Estudo de Serina e Fenofibrato em Pacientes com MacTel Tipo 2 (SAFE)

Critério de inclusão:

1. Consentimento informado assinado e datado obtido do participante de acordo com os regulamentos locais;
2. Homens/mulheres com 21 anos ou mais;
3. Inglês falando;
4. Inscrito no Estudo de Observação e Registro de História Natural (NHOR) e diagnosticado com MacTel tipo 2 confirmado em pelo menos um olho;
5. Disposto a usar métodos contraceptivos, se aplicável; e
6. Disposto a cumprir o protocolo do estudo e visitas de acompanhamento.

Critério de exclusão:

1. O participante é incapaz de fornecer consentimento informado;
2. O participante tem menos de 21 anos de idade;
3. O participante está tomando atualmente, ou tomou dentro de quatro semanas antes da triagem, um suplemento de serina ou glicina;
4. O participante está tomando atualmente, ou tomou dentro de 12 meses antes da triagem, fibratos incluindo clofibrato, ciprofibrato, bezafibrato, fenofibrato e gemfibrozil;
5. O participante está atualmente tomando um anticoagulante, colchicina, ciclosporina, tacrolimus ou resinas de ligação de ácidos biliares;
6. O participante tem alergia conhecida a fibratos e/ou serina;
7. O participante tem um histórico conhecido de miopatia ou mialgia clinicamente significativa relacionada a drogas redutoras de colesterol;
8. O participante tem doença hepática ativa e/ou enzimas hepáticas elevadas*;
9. O participante tem disfunção renal evidenciada por elevação da creatinina sérica* e/ou taxa de filtração glomerular (GFR) inferior a 90 mL/min;
10. O participante tem trombocitopenia evidenciada por uma contagem de plaquetas abaixo de 100.000 por microlitro, anemia evidenciada por níveis de hemoglobina abaixo de 10 g/dL ou história de distúrbio hemorrágico;
11. O participante tem histórico de doença da vesícula biliar ou fez colecistectomia;
12. O participante tem níveis de triglicerídeos superiores a 400 mg/dL em tratamento ou superiores a 700 mg/dL sem tratamento;
13. O participante tem hepatite C não tratada/não curada ou histórico de hepatite B, hepatite autoimune ou HIV;
14. O participante teve qualquer malignidade nos últimos 5 anos (não incluindo carcinoma basocelular);
15. O participante já esteve inscrito em um ensaio clínico envolvendo tratamento com fator neurotrófico ciliar (CNTF);
16. O participante está atualmente inscrito em outro ensaio clínico que envolve tratamento ou participou de um nos últimos 30 dias;
17. A participante está grávida, amamentando ou planejando uma gravidez;
18. O participante é clinicamente incapaz de cumprir os procedimentos do estudo ou visitas de acompanhamento;
19. O participante tem, na opinião do investigador, qualquer condição física ou mental que possa aumentar o risco de participação do paciente no estudo ou que possa interferir nos procedimentos, avaliações e avaliações dos resultados do estudo; ou
20. O paciente não está disponível para visitas de acompanhamento. *com base na faixa de referência do laboratório local usado