Pegcetacoplan 在阵发性睡眠性血红蛋白尿 (PNH) 儿科患者中的研究
2022年7月18日 更新者：Apellis Pharmaceuticals, Inc.
一项开放标签、单组、2 期研究，以评估 Pegcetacoplan 在阵发性睡眠性血红蛋白尿症儿科患者中的安全性、药代动力学和生物活性
本研究的目的是评估 pegcetacoplan 在患有阵发性睡眠性血红蛋白尿症 (PNH) 的 12-17 岁（青少年）中的安全性、有效性和生物活性（研究药物如何被身体处理）。
研究概览
详细说明
这是一项开放标签研究，旨在评估 12-17 岁 PNH 患者的 pegcetacoplan。 该研究将包括 4 周的筛选期和随后的 16 周治疗期。 从 C5 抑制剂转为使用 C5 抑制剂的参与者在筛选和治疗期间将有额外的 4 周磨合期。 在研究治疗期结束时，参与者将进入长期延长期或 2 个月的随访期。
所有符合条件的研究参与者都将接受每周两次在家中通过皮下输注进行的 pegcetacoplan。 皮下输注需要将两根小针头插入皮下组织的脂肪层，研究药物就会流入体内。 研究参与者和/或护理人员将接受 pegcetacoplan 家庭管理方面的培训。
研究类型
介入性
注册 (预期的)
12
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习联系方式
- 姓名：Apellis Clinical Trial Information Line
- 电话号码：1-833-284-6361 (833-CT Info-1)
- 邮箱：clinicaltrials@apellis.com
学习地点
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Belgrade、塞尔维亚、11000
- 尚未招聘
- University Children's Hospital
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Prague、捷克语、150 06
- 招聘中
- Motol University Hospital
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Paris、法国、75009
- 尚未招聘
- Robert-Debré Hospital Paris
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Bangkok、泰国、10400
- 招聘中
- Phramongkutklao hospital and College of Medicine
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Georgia
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Atlanta、Georgia、美国、30329
- 招聘中
- Children's Hospital of Atlanta
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London、英国、W2 1NY
- 尚未招聘
- St. Mary's Hospital
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Nijmegen、荷兰、6525 GA
- 尚未招聘
- Radboud University Hospital Nijmegen
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Barcelona、西班牙、E-08035
- 尚未招聘
- University Hospital Vall d'Hebron
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Madrid、西班牙、E-28041
- 尚未招聘
- University Hospital 12 de Octubre
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Ampang、马来西亚、68000
- 招聘中
- Hospital Ampang
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
12年 至 17年 (孩子)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 筛查时年龄在 12-17 岁之间
- 重量至少 20 公斤（约 44 磅）
- 经高灵敏度流式细胞仪（粒细胞或单核细胞克隆 >10%）确诊为 PNH
任何一个：
- 在开始 pegcetacoplan 给药之前未接受批准的补体抑制剂（eculizumab 或 ravulizumab）治疗，并且患有溶血性贫血。 溶血性贫血定义为血红蛋白 (Hb) 低于正常下限 (Hb < LLN) 且 LDH > 1.5 倍正常上限 (ULN)；或者
- 目前正在接受批准的补体抑制剂（eculizumab 或 ravulizumab）治疗，并且有持续性贫血的证据。 持续性贫血定义为 Hb < LLN 和 ARC > ULN
- 血小板计数 >75,000/mm3，中性粒细胞绝对计数 >1000/mm3
排除标准：
- 是一名年满 18 岁且患有 PNH 的成年人
- 已知或疑似遗传性果糖不耐受症 (HFI)
- 遗传性补体缺乏、骨髓移植或脑膜炎球菌病（脑膜炎、菌血症或败血症）病史
- 怀孕或哺乳的女性
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：Pegcetacoplan
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补体 (C3) 抑制剂
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
大体时间 |
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16 周治疗期间 pegcetacoplan 血清浓度
大体时间：16周
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16周
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血红蛋白 (Hb) 从基线到第 16 周的变化
大体时间：16周
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16周
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在 16 周的治疗期间，治疗中出现的不良事件 (TEAE) 的发生率和严重程度，包括监测细菌感染
大体时间：16周
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16周
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从基线到第 16 周乳酸脱氢酶 (LDH) 的变化
大体时间：16周
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16周
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从基线到第 16 周绝对网织红细胞计数 (ARC) 的变化
大体时间：16周
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16周
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次要结果测量
结果测量 |
大体时间 |
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从第 16 周到第 52 周，RBC 细胞上 C3 沉积的基线变化
大体时间：第 16-52 周
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第 16-52 周
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在 16 周治疗期间和超过 52 周的 pegcetacoplan 治疗期间血栓栓塞事件（主要血管不良事件 [MAVE]）的发生率
大体时间：52周
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52周
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Pegcetacoplan 治疗 16 周和 52 周期间突破性溶血的发生
大体时间：第 16-52 周
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第 16-52 周
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从基线到第 52 周以及从第 16 周到第 52 周的 Hb 变化
大体时间：第 16-52 周
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第 16-52 周
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健康相关生活质量 (HRQOL) 评估从基线到第 16 周和第 52 周的变化
大体时间：第 16-52 周
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第 16-52 周
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红细胞 (PRBC) 单位数
大体时间：第 16-52 周
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第 16-52 周
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在 pegcetacoplan 治疗的 16 周和 52 周期间输注的总单位数 (mL/kg)
大体时间：第 16-52 周
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第 16-52 周
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LDH 从基线到第 52 周以及从第 16 周到第 52 周的变化
大体时间：第 16-52 周
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第 16-52 周
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从基线到第 52 周以及从第 16 周到第 52 周 ARC 的变化
大体时间：第 16-52 周
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第 16-52 周
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2021年2月4日
初级完成 (预期的)
2024年4月1日
研究完成 (预期的)
2024年10月1日
研究注册日期
首次提交
2021年3月8日
首先提交符合 QC 标准的
2021年5月20日
首次发布 (实际的)
2021年5月26日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2022年7月20日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2022年7月18日
最后验证
2022年7月1日
更多信息
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.
Pegcetacoplan的临床试验
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Apellis Pharmaceuticals, Inc.完全的
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