PKU Explore Francen arviointi
Tutkiva tutkimus PKU Exploren, erikoislääketieteellisiin tarkoituksiin tarkoitetun ruoan, hyväksyttävyyden arvioimiseksi käytettäväksi fenyyliketonurian ruokavaliohoidossa 6 kuukauden ja 3 vuoden ikäisillä pikkulapsilla tuotteen hyväksyttävyyden, sietokyvyn, Phe-tasojen ja kasvun osalta
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
Tutkimustuote, PKU explore, on tiivistetty, lusikattava, proteiinin korvikeruoka erityisiin lääkinnällisiin tarkoituksiin, jota käytetään PKU:n ruokavaliohoidossa. Ravitsemusterapeutti tai kliinikko määrittää suositellun määrän, ja käytetty tuote on maustamaton.
PKU explore France on tutkiva tutkimus, jossa arvioidaan maha-suolikanavan toleranssia, makua ja osallistujien hoitoon sitoutumista neljän viikon aikana PKU-potilailla, jotka noudattavat asianmukaista rajoitettua terapeuttista ruokavaliota. Tätä seuraa enintään 24 kuukauden seurantajakso, joka seuraa kasvua rutiininomaisen hoitostandardin mukaisesti.
Enintään 10 osallistujaa rekrytoidaan yhteen keskukseen Ranskassa.
28 peräkkäisenä päivänä jopa 10 osallistujaa, iältään 6 kuukaudesta 3 vuoteen, noudattaa tavanomaista rajoitettua terapeuttista ruokavaliotaan joko korvaamalla tavallisen toisen vaiheen tiivistetyn proteiinikorvikkeensa PKU-selvityksellä tai aloittamalla PKU-tutkimuksen ja vähentämällä asteittain Phe-vapaata ruokavaliotaan. äidinmaidonkorvike.
Heidän vanhempansa/huoltajansa täyttävät päivittäisen kyselyn sitoutumisesta ja suvaitsevaisuudesta sekä viimeisen kyselyn käytöstä ja hyväksyttävyydestä.
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Todellinen)
Vaihe
- Ei sovellettavissa
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
Hauts-de-France
-
Lille, Hauts-de-France, Ranska, 59037
- Hôpital Jeanne de Flandre
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- PKU-diagnoosi vastasyntyneen seulonnassa, joka vaatii vähäproteiinista ruokavaliota ja Phe-vapaata L-aminohappoproteiinin korviketta.
- Ikä 6 kuukauden ja 3 vuoden välillä (seulonna mukaan lukien).
- Ottavat jo osan proteiinikorvikkeestaan lusikattavassa muodossa TAI ovat PKU-hallinnan vaiheessa, jolloin suositellaan toisen vaiheen lusikattavan proteiinin korvikkeen aloittamista.
- Hyvin hallittu PKU, mikä todistaa kolmen viimeisimmän rutiininomaisen veripisteen olevan tutkijan mielestä hyväksyttävällä alueella.
- Pystyy noudattamaan tutkimuspöytäkirjaa ja ottamaan tutkimustuotetta tutkijan lausunnon mukaan.
- Vanhemmilta/huoltajilta vapaaehtoisesti annettu, kirjallinen, tietoinen suostumus.
Poissulkemiskriteerit:
- Pysyvän hyperfenyylialaninemian tai lievän PKU:n diagnoosi, joka ei vaadi ruokavaliotoimenpiteitä vähäproteiinisella ruokavaliolla ja Phe-vapaalla L-aminohappolisällä.
- Samanaikaisen sairauden diagnoosi, joka voi vaikuttaa haitallisesti kehityksen etenemiseen ja ruokintakykyyn.
- Tunnettu maito- tai kalaallergia/intoleranssi.
- Potilaat, jotka parhaillaan osallistuvat, suunnittelevat osallistuvansa tai ovat osallistuneet interventiotutkimukseen lääke-, ruoka- tai lääkinnällisten laitteiden tutkimukseen 30 päivän sisällä ennen seulontakäyntiä.
- Olemassa olevat merkittävät GI-ongelmat, jotka voivat vaikuttaa tutkimusprotokollan noudattamiseen tutkijan lausunnon mukaan.
- Tutkimusinterventiota estävät sairaudet, jotka voivat tutkijan näkemyksen mukaan vaikuttaa aineenvaihdunnan hallintaan tutkimusjakson aikana.
- Ylimääräisten makro-/mikroravintolisien käyttö tutkimusjakson aikana, ellei se ole kliinisesti aiheellista ja tutkijan määräämä (täytyy kirjata potilastapaustiedostoon).
- Soveltuvin osin potilaat, jotka EIVÄT kuulu sairausvakuutusjärjestelmän piiriin ja/tai jotka eivät noudata voimassa olevan kansallisen lainsäädännön suosituksia.
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Tukevaa hoitoa
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: PKU Explore
Tutkimusravitsemusterapeutti määrää PKU Exploren potilaan yksilöllisten tarpeiden perusteella.
|
Osallistujat noudattavat tavanomaista rajoitettua terapeuttista ruokavaliotaan 28 peräkkäisenä päivänä joko: - Heidän tavanomaisen toisen vaiheen tiivistetyn proteiinikorvikkeen korvaaminen PKU exploreilla TAI - PKU-tutkimuksen aloittaminen ja pikkulasten Phe-vapaan äidinmaidonkorvikkeen asteittainen vähentäminen. |
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Tutkimustuotteen suositellun määrän noudattaminen
Aikaikkuna: Päivät 1-28
|
Kvantitatiiviset arvioinnit tutkittavien kyselylomakkeista, joiden avulla voidaan arvioida yhteensopivuutta tutkimustuotteen kanssa (esim.
todellinen vs. määrätty saanti), mitattuna grammoina päivässä kulutettuna.
|
Päivät 1-28
|
|
Potilas arvioi tuotteen maun Likert-asteikolla 28 päivän jälkeen
Aikaikkuna: Päivä 28
|
Potilasarvio tutkimustuotteen mausta Likert-asteikolla. 28 päivän hyväksymisvaiheen lopussa osallistujien/vanhempien/huoltajien on täytettävä tuotteen hyväksyttävyyskysely, jolla he kirjaavat havainnot: tuotteen ulkonäöstä, tuoksusta, mausta, jälkimausta, koostumuksesta, pakkauksesta/esittelystä, myös valmistuksen ja annon helppous. Nämä ovat 5-pisteen Likert-asteikolla: Rakastin, Pidin, En pitänyt enkä inhonnut, En pitänyt ja En todellakaan pitänyt siitä. |
Päivä 28
|
|
Ruoansulatuskanavan toleranssipäiväkirja potilaan ilmoittamana
Aikaikkuna: Päivät 1-28
|
Laadulliset arvioinnit tutkittavien kyselylomakkeista, jotta voidaan arvioida kaikki itse ilmoittamat maha-suolikanavan oireet tutkimusjakson aikana.
|
Päivät 1-28
|
|
Muutos P-tasoissa
Aikaikkuna: Kolme edellistä rutiinitulosta ennen käyntiä 1, käyntiä 1 (päivä 0), viikko 1, viikko 2, viikko 3, viikko 4 ja käynti 2 (päivä 28)
|
Rutiininomaisten kuivuneiden veripisteiden tulosten analyysi.
Phe-tason muutos diagnoosin yhteydessä ja eri ajankohtina mitattuna µmol/l.
|
Kolme edellistä rutiinitulosta ennen käyntiä 1, käyntiä 1 (päivä 0), viikko 1, viikko 2, viikko 3, viikko 4 ja käynti 2 (päivä 28)
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Kasvun arviointi vähintään kahden vuoden seurantajaksolle
Aikaikkuna: Käynti 1 (päivä 0), käynti 2 (päivä 28) ja 4 kuukauden välein max. 24 kuukauden seuranta
|
Pituus/pituus, paino ja pään ympärysmitat yhdistetään kasvukaavion täydentämiseksi jokaisella käynnillä. Kaikki tallennetut painot, pituudet ja pään ympärysmitat piirretään Croissance Somatique Des Garçons/Filles De La Naissance A 3 Ans -kaavioon. Mittayksiköt ovat pituus/pituus senttimetreinä, paino kilogrammoina ja pään ympärysmitta senttimetreinä. |
Käynti 1 (päivä 0), käynti 2 (päivä 28) ja 4 kuukauden välein max. 24 kuukauden seuranta
|
|
Tuotteen noudattaminen vähintään kahden vuoden seurantajakson ajan mittaamalla tuotteen nauttimisen määrä
Aikaikkuna: päivät 1-28
|
Tuotteen nauttimisen määrän mittaus.
Kvantitatiiviset arvioinnit tutkittavien kyselylomakkeista, joiden avulla voidaan arvioida yhteensopivuus tutkimustuotteen kanssa, eli todellinen vs. määrätty saanti.
24 tuntia kohden määrätyn jauheen paino grammoina (grammoina) ja 24 tuntia kohden määrättyjen ruokien määrä (syötteet) kirjataan.
|
päivät 1-28
|
|
Tuotteen tarttuvuus vähintään kahden vuoden seurantajakson ajan mittaamalla Phe-tasot
Aikaikkuna: Vierailu 1 (päivä 0), viikko 1, viikko 2, viikko 3, viikko 4, käynti 2 (päivä 28) ja 4 kuukauden välein max. 24 kuukauden seurantajakso
|
Phe-tasojen mittaus µmol/l koko arviointijakson ajan.
Viimeisimmät Phe-tason tulokset kirjataan jokaisella käynnillä µmol/l ja niitä verrataan.
|
Vierailu 1 (päivä 0), viikko 1, viikko 2, viikko 3, viikko 4, käynti 2 (päivä 28) ja 4 kuukauden välein max. 24 kuukauden seurantajakso
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Tutkijat
- Päätutkija: Karine Mention, CHU Lille
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Aivojen sairaudet
- Keskushermoston sairaudet
- Hermoston sairaudet
- Aineenvaihdunta, synnynnäiset virheet
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Metaboliset sairaudet
- Aivosairaudet, Metaboliset, Synnynnäiset
- Aivosairaudet, aineenvaihdunta
- Aminohappoaineenvaihdunta, synnynnäiset virheet
- Synnynnäiset, perinnölliset ja vastasyntyneiden sairaudet ja poikkeavuudet
- Ravitsemukselliset ja aineenvaihduntataudit
- Fenyyliketonuriat
Muut tutkimustunnusnumerot
- MCT-W-PKUExp-2018-09-03
- 2021-A00276-35 (Muu tunniste: REC)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .