En studie av Pegcetacoplan hos pediatriska patienter med paroxysmal nattlig hemoglobinuri (PNH)
23 juni 2026 uppdaterad av: Apellis Pharmaceuticals, Inc.
En öppen etikett, enarmad, fas 2-studie för att utvärdera säkerheten, farmakokinetiken och den biologiska aktiviteten av Pegcetacoplan hos pediatriska patienter med paroxysmal nattlig hemoglobinuri
Syftet med denna studie är att utvärdera säkerheten, effektiviteten och den biologiska aktiviteten (hur prövningsläkemedlet bearbetas av kroppen) av pegcetacoplan hos 12-17-åringar (ungdomar) som har paroxysmal nattlig hemoglobinuri (PNH).
Studieöversikt
Status
Rekrytering
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
Detta är en öppen studie för att utvärdera pegcetacoplan hos personer med PNH som är 12-17 år gamla. Studien kommer att bestå av en 4-veckors screeningperiod följt av en 16-veckors behandlingsperiod. Deltagare som byter från en C5-hämmare kommer att ha ytterligare fyra veckors inkörningsperiod mellan screening- och behandlingsperioderna. Efter avslutad studiebehandlingsperiod kommer deltagarna antingen in i en långvarig förlängningsperiod eller en 2-månaders uppföljningsperiod.
Alla kvalificerade studiedeltagare kommer att få pegcetacoplan, administrerat via subkutan infusion två gånger i veckan hemma. Den subkutana infusionen kräver att två små nålar sätts in i fettskiktet av vävnad under huden och undersökningsmedicinen kommer att flöda in i kroppen. Studiedeltagare och/eller vårdgivare kommer att utbildas i hemadministration av pegcetacoplan.
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Beräknad)
12
Fas
- Fas 2
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studiekontakt
- Namn: Apellis Clinical Trial Information Line
- Telefonnummer: 1-833-284-6361 (833-CT Info-1)
- E-post: clinicaltrials@apellis.com
Studieorter
-
-
-
Paris, Frankrike, 75009
- Har inte rekryterat ännu
- Robert-Debré Hospital Paris
-
-
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Förenta staterna, 30329
- Rekrytering
- Children's Hospital of Atlanta
-
-
-
-
-
Ampang, Malaysia, 68000
- Rekrytering
- Hospital Ampang
-
-
-
-
-
Nijmegen, Nederländerna, 6525 GA
- Avslutad
- Radboud University Hospital Nijmegen
-
Utrecht, Nederländerna, 3508 GA
- Rekrytering
- University Medical Center Utrecht
-
-
-
-
-
Belgrade, Serbien, 11000
- Rekrytering
- University Children's Hospital
-
-
-
-
-
Barcelona, Spanien, E-08035
- Rekrytering
- University Hospital Vall d'Hebron
-
Madrid, Spanien, E-28041
- Rekrytering
- University Hospital 12 de Octubre
-
-
-
-
-
London, Storbritannien, W2 1NY
- Avslutad
- St. Mary's Hospital
-
-
-
-
-
Bangkok, Thailand, 10400
- Avslutad
- Phramongkutklao Hospital and College of Medicine
-
Chiang Mai, Thailand, 50200
- Rekrytering
- Maharaj Nakorn Chiang Mai Hospital
-
-
-
-
-
Prague, Tjeckien, 150 06
- Avslutad
- Motol University Hospital
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
12 år till 17 år (Barn)
Tar emot friska volontärer
Nej
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Är 12-17 år vid visningstillfället
- Väg minst 20 kg (ca. 44 lbs)
- Har diagnosen PNH, bekräftad med högkänslig flödescytometri (granulocyt- eller monocytklon >10%)
ANTINGEN:
- Att inte behandlas med en godkänd komplementhämmare (eculizumab eller ravulizumab) före start av pegcetacoplan-dosering, OCH ha hemolytisk anemi. Hemolytisk anemi definieras som hemoglobin (Hb) lägre än den nedre normalgränsen (Hb < LLN) och LDH >1,5 gånger den övre normalgränsen (ULN); ELLER
- Får för närvarande behandling med en godkänd komplementhämmare (eculizumab eller ravulizumab) OCH har tecken på pågående anemi. Pågående anemi definieras som Hb < LLN och ARC > ULN
- Har ett blodplättsantal >75 000/mm3 och ett absolut antal neutrofiler >1000/mm3
Exklusions kriterier:
- Är en vuxen, 18 år eller äldre, med PNH
- Känd eller misstänkt ärftlig fruktosintolerans (HFI)
- Historik med ärftlig komplementbrist, benmärgstransplantation eller meningokocksjukdom (meningit, bakteriemi eller septikemi)
- Kvinnor som är gravida eller ammar
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: N/A
- Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: Pegcetacoplan
|
Komplement (C3) hämmare
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Tidsram |
|---|---|
|
Serumkoncentrationer av Pegcetacoplan under loppet av den 16 veckor långa behandlingsperioden
Tidsram: 16 veckor
|
16 veckor
|
|
Ändring från baslinje till Wk 16 i hemoglobin (Hb)
Tidsram: 16 veckor
|
16 veckor
|
|
Incidens och svårighetsgrad av behandlingsuppkomna biverkningar (TEAE) under loppet av den 16 veckor långa behandlingsperioden, inklusive övervakning av bakterieinfektioner
Tidsram: 16 veckor
|
16 veckor
|
|
Ändring från baslinje till wk 16 laktatdehydrogenas (LDH)
Tidsram: 16 veckor
|
16 veckor
|
|
Ändring från baslinje till wk 16 absolut retikulocytantal (ARC)
Tidsram: 16 veckor
|
16 veckor
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Tidsram |
|---|---|
|
Ändring från baslinjen från vecka 16 till vecka 52 av C3-avsättning på RBC-celler
Tidsram: Vecka 16-52
|
Vecka 16-52
|
|
Incidens av tromboemboliska händelser (svåra biverkningar i kärl [MAVE]) under loppet av 16-veckors behandlingsperiod och över 52 veckors behandling med pegcetacoplan
Tidsram: 52 veckor
|
52 veckor
|
|
Förekomst av genombrottshemolys under 16 och 52 veckors behandling med pegcetacoplan
Tidsram: Vecka 16-52
|
Vecka 16-52
|
|
Ändra från baslinje till vecka 52, och från vecka 16 till vecka 52, i Hb
Tidsram: Vecka 16-52
|
Vecka 16-52
|
|
Ändring från baslinje till vecka 16 och till vecka 52 i hälsorelaterade livskvalitetsbedömningar (HRQOL)
Tidsram: Vecka 16-52
|
Vecka 16-52
|
|
Antal enheter för packade röda blodkroppar (PRBC).
Tidsram: Vecka 16-52
|
Vecka 16-52
|
|
Totala enheter (ml/kg) transfunderade under 16 och 52 veckors behandling med pegcetacoplan
Tidsram: Vecka 16-52
|
Vecka 16-52
|
|
Ändra från baslinje till vecka 52, och från vecka 16 till vecka 52, i LDH
Tidsram: Vecka 16-52
|
Vecka 16-52
|
|
Ändra från baslinje till vecka 52 och från vecka 16 till vecka 52 ARC
Tidsram: Vecka 16-52
|
Vecka 16-52
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
4 februari 2021
Primärt slutförande (Beräknad)
1 december 2028
Avslutad studie (Beräknad)
1 december 2028
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
8 mars 2021
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
20 maj 2021
Första postat (Faktisk)
26 maj 2021
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
26 juni 2026
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
23 juni 2026
Senast verifierad
1 juni 2026
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- APL2-PNH-209
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Ja
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .