Serin- og fenofibratstudie hos pasienter med MacTel Type 2 (SAFE)
12. mars 2024 oppdatert av: The Lowy Medical Research Institute Limited
Fase 2a-studie av effekten av serintilskudd og fenofibratbehandling på serumdeoksysfinganinnivåer hos pasienter med makulær telangiektasi (MacTel) type 2 (SAFE-studie)
Dette er en fase 2a-studie av effekten av serintilskudd og fenofibratbehandling på serumdeoksysfingolipidnivåer hos pasienter med makulær telangiektasi type 2 (MacTel).
Denne studien involverer seks armer.
Deltakerne vil bli tilfeldig fordelt i en av følgende behandlingsgrupper: serin 200 mg/kg/dag, serin 400 mg/kg/dag, fenofibrat 160 mg/dag, både serin 200 mg/kg/dag og fenofibrat 160 mg/dag, både serin 400 mg/kg/dag og fenofibrat 160 mg/dag, eller ingen behandling (kontrollgruppe).
Serum deoksysfingolipidnivåer vil bli brukt som primært resultat, og sikkerhet vil bli evaluert.
Deltakerne vil bli fulgt i 10 uker, med besøk på Screening, uke 0, 3, 6 og 10.
Studieoversikt
Status
Aktiv, ikke rekrutterende
Forhold
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Ytterligere prosedyrer inkluderer:
- Fastende blodarbeid
- Samling av mikrobiomprøver
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Antatt)
60
Fase
- Fase 2
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Forente stater, 30322
- Emory University
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Forente stater, 48105
- Kellogg Eye Center, University of Michigan
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Forente stater, 44122
- Retina Associates of Cleveland
-
-
Tennessee
-
Knoxville, Tennessee, Forente stater, 37922
- Southeastern Retina Associates
-
-
Texas
-
Bellaire, Texas, Forente stater, 77401
- Retina Consultants of Texas
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Forente stater, 84132
- Moran Eye Center, University of Utah
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Forente stater, 98104
- University of Washington
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Forente stater, 53226
- The Eye Institute, Medical College of Wisconsin
-
-
-
-
-
London, Storbritannia, ECV2PD
- Moorfields Eye Hospital
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
21 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Signert og datert skriftlig informert samtykke innhentet fra deltakeren i samsvar med lokale forskrifter;
- menn/kvinner 21 år eller eldre;
- Engelsktalende;
- Registrert i Natural History Observation and Registry Study (NHOR) og diagnostisert med bekreftet MacTel type 2 i minst ett øye;
- Villig til å bruke prevensjon, hvis aktuelt; og
- Villig til å følge studieprotokoll og oppfølgingsbesøk.
Ekskluderingskriterier:
- Deltakeren kan ikke gi informert samtykke;
- Deltakeren er under 21 år;
- Deltakeren tar for øyeblikket, eller har tatt innen fire uker før screening, et serin- eller glycintilskudd;
- Deltakeren tar for øyeblikket, eller har tatt innen 12 måneder før screening, fibrater inkludert klofibrat, ciprofibrat, bezafibrat, fenofibrat og gemfibrozil;
- Deltakeren tar for tiden en antikoagulant, kolkisin, ciklosporin, takrolimus eller gallesyrebindende harpikser;
- Deltaker har kjent allergi mot fibrater og/eller serin;
- Deltakeren har en kjent historie med klinisk signifikant myopati eller myalgi relatert til kolesterolsenkende legemidler;
- Deltaker har aktiv leversykdom og/eller forhøyede leverenzymer*;
- Deltakeren har nedsatt nyrefunksjon som bevist ved forhøyet serumkreatinin* og/eller glomerulær filtrasjonshastighet (GFR) mindre enn 90 ml/min.
- Deltakeren har trombocytopeni som påvist ved et blodplateantall under 100 000 per mikroliter, anemi som påvist ved hemoglobinnivåer under 10 g/dL, eller historie med blødningsforstyrrelser;
- Deltaker har en historie med galleblæresykdom eller har hatt en kolecystektomi;
- Deltakeren har triglyseridnivåer større enn 400 mg/dL ved behandling, eller høyere enn 700 mg/dL uten behandling;
- Deltakeren har ubehandlet/uhelbredt hepatitt C, eller en historie med hepatitt B, autoimmun hepatitt eller HIV;
- Deltakeren har hatt maligniteter i løpet av de siste 5 årene (ikke inkludert basalcellekarsinom);
- Deltaker har noen gang vært registrert i en klinisk studie som involverer behandling med ciliær nevrotrofisk faktor (CNTF);
- Deltakeren er for tiden registrert i en annen klinisk studie som involverer behandling eller deltatt i en i løpet av de siste 30 dagene;
- Deltakeren er gravid, ammer eller planlegger en graviditet;
- Deltakeren er medisinsk ikke i stand til å overholde studieprosedyrer eller oppfølgingsbesøk;
- Deltakeren har, etter etterforskerens oppfatning, enhver fysisk eller mental tilstand som vil øke pasientens risiko for å delta i studien eller kan forstyrre studieprosedyrene, evalueringene og resultatvurderingene; eller
- Pasienten er utilgjengelig for oppfølgingsbesøk. *basert på referanseområde for det lokale laboratoriet som brukes
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Annen
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Faktoriell oppgave
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Serin 200 mg/kg/dag
Serin 200 mg/kg per dag.
Skal tas en gang daglig i 6 uker.
Nøyaktig dose avhengig av deltakerens vekt (i kg)).
|
Serintilskudd i pulverform (Dosert ut individuelt per deltaker.
Deltaker å blande med vann og innta oralt)
|
|
Eksperimentell: Serin 400 mg/kg/dag
Serin 400 mg/kg per dag.
Skal tas en gang daglig i 6 uker.
Nøyaktig dose avhengig av deltakerens vekt (i kg)).
|
Serintilskudd i pulverform (Dosert ut individuelt per deltaker.
Deltaker å blande med vann og innta oralt)
|
|
Eksperimentell: Fenofibrat 160 mg/dag
Fenofibrat 160 mg per dag.
Skal tas en gang daglig i 6 uker.
|
Fenofibrat 160mg pille, tatt oralt
|
|
Eksperimentell: Serin 200 mg/kg/dag og fenofibrat 160 mg/dag
Serin 200 mg/kg per dag. Skal tas en gang daglig i 6 uker. Nøyaktig dose avhengig av deltakerens vekt (i kg)). Fenofibrat 160 mg per dag. Skal tas en gang daglig i 6 uker. |
Serintilskudd i pulverform (Dosert ut individuelt per deltaker.
Deltaker å blande med vann og innta oralt)
Fenofibrat 160mg pille, tatt oralt
|
|
Eksperimentell: Serin 400 mg/kg/dag og fenofibrat 160 mg/dag
Serin 400 mg/kg per dag. Skal tas en gang daglig i 6 uker. Nøyaktig dose avhengig av deltakerens vekt (i kg)). Fenofibrat 160 mg per dag. Skal tas en gang daglig i 6 uker. |
Serintilskudd i pulverform (Dosert ut individuelt per deltaker.
Deltaker å blande med vann og innta oralt)
Fenofibrat 160mg pille, tatt oralt
|
|
Ingen inngripen: Ingen behandling
Kontrollgruppe: ingen undersøkelsesprodukt tatt
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Serum deosxysfingolipidnivåer
Tidsramme: blodprøver fra uke 3, 6 og 10
|
Eventuelle endringer i serumdeoksysfingolipidnivåer målt (bestemt via serumprøve) etter 3 uker, 6 uker og/eller 10 uker sammenlignet med baselinenivåer målt i uke 0
|
blodprøver fra uke 3, 6 og 10
|
|
Sikkerhetsvurdering
Tidsramme: Vurdering ved hvert studiebesøk (gjennomgått ved uke 3, uke 6 og uke 10 av studiet)
|
Sikkerhetsvurdering målt via undersøkte AE og SAE (under studiebesøk) og via deltaker selvrapporterte AE og SAE som oppstod mellom besøk
|
Vurdering ved hvert studiebesøk (gjennomgått ved uke 3, uke 6 og uke 10 av studiet)
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Lipidnivåer
Tidsramme: blodprøver fra uke 3, 6 og 10
|
Eventuelle endringer i lipidnivåer målt (bestemt via blodprøver) etter 3 uker, 6 uker og/eller 10 uker sammenlignet med baselinenivåer målt ved screening
|
blodprøver fra uke 3, 6 og 10
|
|
Aminosyrenivåer
Tidsramme: blodprøver fra uke 3, 6 og 10
|
Eventuelle endringer i aminosyrenivåer målt (bestemt via blodprøver) etter 3 uker, 6 uker og/eller 10 uker sammenlignet med baseline-nivåer målt ved screening
|
blodprøver fra uke 3, 6 og 10
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Mari A Gantner, PhD, Lowy Medical Research Institute
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
7. april 2022
Primær fullføring (Antatt)
1. mars 2024
Studiet fullført (Antatt)
1. mars 2024
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
25. mai 2021
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
25. mai 2021
Først lagt ut (Faktiske)
28. mai 2021
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
13. mars 2024
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
12. mars 2024
Sist bekreftet
1. mars 2024
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- 2020-002
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
NEI
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
produkt produsert i og eksportert fra USA
Ja
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .