Een studie van Pegcetacoplan bij pediatrische patiënten met paroxismale nachtelijke hemoglobinurie (PNH)
23 juni 2026 bijgewerkt door: Apellis Pharmaceuticals, Inc.
Een open-label, eenarmige, fase 2-studie om de veiligheid, farmacokinetiek en biologische activiteit van Pegcetacoplan bij pediatrische patiënten met paroxismale nachtelijke hemoglobinurie te evalueren
Het doel van deze studie is het evalueren van de veiligheid, effectiviteit en biologische activiteit (hoe de onderzoeksmedicatie door het lichaam wordt verwerkt) van pegcetacoplan bij 12- tot 17-jarigen (adolescenten) met paroxismale nachtelijke hemoglobinurie (PNH).
Studie Overzicht
Toestand
Werving
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
Dit is een open-label studie om peccetacoplan te evalueren bij mensen met PNH van 12-17 jaar oud. De studie zal bestaan uit een screeningperiode van 4 weken, gevolgd door een behandelingsperiode van 16 weken. Deelnemers die overstappen van een C5-remmer hebben een extra inloopperiode van 4 weken tussen de screening- en behandelingsperiode. Aan het einde van de studiebehandelingsperiode gaan de deelnemers een langdurige verlengingsperiode in of een follow-upperiode van 2 maanden.
Alle in aanmerking komende deelnemers aan de studie zullen peccetacoplan krijgen, tweemaal per week thuis toegediend via subcutane infusie. De subcutane infusie vereist dat twee kleine naalden in de vetlaag van weefsel onder de huid worden gestoken en de onderzoeksmedicatie zal in het lichaam stromen. Studiedeelnemers en/of verzorgers zullen worden getraind in thuistoediening van peccetacoplan.
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Geschat)
12
Fase
- Fase 2
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studiecontact
- Naam: Apellis Clinical Trial Information Line
- Telefoonnummer: 1-833-284-6361 (833-CT Info-1)
- E-mail: clinicaltrials@apellis.com
Studie Locaties
-
-
-
Paris, Frankrijk, 75009
- Nog niet aan het werven
- Robert-Debré Hospital Paris
-
-
-
-
-
Ampang, Maleisië, 68000
- Werving
- Hospital Ampang
-
-
-
-
-
Nijmegen, Nederland, 6525 GA
- Voltooid
- Radboud University Hospital Nijmegen
-
Utrecht, Nederland, 3508 GA
- Werving
- University Medical Center Utrecht
-
-
-
-
-
Belgrade, Servië, 11000
- Werving
- University Children's Hospital
-
-
-
-
-
Barcelona, Spanje, E-08035
- Werving
- University Hospital Vall d'Hebron
-
Madrid, Spanje, E-28041
- Werving
- University Hospital 12 de Octubre
-
-
-
-
-
Bangkok, Thailand, 10400
- Voltooid
- Phramongkutklao Hospital and College of Medicine
-
Chiang Mai, Thailand, 50200
- Werving
- Maharaj Nakorn Chiang Mai Hospital
-
-
-
-
-
Prague, Tsjechië, 150 06
- Voltooid
- Motol University Hospital
-
-
-
-
-
London, Verenigd Koninkrijk, W2 1NY
- Voltooid
- St. Mary's Hospital
-
-
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30329
- Werving
- Children's Hospital of Atlanta
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
12 jaar tot 17 jaar (Kind)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- 12-17 jaar oud zijn op het moment van screening
- Weeg minimaal 20 kg (ca. 44 pond)
- Laat de diagnose PNH stellen, bevestigd door hooggevoelige flowcytometrie (granulocyten- of monocytenkloon >10%)
OF:
- Niet worden behandeld met een goedgekeurde complementremmer (eculizumab of ravulizumab) voorafgaand aan de start van de pegcetacoplan-dosering, EN hemolytische anemie hebben. Hemolytische anemie wordt gedefinieerd als hemoglobine (Hb) lager dan de ondergrens van normaal (Hb < LLN) en LDH >1,5 maal de bovengrens van normaal (ULN); OF
- Wordt momenteel behandeld met een goedgekeurde complementremmer (eculizumab of ravulizumab) EN heeft aanwijzingen voor aanhoudende bloedarmoede. Aanhoudende anemie wordt gedefinieerd als Hb < LLN en ARC > ULN
- Een aantal bloedplaatjes >75.000/mm3 en een absoluut aantal neutrofielen >1000/mm3 hebben
Uitsluitingscriteria:
- Een volwassene bent, 18 jaar of ouder, met PNH
- Bekende of vermoede erfelijke fructose-intolerantie (HFI)
- Geschiedenis van erfelijke complementdeficiëntie, beenmergtransplantatie of meningokokkenziekte (meningitis, bacteriëmie of bloedvergiftiging)
- Vrouwtjes die zwanger zijn of borstvoeding geven
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: NVT
- Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: Pegcetacoplan
|
Complement (C3) remmer
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
|---|---|
|
Pegcetacoplan-serumconcentraties in de loop van de behandelingsperiode van 16 weken
Tijdsspanne: 16 weken
|
16 weken
|
|
Verandering van baseline tot Wk 16 in hemoglobine (Hb)
Tijdsspanne: 16 weken
|
16 weken
|
|
Incidentie en ernst van tijdens de behandeling optredende bijwerkingen (TEAE's) in de loop van de behandelingsperiode van 16 weken, inclusief monitoring van bacteriële infecties
Tijdsspanne: 16 weken
|
16 weken
|
|
Verandering vanaf baseline tot week 16 lactaatdehydrogenase (LDH)
Tijdsspanne: 16 weken
|
16 weken
|
|
Verandering vanaf baseline tot wk 16 absolute reticulocytentelling (ARC)
Tijdsspanne: 16 weken
|
16 weken
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
|---|---|
|
Verandering ten opzichte van baseline van week 16 tot week 52 van C3-afzetting op RBC-cellen
Tijdsspanne: Week 16-52
|
Week 16-52
|
|
Incidentie van trombo-embolische voorvallen (majeure nadelige vasculaire voorvallen [MAVE]) in de loop van de 16 weken durende behandelingsperiode en gedurende 52 weken behandeling met pegcetacoplan
Tijdsspanne: 52 weken
|
52 weken
|
|
Optreden van doorbraakhemolyse gedurende 16 en 52 weken behandeling met pegcetacoplan
Tijdsspanne: Week 16-52
|
Week 16-52
|
|
Verandering van baseline tot week 52, en van week 16 tot week 52, in Hb
Tijdsspanne: Week 16-52
|
Week 16-52
|
|
Verandering vanaf baseline tot week 16 en tot week 52 in beoordelingen van gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven (HRQOL)
Tijdsspanne: Week 16-52
|
Week 16-52
|
|
Aantal verpakte rode bloedcellen (PRBC) eenheden
Tijdsspanne: Week 16-52
|
Week 16-52
|
|
Totaal aantal eenheden (ml/kg) getransfundeerd gedurende 16 en 52 weken behandeling met peccetacoplan
Tijdsspanne: Week 16-52
|
Week 16-52
|
|
Verandering van baseline tot week 52 en van week 16 tot week 52 in LDH
Tijdsspanne: Week 16-52
|
Week 16-52
|
|
Verandering van baseline naar week 52 en van week 16 naar week 52 ARC
Tijdsspanne: Week 16-52
|
Week 16-52
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
4 februari 2021
Primaire voltooiing (Geschat)
1 december 2028
Studie voltooiing (Geschat)
1 december 2028
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
8 maart 2021
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
20 mei 2021
Eerst geplaatst (Werkelijk)
26 mei 2021
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
26 juni 2026
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
23 juni 2026
Laatst geverifieerd
1 juni 2026
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- APL2-PNH-209
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Ja
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .