소아 발작성 야간혈색소뇨증(PNH) 환자에 대한 Pegcetacoplan의 연구
2026년 6월 23일 업데이트: Apellis Pharmaceuticals, Inc.
발작성 야간 혈색소뇨증이 있는 소아 환자에서 페그세타코플란의 안전성, 약동학 및 생물학적 활성을 평가하기 위한 공개, 단일군, 제2상 연구
이 연구의 목적은 발작성 야간혈색소뇨증(PNH)이 있는 12-17세(청소년)에서 페그세타코플란의 안전성, 유효성 및 생물학적 활성(연구 약물이 신체에서 어떻게 처리되는지)을 평가하는 것입니다.
연구 개요
상세 설명
이것은 12~17세 PNH 환자의 페그세타코플란을 평가하기 위한 공개 라벨 연구입니다. 이 연구는 4주간의 스크리닝 기간과 16주간의 치료 기간으로 구성됩니다. C5 억제제에서 전환하는 참가자는 스크리닝 기간과 치료 기간 사이에 추가로 4주의 준비 기간이 있습니다. 연구 치료 기간이 끝나면 참가자는 장기 연장 기간 또는 2개월 추적 기간에 들어갑니다.
자격이 있는 모든 연구 참가자는 집에서 일주일에 두 번 피하 주입을 통해 투여되는 페그세타코플란을 받게 됩니다. 피하 주입은 피부 아래 조직의 지방층에 두 개의 작은 바늘을 삽입해야 하며 연구 약물이 체내로 흘러 들어갑니다. 연구 참가자 및/또는 간병인은 pegcetacoplan의 가정 관리에 대해 교육을 받습니다.
연구 유형
중재적
등록 (추정된)
12
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 연락처
- 이름: Apellis Clinical Trial Information Line
- 전화번호: 1-833-284-6361 (833-CT Info-1)
- 이메일: clinicaltrials@apellis.com
연구 장소
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Nijmegen, 네덜란드, 6525 GA
- 완전한
- Radboud University Hospital Nijmegen
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Utrecht, 네덜란드, 3508 GA
- 모병
- University Medical Center Utrecht
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Ampang, 말레이시아, 68000
- 모병
- Hospital Ampang
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Georgia
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Atlanta, Georgia, 미국, 30329
- 모병
- Children's Hospital of Atlanta
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Belgrade, 세르비아, 11000
- 모병
- University Children's Hospital
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Barcelona, 스페인, E-08035
- 모병
- University Hospital Vall d'Hebron
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Madrid, 스페인, E-28041
- 모병
- University Hospital 12 de Octubre
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London, 영국, W2 1NY
- 완전한
- St. Mary's Hospital
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Prague, 체코, 150 06
- 완전한
- Motol University Hospital
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Bangkok, 태국, 10400
- 완전한
- Phramongkutklao Hospital and College of Medicine
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Chiang Mai, 태국, 50200
- 모병
- Maharaj Nakorn Chiang Mai Hospital
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Paris, 프랑스, 75009
- 아직 모집하지 않음
- Robert-Debré Hospital Paris
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
12년 (어린이)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 심사 당시 만 12~17세
- 무게는 최소 20kg(약. 44파운드)
- 고감도 유동 세포측정법(과립구 또는 단핵구 클론 >10%)으로 확인된 PNH 진단을 받으십시오.
어느 하나:
- 페그세타코플란 투여를 시작하기 전에 승인된 보체 억제제(에쿨리주맙 또는 라불리주맙)로 치료받지 않고 용혈성 빈혈이 있는 경우. 용혈성 빈혈은 헤모글로빈(Hb)이 정상 하한(Hb < LLN) 미만이고 LDH가 정상 상한(ULN)의 1.5배를 초과하는 것으로 정의됩니다. 또는
- 현재 승인된 보체 억제제(에쿨리주맙 또는 라불리주맙)로 치료를 받고 있으며 진행 중인 빈혈의 증거가 있습니다. 진행성 빈혈은 Hb < LLN 및 ARC > ULN으로 정의됩니다.
- 혈소판 수가 >75,000/mm3이고 절대 호중구 수가 >1000/mm3입니다.
제외 기준:
- PNH가 있는 18세 이상의 성인입니다.
- 알려진 또는 의심되는 유전성 과당 불내증(HFI)
- 유전성 보체 결핍, 골수 이식 또는 수막구균성 질환(수막염, 균혈증 또는 패혈증)의 병력
- 임신 중이거나 모유 수유 중인 여성
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 페그세타코플란
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보체(C3) 억제제
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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16주 치료 기간 동안 페그세타코플란 혈청 농도
기간: 16주
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16주
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헤모글로빈(Hb)의 기준선에서 16주까지의 변화
기간: 16주
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16주
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세균 감염 모니터링을 포함하여 16주 치료 기간 동안 치료 관련 부작용(TEAE)의 발생률 및 중증도
기간: 16주
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16주
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기준선에서 16주째 젖산 탈수소효소(LDH)로의 변화
기간: 16주
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16주
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기준선에서 16주째 절대 망상적혈구수(ARC)로의 변화
기간: 16주
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16주
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2차 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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기준선에서 16주부터 52주까지 RBC 세포에 대한 C3 침착의 변화
기간: 16-52주차
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16-52주차
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페그세타코플란으로 16주 치료 기간 및 52주 치료 기간 동안 혈전색전증 사건(주요 혈관 부작용[MAVE]) 발생률
기간: 52주
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52주
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페그세타코플란 치료 16주 및 52주 동안 돌발성 용혈 발생
기간: 16-52주차
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16-52주차
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베이스라인에서 52주까지, 그리고 16주부터 52주까지 Hb 단위의 변화
기간: 16-52주차
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16-52주차
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건강 관련 삶의 질(HRQOL) 평가에서 기준선에서 16주 및 52주까지의 변화
기간: 16-52주차
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16-52주차
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포장된 적혈구(PRBC) 단위 수
기간: 16-52주차
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16-52주차
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페그세타코플란 치료 16주 및 52주 동안 수혈된 총 단위(mL/kg)
기간: 16-52주차
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16-52주차
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기준치에서 52주까지, 그리고 16주에서 52주까지의 LDH 변화
기간: 16-52주차
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16-52주차
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기준선에서 52주까지, 그리고 16주부터 52주까지의 변화 ARC
기간: 16-52주차
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16-52주차
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2021년 2월 4일
기본 완료 (추정된)
2028년 12월 1일
연구 완료 (추정된)
2028년 12월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2021년 3월 8일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2021년 5월 20일
처음 게시됨 (실제)
2021년 5월 26일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2026년 6월 26일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 6월 23일
마지막으로 확인됨
2026년 6월 1일
추가 정보
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