Evaluación de la PKU Explore France
Un estudio exploratorio para evaluar la aceptabilidad de PKU Explore, un alimento para usos médicos especiales, para uso en el tratamiento dietético de la fenilcetonuria en lactantes de 6 meses a 3 años de edad con respecto a la aceptabilidad del producto, la tolerancia, los niveles de Phe y el crecimiento
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
El producto del estudio, PKU explore, es un alimento sustituto de proteínas concentrado, que se puede tomar con cuchara, para fines médicos especiales, que se utiliza en el control dietético de la PKU. La cantidad recomendada será determinada por un dietista o clínico y el producto utilizado no tiene sabor.
PKU explore France es un estudio exploratorio para evaluar la tolerancia gastrointestinal, la palatabilidad y el cumplimiento de los participantes durante un período de cuatro semanas en pacientes con PKU que siguen una dieta terapéutica restringida apropiada. A esto le seguirá un período de seguimiento máximo de 24 meses para monitorear el crecimiento según el estándar de atención de rutina.
Se reclutarán hasta 10 participantes en un solo centro en Francia.
Durante 28 días consecutivos, hasta 10 participantes, de 6 meses a 3 años inclusive, toman su dieta terapéutica restringida habitual, ya sea reemplazando su sustituto proteico concentrado habitual de segunda etapa con PKU explore o comenzando PKU explore y reduciendo gradualmente su dieta libre de Phe. fórmula para lactantes.
Su padre/tutor completa un cuestionario diario sobre adherencia y tolerancia, y un cuestionario final sobre uso y aceptabilidad.
Tipo de estudio
Inscripción (Actual)
Fase
- No aplica
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
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Hauts-de-France
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Lille, Hauts-de-France, Francia, 59037
- Hôpital Jeanne de Flandre
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Descripción
Criterios de inclusión:
- Un diagnóstico de PKU en el cribado de recién nacidos que requiere una dieta baja en proteínas y un sustituto de proteína de L-aminoácido libre de Phe.
- Edad entre 6 meses y 3 años (incluido en la selección).
- Ya toma parte de su sustituto de proteína en forma de cuchara O está en la etapa de su control de la PKU en la que se recomienda comenzar con un sustituto de proteína de segunda etapa.
- PKU bien controlada, evidenciada por las últimas tres muestras de sangre de rutina dentro del rango aceptable, en opinión del investigador.
- Capaz de cumplir con el protocolo del estudio y tomar el producto del estudio, según la opinión del investigador.
- Consentimiento informado, escrito y otorgado voluntariamente por los padres/tutores.
Criterio de exclusión:
- Diagnóstico de hiperfenilalaninemia persistente o PKU leve que no requiere intervención dietética con una dieta baja en proteínas y suplementos de L-aminoácidos libres de Phe.
- Diagnóstico de una condición concurrente que puede afectar negativamente la progresión del desarrollo y la capacidad de alimentación.
- Alergia/intolerancia conocida a la leche o al pescado.
- Pacientes que actualmente participan, planean participar o han participado en un ensayo de intervención de un fármaco, alimento o dispositivo médico en investigación dentro de los 30 días anteriores a la visita de selección.
- Problemas GI significativos existentes que puedan afectar el cumplimiento del protocolo del estudio, según la opinión del investigador.
- Cualquier condición médica que impida la intervención del estudio, que en opinión del investigador pueda afectar el control metabólico durante el período del estudio.
- Uso de suplementos adicionales de macro/micronutrientes durante el período de estudio, a menos que esté clínicamente indicado y prescrito por el investigador (debe registrarse en el expediente del caso del paciente).
- En su caso, pacientes NO cubiertos por el Sistema de Seguro de Salud y/o que no cumplan con las recomendaciones de la Ley Nacional vigente.
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Cuidados de apoyo
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: PKU Explorar
PKU Explore será recetado por el dietista del estudio en función de los requisitos individuales del paciente.
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Durante 28 días consecutivos, los participantes seguirán su dieta terapéutica restringida habitual, ya sea: - Reemplazo de su sustituto proteico concentrado habitual de segunda etapa con PKU explore O - Comenzar a explorar PKU y reducir gradualmente su fórmula sin Phe para bebés. |
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Adherencia a la cantidad recomendada de producto del estudio
Periodo de tiempo: Días 1 - 28
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Evaluaciones cuantitativas a partir de cuestionarios de sujetos que permiten evaluar el cumplimiento del producto del estudio (es decir,
ingesta real versus prescrita), medida en gramos consumidos por día.
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Días 1 - 28
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Palatabilidad del producto valorada en escala Likert por el paciente a los 28 días
Periodo de tiempo: Día 28
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Evaluación del paciente de la palatabilidad del producto del estudio utilizando una escala de Likert. Al final de la fase de aceptabilidad de 28 días, los participantes/padres/tutores deberán completar un Cuestionario de aceptabilidad del producto para registrar las percepciones sobre: la apariencia, el olor, el sabor, el regusto, la textura, el empaque/presentación del producto, también la facilidad de preparación y administración. Estos estarán en una escala Likert de 5 puntos como Me encantó, Me gustó, Ni me gustó ni me disgustó, No me gustó y Realmente no me gustó. |
Día 28
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Diario diario de tolerancia gastrointestinal informado por el paciente
Periodo de tiempo: Días 1 - 28
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Evaluaciones cualitativas de cuestionarios de sujetos para permitir la evaluación de cualquier síntoma gastrointestinal autoinformado durante el período de estudio.
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Días 1 - 28
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Cambio en los niveles de Phe
Periodo de tiempo: Tres resultados de rutina previos antes de la Visita 1, Visita 1 (Día 0), Semana 1, Semana 2, Semana 3, Semana 4 y Visita 2 (Día 28)
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Análisis de resultados de gotas de sangre seca de rutina.
Cambio en el nivel de Phe en el momento del diagnóstico y en diferentes momentos medidos como µmol/l.
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Tres resultados de rutina previos antes de la Visita 1, Visita 1 (Día 0), Semana 1, Semana 2, Semana 3, Semana 4 y Visita 2 (Día 28)
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Evaluación del crecimiento durante un período mínimo de seguimiento de dos años.
Periodo de tiempo: Visita 1 (día 0), Visita 2 (día 28) y cada 4 meses para un máximo. Seguimiento de 24 meses
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Las medidas de altura/longitud, peso y circunferencia de la cabeza se combinarán para completar la tabla de crecimiento en cada visita. Todos los pesos, longitudes y circunferencias de la cabeza registrados se trazarán en una tabla Croissance Somatique Des Garçons/Filles De La Naissance A 3 Ans. Las unidades de medida son altura/longitud en centímetros, peso en kilogramos y circunferencia de la cabeza en centímetros. |
Visita 1 (día 0), Visita 2 (día 28) y cada 4 meses para un máximo. Seguimiento de 24 meses
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Cumplimiento del producto durante un período mínimo de seguimiento de dos años midiendo la cantidad de ingesta del producto.
Periodo de tiempo: días 1 - 28
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Medición de la cantidad de ingesta de producto.
Evaluaciones cuantitativas de cuestionarios de sujetos que permiten evaluar el cumplimiento del producto del estudio, es decir, la ingesta real versus la prescrita.
Se registrará el peso del polvo prescrito por 24 horas en g (gramos) y el número de tomas prescritas por 24 horas (tomas).
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días 1 - 28
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Cumplimiento del producto durante un período mínimo de seguimiento de dos años midiendo los niveles de Phe
Periodo de tiempo: Visita 1 (Día 0), Semana 1, Semana 2, Semana 3, Semana 4, Visita 2 (Día 28) y cada 4 meses para un máximo. Período de seguimiento de 24 meses.
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Medición de los niveles de phe en µmol/l durante todo el periodo de evaluación.
Los últimos resultados del nivel de Phe se registrarán en cada visita como µmol/l y se compararán.
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Visita 1 (Día 0), Semana 1, Semana 2, Semana 3, Semana 4, Visita 2 (Día 28) y cada 4 meses para un máximo. Período de seguimiento de 24 meses.
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Karine Mention, CHU Lille
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
Finalización primaria (Actual)
Finalización del estudio (Actual)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Actual)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades Cerebrales
- Enfermedades del Sistema Nervioso Central
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Metabolismo, errores congénitos
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Enfermedades metabólicas
- Enfermedades Cerebrales Metabólicas Congénitas
- Enfermedades Cerebrales Metabólicas
- Metabolismo de aminoácidos, errores congénitos
- Enfermedades y anomalías congénitas, hereditarias y neonatales
- Enfermedades Nutricionales y Metabólicas
- Fenilcetonurias
Otros números de identificación del estudio
- MCT-W-PKUExp-2018-09-03
- 2021-A00276-35 (Otro identificador: REC)
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
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