Исследование серина и фенофибрата у пациентов с MacTel типа 2 (SAFE)
12 марта 2024 г. обновлено: The Lowy Medical Research Institute Limited
Исследование фазы 2a влияния добавок серина и лечения фенофибратом на уровни дезоксисфинганина в сыворотке у пациентов с макулярной телеангиэктазией (MacTel) типа 2 (исследование SAFE)
Это исследование фазы 2a влияния добавок серина и лечения фенофибратом на уровни дезоксисфинголипидов в сыворотке у пациентов с макулярной телеангиэктазией типа 2 (MacTel).
Это исследование включает в себя шесть рук.
Участники будут случайным образом распределены в одну из следующих групп лечения: серин 200 мг/кг/день, серин 400 мг/кг/день, фенофибрат 160 мг/день, оба серина 200 мг/кг/день и фенофибрат 160 мг/день, как серин 400 мг/кг/день, так и фенофибрат 160 мг/день, или отсутствие лечения (контрольная группа).
Уровни дезоксисфинголипидов в сыворотке будут использоваться в качестве основного результата, и будет оцениваться безопасность.
За участниками будут следить в течение 10 недель с посещениями на скрининге, неделе 0, 3, 6 и 10.
Обзор исследования
Статус
Активный, не рекрутирующий
Условия
Вмешательство/лечение
Подробное описание
Дополнительные процедуры включают в себя:
- Работа с кровью натощак
- Сбор образцов микробиома
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Оцененный)
60
Фаза
- Фаза 2
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
-
London, Соединенное Королевство, ECV2PD
- Moorfields Eye Hospital
-
-
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Соединенные Штаты, 30322
- Emory University
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Соединенные Штаты, 48105
- Kellogg Eye Center, University of Michigan
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Соединенные Штаты, 44122
- Retina Associates of Cleveland
-
-
Tennessee
-
Knoxville, Tennessee, Соединенные Штаты, 37922
- Southeastern Retina Associates
-
-
Texas
-
Bellaire, Texas, Соединенные Штаты, 77401
- Retina Consultants of Texas
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Соединенные Штаты, 84132
- Moran Eye Center, University of Utah
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Соединенные Штаты, 98104
- University of Washington
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Соединенные Штаты, 53226
- The Eye Institute, Medical College of Wisconsin
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
21 год и старше (Взрослый, Пожилой взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Критерии включения:
- Подписанное и датированное письменное информированное согласие, полученное от участника в соответствии с местным законодательством;
- Мужчины/женщины от 21 года и старше;
- говорящий по-английски;
- Зарегистрирован в исследовании Natural History Observation and Registry Study (NHOR) и у него диагностирован подтвержденный тип MacTel 2 по крайней мере в одном глазу;
- готовность использовать противозачаточные средства, если это применимо; а также
- Готов соблюдать протокол исследования и последующие визиты.
Критерий исключения:
- Участник не может дать информированное согласие;
- участнику меньше 21 года;
- Участник в настоящее время принимает или принимал в течение четырех недель до скрининга добавку серина или глицина;
- Участник в настоящее время принимает или принимал в течение 12 месяцев до скрининга фибраты, включая клофибрат, ципрофибрат, безафибрат, фенофибрат и гемфиброзил;
- Участник в настоящее время принимает антикоагулянт, колхицин, циклоспорин, такролимус или смолы, связывающие желчные кислоты;
- У участника имеется известная аллергия на фибраты и/или серин;
- У участника есть известная история клинически значимой миопатии или миалгии, связанной с препаратами, снижающими уровень холестерина;
- У участника активное заболевание печени и/или повышенный уровень печеночных ферментов*;
- У участника имеется почечная дисфункция, о чем свидетельствует повышенный уровень креатинина в сыворотке* и/или скорость клубочковой фильтрации (СКФ) менее 90 мл/мин;
- У участника тромбоцитопения, о чем свидетельствует количество тромбоцитов ниже 100 000 на микролитр, анемия, о чем свидетельствует уровень гемоглобина ниже 10 г/дл, или нарушения свертываемости крови в анамнезе;
- У участника в анамнезе заболевание желчного пузыря или холецистэктомия;
- У участника уровень триглицеридов выше 400 мг/дл при лечении или выше 700 мг/дл при отсутствии лечения;
- У участника есть невылеченный/нелеченный гепатит С или гепатит В в анамнезе, аутоиммунный гепатит или ВИЧ;
- У участника были какие-либо злокачественные новообразования в течение последних 5 лет (не включая базально-клеточную карциному);
- Участник когда-либо был включен в клиническое исследование, включающее лечение цилиарным нейротрофическим фактором (CNTF);
- Участник в настоящее время включен в другое клиническое исследование, включающее лечение, или участвовал в нем в течение последних 30 дней;
- участница беременна, кормит грудью или планирует беременность;
- Участник по состоянию здоровья не может соблюдать процедуры исследования или последующие визиты;
- Участник имеет, по мнению Исследователя, какое-либо физическое или психическое состояние, которое может увеличить риск участия пациента в исследовании или может помешать процедурам исследования, анализам и оценке результатов; или же
- Пациент недоступен для повторных посещений. *на основе контрольного диапазона для используемой местной лаборатории
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Другой
- Распределение: Рандомизированный
- Интервенционная модель: Факторное присвоение
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Серин 200 мг/кг/день
Серин 200 мг/кг в сутки.
Принимать один раз в день в течение 6 недель.
Точная доза зависит от веса участника (в кг)).
|
Порошкообразная добавка серина (дозируется индивидуально для каждого участника.
Участника смешать с водой и проглотить перорально)
|
|
Экспериментальный: Серин 400 мг/кг/день
Серин 400 мг/кг в сутки.
Принимать один раз в день в течение 6 недель.
Точная доза зависит от веса участника (в кг)).
|
Порошкообразная добавка серина (дозируется индивидуально для каждого участника.
Участника смешать с водой и проглотить перорально)
|
|
Экспериментальный: Фенофибрат 160 мг/день
Фенофибрат 160 мг в сутки.
Принимать один раз в день в течение 6 недель.
|
Фенофибрат 160 мг внутрь.
|
|
Экспериментальный: Серин 200 мг/кг/день и фенофибрат 160 мг/день
Серин 200 мг/кг в сутки. Принимать один раз в день в течение 6 недель. Точная доза зависит от веса участника (в кг)). Фенофибрат 160 мг в сутки. Принимать один раз в день в течение 6 недель. |
Порошкообразная добавка серина (дозируется индивидуально для каждого участника.
Участника смешать с водой и проглотить перорально)
Фенофибрат 160 мг внутрь.
|
|
Экспериментальный: Серин 400 мг/кг/день и фенофибрат 160 мг/день
Серин 400 мг/кг в сутки. Принимать один раз в день в течение 6 недель. Точная доза зависит от веса участника (в кг)). Фенофибрат 160 мг в сутки. Принимать один раз в день в течение 6 недель. |
Порошкообразная добавка серина (дозируется индивидуально для каждого участника.
Участника смешать с водой и проглотить перорально)
Фенофибрат 160 мг внутрь.
|
|
Без вмешательства: Без лечения
Контрольная группа: исследуемый продукт не принимался.
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Уровни дезоксисфинголипидов в сыворотке
Временное ограничение: забор крови на 3, 6 и 10 неделе
|
Любые изменения уровня дезоксисфинголипидов в сыворотке, измеренные (определенные с помощью образца сыворотки) через 3 недели, 6 недель и/или 10 недель по сравнению с исходными уровнями, измеренными на неделе 0.
|
забор крови на 3, 6 и 10 неделе
|
|
Анализ безопасности
Временное ограничение: Оценка при каждом учебном визите (пересматривается на 3-й, 6-й и 10-й неделе исследования)
|
Оценка безопасности, измеренная с помощью исследованных НЯ и СНЯ (во время учебных визитов) и с помощью самооценки НЯ и СНЯ, которые произошли между визитами.
|
Оценка при каждом учебном визите (пересматривается на 3-й, 6-й и 10-й неделе исследования)
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Уровни липидов
Временное ограничение: забор крови на 3, 6 и 10 неделе
|
Любые изменения уровня липидов, измеренные (определенные с помощью анализов крови) через 3 недели, 6 недель и/или 10 недель по сравнению с исходными уровнями, измеренными при скрининге.
|
забор крови на 3, 6 и 10 неделе
|
|
Уровни аминокислот
Временное ограничение: забор крови на 3, 6 и 10 неделе
|
Любые изменения уровня аминокислот, измеренные (определенные с помощью анализов крови) через 3 недели, 6 недель и/или 10 недель по сравнению с исходными уровнями, измеренными при скрининге.
|
забор крови на 3, 6 и 10 неделе
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Следователи
- Главный следователь: Mari A Gantner, PhD, Lowy Medical Research Institute
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
7 апреля 2022 г.
Первичное завершение (Оцененный)
1 марта 2024 г.
Завершение исследования (Оцененный)
1 марта 2024 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
25 мая 2021 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
25 мая 2021 г.
Первый опубликованный (Действительный)
28 мая 2021 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
13 марта 2024 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
12 марта 2024 г.
Последняя проверка
1 марта 2024 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- 2020-002
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
НЕТ
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
продукт, произведенный в США и экспортированный из США.
Да
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .