MacTel 2 型患者的丝氨酸和非诺贝特研究 (SAFE)

纳入标准：

1. 根据当地法规从参与者处获得的签署并注明日期的书面知情同意书；
2. 21 岁或以上的男性/女性；
3. 英语会话;
4. 参加了自然历史观察和登记研究 (NHOR) 并被诊断出至少一只眼睛确诊为 MacTel 2 型；
5. 愿意采取避孕措施（如适用）；和
6. 愿意遵守研究方案和后续访问。

排除标准：

1. 参与者无法提供知情同意；
2. 参与者未满 21 岁；
3. 参与者目前正在服用或在筛选前 4 周内服用丝氨酸或甘氨酸补充剂；
4. 参与者目前正在服用或在筛选前 12 个月内服用过贝特类药物，包括氯贝特、环丙贝特、苯扎贝特、非诺贝特和吉非贝齐；
5. 参与者目前正在服用抗凝剂、秋水仙碱、环孢菌素、他克莫司或胆汁酸结合树脂；
6. 参与者已知对贝特类和/或丝氨酸过敏；
7. 参与者有与降胆固醇药物相关的临床显着肌病或肌痛的已知病史；
8. 参与者患有活动性肝病和/或肝酶升高*；
9. 参与者有肾功能障碍，表现为血清肌酐升高*和/或肾小球滤过率 (GFR) 低于 90 mL/min；
10. 参与者患有血小板减少症（血小板计数低于 100,000/微升）、贫血（血红蛋白水平低于 10 g/dL）或出血性疾病史；
11. 参与者有胆囊疾病史或进行过胆囊切除术；
12. 参与者的甘油三酯水平在治疗时大于 400 mg/dL，或在未治疗时大于 700 mg/dL；
13. 参与者患有未经治疗/未治愈的丙型肝炎，或乙型肝炎、自身免疫性肝炎或 HIV 病史；
14. 参与者在过去 5 年内患过任何恶性肿瘤（不包括基底细胞癌）；
15. 参与者曾经参加过涉及睫状神经营养因子（CNTF）治疗的临床试验；
16. 参与者目前正在参加另一项涉及治疗的临床试验或在过去 30 天内参加过一项临床试验；
17. 参与者怀孕、哺乳或计划怀孕；
18. 参与者在医学上无法遵守研究程序或后续访问；
19. 研究者认为，参与者有任何会增加患者参与研究的风险或可能干扰研究程序、评估和结果评估的身体或精神状况；或者
20. 患者无法进行后续访问。 *基于所用当地实验室的参考范围