Evaluering av PKU Explore France
En utforskende studie for å evaluere akseptabiliteten av PKU Explore, en matvare for spesielle medisinske formål, for bruk i kostholdsbehandling av fenylketonuri hos spedbarn fra 6 måneder til 3 år med hensyn til produktakseptabilitet, toleranse, Phe-nivåer og vekst
Studieoversikt
Detaljert beskrivelse
Studieproduktet, PKU explore, er en konsentrert, skjeen, proteinerstatningsmat for spesielle medisinske formål, brukt i kostholdsbehandlingen av PKU. Den anbefalte mengden vil bli bestemt av en ernæringsfysiolog eller kliniker, og produktet som brukes er uten smak.
PKU explore France er en utforskende studie for å evaluere gastrointestinal toleranse, smak og deltakeroverholdelse over en fire ukers periode hos pasienter med PKU som følger en passende begrenset terapeutisk diett. Dette vil bli fulgt av en maksimal 24-måneders oppfølgingsperiode som overvåker vekst i henhold til rutinemessig standard for omsorg.
Opptil 10 deltakere vil bli rekruttert ved ett enkelt senter i Frankrike.
I 28 påfølgende dager tar opptil 10 deltakere, i alderen 6 måneder til 3 år inkludert, sitt vanlige begrensede terapeutiske kosthold, enten ved å erstatte sin vanlige konsentrerte proteinerstatning i andre trinn med PKU-utforsking eller starte PKU-utforsking og gradvis redusere sin Phe-frie formel for spedbarn.
Deres foreldre/foresatte fyller ut et daglig spørreskjema om overholdelse og toleranse, og et siste spørreskjema om bruk og aksept.
Studietype
Registrering (Faktiske)
Fase
- Ikke aktuelt
Kontakter og plasseringer
Studiesteder
-
-
Hauts-de-France
-
Lille, Hauts-de-France, Frankrike, 59037
- Hôpital Jeanne de Flandre
-
-
Deltakelseskriterier
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
Tar imot friske frivillige
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- En diagnose av PKU på nyfødtscreening som krever en lavproteindiett og Phe-fri L-aminosyreproteinerstatning.
- Alder mellom 6 måneder og 3 år (inkludert ved screening).
- Allerede å ta deler av proteinerstatningen deres i en skje-form ELLER er på det stadiet i PKU-behandlingen når det anbefales å starte en andre fase med skje-proteinerstatning.
- Godt kontrollert PKU, bevist ved at de siste tre rutinemessige blodflekkene er innenfor det akseptable området, etter etterforskerens mening.
- I stand til å overholde studieprotokollen og ta studieproduktet, i henhold til etterforskerens mening.
- Frivillig gitt skriftlig, informert samtykke fra foreldre/foresatte.
Ekskluderingskriterier:
- Diagnose av vedvarende hyperfenylalaninemi, eller mild PKU som ikke krever diettintervensjon med lavproteindiett og Phe-frie L-aminosyretilskudd.
- Diagnostisering av en samtidig tilstand som kan ha negativ innvirkning på utviklingsprogresjon og fôringsevne.
- Kjent melke- eller fiskeallergi/intoleranse.
- Pasienter som for øyeblikket deltar i, planlegger å delta i eller har deltatt i en intervensjonsutprøving med legemiddel, mat eller medisinsk utstyr innen 30 dager før screeningbesøket.
- Eksisterende betydelige GI-problemer som kan påvirke overholdelse av studieprotokollen, i henhold til etterforskerens mening.
- Eventuelle medisinske tilstander som utelukker studieintervensjonen, som etter etterforskerens mening kan påvirke metabolsk kontroll i løpet av studieperioden.
- Bruk av ekstra makro-/mikronæringstilskudd i løpet av studieperioden, med mindre det er klinisk indisert og foreskrevet av utrederen (må registreres i pasientjournalen).
- Der det er aktuelt, pasienter IKKE dekket av helseforsikringssystemet og/eller ikke er i samsvar med anbefalingene i gjeldende nasjonal lov.
Studieplan
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Støttende omsorg
- Tildeling: N/A
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: PKU Utforsk
PKU Explore vil bli foreskrevet av studiens kostholdsekspert basert på pasientens individuelle behov.
|
I 28 påfølgende dager vil deltakerne ta sitt vanlige begrensede terapeutiske kosthold, enten: - Bytte ut deres vanlige konsentrerte proteinerstatning i andre trinn med PKU explore ELLER - Å begynne med PKU-utforsking og gradvis redusere deres Phe-frie formel for spedbarn. |
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Overholdelse av anbefalt mengde studieprodukt
Tidsramme: Dag 1 - 28
|
Kvantitative vurderinger fra emnespørreskjemaer som tillater evaluering av samsvar med studieproduktet (dvs.
faktisk versus foreskrevet inntak), målt i gram konsumert per dag.
|
Dag 1 - 28
|
|
Produktets smaklighet vurdert på en Likert-skala av pasienten etter 28 dager
Tidsramme: Dag 28
|
Pasientvurdering av studieproduktets smak ved hjelp av en Likert-skala. På slutten av den 28-dagers akseptasjonsfasen vil deltakere/foreldre/foresatte bli bedt om å fylle ut et produktakseptabilitetsspørreskjema for å registrere oppfatninger om: utseende, lukt, smak, ettersmak, tekstur, emballasje/presentasjon av produktet, også enkel forberedelse og administrasjon. Disse vil være på en 5-punkts Likert-skala som elsket det, likte det, verken likte eller mislikte det, likte det ikke og likte det virkelig ikke. |
Dag 28
|
|
Dagbok for gastrointestinal toleranse som rapportert av pasienten
Tidsramme: Dag 1 - 28
|
Kvalitative vurderinger fra fagspørreskjemaer for å tillate evaluering av eventuelle selvrapporterte gastrointestinale symptomer i løpet av studieperioden.
|
Dag 1 - 28
|
|
Endring i Phe-nivåer
Tidsramme: Tidligere tre rutineresultater før besøk 1, besøk 1 (dag 0), uke 1, uke 2, uke 3, uke 4 og besøk 2 (dag 28)
|
Analyse av resultater fra rutinemessige tørkede blodflekker.
Endring i Phe-nivå ved diagnose og på ulike tidspunkt målt som µmol/l.
|
Tidligere tre rutineresultater før besøk 1, besøk 1 (dag 0), uke 1, uke 2, uke 3, uke 4 og besøk 2 (dag 28)
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Evaluering av vekst i minimum to års oppfølgingsperiode
Tidsramme: Besøk 1 (dag 0), besøk 2 (dag 28) og hver 4. måned i maks. 24 måneders oppfølging
|
Høyde/lengde, vekt og hodeomkretsmålinger vil bli kombinert for å fullføre vekstdiagrammet ved hvert besøk. Alle registrerte vekter, lengder og hodeomkretser vil bli plottet på en Croissance Somatique Des Garçons/Filles De La Naissance A 3 Ans Chart. Måleenhetene er høyde/lengde i centimeter, vekt i kilogram og hodeomkrets i centimeter. |
Besøk 1 (dag 0), besøk 2 (dag 28) og hver 4. måned i maks. 24 måneders oppfølging
|
|
Produktoverholdelse i minimum to års oppfølgingsperiode ved å måle mengden produktinntak
Tidsramme: dag 1 - 28
|
Måling av mengde produktinntak.
Kvantitative vurderinger fra fagspørreskjemaer som tillater evaluering av samsvar med studieproduktet, dvs. faktisk versus foreskrevet inntak.
Vekt av pulver foreskrevet per 24 timer i g (gram) og antall foreskrevet per 24 timer (fôr) vil bli registrert.
|
dag 1 - 28
|
|
Produktoverholdelse i minimum to års oppfølgingsperiode ved å måle Phe-nivåene
Tidsramme: Besøk 1 (dag 0), uke 1, uke 2, uke 3, uke 4, besøk 2 (dag 28) og hver 4. måned i maks. 24 måneders oppfølgingsperiode
|
Måling av phe-nivåer i µmol/l gjennom hele evalueringsperioden.
De siste Phe-nivåresultatene vil bli registrert ved hvert besøk som µmol/l og sammenlignet.
|
Besøk 1 (dag 0), uke 1, uke 2, uke 3, uke 4, besøk 2 (dag 28) og hver 4. måned i maks. 24 måneders oppfølgingsperiode
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Sponsor
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Karine Mention, CHU Lille
Studierekorddatoer
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
Primær fullføring (Faktiske)
Studiet fullført (Faktiske)
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
Først lagt ut (Faktiske)
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
Sist bekreftet
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Hjernesykdommer
- Sykdommer i sentralnervesystemet
- Sykdommer i nervesystemet
- Metabolisme, medfødte feil
- Genetiske sykdommer, medfødte
- Metabolske sykdommer
- Hjernesykdommer, metabolske, medfødte
- Hjernesykdommer, metabolske
- Aminosyremetabolisme, medfødte feil
- Medfødte, arvelige og neonatale sykdommer og abnormiteter
- Ernæringsmessige og metabolske sykdommer
- Fenylketonuri
Andre studie-ID-numre
- MCT-W-PKUExp-2018-09-03
- 2021-A00276-35 (Annen identifikator: REC)
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .