Onderzoek naar serine en fenofibraat bij patiënten met MacTel Type 2 (SAFE)

Inclusiecriteria:

1. Ondertekende en gedateerde schriftelijke geïnformeerde toestemming verkregen van de deelnemer in overeenstemming met de lokale regelgeving;
2. Mannen/vrouwen van 21 jaar of ouder;
3. Engels sprekende;
4. Ingeschreven in de Natural History Observation and Registry Study (NHOR) en gediagnosticeerd met bevestigd MacTel type 2 in ten minste één oog;
5. Bereid om anticonceptie te gebruiken, indien van toepassing; en
6. Bereid om te voldoen aan het studieprotocol en de vervolgbezoeken.

Uitsluitingscriteria:

1. Deelnemer kan geen geïnformeerde toestemming geven;
2. Deelnemer is jonger dan 21 jaar;
3. Deelnemer neemt momenteel, of heeft binnen vier weken voorafgaand aan de screening, een serine- of glycinesupplement ingenomen;
4. Deelnemer neemt momenteel fibraten, waaronder clofibraat, ciprofibraat, bezafibraat, fenofibraat en gemfibrozil, of heeft dit binnen 12 maanden voorafgaand aan de screening gedaan;
5. Deelnemer gebruikt momenteel een antistollingsmiddel, colchicine, ciclosporine, tacrolimus of galzuurbindende harsen;
6. Deelnemer heeft een bekende allergie voor fibraten en/of serine;
7. Deelnemer heeft een bekende voorgeschiedenis van klinisch significante myopathie of myalgie gerelateerd aan cholesterolverlagende medicijnen;
8. Deelnemer heeft een actieve leveraandoening en/of verhoogde leverenzymen*;
9. De deelnemer heeft een nierfunctiestoornis, zoals blijkt uit een verhoogde serumcreatinine* en/of glomerulaire filtratiesnelheid (GFR) van minder dan 90 ml/min;
10. Deelnemer heeft trombocytopenie, zoals blijkt uit een aantal bloedplaatjes van minder dan 100.000 per microliter, bloedarmoede, zoals blijkt uit een hemoglobinegehalte van minder dan 10 g/dl, of een voorgeschiedenis van een bloedingsstoornis;
11. Deelnemer heeft een voorgeschiedenis van galblaasaandoeningen of heeft een cholecystectomie ondergaan;
12. Deelnemer heeft triglyceridenwaarden hoger dan 400 mg/dL bij behandeling, of hoger dan 700 mg/dL bij geen behandeling;
13. Deelnemer heeft onbehandelde/ongenezen hepatitis C, of ​​een voorgeschiedenis van hepatitis B, auto-immuunhepatitis of HIV;
14. Deelnemer heeft in de afgelopen 5 jaar maligniteiten gehad (exclusief basaalcelcarcinoom);
15. Deelnemer is ooit ingeschreven in een klinische studie met behandeling met ciliaire neurotrofe factor (CNTF);
16. Deelnemer is momenteel ingeschreven in een ander klinisch onderzoek waarbij behandeling betrokken is of heeft hieraan deelgenomen in de afgelopen 30 dagen;
17. Deelnemer is zwanger, geeft borstvoeding of wil zwanger worden;
18. Deelnemer is medisch niet in staat om studieprocedures of vervolgbezoeken na te komen;
19. Deelnemer heeft, naar de mening van de onderzoeker, een fysieke of mentale aandoening die het risico van deelname van de patiënt aan het onderzoek zou vergroten of die de onderzoeksprocedures, evaluaties en uitkomstbeoordelingen zou kunnen verstoren; of
20. Patiënt is niet beschikbaar voor vervolgbezoeken. *gebaseerd op referentiebereik voor het gebruikte lokale laboratorium