Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie pegcetacoplanu u dětských pacientů s paroxysmální noční hemoglobinurií (PNH)

6. června 2025 aktualizováno: Apellis Pharmaceuticals, Inc.

Otevřená jednoramenná studie fáze 2 k vyhodnocení bezpečnosti, farmakokinetiky a biologické aktivity pegcetacoplanu u dětských pacientů s paroxysmální noční hemoglobinurií

Účelem této studie je vyhodnotit bezpečnost, účinnost a biologickou aktivitu (jak tělo zpracovává zkoumanou medikaci) pegcetacoplanu u 12-17letých (adolescentů), kteří mají paroxysmální noční hemoglobinurii (PNH).

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Toto je otevřená studie k hodnocení pegcetacoplanu u lidí s PNH ve věku 12-17 let. Studie se bude skládat ze 4týdenního screeningového období následovaného 16týdenním obdobím léčby. Účastníci, kteří přecházejí z inhibitoru C5, budou mít další 4 týdny zaváděcí období mezi obdobím screeningu a léčby. Po dokončení studijního léčebného období účastníci buď vstoupí do dlouhodobého období prodloužení nebo do 2měsíčního období následného sledování.

Všichni způsobilí účastníci studie dostanou pegcetakoplan podávaný subkutánní infuzí dvakrát týdně doma. Subkutánní infuze vyžaduje zavedení dvou malých jehel do tukové vrstvy tkáně pod kůží a zkoumaný lék vteče do těla. Účastníci studie a/nebo pečovatelé budou vyškoleni v domácí aplikaci pegcetacoplanu.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

12

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

  • Jméno: Apellis Clinical Trial Information Line
  • Telefonní číslo: 1-833-284-6361 (833-CT Info-1)
  • E-mail: clinicaltrials@apellis.com

Studijní místa

  • Francie
      • Paris, Francie, 75009
        • Zatím nenabíráme
        • Robert-Debré Hospital Paris
  • Holandsko
      • Nijmegen, Holandsko, 6525 GA
        • Dokončeno
        • Radboud University Hospital Nijmegen
      • Utrecht, Holandsko, 3508 GA
        • Nábor
        • University Medical Center Utrecht
  • Malajsie
      • Ampang, Malajsie, 68000
        • Nábor
        • Hospital Ampang
  • Spojené království
      • London, Spojené království, W2 1NY
        • Nábor
        • St. Mary's Hospital
  • Spojené státy
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30329
        • Nábor
        • Children's Hospital of Atlanta
  • Srbsko
      • Belgrade, Srbsko, 11000
        • Nábor
        • University Children's Hospital
  • Thajsko
      • Bangkok, Thajsko, 10400
        • Nábor
        • Phramongkutklao hospital and College of Medicine
      • Chiang Mai, Thajsko, 50200
        • Nábor
        • Maharaj Nakorn Chiang Mai Hospital
  • Česko
      • Prague, Česko, 150 06
        • Dokončeno
        • Motol University Hospital
  • Španělsko
      • Barcelona, Španělsko, E-08035
        • Nábor
        • University Hospital Vall d'Hebron
      • Madrid, Španělsko, E-28041
        • Nábor
        • University Hospital 12 de Octubre

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

12 let až 17 let (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • V době screeningu je jim 12-17 let
  • Važte alespoň 20 kg (cca. 44 liber)
  • Nechte si potvrdit diagnózu PNH vysoce citlivou průtokovou cytometrií (klon granulocytů nebo monocytů >10 %)

  • BUĎ:

    • Před zahájením podávání pegcetakoplanu nebyl léčen schváleným inhibitorem komplementu (ekulizumab nebo ravulizumab) A má hemolytickou anémii. Hemolytická anémie je definována jako hemoglobin (Hb) nižší než dolní hranice normy (Hb < LLN) a LDH > 1,5násobek horní hranice normy (ULN); NEBO
    • V současné době podstupují léčbu schváleným inhibitorem komplementu (ekulizumab nebo ravulizumab) A mají známky probíhající anémie. Probíhající anémie je definována jako Hb < LLN a ARC > ULN
  • Mít počet krevních destiček >75 000/mm3 a absolutní počet neutrofilů >1000/mm3

Kritéria vyloučení:

  • Jste dospělí ve věku 18 let nebo starší s PNH
  • Známá nebo suspektní dědičná intolerance fruktózy (HFI)
  • Historie dědičného nedostatku komplementu, transplantace kostní dřeně nebo meningokokového onemocnění (meningitida, bakteriémie nebo septikémie)
  • Ženy, které jsou těhotné nebo kojící

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Pegcetacoplan
Lék: Pegcetacoplan
Inhibitor komplementu (C3).

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Sérové ​​koncentrace pegcetakoplanu v průběhu 16týdenního léčebného období
Časové okno: 16 týdnů
16 týdnů
Změna hemoglobinu (Hb) z výchozí hodnoty na 16. týden
Časové okno: 16 týdnů
16 týdnů
Výskyt a závažnost nežádoucích účinků souvisejících s léčbou (TEAE) v průběhu 16týdenního léčebného období, včetně sledování bakteriálních infekcí
Časové okno: 16 týdnů
16 týdnů
Změna z výchozí hodnoty na 16. týden laktátdehydrogenázy (LDH)
Časové okno: 16 týdnů
16 týdnů
Změna z výchozí hodnoty na absolutní počet retikulocytů v 16. týdnu (ARC)
Časové okno: 16 týdnů
16 týdnů

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Změna od základní hodnoty z týdne 16 do týdne 52 ukládání C3 na RBC buňkách
Časové okno: Týden 16-52
Týden 16-52
Výskyt tromboembolických příhod (velké nežádoucí cévní příhody [MAVE]) v průběhu 16týdenního léčebného období a během 52 týdnů léčby pegcetakoplanem
Časové okno: 52 týdnů
52 týdnů
Výskyt průlomové hemolýzy během 16 a 52 týdnů léčby pegcetacoplanem
Časové okno: Týden 16-52
Týden 16-52
Změna z výchozího stavu na týden 52 a z týdne 16 na týden 52 v Hb
Časové okno: Týden 16-52
Týden 16-52
Změna z výchozího stavu na týden 16 a na týden 52 v hodnocení kvality života související se zdravím (HRQOL)
Časové okno: Týden 16-52
Týden 16-52
Počet jednotek zabalených červených krvinek (PRBC).
Časové okno: Týden 16-52
Týden 16-52
Celkové jednotky (ml/kg) podané transfuzí během 16 a 52 týdnů léčby pegcetakoplanem
Časové okno: Týden 16-52
Týden 16-52
Změna z výchozího stavu na týden 52 a z týdne 16 na týden 52 v LDH
Časové okno: Týden 16-52
Týden 16-52
Změna z výchozího stavu na týden 52 a z týdne 16 na týden 52 ARC
Časové okno: Týden 16-52
Týden 16-52

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Apellis Pharmaceuticals, Inc.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

4. února 2021

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. prosince 2028

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. prosince 2028

Termíny zápisu do studia

První předloženo

8. března 2021

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

20. května 2021

První zveřejněno (Aktuální)

26. května 2021

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

11. června 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

6. června 2025

Naposledy ověřeno

1. června 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • APL2-PNH-209

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Pegcetacoplan

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Slovakia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit