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Eine Studie zu Pegcetacoplan bei pädiatrischen Patienten mit paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie (PNH)

18. Juli 2022 aktualisiert von: Apellis Pharmaceuticals, Inc.

Eine offene, einarmige Phase-2-Studie zur Bewertung der Sicherheit, Pharmakokinetik und biologischen Aktivität von Pegcetacoplan bei pädiatrischen Patienten mit paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie

Der Zweck dieser Studie ist die Bewertung der Sicherheit, Wirksamkeit und biologischen Aktivität (wie das Prüfmedikament vom Körper verarbeitet wird) von Pegcetacoplan bei 12- bis 17-jährigen (Jugendlichen) mit paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie (PNH).

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Dies ist eine Open-Label-Studie zur Bewertung von Pegcetacoplan bei Personen mit PNH im Alter von 12 bis 17 Jahren. Die Studie besteht aus einem 4-wöchigen Screening-Zeitraum, gefolgt von einem 16-wöchigen Behandlungszeitraum. Teilnehmer, die von einem C5-Inhibitor wechseln, haben eine zusätzliche 4-wöchige Einlaufzeit zwischen der Screening- und der Behandlungsperiode. Nach Abschluss der Studienbehandlungsphase treten die Teilnehmer entweder in eine langfristige Verlängerungsphase oder in eine 2-monatige Nachbeobachtungsphase ein.

Alle in Frage kommenden Studienteilnehmer erhalten Pegcetacoplan, das zu Hause zweimal wöchentlich als subkutane Infusion verabreicht wird. Bei der subkutanen Infusion müssen zwei kleine Nadeln in die Fettschicht des Gewebes unter der Haut eingeführt werden, und das Prüfmedikament fließt in den Körper. Studienteilnehmer und/oder Betreuer werden in der Heimanwendung von Pegcetacoplan geschult.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Voraussichtlich)

12

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienorte

  • Frankreich
      • Paris, Frankreich, 75009
        • Noch keine Rekrutierung
        • Robert-Debré Hospital Paris
  • Malaysia
      • Ampang, Malaysia, 68000
        • Rekrutierung
        • Hospital Ampang
  • Niederlande
      • Nijmegen, Niederlande, 6525 GA
        • Noch keine Rekrutierung
        • Radboud University Hospital Nijmegen
  • Serbien
      • Belgrade, Serbien, 11000
        • Noch keine Rekrutierung
        • University Children's Hospital
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, E-08035
        • Noch keine Rekrutierung
        • University Hospital Vall d'Hebron
      • Madrid, Spanien, E-28041
        • Noch keine Rekrutierung
        • University Hospital 12 de Octubre
  • Thailand
      • Bangkok, Thailand, 10400
        • Rekrutierung
        • Phramongkutklao hospital and College of Medicine
  • Tschechien
      • Prague, Tschechien, 150 06
        • Rekrutierung
        • Motol University Hospital
  • Vereinigte Staaten
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30329
        • Rekrutierung
        • Children's Hospital of Atlanta
  • Vereinigtes Königreich
      • London, Vereinigtes Königreich, W2 1NY
        • Noch keine Rekrutierung
        • St. Mary's Hospital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

12 Jahre bis 17 Jahre (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Sind zum Zeitpunkt des Screenings 12-17 Jahre alt
  • Wiegen Sie mindestens 20 kg (ca. 44 Pfund)
  • Haben Sie die Diagnose von PNH, bestätigt durch hochempfindliche Durchflusszytometrie (Granulozyten- oder Monozytenklon > 10 %)

  • ENTWEDER:

    • Vor Beginn der Pegcetacoplan-Dosierung nicht mit einem zugelassenen Komplementinhibitor (Eculizumab oder Ravulizumab) behandelt werden UND eine hämolytische Anämie haben. Hämolytische Anämie ist definiert als Hämoglobin (Hb) kleiner als die untere Normgrenze (Hb < LLN) und LDH > 1,5-mal die obere Normgrenze (ULN); ODER
    • Sie erhalten derzeit eine Behandlung mit einem zugelassenen Komplementhemmer (Eculizumab oder Ravulizumab) UND haben Anzeichen einer anhaltenden Anämie. Eine anhaltende Anämie ist definiert als Hb < LLN und ARC > ULN
  • Haben Sie eine Thrombozytenzahl >75.000/mm3 und eine absolute Neutrophilenzahl >1000/mm3

Ausschlusskriterien:

  • Sie sind ein Erwachsener ab 18 Jahren mit PNH
  • Bekannte oder vermutete hereditäre Fruktoseintoleranz (HFI)
  • Vorgeschichte von erblichem Komplementmangel, Knochenmarktransplantation oder Meningokokken-Erkrankung (Meningitis, Bakteriämie oder Septikämie)
  • Frauen, die schwanger sind oder stillen

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Pegcetacoplan
Arzneimittel: Pegcetacoplan
Komplement (C3)-Inhibitor

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Pegcetacoplan-Serumkonzentrationen im Laufe des 16-wöchigen Behandlungszeitraums
Zeitfenster: 16 Wochen
16 Wochen
Änderung des Hämoglobins (Hb) vom Ausgangswert bis Woche 16
Zeitfenster: 16 Wochen
16 Wochen
Inzidenz und Schweregrad behandlungsbedingter unerwünschter Ereignisse (TEAEs) im Verlauf der 16-wöchigen Behandlungsphase, einschließlich Überwachung bakterieller Infektionen
Zeitfenster: 16 Wochen
16 Wochen
Veränderung von Baseline zu Woche 16 Laktatdehydrogenase (LDH)
Zeitfenster: 16 Wochen
16 Wochen
Veränderung vom Ausgangswert bis Woche 16 absolute Retikulozytenzahl (ARC)
Zeitfenster: 16 Wochen
16 Wochen

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert von Woche 16 bis Woche 52 der C3-Ablagerung auf RBC-Zellen
Zeitfenster: Woche 16-52
Woche 16-52
Häufigkeit von thromboembolischen Ereignissen (Major Adverse Vascular Events [MAVE]) im Verlauf des 16-wöchigen Behandlungszeitraums und über 52 Wochen Behandlung mit Pegcetacoplan
Zeitfenster: 52 Wochen
52 Wochen
Auftreten von Durchbruchhämolyse über 16 und 52 Wochen Behandlung mit Pegcetacoplan
Zeitfenster: Woche 16-52
Woche 16-52
Veränderung von Baseline zu Woche 52 und von Woche 16 zu Woche 52 in Hb
Zeitfenster: Woche 16-52
Woche 16-52
Wechsel vom Ausgangswert zu Woche 16 und zu Woche 52 in den Beurteilungen der gesundheitsbezogenen Lebensqualität (HRQOL).
Zeitfenster: Woche 16-52
Woche 16-52
Anzahl der Einheiten der gepackten roten Blutkörperchen (PRBC).
Zeitfenster: Woche 16-52
Woche 16-52
Gesamteinheiten (ml/kg), die über 16 und 52 Behandlungswochen mit Pegcetacoplan transfundiert wurden
Zeitfenster: Woche 16-52
Woche 16-52
Wechsel von Baseline zu Woche 52 und von Woche 16 zu Woche 52 in LDH
Zeitfenster: Woche 16-52
Woche 16-52
Wechsel von Baseline zu Woche 52 und von Woche 16 zu Woche 52 ARC
Zeitfenster: Woche 16-52
Woche 16-52

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Apellis Pharmaceuticals, Inc.

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

4. Februar 2021

Primärer Abschluss (Voraussichtlich)

1. April 2024

Studienabschluss (Voraussichtlich)

1. Oktober 2024

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

8. März 2021

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

20. Mai 2021

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

26. Mai 2021

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

20. Juli 2022

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

18. Juli 2022

Zuletzt verifiziert

1. Juli 2022

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • APL2-PNH-209

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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