Estudio de serina y fenofibrato en pacientes con MacTel tipo 2 (SAFE)

Criterios de inclusión:

1. Consentimiento informado por escrito firmado y fechado obtenido del participante de acuerdo con las regulaciones locales;
2. Hombres/mujeres de 21 años de edad o más;
3. Habla ingles;
4. Inscrito en el Estudio de Registro y Observación de Historia Natural (NHOR) y diagnosticado con MacTel tipo 2 confirmado en al menos un ojo;
5. Disposición a usar métodos anticonceptivos, si corresponde; y
6. Dispuesto a cumplir con el protocolo de estudio y visitas de seguimiento.

Criterio de exclusión:

1. El participante no puede dar su consentimiento informado;
2. El participante es menor de 21 años de edad;
3. El participante está tomando actualmente, o ha tomado dentro de las cuatro semanas anteriores a la selección, un suplemento de serina o glicina;
4. El participante está tomando actualmente, o ha tomado dentro de los 12 meses anteriores a la selección, fibratos, incluidos clofibrato, ciprofibrato, bezafibrato, fenofibrato y gemfibrozilo;
5. El participante está tomando actualmente un anticoagulante, colchicina, ciclosporina, tacrolimus o resinas aglutinantes de ácidos biliares;
6. El participante tiene alergia conocida a los fibratos y/o la serina;
7. El participante tiene antecedentes conocidos de miopatía o mialgia clínicamente significativa relacionada con medicamentos para reducir el colesterol;
8. El participante tiene enfermedad hepática activa y/o enzimas hepáticas elevadas*;
9. El participante tiene disfunción renal como lo demuestra la creatinina sérica elevada* y/o la tasa de filtración glomerular (TFG) inferior a 90 ml/min;
10. El participante tiene trombocitopenia evidenciada por un recuento de plaquetas por debajo de 100 000 por microlitro, anemia evidenciada por niveles de hemoglobina por debajo de 10 g/dl o antecedentes de trastorno hemorrágico;
11. El participante tiene antecedentes de enfermedad de la vesícula biliar o ha tenido una colecistectomía;
12. El participante tiene niveles de triglicéridos superiores a 400 mg/dL con tratamiento o superiores a 700 mg/dL sin tratamiento;
13. El participante tiene hepatitis C no tratada/no curada, o antecedentes de hepatitis B, hepatitis autoinmune o VIH;
14. El participante ha tenido alguna neoplasia maligna en los últimos 5 años (sin incluir el carcinoma de células basales);
15. El participante se ha inscrito alguna vez en un ensayo clínico que involucre el tratamiento con factor neurotrófico ciliar (CNTF);
16. El participante está actualmente inscrito en otro ensayo clínico que involucra tratamiento o participó en uno en los últimos 30 días;
17. La participante está embarazada, amamantando o planeando un embarazo;
18. El participante es médicamente incapaz de cumplir con los procedimientos del estudio o las visitas de seguimiento;
19. El participante tiene, en opinión del Investigador, cualquier condición física o mental que aumentaría el riesgo de participación del paciente en el estudio o podría interferir con los procedimientos del estudio, las evaluaciones y las valoraciones de los resultados; o
20. El paciente no está disponible para las visitas de seguimiento. *basado en el rango de referencia del laboratorio local utilizado