MacTel タイプ 2 の患者におけるセリンおよびフェノフィブラート研究 (SAFE)
2024年3月12日 更新者：The Lowy Medical Research Institute Limited
黄斑毛細血管拡張症 (MacTel) タイプ 2 (SAFE 研究) の患者における血清デオキシスフィンガニンレベルに対するセリン補充およびフェノフィブラート治療の効果に関する第 2a 相研究
これは、黄斑毛細血管拡張症 2 型 (MacTel) 患者の血清デオキシスフィンゴ脂質レベルに対するセリン補給とフェノフィブラート治療の効果に関する第 2a 相試験です。
この研究には 6 つのアームが含まれます。
参加者は、次の治療グループのいずれかにランダムに割り当てられます: セリン 200 mg/kg/日、セリン 400 mg/kg/日、フェノフィブラート 160 mg/日、セリン 200 mg/kg/日の両方とフェノフィブラート 160 mg/日、セリン 400 mg/kg/日とフェノフィブラート 160 mg/日の両方、または無治療 (対照群)。
血清デオキシスフィンゴ脂質レベルが主要な結果として使用され、安全性が評価されます。
参加者は、スクリーニング、0、3、6、および 10 週目に訪問して、10 週間追跡されます。
調査の概要
詳細な説明
追加の手順は次のとおりです。
- 空腹時の血液検査
- マイクロバイオーム サンプルのコレクション
研究の種類
介入
入学 (推定)
60
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Georgia
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Atlanta、Georgia、アメリカ、30322
- Emory University
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Michigan
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Ann Arbor、Michigan、アメリカ、48105
- Kellogg Eye Center, University of Michigan
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Ohio
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Cleveland、Ohio、アメリカ、44122
- Retina Associates of Cleveland
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Tennessee
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Knoxville、Tennessee、アメリカ、37922
- Southeastern Retina Associates
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Texas
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Bellaire、Texas、アメリカ、77401
- Retina Consultants of Texas
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Utah
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Salt Lake City、Utah、アメリカ、84132
- Moran Eye Center, University of Utah
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Washington
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Seattle、Washington、アメリカ、98104
- University of Washington
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Wisconsin
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Milwaukee、Wisconsin、アメリカ、53226
- The Eye Institute, Medical College of Wisconsin
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London、イギリス、ECV2PD
- Moorfields Eye Hospital
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
21年歳以上 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- 現地の規制に従って参加者から得られた、署名と日付が記入された書面によるインフォームド コンセント;
- 21歳以上の男女。
- 英語を話す;
- Natural History Observation and Registry Study (NHOR) に登録され、少なくとも片目で確認された MacTel タイプ 2 と診断された;
- -該当する場合、避妊を使用する意思がある;と
- -研究プロトコルとフォローアップ訪問を喜んで遵守します。
除外基準:
- 参加者はインフォームドコンセントを提供できません。
- 参加者は 21 歳未満です。
- 参加者は現在、セリンまたはグリシンのサプリメントを服用しているか、スクリーニング前の4週間以内に服用しています。
- -参加者は、クロフィブラート、シプロフィブラート、ベザフィブラート、フェノフィブラート、およびゲムフィブロジルを含むフィブラートを現在服用しているか、スクリーニング前の12か月以内に服用しました。
- 参加者は現在、抗凝固剤、コルヒチン、シクロスポリン、タクロリムス、または胆汁酸結合樹脂を服用しています。
- 参加者は、フィブラートおよび/またはセリンに対する既知のアレルギーを持っています。
- -参加者は、臨床的に重要なミオパチーまたはコレステロール低下薬に関連する筋肉痛の既知の病歴を持っています。
- 参加者は活動性の肝疾患および/または肝酵素の上昇*を持っています。
- -参加者は、血清クレアチニン*の上昇および/または糸球体濾過率（GFR）が90 mL /分未満であることによって証明されるように、腎機能障害を患っています。
- -参加者は、1マイクロリットルあたり100,000未満の血小板数によって証明される血小板減少症、10 g / dL未満のヘモグロビンレベルによって証明される貧血、または出血障害の病歴を持っています。
- -参加者は胆嚢疾患の病歴があるか、胆嚢摘出術を受けました。
- 参加者は、治療で400 mg / dLを超える、または治療なしで700 mg / dLを超えるトリグリセリドレベルを持っています;
- -参加者は未治療/未治癒のC型肝炎、またはB型肝炎、自己免疫性肝炎、またはHIVの病歴があります。
- -参加者は過去5年以内に悪性腫瘍を患っています（基底細胞癌を除く）;
- 参加者は、毛様体神経栄養因子（CNTF）治療を含む臨床試験に登録されたことがあります。
- 参加者は現在、治療を伴う別の臨床試験に登録されているか、過去30日以内に参加しました。
- 参加者が妊娠中、授乳中、または妊娠を計画している;
- -参加者は、医学的に研究手順またはフォローアップの訪問に従うことができません。
- 治験責任医師の意見では、参加者は、患者の研究への参加のリスクを高める、または研究手順、評価、結果評価を妨げる可能性のある身体的または精神的状態を持っています。また
- 患者はフォローアップの訪問に利用できません。 *使用されたローカルラボの参照範囲に基づく
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：他の
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：階乗代入
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：セリン 200mg/kg/日
セリン 1 日あたり 200 mg/kg。
1日1回、6週間服用してください。
正確な投与量は参加者の体重 (kg) に依存します。
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粉末セリンサプリメント（参加者ごとに個別に投与されます.
参加者は水に混ぜて経口摂取）
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実験的：セリン 400mg/kg/日
セリン 1 日あたり 400 mg/kg。
1日1回、6週間服用してください。
正確な投与量は参加者の体重 (kg) に依存します。
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粉末セリンサプリメント（参加者ごとに個別に投与されます.
参加者は水に混ぜて経口摂取）
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実験的：フェノフィブラート 160mg/日
フェノフィブラート 1 日あたり 160 mg。
1日1回、6週間服用してください。
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フェノフィブラート 160mg 錠剤、経口摂取
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実験的：セリン 200 mg/kg/日およびフェノフィブラート 160 mg/日
セリン 1 日あたり 200 mg/kg。 1日1回、6週間服用してください。 正確な投与量は参加者の体重 (kg) に依存します。 フェノフィブラート 1 日あたり 160 mg。 1日1回、6週間服用してください。 |
粉末セリンサプリメント（参加者ごとに個別に投与されます.
参加者は水に混ぜて経口摂取）
フェノフィブラート 160mg 錠剤、経口摂取
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実験的：セリン 400 mg/kg/日およびフェノフィブラート 160 mg/日
セリン 1 日あたり 400 mg/kg。 1日1回、6週間服用してください。 正確な投与量は参加者の体重 (kg) に依存します。 フェノフィブラート 1 日あたり 160 mg。 1日1回、6週間服用してください。 |
粉末セリンサプリメント（参加者ごとに個別に投与されます.
参加者は水に混ぜて経口摂取）
フェノフィブラート 160mg 錠剤、経口摂取
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介入なし：治療なし
対照群：治験薬を服用していない
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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血清デオキシスフィンゴ脂質レベル
時間枠：3週目、6週目、10週目の採血
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0週で測定されたベースラインレベルと比較した場合、3週間、6週間、および/または10週間で測定された血清デオキシスフィンゴ脂質レベルの変化（血清サンプルを介して決定）
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3週目、6週目、10週目の採血
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安全性評価
時間枠：各治験訪問時の評価（治験の 3 週目、6 週目、および 10 週目に再検討）
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検査されたAEおよびSAE（研究訪問中）および参加者の自己報告AEおよび訪問の間に発生したSAEを介して測定された安全性評価
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各治験訪問時の評価（治験の 3 週目、6 週目、および 10 週目に再検討）
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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脂質レベル
時間枠：3週目、6週目、10週目の採血
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スクリーニング時に測定されたベースラインレベルと比較して、3週間、6週間、および/または10週間で測定された（血液検査によって決定された）脂質レベルの変化
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3週目、6週目、10週目の採血
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アミノ酸レベル
時間枠：3週目、6週目、10週目の採血
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スクリーニング時に測定されたベースラインレベルと比較した場合の、3週間、6週間、および/または10週間で測定された（血液検査によって決定された）アミノ酸レベルの変化
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3週目、6週目、10週目の採血
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
捜査官
- 主任研究者：Mari A Gantner, PhD、Lowy Medical Research Institute
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2022年4月7日
一次修了 (推定)
2024年3月1日
研究の完了 (推定)
2024年3月1日
試験登録日
最初に提出
2021年5月25日
QC基準を満たした最初の提出物
2021年5月25日
最初の投稿 (実際)
2021年5月28日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2024年3月13日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2024年3月12日
最終確認日
2024年3月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。