Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Ocena PKU Explore France

14 lutego 2024 zaktualizowane przez: Vitaflo International, Ltd

Badanie eksploracyjne mające na celu ocenę dopuszczalności PKU Explore, środka spożywczego specjalnego przeznaczenia medycznego, do stosowania w dietetycznym leczeniu fenyloketonurii u niemowląt w wieku od 6 miesięcy do 3 lat w odniesieniu do akceptowalności produktu, tolerancji, poziomów Phe i wzrostu

PKU explore France jest badaniem eksploracyjnym mającym na celu ocenę dopuszczalności PKU explore, żywności specjalnego przeznaczenia medycznego, do stosowania w postępowaniu dietetycznym z fenyloketonurią u niemowląt w wieku od 6 miesięcy do 3 lat, oceniającym przestrzeganie zaleceń przez uczestników, tolerancję przewodu pokarmowego, poziomy fenyloketonurii , wzrost i smakowitość produktu.

Przegląd badań

Status

Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Badany produkt, PKU explore, jest skoncentrowanym, nadającym się do spożycia łyżeczką, substytutem białka specjalnego przeznaczenia medycznego, stosowanym w dietetycznym leczeniu PKU. Zalecana ilość zostanie ustalona przez dietetyka lub lekarza, a użyty produkt jest bezsmakowy.

PKU explore France to badanie eksploracyjne mające na celu ocenę tolerancji żołądkowo-jelitowej, smakowitości i przestrzegania zaleceń przez uczestników w okresie czterech tygodni u pacjentów z PKU przestrzegających odpowiedniej ograniczonej diety terapeutycznej. Następnie nastąpi maksymalnie 24-miesięczny okres obserwacji monitorujący wzrost zgodnie z rutynowym standardem opieki.

W jednym ośrodku we Francji zostanie zatrudnionych do 10 uczestników.

Przez 28 kolejnych dni, do 10 uczestników w wieku od 6 miesięcy do 3 lat włącznie, stosuje swoją zwykłą ograniczoną dietę terapeutyczną, zastępując swój zwykły substytut białka drugiego etapu PKU explore lub rozpoczynając eksplorację PKU i stopniowo zmniejszając wolne od Phe formuła dla niemowląt.

Ich rodzic/opiekun wypełnia codzienny kwestionariusz dotyczący przestrzegania zaleceń i tolerancji oraz końcowy kwestionariusz dotyczący stosowania i akceptowalności.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

7

Faza

  • Nie dotyczy

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kopia zapasowa kontaktu do badania

Lokalizacje studiów

  • Francja
    • Hauts-de-France
      • Lille, Hauts-de-France, Francja, 59037
        • Hôpital Jeanne de Flandre

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

6 miesięcy do 3 lata (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Rozpoznanie PKU w badaniach przesiewowych noworodków wymagających diety niskobiałkowej i substytutu białka L-aminokwasu wolnego od Phe.
  • Wiek od 6 miesięcy do 3 lat (włącznie podczas badań przesiewowych).
  • Bierze już część swojego substytutu białka w formie łyżeczki LUB jest na etapie leczenia PKU, kiedy zaleca się rozpoczęcie drugiego etapu substytutu białka łyżeczką.
  • Dobrze kontrolowana PKU, potwierdzona ostatnimi trzema rutynowymi plamami krwi mieszczącymi się w dopuszczalnym zakresie, zdaniem badacza.
  • Zdolność do przestrzegania protokołu badania i przyjmowania badanego produktu, zgodnie z opinią badacza.
  • Dobrowolna, pisemna, świadoma zgoda rodziców/opiekunów.

Kryteria wyłączenia:

  • Diagnoza przetrwałej hiperfenyloalaninemii lub łagodnej PKU niewymagającej interwencji dietetycznej z dietą niskobiałkową i suplementami L-aminokwasów bez Phe.
  • Rozpoznanie współistniejącej choroby, która może niekorzystnie wpływać na postęp rozwojowy i zdolność karmienia.
  • Znana alergia/nietolerancja na mleko lub ryby.
  • Pacjenci, którzy obecnie uczestniczą, planują uczestniczyć lub uczestniczyli w interwencyjnym badaniu eksperymentalnym leku, żywności lub wyrobu medycznego w ciągu 30 dni przed wizytą przesiewową.
  • Istniejące istotne problemy żołądkowo-jelitowe, które mogą mieć wpływ na zgodność z protokołem badania, zgodnie z opinią badacza.
  • Wszelkie stany medyczne wykluczające interwencję w badaniu, które w opinii badacza mogą mieć wpływ na kontrolę metaboliczną w okresie badania.
  • Stosowanie dodatkowych suplementów makro/mikroskładników odżywczych w okresie badania, chyba że jest to klinicznie wskazane i przepisane przez badacza (należy to odnotować w dokumentacji przypadku pacjenta).
  • Tam, gdzie ma to zastosowanie, pacjenci NIEobjęci Systemem Ubezpieczeń Zdrowotnych i/lub niezgodny z zaleceniami obowiązującego prawa krajowego.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie podtrzymujące
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Przeglądaj PKU
PKU Explore zostanie przepisany przez dietetyka biorącego udział w badaniu na podstawie indywidualnych wymagań pacjenta.
Suplement diety: Eksploruj PKU

Przez 28 kolejnych dni uczestnicy będą stosować swoją zwykłą ograniczoną dietę terapeutyczną:

- Zastąpienie ich zwykłego skoncentrowanego substytutu białka drugiego etapu PKU explore

LUB

- Rozpoczęcie badania PKU i stopniowe ograniczanie formuły bez Phe dla niemowląt.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Przestrzeganie zalecanej ilości badanego produktu
Ramy czasowe: Dni 1 - 28
Oceny ilościowe z kwestionariuszy przedmiotowych, które umożliwiają ocenę zgodności z badanym produktem (tj. rzeczywiste i zalecane spożycie), mierzone w gramach spożywanych dziennie.
Dni 1 - 28
Ocena smakowitości produktu w skali Likerta przez pacjenta po 28 dniach
Ramy czasowe: Dzień 28

Ocena smakowitości badanego produktu przez pacjentów za pomocą skali Likerta. Pod koniec 28-dniowej fazy akceptacji, uczestnicy/rodzice/opiekunowie będą zobowiązani do wypełnienia Kwestionariusza Akceptacji Produktu w celu zarejestrowania percepcji dotyczącej: wyglądu, zapachu, smaku, posmaku, tekstury, opakowania/prezentacji produktu, a także jego łatwość przygotowania i podania.

Będą one na 5-stopniowej skali Likerta, jak bardzo mi się podobało, podobało mi się, ani mi się nie podobało, ani nie podobało, nie podobało mi się i naprawdę nie podobało.
Dzień 28
Dzienniczek tolerancji żołądkowo-jelitowej według zgłoszenia pacjenta
Ramy czasowe: Dni 1 - 28
Oceny jakościowe z kwestionariuszy pacjentów, aby umożliwić ocenę wszelkich zgłaszanych przez siebie objawów żołądkowo-jelitowych w okresie badania.
Dni 1 - 28
Zmiana poziomów Phe
Ramy czasowe: Poprzednie trzy rutynowe wyniki przed wizytą 1, wizytą 1 (dzień 0), tygodniem 1, tygodniem 2, tygodniem 3, tygodniem 4 i wizytą 2 (dzień 28)
Analiza wyników rutynowych wysuszonych plam krwi. Zmiana poziomu Phe w chwili rozpoznania iw różnych punktach czasowych mierzona jako µmol/l.
Poprzednie trzy rutynowe wyniki przed wizytą 1, wizytą 1 (dzień 0), tygodniem 1, tygodniem 2, tygodniem 3, tygodniem 4 i wizytą 2 (dzień 28)

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Ocena wzrostu dla maksymalnie dwuletniego okresu obserwacji
Ramy czasowe: Wizyta 1 (dzień 0), Wizyta 2 (dzień 28) i Co 4 miesiące na max. 24-miesięczna obserwacja

Pomiary wzrostu/długości, masy ciała i obwodu głowy będą łączone w celu uzupełnienia wykresu wzrostu podczas każdej wizyty. Wszystkie zarejestrowane wagi, długości i obwody głowy zostaną naniesione na wykres Croissance Somatique Des Garçons/Filles De La Naissance A 3 Ans.

Jednostki miary to wzrost/długość w centymetrach, waga w kilogramach i obwód głowy w centymetrach.
Wizyta 1 (dzień 0), Wizyta 2 (dzień 28) i Co 4 miesiące na max. 24-miesięczna obserwacja
Przestrzeganie zaleceń dotyczących produktu przez maksymalnie dwa lata obserwacji poprzez pomiar ilości spożywanego produktu
Ramy czasowe: dni 1 - 28
Pomiar ilości spożycia produktu. Oceny ilościowe z kwestionariuszy przedmiotowych, które umożliwiają ocenę zgodności z badanym produktem, tj. faktycznego w porównaniu z zalecanym spożyciem. Zapisuje się wagę proszku przepisanego na 24 godziny w g (gramach) i liczbę karmień przepisanych na 24 godziny (karmienia).
dni 1 - 28
Przyleganie do produktu przez maksymalnie dwa lata okresu obserwacji poprzez pomiar poziomu Phe
Ramy czasowe: Wizyta 1 (Dzień 0), Tydzień 1, Tydzień 2, Tydzień 3, Tydzień 4, Wizyta 2 (Dzień 28) i co 4 miesiące przez max. 24-miesięczny okres obserwacji
Pomiar poziomu Phe w µmol/l przez cały okres oceny. Najnowsze wyniki poziomu Phe będą rejestrowane podczas każdej wizyty jako µmol/l i porównywane.
Wizyta 1 (Dzień 0), Tydzień 1, Tydzień 2, Tydzień 3, Tydzień 4, Wizyta 2 (Dzień 28) i co 4 miesiące przez max. 24-miesięczny okres obserwacji

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Vitaflo International, Ltd

Śledczy

  • Główny śledczy: Karine Mention, CHU Lille

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

18 maja 2022

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

31 grudnia 2024

Ukończenie studiów (Szacowany)

31 maja 2025

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

11 maja 2021

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

18 maja 2021

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

24 maja 2021

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

15 lutego 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

14 lutego 2024

Ostatnia weryfikacja

1 lutego 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • MCT-W-PKUExp-2018-09-03
  • 2021-A00276-35 (Inny identyfikator: REC)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Eksploruj PKU

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Malta

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj