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Auswertung von PKU Explore France

26. November 2025 aktualisiert von: Vitaflo International, Ltd

Eine explorative Studie zur Bewertung der Akzeptanz von PKU Explore, einem Lebensmittel für besondere medizinische Zwecke, zur Verwendung bei der diätetischen Behandlung von Phenylketonurie bei Säuglingen im Alter von 6 Monaten bis 3 Jahren im Hinblick auf Produktakzeptanz, Verträglichkeit, Phe-Spiegel und Wachstum

PKU explore France ist eine explorative Studie zur Bewertung der Akzeptanz von PKU explore, einem Lebensmittel für besondere medizinische Zwecke, zur Verwendung beim diätetischen Management von Phenylketonurie bei Säuglingen im Alter von 6 Monaten bis 3 Jahren, wobei die Einhaltung der Teilnehmer, die GI-Toleranz und die PH-Werte bewertet werden , Wachstum und Schmackhaftigkeit des Produkts.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Das Studienprodukt, PKU explore, ist ein konzentriertes, löffelbares Proteinersatznahrungsmittel für besondere medizinische Zwecke, das zur diätetischen Behandlung von PKU verwendet wird. Die empfohlene Menge wird von einem Ernährungsberater oder Kliniker bestimmt und das verwendete Produkt ist geschmacksneutral.

PKU explore France ist eine explorative Studie zur Bewertung der gastrointestinalen Verträglichkeit, Schmackhaftigkeit und Teilnehmeradhärenz über einen Zeitraum von vier Wochen bei Patienten mit PKU, die einer angemessenen eingeschränkten therapeutischen Diät folgen. Darauf folgt eine Nachbeobachtungszeit von maximal 24 Monaten, in der das Wachstum gemäß dem routinemäßigen Behandlungsstandard überwacht wird.

Bis zu 10 Teilnehmer werden in einem einzigen Zentrum in Frankreich rekrutiert.

An 28 aufeinanderfolgenden Tagen nehmen bis zu 10 Teilnehmer im Alter von 6 Monaten bis einschließlich 3 Jahren ihre übliche eingeschränkte therapeutische Diät ein, indem sie entweder ihren üblichen konzentrierten Proteinersatz der zweiten Stufe durch PKU explore ersetzen oder mit PKU explore beginnen und ihre Phe-Freiheit schrittweise reduzieren Formel für Säuglinge.

Ihre Eltern/Erziehungsberechtigten füllen täglich einen Fragebogen zur Einhaltung und Verträglichkeit sowie einen abschließenden Fragebogen zur Verwendung und Akzeptanz aus.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

7

Phase

  • Unzutreffend

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Frankreich
    • Hauts-de-France
      • Lille, Hauts-de-France, Frankreich, 59037
        • Hôpital Jeanne de Flandre

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

6 Monate bis 3 Jahre (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Eine PKU-Diagnose beim Neugeborenen-Screening, das eine proteinarme Ernährung und einen Phe-freien L-Aminosäure-Proteinersatz erfordert.
  • Alter zwischen 6 Monaten und 3 Jahren (inklusive Screening).
  • Sie nehmen bereits ihren Proteinersatz in löffelbarer Form ein ODER befinden sich in der Phase ihres PKU-Managements, in der empfohlen wird, mit einem löffelbaren Proteinersatz der zweiten Stufe zu beginnen.
  • Gut kontrollierte PKU, belegt durch die letzten drei routinemäßigen Blutproben, die nach Ansicht des Prüfarztes innerhalb des akzeptablen Bereichs lagen.
  • Laut Meinung des Prüfarztes in der Lage, das Studienprotokoll einzuhalten und das Studienprodukt einzunehmen.
  • Bereitwillig erteilte, schriftliche und informierte Zustimmung der Eltern/Erziehungsberechtigten.

Ausschlusskriterien:

  • Diagnose einer persistierenden Hyperphenylalaninämie oder leichter PKU, die keine diätetische Intervention mit einer proteinarmen Diät und Phe-freien L-Aminosäuren-Ergänzungen erfordert.
  • Diagnose einer Begleiterkrankung, die den Entwicklungsfortschritt und die Nahrungsaufnahme beeinträchtigen kann.
  • Bekannte Milch- oder Fischallergie/-unverträglichkeit.
  • Patienten, die derzeit innerhalb von 30 Tagen vor dem Screening-Besuch an einer interventionellen Prüfstudie zu Arzneimitteln, Lebensmitteln oder Medizinprodukten teilnehmen, eine Teilnahme planen oder daran teilgenommen haben.
  • Bestehende signifikante GI-Probleme, die nach Meinung des Prüfarztes die Einhaltung des Studienprotokolls beeinträchtigen können.
  • Alle medizinischen Bedingungen, die die Studienintervention ausschließen und die sich nach Ansicht des Prüfarztes auf die Stoffwechselkontrolle während des Studienzeitraums auswirken können.
  • Verwendung zusätzlicher Makro-/Mikronährstoffergänzungen während des Studienzeitraums, sofern nicht klinisch indiziert und vom Prüfarzt verschrieben (muss in der Patientenakte vermerkt werden).
  • Gegebenenfalls Patienten, die NICHT vom Krankenversicherungssystem abgedeckt sind und/oder die Empfehlungen des geltenden nationalen Rechts nicht einhalten.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Unterstützende Pflege
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: PKU erkunden
PKU Explore wird vom Ernährungsberater der Studie basierend auf den individuellen Anforderungen des Patienten verschrieben.
Nahrungsergänzungsmittel: PKU erkunden

An 28 aufeinanderfolgenden Tagen nehmen die Teilnehmer ihre übliche eingeschränkte therapeutische Diät ein, entweder:

- Ersetzen ihres üblichen konzentrierten Proteinersatzes der zweiten Stufe durch PKU explore

ODER

- Beginn der PKU-Erforschung und schrittweise Reduzierung ihrer Phe-freien Formel für Säuglinge.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Einhaltung der empfohlenen Menge des Studienprodukts
Zeitfenster: Tage 1 - 28
Quantitative Bewertungen aus Probandenfragebögen, die eine Bewertung der Compliance mit dem Studienprodukt ermöglichen (d. h. tatsächliche versus vorgeschriebene Aufnahme), gemessen in Gramm pro Tag.
Tage 1 - 28
Schmackhaftigkeit des Produkts, bewertet auf einer Likert-Skala durch den Patienten nach 28 Tagen
Zeitfenster: Tag 28

Patientenbewertung der Schmackhaftigkeit des Studienprodukts unter Verwendung einer Likert-Skala. Am Ende der 28-tägigen Akzeptanzphase müssen die Teilnehmer/Eltern/Erziehungsberechtigten einen Produktakzeptanz-Fragebogen ausfüllen, um Wahrnehmungen über Folgendes aufzuzeichnen: Aussehen, Geruch, Geschmack, Nachgeschmack, Textur, Verpackung/Präsentation des Produkts, auch die einfache Vorbereitung und Verwaltung.

Diese werden auf einer 5-Punkte-Likert-Skala wie „Liebte es“, „Gefiel mir“, „Gefiel mir weder noch nicht“, „Gefiel mir nicht“ und „Gefiel mir wirklich nicht“.
Tag 28
Gastrointestinale Verträglichkeit Tägliches Tagebuch, wie vom Patienten angegeben
Zeitfenster: Tage 1 - 28
Qualitative Bewertungen aus Fragebögen der Probanden, um eine Bewertung aller selbstberichteten Magen-Darm-Symptome während des Studienzeitraums zu ermöglichen.
Tage 1 - 28
Änderung der Phe-Werte
Zeitfenster: Vorherige drei Routineergebnisse vor Besuch 1, Besuch 1 (Tag 0), Woche 1, Woche 2, Woche 3, Woche 4 und Besuch 2 (Tag 28)
Analyse der Ergebnisse von routinemäßig getrockneten Blutflecken. Änderung des Phe-Spiegels bei Diagnose und zu verschiedenen Zeitpunkten, gemessen in µmol/l.
Vorherige drei Routineergebnisse vor Besuch 1, Besuch 1 (Tag 0), Woche 1, Woche 2, Woche 3, Woche 4 und Besuch 2 (Tag 28)

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Bewertung des Wachstums für einen Nachbeobachtungszeitraum von mindestens zwei Jahren
Zeitfenster: Besuch 1 (Tag 0), Besuch 2 (Tag 28) und alle 4 Monate für max. 24-Monats-Follow-up

Die Messungen von Größe/Länge, Gewicht und Kopfumfang werden kombiniert, um bei jedem Besuch das Wachstumsdiagramm zu vervollständigen. Alle aufgezeichneten Gewichte, Längen und Kopfumfänge werden in einer Croissance Somatique Des Garçons/Filles De La Naissance A 3 Ans-Karte aufgezeichnet.

Die Maßeinheiten sind Größe/Länge in Zentimetern, Gewicht in Kilogramm und Kopfumfang in Zentimetern.
Besuch 1 (Tag 0), Besuch 2 (Tag 28) und alle 4 Monate für max. 24-Monats-Follow-up
Produkttreue über einen Nachbeobachtungszeitraum von mindestens zwei Jahren durch Messung der Menge der Produktaufnahme
Zeitfenster: Tage 1 - 28
Messung der Menge der Produktaufnahme. Quantitative Bewertungen aus Probandenfragebögen, die eine Bewertung der Einhaltung des Studienprodukts ermöglichen, d. h. tatsächliche gegenüber verordneter Einnahme. Das Gewicht des pro 24 Stunden verschriebenen Pulvers in g (Gramm) und die Anzahl der pro 24 Stunden verschriebenen Futtermittel (Futtermittel) werden aufgezeichnet.
Tage 1 - 28
Einhaltung der Produkttreue für einen Nachbeobachtungszeitraum von mindestens zwei Jahren durch Messung der Phe-Werte
Zeitfenster: Besuch 1 (Tag 0), Woche 1, Woche 2, Woche 3, Woche 4, Besuch 2 (Tag 28) und alle 4 Monate für max. 24 Monate Nachbeobachtungszeitraum
Messung der Phe-Werte in µmol/l über den gesamten Auswertungszeitraum. Die neuesten Phe-Wert-Ergebnisse werden bei jedem Besuch in µmol/l aufgezeichnet und verglichen.
Besuch 1 (Tag 0), Woche 1, Woche 2, Woche 3, Woche 4, Besuch 2 (Tag 28) und alle 4 Monate für max. 24 Monate Nachbeobachtungszeitraum

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Vitaflo International, Ltd

Ermittler

  • Hauptermittler: Karine Mention, CHU Lille

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

18. Mai 2022

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

31. Oktober 2025

Studienabschluss (Tatsächlich)

31. Oktober 2025

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

11. Mai 2021

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

18. Mai 2021

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

24. Mai 2021

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

28. November 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

26. November 2025

Zuletzt verifiziert

1. November 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • MCT-W-PKUExp-2018-09-03
  • 2021-A00276-35 (Andere Kennung: REC)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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