Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Evaluatie van PKU Explore Frankrijk

26 november 2025 bijgewerkt door: Vitaflo International, Ltd

Een verkennend onderzoek om de aanvaardbaarheid te evalueren van PKU Explore, een voedingsmiddel voor medisch gebruik, voor gebruik bij de dieetbehandeling van fenylketonurie bij zuigelingen van 6 maanden tot 3 jaar met betrekking tot productaanvaardbaarheid, tolerantie, Phe-niveaus en groei

PKU explore France is een verkennend onderzoek om de aanvaardbaarheid te evalueren van PKU explore, een voedingsmiddel voor medisch gebruik, voor gebruik bij de dieetbehandeling van fenylketonurie bij zuigelingen van 6 maanden tot 3 jaar, waarbij de therapietrouw door de deelnemers, GI-tolerantie, phe-waarden worden beoordeeld , groei en smakelijkheid van het product.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Het studieproduct, PKU explore, is een geconcentreerd, opschepbaar, eiwitvervangend voedsel voor medisch gebruik, dat wordt gebruikt bij de dieetbehandeling van PKU. De aanbevolen hoeveelheid wordt bepaald door een diëtist of arts en het gebruikte product is niet gearomatiseerd.

PKU Explore France is een verkennend onderzoek om de gastro-intestinale tolerantie, smakelijkheid en therapietrouw van deelnemers te evalueren gedurende een periode van vier weken bij patiënten met PKU die een geschikt beperkt therapeutisch dieet volgen. Dit zal worden gevolgd door een follow-upperiode van maximaal 24 maanden waarbij de groei wordt gevolgd volgens de standaardzorg.

Er worden maximaal 10 deelnemers geworven in één centrum in Frankrijk.

Gedurende 28 opeenvolgende dagen volgen maximaal 10 deelnemers, in de leeftijd van 6 maanden tot en met 3 jaar, hun gebruikelijke beperkte therapeutische dieet, waarbij ze ofwel hun gebruikelijke tweede-fase, geconcentreerde eiwitsubstituut vervangen door PKU explore of beginnen met PKU explore en geleidelijk hun Phe-vrij verminderen formule voor zuigelingen.

Hun ouder/voogd vult dagelijks een vragenlijst in over therapietrouw en tolerantie, en een laatste vragenlijst over gebruik en aanvaardbaarheid.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

7

Fase

  • Niet toepasbaar

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Frankrijk
    • Hauts-de-France
      • Lille, Hauts-de-France, Frankrijk, 59037
        • Hôpital Jeanne de Flandre

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

6 maanden tot 3 jaar (Kind)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Een diagnose van PKU bij screening van pasgeborenen die een eiwitarm dieet en Phe-vrije L-aminozuur-eiwitvervanger vereist.
  • Leeftijd tussen 6 maanden en 3 jaar (inclusief bij screening).
  • Ze nemen al een deel van hun eiwitvervanger in een lepelvorm OF bevinden zich in het stadium van hun PKU-behandeling wanneer een tweede fase lepelbare eiwitvervanger wordt aanbevolen om te beginnen.
  • Goed gecontroleerde PKU, wat blijkt uit het feit dat de laatste drie routinebloedvlekken volgens de onderzoeker binnen het aanvaardbare bereik liggen.
  • In staat om het onderzoeksprotocol na te leven en het onderzoeksproduct in te nemen, volgens de mening van de onderzoeker.
  • Vrijwillig gegeven, schriftelijke, geïnformeerde toestemming van ouders/voogd.

Uitsluitingscriteria:

  • Diagnose van aanhoudende hyperfenylalaninemie of milde PKU waarvoor geen dieetinterventie nodig is met een eiwitarm dieet en Phe-vrije L-aminozuursupplementen.
  • Diagnose van een gelijktijdig optredende aandoening die de ontwikkelingsprogressie en het voedingsvermogen nadelig kan beïnvloeden.
  • Bekende melk- of visallergie/-intolerantie.
  • Patiënten die momenteel deelnemen aan, van plan zijn deel te nemen aan of hebben deelgenomen aan een interventioneel onderzoek naar geneesmiddelen, voedsel of medische hulpmiddelen binnen 30 dagen voorafgaand aan het screeningsbezoek.
  • Bestaande significante GI-problemen die de naleving van het onderzoeksprotocol kunnen beïnvloeden, volgens de mening van de onderzoeker.
  • Alle medische aandoeningen die de studie-interventie uitsluiten, die naar de mening van de onderzoeker van invloed kunnen zijn op de metabole controle tijdens de studieperiode.
  • Gebruik van aanvullende macro-/micronutriëntensupplementen tijdens de onderzoeksperiode, tenzij klinisch geïndiceerd en voorgeschreven door de onderzoeker (moet worden vastgelegd in het patiëntendossier).
  • Waar van toepassing, patiënten die NIET gedekt zijn door het ziekteverzekeringssysteem en/of niet in overeenstemming zijn met de aanbevelingen van de geldende nationale wetgeving.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Ondersteunende zorg
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: PKU Explore
PKU Explore wordt voorgeschreven door de onderzoeksdiëtist op basis van de individuele behoefte van de patiënt.
Voedingssupplement: PKU verkennen

Gedurende 28 opeenvolgende dagen volgen de deelnemers hun gebruikelijke beperkte therapeutische dieet:

- Vervanging van hun gebruikelijke geconcentreerde eiwitvervanger in de tweede fase door PKU Explore

OF

- Beginnen met PKU-onderzoek en geleidelijk afbouwen van hun Phe-vrije formule voor zuigelingen.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Naleving van de aanbevolen hoeveelheid onderzoeksproduct
Tijdsspanne: Dagen 1 - 28
Kwantitatieve beoordelingen van vragenlijsten voor proefpersonen die evaluatie van de naleving van het onderzoeksproduct mogelijk maken (d.w.z. werkelijke versus voorgeschreven inname), gemeten in gram verbruikt per dag.
Dagen 1 - 28
Smakelijkheid van het product beoordeeld op een Likert-schaal door de patiënt na 28 dagen
Tijdsspanne: Dag 28

Patiëntbeoordeling van de smakelijkheid van het onderzoeksproduct met behulp van een Likert-schaal. Aan het einde van de acceptatiefase van 28 dagen moeten deelnemers/ouders/verzorgers een vragenlijst over productaanvaardbaarheid invullen om percepties vast te leggen over: het uiterlijk, de geur, de smaak, de nasmaak, de textuur, de verpakking/presentatie van het product, ook de gemak van bereiding en administratie.

Deze worden op een 5-punts Likertschaal weergegeven: vond het geweldig, vond het leuk, vond het niet leuk en vond het niet leuk, vond het niet leuk en vond het echt niet leuk.
Dag 28
Gastro-intestinale tolerantie dagelijks dagboek zoals gerapporteerd door de patiënt
Tijdsspanne: Dagen 1 - 28
Kwalitatieve beoordelingen van vragenlijsten voor proefpersonen om evaluatie van eventuele zelfgerapporteerde gastro-intestinale symptomen tijdens de onderzoeksperiode mogelijk te maken.
Dagen 1 - 28
Verandering in Phe-niveaus
Tijdsspanne: Vorige drie routineresultaten voorafgaand aan bezoek 1, bezoek 1 (dag 0), week 1, week 2, week 3, week 4 en bezoek 2 (dag 28)
Analyse van de resultaten van routinematige gedroogde bloedvlekken. Verandering in Phe-niveau bij diagnose en op verschillende tijdstippen gemeten als µmol/l.
Vorige drie routineresultaten voorafgaand aan bezoek 1, bezoek 1 (dag 0), week 1, week 2, week 3, week 4 en bezoek 2 (dag 28)

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Evaluatie van de groei gedurende een follow-upperiode van minimaal twee jaar
Tijdsspanne: Bezoek 1 (dag 0), Bezoek 2 (Dag 28) en Elke 4 maanden voor max. 24 maanden follow-up

Lengte/lengte, gewicht en hoofdomtrekmetingen worden gecombineerd om bij elk bezoek de groeigrafiek te vervolledigen. Alle geregistreerde gewichten, lengtes en hoofdomtrekken worden uitgezet op een Croissance Somatique Des Garçons/Filles De La Naissance A 3 Ans-kaart.

De meeteenheden zijn lengte/lengte in centimeters, gewicht in kilogram en hoofdomtrek in centimeters.
Bezoek 1 (dag 0), Bezoek 2 (Dag 28) en Elke 4 maanden voor max. 24 maanden follow-up
Producttrouw gedurende een follow-upperiode van minimaal twee jaar door de hoeveelheid productinname te meten
Tijdsspanne: dagen 1 - 28
Meting van de hoeveelheid productinname. Kwantitatieve beoordelingen op basis van vragenlijsten bij proefpersonen die evaluatie van de naleving van het onderzoeksproduct mogelijk maken, d.w.z. feitelijke versus voorgeschreven inname. Het gewicht van het voorgeschreven poeder per 24 uur in gram (gram) en het aantal voorgeschreven voedingen per 24 uur (voeders) worden geregistreerd.
dagen 1 - 28
Producttrouw gedurende een follow-upperiode van minimaal twee jaar door het meten van de Phe-niveaus
Tijdsspanne: Bezoek 1 (dag 0), week 1, week 2, week 3, week 4, bezoek 2 (dag 28) en elke 4 maanden voor een max. Vervolgperiode van 24 maanden
Meting van phe-niveaus in µmol/l gedurende de gehele evaluatieperiode. De meest recente resultaten op het Phe-niveau worden bij elk bezoek geregistreerd als µmol/l en vergeleken.
Bezoek 1 (dag 0), week 1, week 2, week 3, week 4, bezoek 2 (dag 28) en elke 4 maanden voor een max. Vervolgperiode van 24 maanden

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Vitaflo International, Ltd

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Karine Mention, CHU Lille

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

18 mei 2022

Primaire voltooiing (Werkelijk)

31 oktober 2025

Studie voltooiing (Werkelijk)

31 oktober 2025

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

11 mei 2021

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

18 mei 2021

Eerst geplaatst (Werkelijk)

24 mei 2021

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

28 november 2025

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

26 november 2025

Laatst geverifieerd

1 november 2025

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • MCT-W-PKUExp-2018-09-03
  • 2021-A00276-35 (Andere identificatie: REC)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren