Pegcetacoplan-tutkimus lapsipotilailla, joilla on kohtauksellinen yöllinen hemoglobinuria (PNH)
tiistai 23. kesäkuuta 2026 päivittänyt: Apellis Pharmaceuticals, Inc.
Avoin, yksihaarainen, 2. vaiheen tutkimus Pegcetacoplanin turvallisuuden, farmakokinetiikka ja biologisen aktiivisuuden arvioimiseksi lapsipotilailla, joilla on paroksysmaalinen yöllinen hemoglobinuria
Tämän tutkimuksen tarkoituksena on arvioida pegcetacoplanin turvallisuutta, tehokkuutta ja biologista aktiivisuutta (miten elimistö käsittelee tutkimuslääkitystä) 12–17-vuotiailla (nuorilla), joilla on kohtauksellinen yöllinen hemoglobinuria (PNH).
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Rekrytointi
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämä on avoin tutkimus pegcetacoplanin arvioimiseksi 12–17-vuotiailla PNH-potilailla. Tutkimus koostuu 4 viikon seulontajaksosta, jota seuraa 16 viikon hoitojakso. Osallistujilla, jotka vaihtavat C5-inhibiittorista, on ylimääräinen 4 viikon sisäänajojakso seulonta- ja hoitojaksojen välillä. Tutkimushoitojakson päätyttyä osallistujat siirtyvät joko pitkäaikaiseen jatkojaksoon tai 2 kuukauden seurantajaksoon.
Kaikki kelvolliset tutkimukseen osallistujat saavat pegcetacoplania, joka annetaan ihonalaisena infuusiona kahdesti viikossa kotona. Ihonalainen infuusio vaatii, että kaksi pientä neulaa työnnetään ihon alla olevaan rasvakerrokseen ja tutkimuslääke valuu kehoon. Tutkimukseen osallistujat ja/tai omaishoitajat koulutetaan pegcetacoplanin kotihoitoon.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
12
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskeluyhteys
- Nimi: Apellis Clinical Trial Information Line
- Puhelinnumero: 1-833-284-6361 (833-CT Info-1)
- Sähköposti: clinicaltrials@apellis.com
Opiskelupaikat
-
-
-
Nijmegen, Alankomaat, 6525 GA
- Valmis
- Radboud University Hospital Nijmegen
-
Utrecht, Alankomaat, 3508 GA
- Rekrytointi
- University Medical Center Utrecht
-
-
-
-
-
Barcelona, Espanja, E-08035
- Rekrytointi
- University Hospital Vall d'Hebron
-
Madrid, Espanja, E-28041
- Rekrytointi
- University Hospital 12 de Octubre
-
-
-
-
-
Ampang, Malesia, 68000
- Rekrytointi
- Hospital Ampang
-
-
-
-
-
Paris, Ranska, 75009
- Ei vielä rekrytointia
- Robert-Debré Hospital Paris
-
-
-
-
-
Belgrade, Serbia, 11000
- Rekrytointi
- University Children's Hospital
-
-
-
-
-
Bangkok, Thaimaa, 10400
- Valmis
- Phramongkutklao Hospital and College of Medicine
-
Chiang Mai, Thaimaa, 50200
- Rekrytointi
- Maharaj Nakorn Chiang Mai Hospital
-
-
-
-
-
Prague, Tšekki, 150 06
- Valmis
- Motol University Hospital
-
-
-
-
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta, W2 1NY
- Valmis
- St. Mary's Hospital
-
-
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30329
- Rekrytointi
- Children's Hospital of Atlanta
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
12 vuotta - 17 vuotta (Lapsi)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Ovat seulontahetkellä 12-17-vuotiaita
- Paino vähintään 20 kg (n. 44 lbs)
- Sinulla on PNH-diagnoosi, joka on vahvistettu korkean herkkyyden virtaussytometrialla (granulosyytti- tai monosyyttiklooni >10 %)
JOMPIKUMPI:
- joita ei ole hoidettu hyväksytyllä komplementin estäjällä (ekulitsumabilla tai ravulitsumabilla) ennen pegsetakoplan-annoksen aloittamista, JA heillä on hemolyyttinen anemia. Hemolyyttinen anemia määritellään hemoglobiiniksi (Hb), joka on pienempi kuin normaalin alaraja (Hb < LLN) ja LDH > 1,5 kertaa normaalin yläraja (ULN); TAI
- Tällä hetkellä hoitoa hyväksytyllä komplementin estäjällä (ekulitsumabi tai ravulitsumabi) JA heillä on merkkejä jatkuvasta anemiasta. Jatkuva anemia määritellään Hb < LLN ja ARC > ULN
- verihiutalemäärä > 75 000/mm3 ja absoluuttinen neutrofiilien määrä > 1000/mm3
Poissulkemiskriteerit:
- olet aikuinen, 18-vuotias tai vanhempi, jolla on PNH
- Tunnettu tai epäilty perinnöllinen fruktoosi-intoleranssi (HFI)
- Aiempi perinnöllinen komplementin puutos, luuytimensiirto tai meningokokkitauti (aivokalvontulehdus, bakteremia tai septikemia)
- Naiset, jotka ovat raskaana tai imettävät
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Pegcetacoplan
|
Komplementin (C3) estäjä
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Pegcetacoplan-pitoisuudet seerumissa 16 viikon hoitojakson aikana
Aikaikkuna: 16 viikkoa
|
16 viikkoa
|
|
Hemoglobiinin (Hb) muutos lähtötilanteesta viikkoon 16
Aikaikkuna: 16 viikkoa
|
16 viikkoa
|
|
Hoidon aiheuttamien haittatapahtumien (TEAE) ilmaantuvuus ja vakavuus 16 viikon hoitojakson aikana, mukaan lukien bakteeri-infektioiden seuranta
Aikaikkuna: 16 viikkoa
|
16 viikkoa
|
|
Muutos lähtötilanteesta 16. viikon laktaattidehydrogenaasiin (LDH)
Aikaikkuna: 16 viikkoa
|
16 viikkoa
|
|
Muutos lähtötilanteesta viikon 16 absoluuttiseen retikulosyyttimäärään (ARC)
Aikaikkuna: 16 viikkoa
|
16 viikkoa
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Muutos lähtötasosta viikosta 16 viikkoon 52 C3:n kerääntymisessä punasoluihin
Aikaikkuna: Viikko 16-52
|
Viikko 16-52
|
|
Tromboembolisten tapahtumien (suuret haitalliset verisuonitapahtumat [MAVE]) ilmaantuvuus 16 viikon hoitojakson ja yli 52 viikon pegsetakoplan-hoidon aikana
Aikaikkuna: 52 viikkoa
|
52 viikkoa
|
|
Läpimurtohemolyysin esiintyminen 16 ja 52 viikon pegcetacoplan-hoidon aikana
Aikaikkuna: Viikko 16-52
|
Viikko 16-52
|
|
Muutos lähtötilanteesta viikkoon 52 ja viikosta 16 viikkoon 52, Hb
Aikaikkuna: Viikko 16-52
|
Viikko 16-52
|
|
Muutos lähtötilanteesta viikkoon 16 ja viikkoon 52 terveyteen liittyvässä elämänlaadussa (HRQOL)
Aikaikkuna: Viikko 16-52
|
Viikko 16-52
|
|
Pakattujen punasolujen (PRBC) määrä
Aikaikkuna: Viikko 16-52
|
Viikko 16-52
|
|
Siirretyt kokonaisyksiköt (ml/kg) 16 ja 52 viikon pegcetacoplan-hoidon aikana
Aikaikkuna: Viikko 16-52
|
Viikko 16-52
|
|
LDH:n muutos lähtötasosta viikkoon 52 ja viikosta 16 viikkoon 52
Aikaikkuna: Viikko 16-52
|
Viikko 16-52
|
|
Muutos lähtötilanteesta viikkoon 52 ja viikosta 16 viikolle 52 ARC
Aikaikkuna: Viikko 16-52
|
Viikko 16-52
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Torstai 4. helmikuuta 2021
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Perjantai 1. joulukuuta 2028
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Perjantai 1. joulukuuta 2028
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Maanantai 8. maaliskuuta 2021
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 20. toukokuuta 2021
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Keskiviikko 26. toukokuuta 2021
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Perjantai 26. kesäkuuta 2026
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 23. kesäkuuta 2026
Viimeksi vahvistettu
Maanantai 1. kesäkuuta 2026
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- APL2-PNH-209
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .