Um estudo de Pegcetacoplan em pacientes pediátricos com hemoglobinúria paroxística noturna (HPN)
23 de junho de 2026 atualizado por: Apellis Pharmaceuticals, Inc.
Um estudo aberto, de braço único, fase 2 para avaliar a segurança, a farmacocinética e a atividade biológica do pegcetacoplan em pacientes pediátricos com hemoglobinúria paroxística noturna
O objetivo deste estudo é avaliar a segurança, a eficácia e a atividade biológica (como o medicamento experimental é processado pelo organismo) do pegcetacoplan em jovens de 12 a 17 anos (adolescentes) com hemoglobinúria paroxística noturna (HPN).
Visão geral do estudo
Status
Recrutamento
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Este é um estudo aberto para avaliar o pegcetacoplan em pessoas com HPN de 12 a 17 anos de idade. O estudo consistirá em um período de triagem de 4 semanas, seguido por um período de tratamento de 16 semanas. Os participantes que mudarem de um inibidor de C5 terão um período adicional de 4 semanas entre os períodos de triagem e tratamento. Na conclusão do período de tratamento do estudo, os participantes entrarão em um período de extensão de longo prazo ou em um período de acompanhamento de 2 meses.
Todos os participantes elegíveis do estudo receberão pegcetacoplan, administrado por infusão subcutânea duas vezes por semana em casa. A infusão subcutânea requer que duas pequenas agulhas sejam inseridas na camada gordurosa do tecido sob a pele e a medicação experimental fluirá para o corpo. Os participantes do estudo e/ou cuidadores serão treinados na administração domiciliar de pegcetacoplan.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Estimado)
12
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Contato de estudo
- Nome: Apellis Clinical Trial Information Line
- Número de telefone: 1-833-284-6361 (833-CT Info-1)
- E-mail: clinicaltrials@apellis.com
Locais de estudo
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Barcelona, Espanha, E-08035
- Recrutamento
- University Hospital Vall d'Hebron
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Madrid, Espanha, E-28041
- Recrutamento
- University Hospital 12 de Octubre
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Georgia
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Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30329
- Recrutamento
- Children's Hospital of Atlanta
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Paris, França, 75009
- Ainda não está recrutando
- Robert-Debré Hospital Paris
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Nijmegen, Holanda, 6525 GA
- Concluído
- Radboud University Hospital Nijmegen
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Utrecht, Holanda, 3508 GA
- Recrutamento
- University Medical Center Utrecht
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Ampang, Malásia, 68000
- Recrutamento
- Hospital Ampang
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London, Reino Unido, W2 1NY
- Concluído
- St. Mary's Hospital
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Belgrade, Sérvia, 11000
- Recrutamento
- University Children's Hospital
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Bangkok, Tailândia, 10400
- Concluído
- Phramongkutklao Hospital and College of Medicine
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Chiang Mai, Tailândia, 50200
- Recrutamento
- Maharaj Nakorn Chiang Mai Hospital
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Prague, Tcheca, 150 06
- Concluído
- Motol University Hospital
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
12 anos a 17 anos (Filho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
- Têm entre 12 e 17 anos no momento da triagem
- Pesar pelo menos 20 kg (aprox. 44 libras)
- Ter o diagnóstico de HPN, confirmado por citometria de fluxo de alta sensibilidade (clone de granulócitos ou monócitos >10%)
QUALQUER:
- Não estar sendo tratado com um inibidor do complemento aprovado (eculizumabe ou ravulizumabe) antes do início da dosagem de pegcetacoplan, E ter anemia hemolítica. A anemia hemolítica é definida como hemoglobina (Hb) inferior ao limite inferior do normal (Hb < LLN) e LDH >1,5 vezes o limite superior do normal (LSN); OU
- Atualmente recebendo tratamento com um inibidor do complemento aprovado (eculizumabe ou ravulizumabe) E tem evidência de anemia em curso. Anemia contínua é definida como Hb < LLN e ARC > ULN
- Ter uma contagem de plaquetas >75.000/mm3 e uma contagem absoluta de neutrófilos >1000/mm3
Critério de exclusão:
- É um adulto, com 18 anos de idade ou mais, com HPN
- Conhecida ou suspeita de intolerância hereditária à frutose (HFI)
- História de deficiência hereditária de complemento, transplante de medula óssea ou doença meningocócica (meningite, bacteremia ou septicemia)
- Mulheres que estão grávidas ou amamentando
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: Pegcetacoplan
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Inibidor do complemento (C3)
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Prazo |
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Concentrações séricas de pegcetacoplan ao longo do período de tratamento de 16 semanas
Prazo: 16 semanas
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16 semanas
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Alteração da linha de base até a semana 16 na hemoglobina (Hb)
Prazo: 16 semanas
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16 semanas
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Incidência e gravidade dos eventos adversos emergentes do tratamento (TEAEs) ao longo do período de tratamento de 16 semanas, incluindo monitoramento de infecções bacterianas
Prazo: 16 semanas
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16 semanas
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Mudança da linha de base para a 16ª semana de lactato desidrogenase (LDH)
Prazo: 16 semanas
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16 semanas
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Alteração desde o início até a contagem absoluta de reticulócitos (ARC) da semana 16
Prazo: 16 semanas
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16 semanas
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
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Mudança da linha de base da semana 16 para a semana 52 da deposição de C3 nas células RBC
Prazo: Semana 16-52
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Semana 16-52
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Incidência de eventos tromboembólicos (eventos vasculares adversos graves [MAVE]) ao longo do período de tratamento de 16 semanas e ao longo de 52 semanas de tratamento com pegcetacoplan
Prazo: 52 semanas
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52 semanas
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Ocorrência de hemólise disruptiva ao longo de 16 e 52 semanas de tratamento com pegcetacoplan
Prazo: Semana 16-52
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Semana 16-52
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Mudança da linha de base para a semana 52 e da semana 16 para a semana 52, em Hb
Prazo: Semana 16-52
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Semana 16-52
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Mudança da linha de base para a Semana 16 e para a Semana 52 nas avaliações de Qualidade de Vida Relacionada à Saúde (HRQOL)
Prazo: Semana 16-52
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Semana 16-52
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Número de unidades de concentrado de hemácias (PRBC)
Prazo: Semana 16-52
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Semana 16-52
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Total de unidades (mL/kg) transfundidas ao longo de 16 e 52 semanas de tratamento com pegcetacoplan
Prazo: Semana 16-52
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Semana 16-52
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Mudança da linha de base para a Semana 52 e da Semana 16 para a Semana 52, em LDH
Prazo: Semana 16-52
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Semana 16-52
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Mudança da linha de base para a Semana 52 e da Semana 16 para a Semana 52 ARC
Prazo: Semana 16-52
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Semana 16-52
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
4 de fevereiro de 2021
Conclusão Primária (Estimado)
1 de dezembro de 2028
Conclusão do estudo (Estimado)
1 de dezembro de 2028
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
8 de março de 2021
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
20 de maio de 2021
Primeira postagem (Real)
26 de maio de 2021
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
26 de junho de 2026
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
23 de junho de 2026
Última verificação
1 de junho de 2026
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- APL2-PNH-209
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
produto fabricado e exportado dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .