Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Evaluering af PKU Explore France

26. november 2025 opdateret af: Vitaflo International, Ltd

En eksplorativ undersøgelse for at evaluere acceptabiliteten af ​​PKU Explore, en fødevare til specielle medicinske formål, til brug i diætbehandling af phenylketonuri hos spædbørn fra 6 måneder til 3 år med hensyn til produktacceptabilitet, tolerance, Phe-niveauer og vækst

PKU explore France er et eksplorativt studie for at evaluere acceptabiliteten af ​​PKU explore, en fødevare til særlige medicinske formål, til brug i diætbehandling af phenylketonuri hos spædbørn fra 6 måneder til 3 år, som vurderer deltagernes overholdelse, GI-tolerance, phe-niveauer , vækst og produktsmag.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Undersøgelsesproduktet, PKU explore, er en koncentreret proteinerstatningsfødevare, der kan ske med ske, til særlige medicinske formål, der bruges i koststyringen af ​​PKU. Den anbefalede mængde vil blive bestemt af en diætist eller kliniker, og det anvendte produkt er uden smag.

PKU explore France er en eksplorativ undersøgelse for at evaluere den gastrointestinale tolerance, velsmag og deltageroverholdelse over en fire-ugers periode hos patienter med PKU, der følger en passende begrænset terapeutisk diæt. Dette vil blive efterfulgt af en maksimal 24-måneders opfølgningsperiode, der overvåger vækst i henhold til rutinemæssig standard for pleje.

Op til 10 deltagere vil blive rekrutteret på et enkelt center i Frankrig.

I 28 på hinanden følgende dage tager op til 10 deltagere i alderen 6 måneder til og med 3 år deres sædvanlige begrænsede terapeutiske diæt, enten ved at erstatte deres sædvanlige koncentrerede proteinerstatning i andet trin med PKU-udforskning eller påbegynde PKU-udforskning og gradvist reducere deres Phe-fri modermælkserstatning til spædbørn.

Deres forælder/værge udfylder et dagligt spørgeskema om overholdelse og tolerance og et afsluttende spørgeskema om brug og accept.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

7

Fase

  • Ikke anvendelig

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Frankrig
    • Hauts-de-France
      • Lille, Hauts-de-France, Frankrig, 59037
        • Hôpital Jeanne de Flandre

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

6 måneder til 3 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • En diagnose af PKU på nyfødtscreening, der kræver en proteinfattig diæt og Phe-fri L-aminosyreproteinerstatning.
  • I alderen mellem 6 måneder og 3 år (inklusive ved screening).
  • Allerede at tage en del af deres proteinerstatning i en skebar form ELLER er på det stadie i deres PKU-håndtering, hvor en anden fase skebar proteinerstatning anbefales at påbegynde.
  • Velkontrolleret PKU, dokumenteret ved, at de seneste tre rutinemæssige blodpletter er inden for det acceptable område, efter investigators mening.
  • I stand til at overholde undersøgelsesprotokollen og tage undersøgelsesproduktet ifølge investigatorens udtalelse.
  • Godvilligt givet skriftligt informeret samtykke fra forældre/værge.

Ekskluderingskriterier:

  • Diagnose af vedvarende hyperphenylalaninæmi eller mild PKU, der ikke kræver diætintervention med en proteinfattig diæt og Phe-fri L-aminosyretilskud.
  • Diagnose af en samtidig tilstand, som kan påvirke udviklingsforløbet og spiseevnen negativt.
  • Kendt mælke- eller fiskeallergi/intolerance.
  • Patienter, der i øjeblikket deltager i, planlægger at deltage i eller har deltaget i et interventionelt forsøg med lægemiddel, fødevarer eller medicinsk udstyr inden for 30 dage før screeningsbesøget.
  • Eksisterende væsentlige GI-problemer, som kan påvirke overholdelse af undersøgelsesprotokollen, ifølge investigatorens udtalelse.
  • Eventuelle medicinske tilstande, der udelukker undersøgelsesinterventionen, som efter investigators mening kan påvirke metabolisk kontrol i undersøgelsesperioden.
  • Brug af yderligere makro-/mikronnæringsstoftilskud i løbet af undersøgelsesperioden, medmindre det er klinisk indiceret og ordineret af investigator (skal registreres i patientjournalen).
  • Hvor det er relevant, patienter IKKE dækket af sygesikringssystemet og/eller ikke i overensstemmelse med anbefalingerne i gældende national lov.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Støttende pleje
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: PKU Udforsk
PKU Explore vil blive ordineret af undersøgelsens diætist baseret på patientens individuelle behov.
Kosttilskud: PKU udforske

I 28 på hinanden følgende dage vil deltagerne tage deres sædvanlige begrænsede terapeutiske diæt, enten:

- Udskiftning af deres sædvanlige andet trins koncentrerede proteinerstatning med PKU explore

ELLER

- Begyndende PKU-udforske og gradvist reducere deres Phe-fri formel til spædbørn.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Overholdelse af den anbefalede mængde af undersøgelsesprodukt
Tidsramme: Dag 1 - 28
Kvantitative vurderinger fra emnespørgeskemaer, der tillader evaluering af overensstemmelse med undersøgelsesproduktet (dvs. faktisk versus ordineret indtag), målt i gram forbrugt pr. dag.
Dag 1 - 28
Produktsmaglighed vurderet på en Likert-skala af patienten efter 28 dage
Tidsramme: Dag 28

Patientvurdering af undersøgelsesproduktets velsmag ved hjælp af en Likert-skala. Ved afslutningen af ​​den 28-dages acceptable fase vil deltagere/forældre/værger blive bedt om at udfylde et produktacceptabelt spørgeskema for at registrere opfattelser af: udseende, lugt, smag, eftersmag, tekstur, emballering/præsentation af produktet, også nem forberedelse og administration.

Disse vil være på en 5-punkts Likert-skala som elskede det, kunne lide det, hverken kunne lide eller ikke lide det, kunne ikke lide det og virkelig ikke kunne lide det.
Dag 28
Gastrointestinal tolerance daglig dagbog som rapporteret af patienten
Tidsramme: Dag 1 - 28
Kvalitative vurderinger fra emnespørgeskemaer for at muliggøre evaluering af eventuelle selvrapporterede gastrointestinale symptomer i løbet af undersøgelsesperioden.
Dag 1 - 28
Ændring i Phe-niveauer
Tidsramme: Tidligere tre rutineresultater før besøg 1, besøg 1 (dag 0), uge ​​1, uge ​​2, uge ​​3, uge ​​4 og besøg 2 (dag 28)
Analyse af resultater fra rutinemæssige tørrede blodpletter. Ændring i Phe-niveau ved diagnose og på forskellige tidspunkter målt som µmol/l.
Tidligere tre rutineresultater før besøg 1, besøg 1 (dag 0), uge ​​1, uge ​​2, uge ​​3, uge ​​4 og besøg 2 (dag 28)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Evaluering af vækst i minimum to års opfølgningsperiode
Tidsramme: Besøg 1 (dag 0), besøg 2 (dag 28) og hver 4. måned i max. 24 måneders opfølgning

Mål for højde/længde, vægt og hovedomkreds vil blive kombineret for at fuldende vækstdiagrammet ved hvert besøg. Alle registrerede vægte, længder og hovedomkredse vil blive plottet på en Croissance Somatique Des Garçons/Filles De La Naissance A 3 Ans Chart.

Måleenhederne er højde/længde i centimeter, vægt i kilogram og hovedomkreds i centimeter.
Besøg 1 (dag 0), besøg 2 (dag 28) og hver 4. måned i max. 24 måneders opfølgning
Produktoverholdelse i mindst to års opfølgningsperiode ved at måle mængden af ​​produktindtag
Tidsramme: dag 1-28
Måling af mængden af ​​produktindtag. Kvantitative vurderinger fra emnespørgeskemaer, der giver mulighed for evaluering af overensstemmelse med undersøgelsesproduktet, dvs. faktisk versus ordineret indtag. Vægt af ordineret pulver pr. 24 timer i g (gram) og antallet af ordineret fodring pr. 24 timer (foder) vil blive registreret.
dag 1-28
Produktadhærens i mindst to års opfølgningsperiode ved at måle Phe-niveauerne
Tidsramme: Besøg 1 (dag 0), uge ​​1, uge ​​2, uge ​​3, uge ​​4, besøg 2 (dag 28) og hver 4. måned i max. 24 måneders opfølgningsperiode
Måling af phe-niveauer i µmol/l gennem hele evalueringsperioden. De seneste Phe-niveauresultater vil blive registreret ved hvert besøg som µmol/l og sammenlignet.
Besøg 1 (dag 0), uge ​​1, uge ​​2, uge ​​3, uge ​​4, besøg 2 (dag 28) og hver 4. måned i max. 24 måneders opfølgningsperiode

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Vitaflo International, Ltd

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Karine Mention, CHU Lille

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

18. maj 2022

Primær færdiggørelse (Faktiske)

31. oktober 2025

Studieafslutning (Faktiske)

31. oktober 2025

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

11. maj 2021

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

18. maj 2021

Først opslået (Faktiske)

24. maj 2021

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

28. november 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

26. november 2025

Sidst verificeret

1. november 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • MCT-W-PKUExp-2018-09-03
  • 2021-A00276-35 (Anden identifikator: REC)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Fenylketonuri

Kliniske forsøg med PKU udforske

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in South Africa

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner