発作性夜間ヘモグロビン尿症（PNH）の小児患者におけるペグセタコプランの研究
2026年6月23日 更新者：Apellis Pharmaceuticals, Inc.
発作性夜間ヘモグロビン尿症の小児患者におけるペグセタコプランの安全性、薬物動態、および生物学的活性を評価するための非盲検、単群、第 2 相試験
この研究の目的は、発作性夜間ヘモグロビン尿症 (PNH) を有する 12 ～ 17 歳 (青年期) のペグセタコプランの安全性、有効性、および生物活性 (治験薬が体内でどのように処理されるか) を評価することです。
調査の概要
詳細な説明
これは、12～17 歳の PNH 患者を対象にペグセタコプランを評価する非盲検試験です。 この研究は、4週間のスクリーニング期間とそれに続く16週間の治療期間で構成されます。 C5阻害剤から切り替える参加者には、スクリーニング期間と治療期間の間にさらに4週間の慣らし期間があります。 研究治療期間の完了時に、参加者は長期延長期間または2か月のフォローアップ期間に入ります。
資格のあるすべての研究参加者は、ペグセタコプランを自宅で週に2回皮下注射で投与されます。 皮下注入では、皮下組織の脂肪層に 2 本の小さな針を挿入する必要があり、治験薬が体内に流れ込みます。 研究参加者および/または介護者は、ペグセタコプランの在宅管理についてトレーニングを受けます。
研究の種類
介入
入学 (推定)
12
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究連絡先
- 名前：Apellis Clinical Trial Information Line
- 電話番号：1-833-284-6361 (833-CT Info-1)
- メール：clinicaltrials@apellis.com
研究場所
-
-
Georgia
-
Atlanta、Georgia、アメリカ、30329
- 募集
- Children's Hospital of Atlanta
-
-
-
-
-
London、イギリス、W2 1NY
- 完了
- St. Mary's Hospital
-
-
-
-
-
Nijmegen、オランダ、6525 GA
- 完了
- Radboud University Hospital Nijmegen
-
Utrecht、オランダ、3508 GA
- 募集
- University Medical Center Utrecht
-
-
-
-
-
Barcelona、スペイン、E-08035
- 募集
- University Hospital Vall d'Hebron
-
Madrid、スペイン、E-28041
- 募集
- University Hospital 12 de Octubre
-
-
-
-
-
Belgrade、セルビア、11000
- 募集
- University Children's Hospital
-
-
-
-
-
Bangkok、タイ、10400
- 完了
- Phramongkutklao Hospital and College of Medicine
-
Chiang Mai、タイ、50200
- 募集
- Maharaj Nakorn Chiang Mai Hospital
-
-
-
-
-
Prague、チェコ、150 06
- 完了
- Motol University Hospital
-
-
-
-
-
Paris、フランス、75009
- まだ募集していません
- Robert-Debré Hospital Paris
-
-
-
-
-
Ampang、マレーシア、68000
- 募集
- Hospital Ampang
-
-
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
12年～17年 (子)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- スクリーニング時に12～17歳である
- 体重が20kg以上（約. 44ポンド）
- -高感度フローサイトメトリーによって確認されたPNHの診断を受けている（顆粒球または単球クローン> 10％）
また：
- -ペグセタコプランの投与開始前に承認された補体阻害剤（エクリズマブまたはラブリズマブ）で治療されておらず、溶血性貧血があります。 溶血性貧血は、ヘモグロビン (Hb) が正常下限 (Hb < LLN) 未満で、LDH が正常上限 (ULN) の 1.5 倍を超える場合と定義されます。また
- -現在、承認された補体阻害剤（エクリズマブまたはラブリズマブ）による治療を受けており、進行中の貧血の証拠があります。 進行中の貧血は、Hb < LLN および ARC > ULN として定義されます
- 血小板数が 75,000/mm3 を超え、好中球の絶対数が 1000/mm3 を超える
除外基準:
- 18 歳以上の PNH の成人である
- -既知または疑われる遺伝性フルクトース不耐症（HFI）
- -遺伝性補体欠損症、骨髄移植、または髄膜炎菌性疾患（髄膜炎、菌血症または敗血症）の病歴
- 妊娠中または授乳中の女性
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
|---|---|
|
実験的：ペグセタコプラン
|
補体（C3）阻害剤
|
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
|---|---|
|
16週間の治療期間中のペグセタコプランの血清濃度
時間枠：16週間
|
16週間
|
|
ベースラインから 16 週目までのヘモグロビン (Hb) の変化
時間枠：16週間
|
16週間
|
|
細菌感染のモニタリングを含む、16週間の治療期間中の治療に起因する有害事象（TEAE）の発生率と重症度
時間枠：16週間
|
16週間
|
|
ベースラインから 16 週目までの乳酸脱水素酵素 (LDH) の変化
時間枠：16週間
|
16週間
|
|
ベースラインから16週目までの網状赤血球絶対数（ARC）の変化
時間枠：16週間
|
16週間
|
二次結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
|---|---|
|
RBC細胞へのC3沈着のベースラインから16週から52週までの変化
時間枠：16～52週目
|
16～52週目
|
|
16週間の治療期間中およびペグセタコプランによる52週間以上の治療中の血栓塞栓性イベント（主要な有害血管イベント[MAVE]）の発生率
時間枠：52週
|
52週
|
|
ペグセタコプランによる治療の 16 週間および 52 週間にわたる画期的な溶血の発生
時間枠：16～52週目
|
16～52週目
|
|
ベースラインから 52 週まで、および 16 週から 52 週までの Hb での変化
時間枠：16～52週目
|
16～52週目
|
|
健康関連の生活の質 (HRQOL) 評価におけるベースラインから 16 週および 52 週への変更
時間枠：16～52週目
|
16～52週目
|
|
パックされた赤血球 (PRBC) 単位の数
時間枠：16～52週目
|
16～52週目
|
|
ペグセタコプランによる治療の 16 週間および 52 週間にわたって輸血された総単位 (mL/kg)
時間枠：16～52週目
|
16～52週目
|
|
ベースラインから 52 週まで、および 16 週から 52 週までの LDH の変化
時間枠：16～52週目
|
16～52週目
|
|
ベースラインから 52 週目、16 週目から 52 週目の ARC に変更
時間枠：16～52週目
|
16～52週目
|
協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2021年2月4日
一次修了 (推定)
2028年12月1日
研究の完了 (推定)
2028年12月1日
試験登録日
最初に提出
2021年3月8日
QC基準を満たした最初の提出物
2021年5月20日
最初の投稿 (実際)
2021年5月26日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年6月26日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年6月23日
最終確認日
2026年6月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。