Un estudio de pegcetacoplan en pacientes pediátricos con hemoglobinuria paroxística nocturna (HPN)
23 de junio de 2026 actualizado por: Apellis Pharmaceuticals, Inc.
Un estudio abierto, de un solo brazo, de fase 2 para evaluar la seguridad, la farmacocinética y la actividad biológica de pegcetacoplan en pacientes pediátricos con hemoglobinuria paroxística nocturna
El propósito de este estudio es evaluar la seguridad, la eficacia y la actividad biológica (cómo el cuerpo procesa el medicamento en investigación) de pegcetacoplan en niños de 12 a 17 años (adolescentes) que tienen hemoglobinuria paroxística nocturna (PNH).
Descripción general del estudio
Estado
Reclutamiento
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Este es un estudio abierto para evaluar pegcetacoplan en personas con PNH que tienen entre 12 y 17 años. El estudio consistirá en un período de selección de 4 semanas seguido de un período de tratamiento de 16 semanas. Los participantes que cambien de un inhibidor de C5 tendrán un período de adaptación adicional de 4 semanas entre los períodos de selección y tratamiento. Al finalizar el período de tratamiento del estudio, los participantes entrarán en un período de extensión a largo plazo o en un período de seguimiento de 2 meses.
Todos los participantes elegibles del estudio recibirán pegcetacoplan, administrado mediante infusión subcutánea dos veces por semana en casa. La infusión subcutánea requiere que se inserten dos agujas pequeñas en la capa de grasa del tejido debajo de la piel y el medicamento en investigación fluirá hacia el cuerpo. Los participantes del estudio y/o los cuidadores recibirán capacitación sobre la administración domiciliaria de pegcetacoplan.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Estimado)
12
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Estudio Contacto
- Nombre: Apellis Clinical Trial Information Line
- Número de teléfono: 1-833-284-6361 (833-CT Info-1)
- Correo electrónico: clinicaltrials@apellis.com
Ubicaciones de estudio
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Prague, Chequia, 150 06
- Terminado
- Motol University Hospital
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Barcelona, España, E-08035
- Reclutamiento
- University Hospital Vall d'Hebron
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Madrid, España, E-28041
- Reclutamiento
- University Hospital 12 de Octubre
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Georgia
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Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30329
- Reclutamiento
- Children's Hospital of Atlanta
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Paris, Francia, 75009
- Aún no reclutando
- Robert-Debré Hospital Paris
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Ampang, Malasia, 68000
- Reclutamiento
- Hospital Ampang
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Nijmegen, Países Bajos, 6525 GA
- Terminado
- Radboud University Hospital Nijmegen
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Utrecht, Países Bajos, 3508 GA
- Reclutamiento
- University Medical Center Utrecht
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London, Reino Unido, W2 1NY
- Terminado
- St. Mary's Hospital
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Belgrade, Serbia, 11000
- Reclutamiento
- University Children's Hospital
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Bangkok, Tailandia, 10400
- Terminado
- Phramongkutklao Hospital and College of Medicine
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Chiang Mai, Tailandia, 50200
- Reclutamiento
- Maharaj Nakorn Chiang Mai Hospital
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
12 años a 17 años (Niño)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- Tiene entre 12 y 17 años en el momento de la selección
- Pesar al menos 20 kg (aprox. 44 libras)
- Tener el diagnóstico de PNH, confirmado por citometría de flujo de alta sensibilidad (clon de granulocitos o monocitos >10%)
CUALQUIERA:
- No recibir tratamiento con un inhibidor del complemento aprobado (eculizumab o ravulizumab) antes del inicio de la dosificación de pegcetacoplan, Y tener anemia hemolítica. La anemia hemolítica se define como hemoglobina (Hb) por debajo del límite inferior de la normalidad (Hb < LLN) y LDH >1,5 veces el límite superior de la normalidad (LSN); O
- Actualmente recibe tratamiento con un inhibidor del complemento aprobado (eculizumab o ravulizumab) Y tiene evidencia de anemia en curso. La anemia en curso se define como Hb < LLN y ARC > LSN
- Tener un recuento de plaquetas > 75 000/mm3 y un recuento absoluto de neutrófilos > 1 000/mm3
Criterio de exclusión:
- Es un adulto, de 18 años de edad o más, con PNH
- Intolerancia hereditaria a la fructosa (HFI) conocida o sospechada
- Antecedentes de deficiencia hereditaria del complemento, trasplante de médula ósea o enfermedad meningocócica (meningitis, bacteriemia o septicemia)
- Mujeres que están embarazadas o amamantando
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Experimental: Pegcetacoplan
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Inhibidor del complemento (C3)
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
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Concentraciones séricas de pegcetacoplan durante el transcurso del período de tratamiento de 16 semanas
Periodo de tiempo: 16 semanas
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16 semanas
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Cambio desde el inicio hasta la semana 16 en hemoglobina (Hb)
Periodo de tiempo: 16 semanas
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16 semanas
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Incidencia y gravedad de los eventos adversos emergentes del tratamiento (TEAE) en el transcurso del período de tratamiento de 16 semanas, incluido el control de las infecciones bacterianas
Periodo de tiempo: 16 semanas
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16 semanas
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Cambio desde el inicio hasta la semana 16 lactato deshidrogenasa (LDH)
Periodo de tiempo: 16 semanas
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16 semanas
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Cambio desde el inicio hasta la semana 16 Recuento absoluto de reticulocitos (ARC)
Periodo de tiempo: 16 semanas
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16 semanas
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
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Cambio desde el inicio de la semana 16 a la semana 52 del depósito de C3 en los glóbulos rojos
Periodo de tiempo: Semana 16-52
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Semana 16-52
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Incidencia de eventos tromboembólicos (eventos vasculares adversos mayores [MAVE]) durante el período de tratamiento de 16 semanas y durante 52 semanas de tratamiento con pegcetacoplan
Periodo de tiempo: 52 semanas
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52 semanas
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Ocurrencia de hemólisis intercurrente durante 16 y 52 semanas de tratamiento con pegcetacoplan
Periodo de tiempo: Semana 16-52
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Semana 16-52
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Cambio desde el inicio hasta la Semana 52, y desde la Semana 16 hasta la Semana 52, en Hb
Periodo de tiempo: Semana 16-52
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Semana 16-52
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Cambio desde el inicio hasta la semana 16 y la semana 52 en las evaluaciones de calidad de vida relacionada con la salud (HRQOL)
Periodo de tiempo: Semana 16-52
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Semana 16-52
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Número de unidades de glóbulos rojos concentrados (PRBC)
Periodo de tiempo: Semana 16-52
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Semana 16-52
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Unidades totales (ml/kg) transfundidas durante 16 y 52 semanas de tratamiento con pegcetacoplan
Periodo de tiempo: Semana 16-52
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Semana 16-52
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Cambio desde el inicio hasta la Semana 52, y desde la Semana 16 hasta la Semana 52, en LDH
Periodo de tiempo: Semana 16-52
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Semana 16-52
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Cambio desde el inicio hasta la semana 52 y desde la semana 16 hasta la semana 52 ARC
Periodo de tiempo: Semana 16-52
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Semana 16-52
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
4 de febrero de 2021
Finalización primaria (Estimado)
1 de diciembre de 2028
Finalización del estudio (Estimado)
1 de diciembre de 2028
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
8 de marzo de 2021
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
20 de mayo de 2021
Publicado por primera vez (Actual)
26 de mayo de 2021
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
26 de junio de 2026
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
23 de junio de 2026
Última verificación
1 de junio de 2026
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- APL2-PNH-209
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .