Исследование пегцетакоплана у детей с пароксизмальной ночной гемоглобинурией (ПНГ)
23 июня 2026 г. обновлено: Apellis Pharmaceuticals, Inc.
Открытое моноблочное исследование фазы 2 по оценке безопасности, фармакокинетики и биологической активности пегцетакоплана у детей с пароксизмальной ночной гемоглобинурией
Целью данного исследования является оценка безопасности, эффективности и биологической активности (как исследуемый препарат обрабатывается организмом) пегцетакоплана у 12-17-летних (подростков) с пароксизмальной ночной гемоглобинурией (ПНГ).
Обзор исследования
Статус
Рекрутинг
Вмешательство/лечение
Подробное описание
Это открытое исследование для оценки пегцетакоплана у людей с ПНГ в возрасте 12-17 лет. Исследование будет состоять из 4-недельного периода скрининга, за которым следует 16-недельный период лечения. У участников, перешедших с ингибитора C5, будет дополнительный 4-недельный вводной период между периодами скрининга и лечения. По завершении периода исследуемого лечения участники либо вступят в долгосрочный период продления, либо в течение 2-месячного периода наблюдения.
Все подходящие участники исследования будут получать пегцетакоплан в виде подкожной инфузии два раза в неделю в домашних условиях. Для подкожной инфузии необходимо ввести две маленькие иглы в жировой слой ткани под кожей, после чего исследуемый препарат попадет в организм. Участники исследования и/или лица, осуществляющие уход, будут обучены домашнему введению пегцетакоплана.
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Оцененный)
12
Фаза
- Фаза 2
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Контакты исследования
- Имя: Apellis Clinical Trial Information Line
- Номер телефона: 1-833-284-6361 (833-CT Info-1)
- Электронная почта: clinicaltrials@apellis.com
Места учебы
-
-
-
Barcelona, Испания, E-08035
- Рекрутинг
- University Hospital Vall d'Hebron
-
Madrid, Испания, E-28041
- Рекрутинг
- University Hospital 12 de Octubre
-
-
-
-
-
Ampang, Малайзия, 68000
- Рекрутинг
- Hospital Ampang
-
-
-
-
-
Nijmegen, Нидерланды, 6525 GA
- Завершенный
- Radboud University Hospital Nijmegen
-
Utrecht, Нидерланды, 3508 GA
- Рекрутинг
- University Medical Center Utrecht
-
-
-
-
-
Belgrade, Сербия, 11000
- Рекрутинг
- University Children's Hospital
-
-
-
-
-
London, Соединенное Королевство, W2 1NY
- Завершенный
- St. Mary's Hospital
-
-
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Соединенные Штаты, 30329
- Рекрутинг
- Children's Hospital of Atlanta
-
-
-
-
-
Bangkok, Таиланд, 10400
- Завершенный
- Phramongkutklao Hospital and College of Medicine
-
Chiang Mai, Таиланд, 50200
- Рекрутинг
- Maharaj Nakorn Chiang Mai Hospital
-
-
-
-
-
Paris, Франция, 75009
- Еще не набирают
- Robert-Debré Hospital Paris
-
-
-
-
-
Prague, Чехия, 150 06
- Завершенный
- Motol University Hospital
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
От 12 лет до 17 лет (Ребенок)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Критерии включения:
- Возраст от 12 до 17 лет на момент скрининга
- Вес не менее 20 кг (ок. 44 фунта)
- Иметь диагноз ПНГ, подтвержденный высокочувствительной проточной цитометрией (гранулоцитарный или моноцитарный клон >10%).
ЛИБО:
- Отсутствие лечения одобренным ингибитором комплемента (экулизумаб или равулизумаб) до начала приема пегцетакоплана И наличие гемолитической анемии. Гемолитическая анемия определяется как уровень гемоглобина (Hb) ниже нижней границы нормы (Hb < НГН) и ЛДГ более чем в 1,5 раза выше верхней границы нормы (ВГН); ИЛИ
- В настоящее время получают лечение одобренным ингибитором комплемента (экулизумаб или равулизумаб) И имеют признаки продолжающейся анемии. Текущая анемия определяется как Hb < НГН и ARC > ВГН.
- Количество тромбоцитов >75 000/мм3 и абсолютное количество нейтрофилов >1000/мм3
Критерий исключения:
- Вы взрослый в возрасте 18 лет и старше с ПНГ
- Известная или предполагаемая наследственная непереносимость фруктозы (HFI)
- Наследственный дефицит комплемента в анамнезе, трансплантация костного мозга или менингококковая инфекция (менингит, бактериемия или септицемия)
- Женщины, которые беременны или кормят грудью
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Н/Д
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Пегцетакоплан
|
Ингибитор комплемента (С3)
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Концентрации пегцетакоплана в сыворотке в течение 16-недельного периода лечения
Временное ограничение: 16 недель
|
16 недель
|
|
Изменение гемоглобина (Hb) от исходного уровня до 16-й недели
Временное ограничение: 16 недель
|
16 недель
|
|
Частота и тяжесть нежелательных явлений, возникающих при лечении (TEAE), в течение 16-недельного периода лечения, включая мониторинг бактериальных инфекций
Временное ограничение: 16 недель
|
16 недель
|
|
Изменение лактатдегидрогеназы (ЛДГ) от исходного уровня до 16-й недели
Временное ограничение: 16 недель
|
16 недель
|
|
Изменение абсолютного количества ретикулоцитов (ARC) от исходного уровня до 16-й недели
Временное ограничение: 16 недель
|
16 недель
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Изменение отложения C3 на эритроцитах по сравнению с исходным уровнем с 16-й по 52-ю неделю.
Временное ограничение: Неделя 16-52
|
Неделя 16-52
|
|
Частота тромбоэмболических осложнений (большие нежелательные сосудистые явления [MAVE]) в течение 16-недельного периода лечения и в течение 52-недельного периода лечения пегцетакопланом
Временное ограничение: 52 недели
|
52 недели
|
|
Возникновение прорывного гемолиза через 16 и 52 недели лечения пегцетакопланом
Временное ограничение: Неделя 16-52
|
Неделя 16-52
|
|
Изменение по сравнению с исходным уровнем на 52-й неделе и с 16-й по 52-ю неделю в Hb
Временное ограничение: Неделя 16-52
|
Неделя 16-52
|
|
Изменение по сравнению с исходным уровнем на 16-й неделе и на 52-й неделе в оценках качества жизни, связанного со здоровьем (HRQOL)
Временное ограничение: Неделя 16-52
|
Неделя 16-52
|
|
Количество единиц эритроцитарной массы (PRBC)
Временное ограничение: Неделя 16-52
|
Неделя 16-52
|
|
Общее количество единиц (мл/кг), перелитых за 16 и 52 недели лечения пегцетакопланом
Временное ограничение: Неделя 16-52
|
Неделя 16-52
|
|
Изменение по сравнению с исходным уровнем до 52-й недели и с 16-й до 52-й недели в ЛДГ
Временное ограничение: Неделя 16-52
|
Неделя 16-52
|
|
Изменение от исходного уровня до 52-й недели и с 16-й до 52-й недели ARC
Временное ограничение: Неделя 16-52
|
Неделя 16-52
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
4 февраля 2021 г.
Первичное завершение (Оцененный)
1 декабря 2028 г.
Завершение исследования (Оцененный)
1 декабря 2028 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
8 марта 2021 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
20 мая 2021 г.
Первый опубликованный (Действительный)
26 мая 2021 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
26 июня 2026 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
23 июня 2026 г.
Последняя проверка
1 июня 2026 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- APL2-PNH-209
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
продукт, произведенный в США и экспортированный из США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .