Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Hodnocení PKU Explore France

26. listopadu 2025 aktualizováno: Vitaflo International, Ltd

Průzkumná studie k vyhodnocení přijatelnosti PKU Explore, potraviny pro zvláštní lékařské účely, pro použití při dietní léčbě fenylketonurie u kojenců ve věku od 6 měsíců do 3 let s ohledem na přijatelnost produktu, toleranci, hladiny Phe a růst

PKU explore France je průzkumná studie k vyhodnocení přijatelnosti PKU explore, potraviny pro zvláštní lékařské účely, pro použití při dietní léčbě fenylketonurie u kojenců ve věku od 6 měsíců do 3 let, hodnotící adherenci účastníků, GI toleranci, hladiny phe růst a chutnost produktu.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Studovaný produkt, PKU explore, je koncentrovaná, lžící podávaná, lžící náhražková potravina pro zvláštní lékařské účely, používaná při dietní léčbě PKU. Doporučené množství určí dietolog nebo lékař a použitý přípravek je neochucený.

PKU explore France je průzkumná studie, která hodnotí gastrointestinální toleranci, chutnost a adherenci účastníků během čtyřtýdenního období u pacientů s PKU, kteří dodržují vhodnou omezenou terapeutickou dietu. Poté bude následovat maximálně 24měsíční období sledování, které sleduje růst podle běžného standardu péče.

V jednom středisku ve Francii bude přijato až 10 účastníků.

Po dobu 28 po sobě jdoucích dnů až 10 účastníků ve věku od 6 měsíců do 3 let včetně užívá svou obvyklou omezenou terapeutickou dietu, buď nahradí svou obvyklou koncentrovanou proteinovou náhražku druhé fáze za PKU, nebo zahájí zkoumání PKU a postupně snižuje jejich bez Phe výživa pro kojence.

Jejich rodič/opatrovník vyplní denně dotazník o dodržování a toleranci a závěrečný dotazník o používání a přijatelnosti.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

7

Fáze

  • Nelze použít

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Francie
    • Hauts-de-France
      • Lille, Hauts-de-France, Francie, 59037
        • Hôpital Jeanne de Flandre

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

6 měsíců až 3 roky (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Diagnóza PKU na novorozeneckém screeningu vyžadující dietu s nízkým obsahem bílkovin a proteinovou náhradu L-aminokyseliny bez Phe.
  • Věk od 6 měsíců do 3 let (včetně screeningu).
  • Užívání části jejich proteinové náhražky ve formě podávané lžičkou NEBO je ve fázi jejich léčby PKU, kdy je doporučeno zahájit druhou fázi nabíratelné proteinové náhražky.
  • Dobře kontrolovaná PKU, o čemž svědčí poslední tři rutinní krevní skvrny, které jsou podle názoru výzkumníka v přijatelném rozmezí.
  • Podle názoru zkoušejícího schopen dodržovat protokol studie a užívat produkt studie.
  • Ochotně daný, písemný, informovaný souhlas rodičů/opatrovníka.

Kritéria vyloučení:

  • Diagnóza perzistující hyperfenylalaninémie nebo mírné PKU nevyžadující dietní intervenci s nízkoproteinovou dietou a suplementy L-aminokyseliny bez Phe.
  • Diagnóza souběžného stavu, který může nepříznivě ovlivnit vývojovou progresi a schopnost krmení.
  • Známá alergie/nesnášenlivost na mléko nebo ryby.
  • Pacienti, kteří se v současné době účastní, plánují se zúčastnit nebo se účastnili intervenčního hodnocení léku, potravin nebo zdravotnického zařízení během 30 dnů před screeningovou návštěvou.
  • Existující významné problémy s GI, které mohou ovlivnit soulad s protokolem studie, podle názoru zkoušejícího.
  • Jakékoli zdravotní stavy vylučující zásah do studie, které podle názoru zkoušejícího mohou mít vliv na metabolickou kontrolu během období studie.
  • Použití dalších makro/mikronutričních doplňků během období studie, pokud to není klinicky indikováno a předepsáno zkoušejícím (musí být zaznamenáno v záznamovém souboru pacienta).
  • Kde je to relevantní, pacienti NEPŘIHRÁDÍ SYSTÉM zdravotního pojištění a/nebo nejsou v souladu s doporučeními platných vnitrostátních právních předpisů.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Podpůrná péče
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: PKU Prozkoumat
PKU Explore bude předepsán dietologem studie na základě individuálních požadavků pacienta.
Doplněk stravy: Prozkoumat PKU

Po dobu 28 po sobě jdoucích dnů budou účastníci přijímat svou obvyklou omezenou terapeutickou dietu, a to buď:

- Nahrazení jejich obvyklé druhé fáze koncentrované proteinové náhrady za PKU explore

NEBO

- Zahájení zkoumání PKU a postupné snižování jejich výživy bez Phe pro kojence.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Dodržování doporučeného množství studijního produktu
Časové okno: Dny 1-28
Kvantitativní hodnocení ze subjektových dotazníků, která umožňují vyhodnocení souladu s produktem studie (tj. skutečný versus předepsaný příjem), měřeno v gramech spotřebovaných za den.
Dny 1-28
Chuť produktu hodnocená na Likertově stupnici pacientem po 28 dnech
Časové okno: Den 28

Hodnocení chutnosti studovaného produktu pacientem pomocí Likertovy škály. Na konci 28denní fáze přijatelnosti budou účastníci/rodiče/zákonní zástupci povinni vyplnit Dotazník přijatelnosti produktu, aby zaznamenali vjem o: vzhledu, vůni, chuti, dochuti, struktuře, balení/prezentaci produktu a také o snadnost přípravy a administrace.

Ty budou na 5bodové Likertově stupnici jako Líbilo se, Líbilo se, Nelíbilo se ani nelíbilo, Nelíbilo se a Opravdu se to nelíbilo.
Den 28
Gastrointestinální tolerance denní deník, jak uvádí pacient
Časové okno: Dny 1-28
Kvalitativní hodnocení ze subjektových dotazníků, aby bylo možné vyhodnotit jakékoli gastrointestinální symptomy, které si sami hlásili během období studie.
Dny 1-28
Změna úrovní Phe
Časové okno: Předchozí tři rutinní výsledky před návštěvou 1, návštěvou 1 (den 0), týdnem 1, týdnem 2, týdnem 3, týdnem 4 a návštěvou 2 (den 28)
Analýza výsledků z rutinních sušených krevních skvrn. Změna hladiny Phe při diagnóze a v různých časových bodech měřená jako µmol/l.
Předchozí tři rutinní výsledky před návštěvou 1, návštěvou 1 (den 0), týdnem 1, týdnem 2, týdnem 3, týdnem 4 a návštěvou 2 (den 28)

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Hodnocení růstu za minimálně dvouleté sledovací období
Časové okno: Návštěva 1 (den 0), Návštěva 2 (den 28) a Každé 4 měsíce po dobu max. Sledování 24 měsíců

Měření výšky/délky, hmotnosti a obvodu hlavy budou kombinována tak, aby se při každé návštěvě doplnil graf růstu. Všechny zaznamenané hmotnosti, délky a obvody hlavy budou vyneseny do tabulky Croissance Somatique Des Garçons/Filles De La Naissance A 3 Ans Chart.

Jednotky měření jsou výška/délka v centimetrech, hmotnost v kilogramech a obvod hlavy v centimetrech.
Návštěva 1 (den 0), Návštěva 2 (den 28) a Každé 4 měsíce po dobu max. Sledování 24 měsíců
Přilnavost produktu po dobu minimálně dvou let sledujte měřením množství přijatého produktu
Časové okno: dny 1-28
Měření množství přijímaného produktu. Kvantitativní hodnocení ze subjektových dotazníků, která umožňují hodnocení souladu se studovaným produktem, tj. skutečný versus předepsaný příjem. Zaznamená se hmotnost prášku předepsaného za 24 hodin vg (gramy) a počet předepsaných krmiv za 24 hodin (krmení).
dny 1-28
Přilnavost produktu po dobu minimálně dvou let sledujte měřením úrovní Phe
Časové okno: Návštěva 1 (den 0), týden 1, týden 2, týden 3, týden 4, návštěva 2 (den 28) a každé 4 měsíce po dobu max. Období sledování 24 měsíců
Měření hladin phe v µmol/l po celou dobu hodnocení. Poslední výsledky hladiny Phe budou zaznamenány při každé návštěvě jako µmol/l a porovnány.
Návštěva 1 (den 0), týden 1, týden 2, týden 3, týden 4, návštěva 2 (den 28) a každé 4 měsíce po dobu max. Období sledování 24 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Vitaflo International, Ltd

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Karine Mention, CHU Lille

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

18. května 2022

Primární dokončení (Aktuální)

31. října 2025

Dokončení studie (Aktuální)

31. října 2025

Termíny zápisu do studia

První předloženo

11. května 2021

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

18. května 2021

První zveřejněno (Aktuální)

24. května 2021

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

28. listopadu 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

26. listopadu 2025

Naposledy ověřeno

1. listopadu 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • MCT-W-PKUExp-2018-09-03
  • 2021-A00276-35 (Jiný identifikátor: REC)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Prozkoumat PKU

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Spain

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit