Badanie Pegcetakoplanu u dzieci i młodzieży z napadową nocną hemoglobinurią (PNH)
23 czerwca 2026 zaktualizowane przez: Apellis Pharmaceuticals, Inc.
Otwarte, jednoramienne badanie fazy 2 oceniające bezpieczeństwo, farmakokinetykę i aktywność biologiczną pegcetakoplanu u dzieci i młodzieży z napadową nocną hemoglobinurią
Celem tego badania jest ocena bezpieczeństwa, skuteczności i aktywności biologicznej (w jaki sposób badany lek jest przetwarzany przez organizm) pegcetakoplanu u młodzieży w wieku 12-17 lat z napadową nocną hemoglobinurią (PNH).
Przegląd badań
Status
Rekrutacyjny
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
Jest to otwarte badanie mające na celu ocenę pegcetakoplanu u osób z PNH w wieku 12-17 lat. Badanie będzie się składać z 4-tygodniowego okresu przesiewowego, po którym nastąpi 16-tygodniowy okres leczenia. Uczestnicy przechodzący z inhibitora C5 będą mieli dodatkowy 4-tygodniowy okres wstępny między okresami badań przesiewowych i leczenia. Po zakończeniu okresu leczenia w ramach badania uczestnicy wezmą udział w długoterminowym okresie przedłużenia lub 2-miesięcznym okresie obserwacji.
Wszyscy kwalifikujący się uczestnicy badania otrzymają pegcetakoplan, podawany we wlewie podskórnym dwa razy w tygodniu w domu. Infuzja podskórna wymaga wprowadzenia dwóch małych igieł w warstwę tłuszczową tkanki pod skórą, po czym badany lek wniknie do organizmu. Uczestnicy badania i/lub opiekunowie zostaną przeszkoleni w zakresie podawania pegcetacoplanu w domu.
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Szacowany)
12
Faza
- Faza 2
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Kontakt w sprawie studiów
- Nazwa: Apellis Clinical Trial Information Line
- Numer telefonu: 1-833-284-6361 (833-CT Info-1)
- E-mail: clinicaltrials@apellis.com
Lokalizacje studiów
-
-
-
Prague, Czechy, 150 06
- Zakończony
- Motol University Hospital
-
-
-
-
-
Paris, Francja, 75009
- Jeszcze nie rekrutacja
- Robert-Debré Hospital Paris
-
-
-
-
-
Barcelona, Hiszpania, E-08035
- Rekrutacyjny
- University Hospital Vall d'Hebron
-
Madrid, Hiszpania, E-28041
- Rekrutacyjny
- University Hospital 12 de Octubre
-
-
-
-
-
Nijmegen, Holandia, 6525 GA
- Zakończony
- Radboud University Hospital Nijmegen
-
Utrecht, Holandia, 3508 GA
- Rekrutacyjny
- University Medical Center Utrecht
-
-
-
-
-
Ampang, Malezja, 68000
- Rekrutacyjny
- Hospital Ampang
-
-
-
-
-
Belgrade, Serbia, 11000
- Rekrutacyjny
- University Children's Hospital
-
-
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30329
- Rekrutacyjny
- Children's Hospital of Atlanta
-
-
-
-
-
Bangkok, Tajlandia, 10400
- Zakończony
- Phramongkutklao Hospital and College of Medicine
-
Chiang Mai, Tajlandia, 50200
- Rekrutacyjny
- Maharaj Nakorn Chiang Mai Hospital
-
-
-
-
-
London, Zjednoczone Królestwo, W2 1NY
- Zakończony
- St. Mary's Hospital
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
12 lat do 17 lat (Dziecko)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Mają 12-17 lat w momencie badania przesiewowego
- Waż co najmniej 20 kg (ok. 44 funty)
- Potwierdzenie rozpoznania PNH za pomocą wysokoczułej cytometrii przepływowej (klon granulocytów lub monocytów >10%)
ZARÓWNO:
- Nieleczenie zatwierdzonym inhibitorem dopełniacza (ekulizumabem lub ravulizumabem) przed rozpoczęciem podawania pegcetakoplanu ORAZ niedokrwistość hemolityczna. Niedokrwistość hemolityczna jest definiowana jako stężenie hemoglobiny (Hb) poniżej dolnej granicy normy (Hb < DGN) i LDH >1,5-krotności górnej granicy normy (GGN); LUB
- Obecnie otrzymują leczenie zatwierdzonym inhibitorem układu dopełniacza (ekulizumabem lub ravulizumabem) ORAZ mają dowody na trwającą niedokrwistość. Trwającą niedokrwistość definiuje się jako Hb < DGN i ARC > GGN
- mieć liczbę płytek krwi >75 000/mm3 i bezwzględną liczbę neutrofili >1000/mm3
Kryteria wyłączenia:
- Jesteś osobą dorosłą, w wieku 18 lat lub starszą, z PNH
- Znana lub podejrzewana dziedziczna nietolerancja fruktozy (HFI)
- Historia dziedzicznego niedoboru dopełniacza, przeszczepu szpiku kostnego lub choroby meningokokowej (zapalenie opon mózgowych, bakteriemia lub posocznica)
- Kobiety w ciąży lub karmiące piersią
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Pegcetacoplan
|
Inhibitor dopełniacza (C3).
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Stężenia Pegcetacoplanu w surowicy w trakcie 16-tygodniowego okresu leczenia
Ramy czasowe: 16 tygodni
|
16 tygodni
|
|
Zmiana hemoglobiny (Hb) od wartości wyjściowej do tygodnia 16
Ramy czasowe: 16 tygodni
|
16 tygodni
|
|
Częstość występowania i ciężkość zdarzeń niepożądanych związanych z leczeniem (TEAE) w trakcie 16-tygodniowego okresu leczenia, w tym monitorowanie zakażeń bakteryjnych
Ramy czasowe: 16 tygodni
|
16 tygodni
|
|
Zmiana od wartości początkowej do tygodnia 16 Dehydrogenaza mleczanowa (LDH)
Ramy czasowe: 16 tygodni
|
16 tygodni
|
|
Zmiana bezwzględnej liczby retikulocytów (ARC) od wartości wyjściowej do tygodnia 16
Ramy czasowe: 16 tygodni
|
16 tygodni
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Zmiana od linii podstawowej od 16 do 52 tygodnia od odkładania się C3 na komórkach RBC
Ramy czasowe: Tydzień 16-52
|
Tydzień 16-52
|
|
Częstość występowania zdarzeń zakrzepowo-zatorowych (poważne niepożądane zdarzenia naczyniowe [MAVE]) w trakcie 16-tygodniowego okresu leczenia i w ciągu 52 tygodni leczenia pegcetakoplanem
Ramy czasowe: 52 tygodnie
|
52 tygodnie
|
|
Występowanie przełomowej hemolizy w ciągu 16 i 52 tygodni leczenia pegcetakoplanem
Ramy czasowe: Tydzień 16-52
|
Tydzień 16-52
|
|
Zmiana od punktu początkowego do tygodnia 52 i od tygodnia 16 do tygodnia 52 w Hb
Ramy czasowe: Tydzień 16-52
|
Tydzień 16-52
|
|
Zmiana od punktu początkowego do tygodnia 16 i do tygodnia 52 w ocenach jakości życia związanej ze zdrowiem (HRQOL)
Ramy czasowe: Tydzień 16-52
|
Tydzień 16-52
|
|
Liczba upakowanych jednostek krwinek czerwonych (PRBC).
Ramy czasowe: Tydzień 16-52
|
Tydzień 16-52
|
|
Całkowita liczba jednostek (ml/kg) przetoczonych w ciągu 16 i 52 tygodni leczenia pegcetakoplanem
Ramy czasowe: Tydzień 16-52
|
Tydzień 16-52
|
|
Zmiana od punktu początkowego do tygodnia 52 i od tygodnia 16 do tygodnia 52, w LDH
Ramy czasowe: Tydzień 16-52
|
Tydzień 16-52
|
|
Zmiana od punktu początkowego do tygodnia 52 i od tygodnia 16 do tygodnia 52 ARC
Ramy czasowe: Tydzień 16-52
|
Tydzień 16-52
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
4 lutego 2021
Zakończenie podstawowe (Szacowany)
1 grudnia 2028
Ukończenie studiów (Szacowany)
1 grudnia 2028
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
8 marca 2021
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
20 maja 2021
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
26 maja 2021
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
26 czerwca 2026
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
23 czerwca 2026
Ostatnia weryfikacja
1 czerwca 2026
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- APL2-PNH-209
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .