En studie av Pegcetacoplan hos pediatriske pasienter med paroksysmal nattlig hemoglobinuri (PNH)
23. juni 2026 oppdatert av: Apellis Pharmaceuticals, Inc.
En åpen etikett, enarms, fase 2-studie for å evaluere sikkerheten, farmakokinetikken og den biologiske aktiviteten til Pegcetacoplan hos pediatriske pasienter med paroksysmal nattlig hemoglobinuri
Hensikten med denne studien er å evaluere sikkerheten, effektiviteten og biologisk aktivitet (hvordan undersøkelsesmedisinen behandles av kroppen) til pegcetacoplan hos 12-17 åringer (ungdom) som har paroksysmal nattlig hemoglobinuri (PNH).
Studieoversikt
Status
Rekruttering
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Dette er en åpen studie for å evaluere pegcetacoplan hos personer med PNH som er 12-17 år gamle. Studien vil bestå av en 4-ukers screeningperiode etterfulgt av en 16-ukers behandlingsperiode. Deltakere som bytter fra en C5-hemmer vil ha en ekstra 4 ukers innkjøringsperiode mellom screenings- og behandlingsperioden. Ved avslutning av studiebehandlingsperioden vil deltakerne enten gå inn i en langsiktig forlengelsesperiode eller en 2-måneders oppfølgingsperiode.
Alle kvalifiserte studiedeltakere vil motta pegcetacoplan, administrert via subkutan infusjon to ganger i uken hjemme. Den subkutane infusjonen krever at to små nåler settes inn i fettlaget av vev under huden, og undersøkelsesmedisinen vil strømme inn i kroppen. Studiedeltakere og/eller omsorgspersoner vil få opplæring i hjemmeadministrasjon av pegcetacoplan.
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Antatt)
12
Fase
- Fase 2
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiekontakt
- Navn: Apellis Clinical Trial Information Line
- Telefonnummer: 1-833-284-6361 (833-CT Info-1)
- E-post: clinicaltrials@apellis.com
Studiesteder
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Forente stater, 30329
- Rekruttering
- Children's Hospital of Atlanta
-
-
-
-
-
Paris, Frankrike, 75009
- Har ikke rekruttert ennå
- Robert-Debré Hospital Paris
-
-
-
-
-
Ampang, Malaysia, 68000
- Rekruttering
- Hospital Ampang
-
-
-
-
-
Nijmegen, Nederland, 6525 GA
- Fullført
- Radboud University Hospital Nijmegen
-
Utrecht, Nederland, 3508 GA
- Rekruttering
- University Medical Center Utrecht
-
-
-
-
-
Belgrade, Serbia, 11000
- Rekruttering
- University Children's Hospital
-
-
-
-
-
Barcelona, Spania, E-08035
- Rekruttering
- University Hospital Vall d'Hebron
-
Madrid, Spania, E-28041
- Rekruttering
- University Hospital 12 de Octubre
-
-
-
-
-
London, Storbritannia, W2 1NY
- Fullført
- St. Mary's Hospital
-
-
-
-
-
Bangkok, Thailand, 10400
- Fullført
- Phramongkutklao Hospital and College of Medicine
-
Chiang Mai, Thailand, 50200
- Rekruttering
- Maharaj Nakorn Chiang Mai Hospital
-
-
-
-
-
Prague, Tsjekkia, 150 06
- Fullført
- Motol University Hospital
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
12 år til 17 år (Barn)
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Er 12-17 år på visningstidspunktet
- Vekt minst 20 kg (ca. 44 lbs)
- Har diagnosen PNH, bekreftet ved høysensitiv flowcytometri (granulocytt eller monocyttklon >10 %)
ENTEN:
- Ikke behandlet med en godkjent komplementhemmer (eculizumab eller ravulizumab) før start av pegcetacoplan-dosering, OG har hemolytisk anemi. Hemolytisk anemi er definert som hemoglobin (Hb) mindre enn nedre normalgrense (Hb < LLN) og LDH >1,5 ganger øvre normalgrense (ULN); ELLER
- Mottar for tiden behandling med en godkjent komplementhemmer (eculizumab eller ravulizumab) OG har tegn på pågående anemi. Pågående anemi er definert som Hb < LLN og ARC > ULN
- Har et blodplatetall >75 000/mm3 og et absolutt nøytrofiltall >1000/mm3
Ekskluderingskriterier:
- Er en voksen, 18 år eller eldre, med PNH
- Kjent eller mistenkt arvelig fruktoseintoleranse (HFI)
- Historie med arvelig komplementmangel, benmargstransplantasjon eller meningokokksykdom (meningitt, bakteriemi eller septikemi)
- Kvinner som er gravide eller ammer
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Pegcetacoplan
|
Komplement (C3) hemmer
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Serumkonsentrasjoner av Pegcetacoplan i løpet av den 16 uker lange behandlingsperioden
Tidsramme: 16 uker
|
16 uker
|
|
Endring fra baseline til Wk 16 i hemoglobin (Hb)
Tidsramme: 16 uker
|
16 uker
|
|
Forekomst og alvorlighetsgrad av behandlingsfremkomne bivirkninger (TEAE) i løpet av den 16-ukers behandlingsperioden, inkludert overvåking av bakterielle infeksjoner
Tidsramme: 16 uker
|
16 uker
|
|
Endring fra baseline til uke 16 laktatdehydrogenase (LDH)
Tidsramme: 16 uker
|
16 uker
|
|
Endring fra baseline til wk 16 absolutt reticulocyte count (ARC)
Tidsramme: 16 uker
|
16 uker
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Endring fra baseline fra uke 16 til uke 52 av C3-avsetning på RBC-celler
Tidsramme: Uke 16-52
|
Uke 16-52
|
|
Forekomst av tromboemboliske hendelser (større uønskede vaskulære hendelser [MAVE]) i løpet av den 16-ukers behandlingsperioden og over 52 ukers behandling med pegcetacoplan
Tidsramme: 52 uker
|
52 uker
|
|
Forekomst av gjennombruddshemolyse over 16 og 52 ukers behandling med pegcetacoplan
Tidsramme: Uke 16-52
|
Uke 16-52
|
|
Endring fra baseline til uke 52, og fra uke 16 til uke 52, i Hb
Tidsramme: Uke 16-52
|
Uke 16-52
|
|
Endring fra baseline til uke 16 og til uke 52 i vurderinger av helserelatert livskvalitet (HRQOL)
Tidsramme: Uke 16-52
|
Uke 16-52
|
|
Antall pakkede røde blodlegemer (PRBC) enheter
Tidsramme: Uke 16-52
|
Uke 16-52
|
|
Totale enheter (ml/kg) transfundert over 16 og 52 ukers behandling med pegcetacoplan
Tidsramme: Uke 16-52
|
Uke 16-52
|
|
Endring fra baseline til uke 52, og fra uke 16 til uke 52, i LDH
Tidsramme: Uke 16-52
|
Uke 16-52
|
|
Endring fra baseline til uke 52, og fra uke 16 til uke 52 ARC
Tidsramme: Uke 16-52
|
Uke 16-52
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
4. februar 2021
Primær fullføring (Antatt)
1. desember 2028
Studiet fullført (Antatt)
1. desember 2028
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
8. mars 2021
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
20. mai 2021
Først lagt ut (Faktiske)
26. mai 2021
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
26. juni 2026
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
23. juni 2026
Sist bekreftet
1. juni 2026
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- APL2-PNH-209
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
produkt produsert i og eksportert fra USA
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .