北大评价 探索法国
一项评估 PKU Explore（一种特殊医学用途食品）在 6 个月至 3 岁婴儿苯丙酮尿症饮食管理中产品可接受性、耐受性、Phe 水平和生长可接受性的探索性研究
研究概览
详细说明
研究产品PKU explore是一种特殊医学用途的浓缩、勺取、蛋白质替代食品，用于PKU的饮食管理。 推荐量将由营养师或临床医生确定，并且使用的产品是无味的。
PKU explore France 是一项探索性研究，旨在评估遵循适当限制性治疗饮食的 PKU 患者在为期 4 周的时间内的胃肠道耐受性、适口性和参与者依从性。 随后将根据常规护理标准进行最长 24 个月的随访期监测生长情况。
法国的一个中心将招募多达 10 名参与者。
连续 28 天，最多 10 名年龄在 6 个月至 3 岁之间的参与者，采用他们通常的限制性治疗饮食，或者用 PKU explore 代替他们通常的第二阶段浓缩蛋白质替代品，或者开始 PKU explore 并逐渐减少他们的无 Phe婴儿配方奶粉。
他们的父母/监护人完成一份关于依从性和耐受性的每日问卷，以及一份关于使用和可接受性的最终问卷。
研究类型
注册 (实际的)
阶段
- 不适用
联系人和位置
学习地点
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Hauts-de-France
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Lille、Hauts-de-France、法国、59037
- Hôpital Jeanne de Flandre
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参与标准
资格标准
适合学习的年龄
接受健康志愿者
描述
纳入标准：
- 需要低蛋白饮食和无苯丙氨酸 L-氨基酸蛋白替代品的新生儿筛查诊断为 PKU。
- 年龄在 6 个月到 3 岁之间（包括筛选时）。
- 已经以可勺取形式服用部分蛋白质替代品，或者正处于 PKU 管理阶段，建议开始使用第二阶段可勺取蛋白质替代品。
- PKU 控制良好，最近 3 次血常规在研究者看来都在可接受的范围内。
- 根据研究者的意见，能够遵守研究方案并服用研究产品。
- 父母/监护人自愿给予书面知情同意。
排除标准：
- 持续性高苯丙氨酸血症或轻度 PKU 的诊断不需要低蛋白饮食和无 Phe L-氨基酸补充剂的饮食干预。
- 诊断可能对发育进程和进食能力产生不利影响的并发疾病。
- 已知的牛奶或鱼过敏/不耐受。
- 在筛选访视前 30 天内，目前正在参与、计划参与或已经参与介入性研究性药物、食品或医疗器械试验的患者。
- 根据研究者的意见，可能影响研究方案依从性的现有重要 GI 问题。
- 排除研究干预的任何医疗条件，研究者认为这可能会影响研究期间的代谢控制。
- 在研究期间使用额外的常量/微量营养素补充剂，除非有临床指征并由研究者开具处方（必须记录在患者病例记录文件中）。
- 在适用的情况下，不在健康保险系统范围内和/或不遵守现行国家法律建议的患者。
学习计划
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：支持治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：北京大学探索
PKU Explore 将由研究营养师根据患者的个人需求开具处方。
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连续 28 天，参与者将采取他们通常的限制性治疗饮食，或者： - 用 PKU explore 取代他们通常的第二阶段浓缩蛋白质替代品 或者 - 开始 PKU 探索并逐渐减少婴儿的无 Phe 配方。 |
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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坚持研究产品的推荐量
大体时间：第 1 - 28 天
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来自受试者问卷的定量评估，允许评估对研究产品的依从性（即
实际摄入量与规定摄入量），以每天摄入的克数为单位。
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第 1 - 28 天
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28 天后，患者根据李克特量表对产品适口性进行评分
大体时间：第28天
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患者使用李克特量表评估研究产品的适口性。 在 28 天的可接受性阶段结束时，参与者/父母/监护人将被要求完成一份产品可接受性调查问卷，以记录对以下方面的看法：产品的外观、气味、味道、回味、质地、包装/展示，以及易于准备和管理。 这些将采用 5 点李克特量表，分为喜欢它、喜欢它、既不喜欢也不不喜欢它、不喜欢它和真的不喜欢它。 |
第28天
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患者报告的胃肠耐受每日日记
大体时间：第 1 - 28 天
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通过受试者问卷进行定性评估，以评估研究期间任何自我报告的胃肠道症状。
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第 1 - 28 天
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Phe 水平的变化
大体时间：访问 1、访问 1（第 0 天）、第 1 周、第 2 周、第 3 周、第 4 周和访问 2（第 28 天）之前的前三个常规结果
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常规干血斑结果分析。
诊断时和不同时间点 Phe 水平的变化以 µmol/l 测量。
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访问 1、访问 1（第 0 天）、第 1 周、第 2 周、第 3 周、第 4 周和访问 2（第 28 天）之前的前三个常规结果
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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至少两年随访期的生长评估
大体时间：访问 1（第 0 天）、访问 2（第 28 天）和每 4 个月最多访问一次。 24 个月的随访
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每次就诊时，将结合身高/身长、体重和头围测量值来完成生长表。 所有记录的体重、长度和头围都将绘制在 Croissance Somatique Des Garçons/Filles De La Naissance A 3 Ans 图表上。 测量单位为身高/长度（厘米）、体重（公斤）和头围（厘米）。 |
访问 1（第 0 天）、访问 2（第 28 天）和每 4 个月最多访问一次。 24 个月的随访
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通过测量产品摄入量，在至少两年的随访期内坚持使用产品
大体时间：第 1 - 28 天
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产品摄入量的测量。
通过受试者问卷进行定量评估，可以评估对研究产品的依从性，即实际摄入量与规定摄入量。
将记录每 24 小时规定的粉末重量（克）和每 24 小时规定的喂养次数（喂养次数）。
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第 1 - 28 天
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通过测量 Phe 水平，产品在至少两年的随访期内坚持使用
大体时间：访问 1（第 0 天）、第 1 周、第 2 周、第 3 周、第 4 周、访问 2（第 28 天）以及每 4 个月最多访问一次。 24个月的随访期
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在整个评估期间测量 phe 水平（以 µmol/l 为单位）。
每次访视时都会记录最新的 Phe 水平结果（以 µmol/l 为单位）并进行比较。
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访问 1（第 0 天）、第 1 周、第 2 周、第 3 周、第 4 周、访问 2（第 28 天）以及每 4 个月最多访问一次。 24个月的随访期
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合作者和调查者
调查人员
- 首席研究员：Karine Mention、CHU Lille
研究记录日期
研究主要日期
学习开始 (实际的)
初级完成 (实际的)
研究完成 (实际的)
研究注册日期
首次提交
首先提交符合 QC 标准的
首次发布 (实际的)
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
上次提交的符合 QC 标准的更新
最后验证
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- MCT-W-PKUExp-2018-09-03
- 2021-A00276-35 (其他标识符：REC)
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
研究美国 FDA 监管的设备产品
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