Оценка ФКУ Исследовать Францию
Предварительное исследование по оценке приемлемости PKU Explore, продукта для специальных медицинских целей, для использования в диетическом лечении фенилкетонурии у детей в возрасте от 6 месяцев до 3 лет с учетом приемлемости продукта, переносимости, уровней Phe и роста
Обзор исследования
Подробное описание
Исследуемый продукт, PKU Explore, представляет собой концентрированный белковый заменитель пищи, который можно принимать ложкой, для специальных медицинских целей, используемый при диетическом лечении фенилкетонурии. Рекомендуемое количество будет определяться диетологом или клиницистом, а используемый продукт не имеет вкуса.
ФКУ исследуют Францию — это предварительное исследование для оценки желудочно-кишечной переносимости, вкусовых качеств и приверженности участников в течение четырехнедельного периода у пациентов с ФКУ, которые соблюдают соответствующую ограниченную терапевтическую диету. За этим последует максимальный 24-месячный период наблюдения за ростом в соответствии с обычным стандартом лечения.
В одном центре во Франции будет набрано до 10 участников.
В течение 28 дней подряд до 10 участников в возрасте от 6 месяцев до 3 лет включительно принимают свою обычную ограниченную терапевтическую диету, либо заменяя свой обычный концентрированный белковый заменитель второго этапа на исследование ФКУ, либо начиная исследование ФКУ и постепенно снижая уровень содержания Phe-free. смесь для младенцев.
Их родители/опекуны заполняют ежедневную анкету о приверженности и переносимости, а также итоговую анкету об использовании и приемлемости.
Тип исследования
Регистрация (Действительный)
Фаза
- Непригодный
Контакты и местонахождение
Места учебы
-
-
Hauts-de-France
-
Lille, Hauts-de-France, Франция, 59037
- Hôpital Jeanne de Flandre
-
-
Критерии участия
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
Принимает здоровых добровольцев
Описание
Критерии включения:
- Диагноз ФКУ при скрининге новорожденных, требующий диеты с низким содержанием белка и заменителя белка L-аминокислот без Phe.
- Возраст от 6 месяцев до 3 лет (включительно на момент скрининга).
- Они уже принимают часть заменителя белка в форме ложки ИЛИ находятся на той стадии лечения фенилкетонурии, когда рекомендуется начать прием заменителя белка второй стадии в виде ложки.
- Хорошо контролируемая фенилкетонурия, о чем свидетельствуют три последних рутинных пятна крови, которые, по мнению исследователя, находятся в пределах допустимого диапазона.
- Способен соблюдать протокол исследования и принимать исследуемый продукт по мнению исследователя.
- Добровольное письменное информированное согласие родителей/опекунов.
Критерий исключения:
- Диагноз персистирующей гиперфенилаланинемии или легкой ФКУ, не требующей диетического вмешательства с диетой с низким содержанием белка и добавками L-аминокислот без Phe.
- Диагностика сопутствующего состояния, которое может неблагоприятно повлиять на прогрессирование развития и способность к кормлению.
- Известная аллергия/непереносимость молока или рыбы.
- Пациенты, которые в настоящее время участвуют, планируют участвовать или участвовали в интервенционных исследованиях лекарств, пищевых продуктов или медицинских устройств в течение 30 дней до визита для скрининга.
- Существующие серьезные проблемы с желудочно-кишечным трактом, которые могут повлиять на соблюдение протокола исследования, по мнению исследователя.
- Любые медицинские условия, препятствующие проведению исследования, которые, по мнению исследователя, могут повлиять на метаболический контроль в период исследования.
- Использование дополнительных макро-/микронутриентных добавок в течение периода исследования, если это не указано клинически и не предписано исследователем (должно быть зарегистрировано в истории болезни пациента).
- Там, где это применимо, пациенты, НЕ охваченные системой медицинского страхования и/или не соответствующие рекомендациям действующего национального законодательства.
Учебный план
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Поддерживающая терапия
- Распределение: Н/Д
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: ФКУ изучить
PKU Explore будет назначен врачом-диетологом-исследователем в зависимости от индивидуальных потребностей пациента.
|
В течение 28 дней подряд участники будут соблюдать обычную ограниченную терапевтическую диету: - Замена их обычного концентрированного белкового заменителя второй стадии исследованиями ФКУ ИЛИ - Начиная с фенилкетонурии, изучайте и постепенно сокращайте использование смеси для младенцев, не содержащей Phe. |
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Соблюдение рекомендуемого количества исследуемого продукта
Временное ограничение: Дни 1 - 28
|
Количественные оценки из вопросников, которые позволяют оценить соответствие исследуемому продукту (т.е.
фактическое потребление по сравнению с предписанным), измеряемое в граммах, потребляемых в день.
|
Дни 1 - 28
|
|
Вкусовые качества продукта оцениваются пациентом по шкале Лайкерта через 28 дней.
Временное ограничение: День 28
|
Оценка пациентом вкусовых качеств исследуемого продукта по шкале Лайкерта. В конце 28-дневного этапа приемлемости участники/родители/опекуны должны будут заполнить Анкету о приемлемости продукта, чтобы зафиксировать восприятие: внешнего вида, запаха, вкуса, послевкусия, текстуры, упаковки/презентации продукта, а также простота приготовления и введения. Они будут оцениваться по 5-балльной шкале Лайкерта: «Понравилось», «Понравилось», «Ни понравилось, ни не понравилось», «Не понравилось» и «На самом деле не понравилось». |
День 28
|
|
Ежедневный дневник желудочно-кишечной толерантности по сообщениям пациента
Временное ограничение: Дни 1 - 28
|
Качественные оценки из вопросников субъектов, позволяющие оценить любые желудочно-кишечные симптомы, о которых сообщали сами пациенты в течение периода исследования.
|
Дни 1 - 28
|
|
Изменение уровней Phe
Временное ограничение: Предыдущие три стандартных результата до визита 1, визита 1 (день 0), недели 1, недели 2, недели 3, недели 4 и визита 2 (день 28)
|
Анализ результатов обычных пятен высохшей крови.
Изменение уровня Phe при постановке диагноза и в разные моменты времени измеряется в мкмоль/л.
|
Предыдущие три стандартных результата до визита 1, визита 1 (день 0), недели 1, недели 2, недели 3, недели 4 и визита 2 (день 28)
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Оценка роста в течение как минимум двухлетнего периода наблюдения.
Временное ограничение: Посещение 1 (день 0), посещение 2 (день 28) и каждые 4 месяца максимум. Наблюдение через 24 месяца
|
Измерения роста/длины тела, веса и окружности головы будут объединены для составления диаграммы роста при каждом посещении. Все зарегистрированные веса, длины и окружности головы будут внесены в таблицу Croissance Somatique Des Garçons/Filles De La Naissance A 3 Ans. Единицы измерения: рост/длина в сантиметрах, вес в килограммах и окружность головы в сантиметрах. |
Посещение 1 (день 0), посещение 2 (день 28) и каждые 4 месяца максимум. Наблюдение через 24 месяца
|
|
Соблюдение режима приема продукта в течение как минимум двухлетнего периода наблюдения путем измерения количества потребляемого продукта.
Временное ограничение: дни 1 - 28
|
Измерение количества потребляемого продукта.
Количественные оценки на основе анкет субъектов, которые позволяют оценить соответствие исследуемому продукту, т. е. фактическое потребление по сравнению с предписанным.
Будет записан вес порошка, назначенного на 24 часа в г (граммах), и количество кормлений, назначенных на 24 часа (кормления).
|
дни 1 - 28
|
|
Соблюдение режима приема продукта в течение как минимум двухлетнего периода наблюдения путем измерения уровней Phe.
Временное ограничение: Посещение 1 (день 0), неделя 1, неделя 2, неделя 3, неделя 4, посещение 2 (день 28) и каждые 4 месяца максимум. Период наблюдения 24 месяца
|
Измерение уровня фена в мкмоль/л на протяжении всего периода оценки.
Последние результаты уровня Phe будут записываться при каждом посещении в мкмоль/л и сравниваться.
|
Посещение 1 (день 0), неделя 1, неделя 2, неделя 3, неделя 4, посещение 2 (день 28) и каждые 4 месяца максимум. Период наблюдения 24 месяца
|
Соавторы и исследователи
Спонсор
Следователи
- Главный следователь: Karine Mention, CHU Lille
Даты записи исследования
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
Первичное завершение (Действительный)
Завершение исследования (Действительный)
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
Первый опубликованный (Действительный)
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
Последняя проверка
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Заболевания головного мозга
- Заболевания центральной нервной системы
- Заболевания нервной системы
- Метаболизм, врожденные ошибки
- Генетические заболевания, врожденные
- Метаболические заболевания
- Заболевания головного мозга, Метаболические, Врожденные
- Заболевания головного мозга, Метаболические
- Метаболизм аминокислот, врожденные ошибки
- Врожденные, наследственные и неонатальные заболевания и аномалии
- Пищевые и метаболические заболевания
- Фенилкетонурия
Другие идентификационные номера исследования
- MCT-W-PKUExp-2018-09-03
- 2021-A00276-35 (Другой идентификатор: REC)
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .