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Uno studio su Pegcetacoplan in pazienti pediatrici con emoglobinuria parossistica notturna (EPN)

18 luglio 2022 aggiornato da: Apellis Pharmaceuticals, Inc.

Uno studio in aperto, a braccio singolo, di fase 2 per valutare la sicurezza, la farmacocinetica e l'attività biologica di Pegcetacoplan in pazienti pediatrici con emoglobinuria parossistica notturna

Lo scopo di questo studio è valutare la sicurezza, l'efficacia e l'attività biologica (come il farmaco sperimentale viene elaborato dall'organismo) di pegcetacoplan in 12-17 anni (adolescenti) che hanno emoglobinuria parossistica notturna (PNH).

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo è uno studio in aperto per valutare pegcetacoplan nelle persone con EPN di età compresa tra 12 e 17 anni. Lo studio consisterà in un periodo di screening di 4 settimane seguito da un periodo di trattamento di 16 settimane. I partecipanti che passano da un inibitore C5 avranno un ulteriore periodo di rodaggio di 4 settimane tra i periodi di screening e trattamento. Al completamento del periodo di trattamento dello studio, i partecipanti entreranno in un periodo di estensione a lungo termine o in un periodo di follow-up di 2 mesi.

Tutti i partecipanti idonei allo studio riceveranno pegcetacoplan, somministrato tramite infusione sottocutanea due volte a settimana a casa. L'infusione sottocutanea richiede l'inserimento di due piccoli aghi nello strato di tessuto adiposo sotto la pelle e il farmaco sperimentale fluirà nel corpo. I partecipanti allo studio e/o gli operatori sanitari saranno formati sulla somministrazione domiciliare di pegcetacoplan.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Anticipato)

12

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

  • Nome: Apellis Clinical Trial Information Line
  • Numero di telefono: 1-833-284-6361 (833-CT Info-1)
  • Email: clinicaltrials@apellis.com

Luoghi di studio

  • Cechia
      • Prague, Cechia, 150 06
        • Reclutamento
        • Motol University Hospital
  • Francia
      • Paris, Francia, 75009
        • Non ancora reclutamento
        • Robert-Debré Hospital Paris
  • Malaysia
      • Ampang, Malaysia, 68000
        • Reclutamento
        • Hospital Ampang
  • Olanda
      • Nijmegen, Olanda, 6525 GA
        • Non ancora reclutamento
        • Radboud University Hospital Nijmegen
  • Regno Unito
      • London, Regno Unito, W2 1NY
        • Non ancora reclutamento
        • St. Mary's Hospital
  • Serbia
      • Belgrade, Serbia, 11000
        • Non ancora reclutamento
        • University Children's Hospital
  • Spagna
      • Barcelona, Spagna, E-08035
        • Non ancora reclutamento
        • University Hospital Vall d'Hebron
      • Madrid, Spagna, E-28041
        • Non ancora reclutamento
        • University Hospital 12 de Octubre
  • Stati Uniti
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30329
        • Reclutamento
        • Children's Hospital of Atlanta
  • Tailandia
      • Bangkok, Tailandia, 10400
        • Reclutamento
        • Phramongkutklao hospital and College of Medicine

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 12 anni a 17 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Hanno 12-17 anni al momento dello screening
  • Pesare almeno 20 kg (ca. 44 libbre)
  • Avere la diagnosi di EPN, confermata dalla citometria a flusso ad alta sensibilità (clone di granulociti o monociti >10%)

  • O:

    • Non essere in trattamento con un inibitore del complemento approvato (eculizumab o ravulizumab) prima dell'inizio della somministrazione di pegcetacoplan E avere anemia emolitica. L'anemia emolitica è definita come emoglobina (Hb) inferiore al limite inferiore della norma (Hb < LLN) e LDH > 1,5 volte il limite superiore della norma (ULN); O
    • Attualmente in trattamento con un inibitore del complemento approvato (eculizumab o ravulizumab) E presenta evidenza di anemia in corso. L'anemia in corso è definita come Hb < LLN e ARC > ULN
  • Avere una conta piastrinica >75.000/mm3 e una conta assoluta dei neutrofili >1000/mm3

Criteri di esclusione:

  • Sono un adulto, di età pari o superiore a 18 anni, affetto da EPN
  • Intolleranza ereditaria al fruttosio (HFI) nota o sospetta
  • Anamnesi di deficit ereditario del complemento, trapianto di midollo osseo o malattia meningococcica (meningite, batteriemia o setticemia)
  • Donne in gravidanza o allattamento

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Pegcetacoplan
Droga: Pegcetacoplan
Inibitore del complemento (C3).

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Concentrazioni sieriche di pegcetacoplan nel corso del periodo di trattamento di 16 settimane
Lasso di tempo: 16 settimane
16 settimane
Variazione dal basale alla settimana 16 dell'emoglobina (Hb)
Lasso di tempo: 16 settimane
16 settimane
Incidenza e gravità degli eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE) nel corso del periodo di trattamento di 16 settimane, compreso il monitoraggio delle infezioni batteriche
Lasso di tempo: 16 settimane
16 settimane
Variazione dal basale alla settimana 16 lattato deidrogenasi (LDH)
Lasso di tempo: 16 settimane
16 settimane
Variazione dal basale alla conta assoluta dei reticolociti (ARC) alla settimana 16
Lasso di tempo: 16 settimane
16 settimane

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Variazione dal basale dalla settimana 16 alla settimana 52 della deposizione di C3 sulle cellule RBC
Lasso di tempo: Settimana 16-52
Settimana 16-52
Incidenza di eventi tromboembolici (eventi vascolari avversi maggiori [MAVE]) nel corso del periodo di trattamento di 16 settimane e oltre 52 settimane di trattamento con pegcetacoplan
Lasso di tempo: 52 settimane
52 settimane
Comparsa di emolisi da rottura dopo 16 e 52 settimane di trattamento con pegcetacoplan
Lasso di tempo: Settimana 16-52
Settimana 16-52
Modifica dal basale alla settimana 52, e dalla settimana 16 alla settimana 52, in Hb
Lasso di tempo: Settimana 16-52
Settimana 16-52
Variazione dal basale alla settimana 16 e alla settimana 52 nelle valutazioni della qualità della vita correlata alla salute (HRQOL)
Lasso di tempo: Settimana 16-52
Settimana 16-52
Numero di unità di globuli rossi concentrati (PRBC).
Lasso di tempo: Settimana 16-52
Settimana 16-52
Unità totali (mL/kg) trasfuse in 16 e 52 settimane di trattamento con pegcetacoplan
Lasso di tempo: Settimana 16-52
Settimana 16-52
Modifica dal basale alla settimana 52 e dalla settimana 16 alla settimana 52, in LDH
Lasso di tempo: Settimana 16-52
Settimana 16-52
Modifica dal basale alla settimana 52 e dalla settimana 16 alla settimana 52 ARC
Lasso di tempo: Settimana 16-52
Settimana 16-52

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Apellis Pharmaceuticals, Inc.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

4 febbraio 2021

Completamento primario (Anticipato)

1 aprile 2024

Completamento dello studio (Anticipato)

1 ottobre 2024

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

8 marzo 2021

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

20 maggio 2021

Primo Inserito (Effettivo)

26 maggio 2021

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

20 luglio 2022

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

18 luglio 2022

Ultimo verificato

1 luglio 2022

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • APL2-PNH-209

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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