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Évaluation de la PCU Explore France

26 novembre 2025 mis à jour par: Vitaflo International, Ltd

Une étude exploratoire pour évaluer l'acceptabilité de PKU Explore, un aliment destiné à des fins médicales spéciales, pour une utilisation dans la gestion diététique de la phénylcétonurie chez les nourrissons de 6 mois à 3 ans en ce qui concerne l'acceptabilité du produit, la tolérance, les niveaux de Phe et la croissance

PKU explore France est une étude exploratoire visant à évaluer l'acceptabilité de PKU explore, un aliment destiné à des fins médicales spéciales, à utiliser dans la prise en charge diététique de la phénylcétonurie chez les nourrissons de 6 mois à 3 ans, évaluant l'observance des participants, la tolérance gastro-intestinale, les niveaux de phe , la croissance et l'appétence du produit.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Le produit à l'étude, PKU explore, est un aliment de substitution protéique concentré, utilisable à la cuillère, destiné à des fins médicales spéciales, utilisé dans la prise en charge diététique de la PCU. La quantité recommandée sera déterminée par un diététicien ou un clinicien et le produit utilisé est sans saveur.

PKU explore France est une étude exploratoire visant à évaluer la tolérance gastro-intestinale, la palatabilité et l'adhésion des participants sur une période de quatre semaines chez des patients atteints de PCU qui suivent un régime thérapeutique restreint approprié. Cela sera suivi d'une période de suivi maximale de 24 mois pour surveiller la croissance conformément aux normes de soins de routine.

Jusqu'à 10 participants seront recrutés dans un seul centre en France.

Pendant 28 jours consécutifs, jusqu'à 10 participants, âgés de 6 mois à 3 ans inclus, suivent leur régime thérapeutique restreint habituel, soit en remplaçant leur substitut protéique concentré habituel de deuxième étape par PKU explore, soit en commençant PKU explore et en réduisant progressivement leur Phe-free préparation pour nourrissons.

Leur parent/tuteur remplit un questionnaire quotidien sur l'adhésion et la tolérance, et un questionnaire final sur l'utilisation et l'acceptabilité.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

7

Phase

  • N'est pas applicable

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • France
    • Hauts-de-France
      • Lille, Hauts-de-France, France, 59037
        • Hôpital Jeanne de Flandre

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

6 mois à 3 ans (Enfant)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  • Un diagnostic de PCU lors du dépistage néonatal nécessitant un régime pauvre en protéines et un substitut protéique d'acides aminés L sans Phe.
  • Âgé de 6 mois à 3 ans (inclus lors de la sélection).
  • Ils prennent déjà une partie de leur substitut protéique sous forme de cuillerée OU en sont au stade de leur prise en charge de la PCU lorsqu'il est recommandé de commencer un deuxième substitut protéique cuillerable.
  • PCU bien contrôlée, mise en évidence par les trois dernières taches de sang de routine se situant dans la plage acceptable, de l'avis de l'investigateur.
  • Capable de se conformer au protocole de l'étude et de prendre le produit de l'étude, selon l'avis de l'investigateur.
  • Consentement donné volontairement, par écrit et en connaissance de cause des parents/tuteurs.

Critère d'exclusion:

  • Diagnostic d'hyperphénylalaninémie persistante ou de PCU légère ne nécessitant pas d'intervention diététique avec un régime pauvre en protéines et des suppléments d'acides aminés L sans Phe.
  • Diagnostic d'une affection concomitante pouvant nuire à la progression du développement et à la capacité d'alimentation.
  • Allergie/intolérance connue au lait ou au poisson.
  • Les patients qui participent actuellement, prévoient de participer ou ont participé à un essai expérimental de médicament expérimental, d'aliment ou de dispositif médical dans les 30 jours précédant la visite de dépistage.
  • Problèmes gastro-intestinaux importants existants pouvant affecter le respect du protocole d'étude, selon l'avis de l'investigateur.
  • Toute condition médicale excluant l'intervention à l'étude, qui, de l'avis de l'investigateur, peut avoir un impact sur le contrôle métabolique pendant la période d'étude.
  • Utilisation de suppléments de macro / micronutriments supplémentaires pendant la période d'étude, sauf indication clinique et prescription par l'investigateur (doit être enregistrée dans le dossier du patient).
  • Le cas échéant, les patients NON couverts par le système d'assurance maladie et/ou non conformes aux recommandations de la législation nationale en vigueur.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Soins de soutien
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: PCU Explorer
PKU Explore sera prescrit par le diététicien de l'étude en fonction des besoins individuels du patient.
Complément alimentaire: PCU explorer

Pendant 28 jours consécutifs, les participants suivront leur régime thérapeutique restreint habituel, soit :

- Remplacement de leur substitut protéique concentré de deuxième étape habituel par PKU explore

OU

- En commençant par la PCU, explorez et réduisez progressivement leur formule sans Phe pour les nourrissons.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Respect de la quantité recommandée de produit à l'étude
Délai: Jours 1 - 28
Évaluations quantitatives à partir des questionnaires des sujets qui permettent d'évaluer la conformité avec le produit de l'étude (c'est-à-dire apport réel par rapport à l'apport prescrit), mesuré en grammes consommés par jour.
Jours 1 - 28
Appétence du produit évaluée sur une échelle de Likert par le patient après 28 jours
Délai: Jour 28

Évaluation par le patient de la palatabilité du produit à l'étude à l'aide d'une échelle de Likert. À la fin de la phase d'acceptabilité de 28 jours, les participants/parents/tuteurs devront remplir un questionnaire d'acceptabilité du produit pour enregistrer les perceptions concernant : l'apparence, l'odeur, le goût, l'arrière-goût, la texture, l'emballage/la présentation du produit, ainsi que la facilité de préparation et d'administration.

Ceux-ci seront sur une échelle de Likert en 5 points comme J'ai adoré, J'ai aimé, Ni aimé ni détesté, Je n'ai pas aimé et Je n'ai vraiment pas aimé.
Jour 28
Journal quotidien de la tolérance gastro-intestinale telle que rapportée par le patient
Délai: Jours 1 - 28
Évaluations qualitatives à partir de questionnaires soumis pour permettre l'évaluation de tout symptôme gastro-intestinal autodéclaré pendant la période d'étude.
Jours 1 - 28
Modification des niveaux de Phe
Délai: Trois résultats de routine précédents avant la visite 1, la visite 1 (jour 0), la semaine 1, la semaine 2, la semaine 3, la semaine 4 et la visite 2 (jour 28)
Analyse des résultats des taches de sang séché de routine. Modification du taux de Phe au moment du diagnostic et à différents moments mesurés en µmol/l.
Trois résultats de routine précédents avant la visite 1, la visite 1 (jour 0), la semaine 1, la semaine 2, la semaine 3, la semaine 4 et la visite 2 (jour 28)

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Évaluation de la croissance pendant une période de suivi d'au moins deux ans
Délai: Visite 1 (jour 0), visite 2 (jour 28) et tous les 4 mois pour un max. Suivi de 24 mois

Les mesures de taille/longueur, de poids et de tour de tête seront combinées pour compléter la courbe de croissance à chaque visite. Tous les poids, longueurs et circonférences de tête enregistrés seront tracés sur un tableau Croissance Somatique Des Garçons/Filles De La Naissance A 3 Ans.

Les unités de mesure sont la taille/longueur en centimètres, le poids en kilogrammes et le tour de tête en centimètres.
Visite 1 (jour 0), visite 2 (jour 28) et tous les 4 mois pour un max. Suivi de 24 mois
Adhérence du produit pendant une période de suivi d'au moins deux ans en mesurant la quantité de produit ingérée
Délai: jours 1 à 28
Mesure de la quantité de produit ingérée. Évaluations quantitatives à partir de questionnaires de sujets qui permettent d'évaluer la conformité avec le produit de l'étude, c'est-à-dire l'apport réel par rapport à l'apport prescrit. Le poids de poudre prescrit par 24 heures en g (grammes) et le nombre d'aliments prescrits par 24 heures (aliments) seront enregistrés.
jours 1 à 28
Adhérence du produit pendant une période de suivi d'au moins deux ans en mesurant les niveaux de Phe
Délai: Visite 1 (Jour 0), Semaine 1, Semaine 2, Semaine 3, Semaine 4, Visite 2 (Jour 28) et tous les 4 mois pour un max. Période de suivi de 24 mois
Mesure des niveaux de phe en µmol/l tout au long de la période d'évaluation. Les derniers résultats du niveau de Phe seront enregistrés à chaque visite en µmol/l et comparés.
Visite 1 (Jour 0), Semaine 1, Semaine 2, Semaine 3, Semaine 4, Visite 2 (Jour 28) et tous les 4 mois pour un max. Période de suivi de 24 mois

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Vitaflo International, Ltd

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Karine Mention, CHU Lille

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

18 mai 2022

Achèvement primaire (Réel)

31 octobre 2025

Achèvement de l'étude (Réel)

31 octobre 2025

Dates d'inscription aux études

Première soumission

11 mai 2021

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

18 mai 2021

Première publication (Réel)

24 mai 2021

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

28 novembre 2025

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

26 novembre 2025

Dernière vérification

1 novembre 2025

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • MCT-W-PKUExp-2018-09-03
  • 2021-A00276-35 (Autre identifiant: REC)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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