konsistens, förpackning/presentation av produkten, även enkel förberedelse och administration. Dessa kommer att vara på en 5-gradig Likert-skala som älskade det, gillade det, varken gillade eller ogillade det, gillade det inte och gillade det verkligen inte. |
Dag 28
|
|
Dagbok för gastrointestinal tolerans som rapporterats av patienten
Tidsram: Dag 1 - 28
|
Kvalitativa bedömningar från försökspersonens frågeformulär för att möjliggöra utvärdering av eventuella självrapporterade gastrointestinala symtom under studieperioden.
|
Dag 1 - 28
|
|
Förändring i Phe-nivåer
Tidsram: Tidigare tre rutinresultat före besök 1, besök 1 (dag 0), vecka 1, vecka 2, vecka 3, vecka 4 och besök 2 (dag 28)
|
Analys av resultat från rutintorkade blodfläckar.
Förändring i Phe-nivå vid diagnos och vid olika tidpunkter mätt som µmol/l.
|
Tidigare tre rutinresultat före besök 1, besök 1 (dag 0), vecka 1, vecka 2, vecka 3, vecka 4 och besök 2 (dag 28)
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Utvärdering av tillväxt under minst två års uppföljningsperiod
Tidsram: Besök 1 (dag 0), besök 2 (dag 28) och var fjärde månad i max. 24 månaders uppföljning
|
Mått på höjd/längd, vikt och huvudomkrets kommer att kombineras för att komplettera tillväxtdiagrammet vid varje besök. Alla registrerade vikter, längder och huvudomkretsar kommer att plottas på ett Croissance Somatique Des Garçons/Filles De La Naissance A 3 Ans-diagram. Måttenheterna är höjd/längd i centimeter, vikt i kilogram och huvudomkrets i centimeter. |
Besök 1 (dag 0), besök 2 (dag 28) och var fjärde månad i max. 24 månaders uppföljning
|
|
Produktvidhäftning under minst två års uppföljningsperiod genom att mäta mängden produktintag
Tidsram: dag 1 - 28
|
Mätning av mängden produktintag.
Kvantitativa bedömningar från ämnesenkäter som möjliggör utvärdering av överensstämmelse med studieprodukten, det vill säga faktiskt kontra föreskrivet intag.
Vikt av pulver som föreskrivs per 24 timmar i g (gram) och antalet utfodringar som föreskrivs per 24 timmar (matningar) kommer att registreras.
|
dag 1 - 28
|
|
Produktvidhäftning under minst två års uppföljningsperiod genom att mäta Phe-nivåerna
Tidsram: Besök 1 (dag 0), vecka 1, vecka 2, vecka 3, vecka 4, besök 2 (dag 28) och var fjärde månad i max. 24 månaders uppföljningsperiod
|
Mätning av phe-nivåer i µmol/l under hela utvärderingsperioden.
De senaste Phe-nivåresultaten kommer att registreras vid varje besök som µmol/l och jämföras.
|
Besök 1 (dag 0), vecka 1, vecka 2, vecka 3, vecka 4, besök 2 (dag 28) och var fjärde månad i max. 24 månaders uppföljningsperiod
|
Samarbetspartners och utredare
Sponsor
Utredare
- Huvudutredare: Karine Mention, CHU Lille
Studieavstämningsdatum
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
Primärt slutförande (Faktisk)
Avslutad studie (Faktisk)
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
Första postat (Faktisk)
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
Senast verifierad
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
- Hjärnsjukdomar
- Sjukdomar i centrala nervsystemet
- Sjukdomar i nervsystemet
- Metabolism, medfödda fel
- Genetiska sjukdomar, medfödda
- Metaboliska sjukdomar
- Hjärnsjukdomar, metabola, medfödda
- Hjärnsjukdomar, metaboliska
- Aminosyrametabolism, medfödda fel
- Medfödda, ärftliga och neonatala sjukdomar och abnormiteter
- Närings- och metabola sjukdomar
- Fenylketonuri
Andra studie-ID-nummer
- MCT-W-PKUExp-2018-09-03
- 2021-A00276-35 (Annan identifierare: REC)
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .