Une étude sur le pegcétacoplan chez des patients pédiatriques atteints d'hémoglobinurie paroxystique nocturne (HPN)
23 juin 2026 mis à jour par: Apellis Pharmaceuticals, Inc.
Une étude ouverte de phase 2 à un seul bras pour évaluer l'innocuité, la pharmacocinétique et l'activité biologique du pegcetacoplan chez des patients pédiatriques atteints d'hémoglobinurie paroxystique nocturne
Le but de cette étude est d'évaluer l'innocuité, l'efficacité et l'activité biologique (comment le médicament expérimental est traité par l'organisme) du pegcétacoplan chez les 12-17 ans (adolescents) atteints d'hémoglobinurie paroxystique nocturne (HPN).
Aperçu de l'étude
Statut
Recrutement
Intervention / Traitement
Description détaillée
Il s'agit d'une étude en ouvert visant à évaluer le pegcetacoplan chez les personnes atteintes d'HPN âgées de 12 à 17 ans. L'étude consistera en une période de dépistage de 4 semaines suivie d'une période de traitement de 16 semaines. Les participants passant d'un inhibiteur C5 auront une période de rodage supplémentaire de 4 semaines entre les périodes de dépistage et de traitement. À la fin de la période de traitement de l'étude, les participants entreront soit dans une période de prolongation à long terme, soit dans une période de suivi de 2 mois.
Tous les participants éligibles à l'étude recevront du pegcetacoplan, administré par perfusion sous-cutanée deux fois par semaine à domicile. La perfusion sous-cutanée nécessite l'insertion de deux petites aiguilles dans la couche de tissu adipeux sous la peau et le médicament expérimental s'écoulera dans le corps. Les participants à l'étude et/ou les soignants seront formés à l'administration à domicile du pegcetacoplan.
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Estimé)
12
Phase
- Phase 2
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Coordonnées de l'étude
- Nom: Apellis Clinical Trial Information Line
- Numéro de téléphone: 1-833-284-6361 (833-CT Info-1)
- E-mail: clinicaltrials@apellis.com
Lieux d'étude
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Barcelona, Espagne, E-08035
- Recrutement
- University Hospital Vall d'Hebron
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Madrid, Espagne, E-28041
- Recrutement
- University Hospital 12 de Octubre
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Paris, France, 75009
- Pas encore de recrutement
- Robert-Debré Hospital Paris
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Ampang, Malaisie, 68000
- Recrutement
- Hospital Ampang
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Nijmegen, Pays-Bas, 6525 GA
- Complété
- Radboud University Hospital Nijmegen
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Utrecht, Pays-Bas, 3508 GA
- Recrutement
- University Medical Center Utrecht
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London, Royaume-Uni, W2 1NY
- Complété
- St. Mary's Hospital
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Belgrade, Serbie, 11000
- Recrutement
- University Children's Hospital
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Prague, Tchéquie, 150 06
- Complété
- Motol University Hospital
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Bangkok, Thaïlande, 10400
- Complété
- Phramongkutklao Hospital and College of Medicine
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Chiang Mai, Thaïlande, 50200
- Recrutement
- Maharaj Nakorn Chiang Mai Hospital
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Georgia
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Atlanta, Georgia, États-Unis, 30329
- Recrutement
- Children's Hospital of Atlanta
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
12 ans à 17 ans (Enfant)
Accepte les volontaires sains
Non
La description
Critère d'intégration:
- Sont âgés de 12 à 17 ans au moment de la sélection
- Peser au moins 20 kg (env. 44 livres)
- Avoir le diagnostic d'HPN, confirmé par cytométrie en flux à haute sensibilité (clone de granulocytes ou de monocytes > 10 %)
SOIT:
- Ne pas être traité avec un inhibiteur du complément approuvé (éculizumab ou ravulizumab) avant le début du traitement par pegcétacoplan, ET avoir une anémie hémolytique. L'anémie hémolytique est définie comme une hémoglobine (Hb) inférieure à la limite inférieure de la normale (Hb < LLN) et une LDH > 1,5 fois la limite supérieure de la normale (LSN) ; OU ALORS
- Recevant actuellement un traitement avec un inhibiteur du complément approuvé (éculizumab ou ravulizumab) ET présentant des signes d'anémie persistante. L'anémie en cours est définie comme Hb < LLN et ARC > ULN
- Avoir un nombre de plaquettes> 75 000/mm3 et un nombre absolu de neutrophiles> 1000/mm3
Critère d'exclusion:
- Êtes un adulte, âgé de 18 ans ou plus, atteint d'HPN
- Intolérance héréditaire au fructose (HFI) connue ou suspectée
- Antécédents de déficit héréditaire en complément, de greffe de moelle osseuse ou de méningococcie (méningite, bactériémie ou septicémie)
- Femmes enceintes ou allaitantes
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: N / A
- Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: Pegcétacoplan
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Inhibiteur du complément (C3)
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Délai |
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Concentrations sériques de pegcétacoplan au cours de la période de traitement de 16 semaines
Délai: 16 semaines
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16 semaines
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Changement du taux d'hémoglobine (Hb) entre la ligne de base et la semaine 16
Délai: 16 semaines
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16 semaines
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Incidence et gravité des événements indésirables apparus sous traitement (EIAT) au cours de la période de traitement de 16 semaines, y compris la surveillance des infections bactériennes
Délai: 16 semaines
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16 semaines
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Changement de la ligne de base à la semaine 16 lactate déshydrogénase (LDH)
Délai: 16 semaines
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16 semaines
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Changement de la ligne de base à la semaine 16 du nombre absolu de réticulocytes (ARC)
Délai: 16 semaines
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16 semaines
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Délai |
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Changement par rapport au départ de la semaine 16 à la semaine 52 du dépôt de C3 sur les globules rouges
Délai: Semaine 16-52
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Semaine 16-52
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Incidence des événements thromboemboliques (événements vasculaires indésirables majeurs [MAVE]) au cours de la période de traitement de 16 semaines et de 52 semaines de traitement par pegcétacoplan
Délai: 52 semaines
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52 semaines
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Apparition d'une hémolyse percée sur 16 et 52 semaines de traitement par pegcétacoplan
Délai: Semaine 16-52
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Semaine 16-52
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Changement de l'inclusion à la semaine 52 et de la semaine 16 à la semaine 52, en Hb
Délai: Semaine 16-52
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Semaine 16-52
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Changement de la ligne de base à la semaine 16 et à la semaine 52 dans les évaluations de la qualité de vie liée à la santé (HRQOL)
Délai: Semaine 16-52
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Semaine 16-52
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Nombre de concentrés de globules rouges (PRBC)
Délai: Semaine 16-52
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Semaine 16-52
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Unités totales (mL/kg) transfusées sur 16 et 52 semaines de traitement par pegcétacoplan
Délai: Semaine 16-52
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Semaine 16-52
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Changement de la ligne de base à la semaine 52, et de la semaine 16 à la semaine 52, en LDH
Délai: Semaine 16-52
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Semaine 16-52
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Changement de la ligne de base à la semaine 52 et de la semaine 16 à la semaine 52 ARC
Délai: Semaine 16-52
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Semaine 16-52
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
4 février 2021
Achèvement primaire (Estimé)
1 décembre 2028
Achèvement de l'étude (Estimé)
1 décembre 2028
Dates d'inscription aux études
Première soumission
8 mars 2021
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
20 mai 2021
Première publication (Réel)
26 mai 2021
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
26 juin 2026
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
23 juin 2026
Dernière vérification
1 juin 2026
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- APL2-PNH-209
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Oui
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
produit fabriqué et exporté des États-Unis.
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .