Badanie seryny i fenofibratu u pacjentów z MacTel typu 2 (SAFE)
12 marca 2024 zaktualizowane przez: The Lowy Medical Research Institute Limited
Badanie fazy 2a wpływu suplementacji seryną i leczenia fenofibratem na stężenie dezoksysfinganiny w surowicy u pacjentów z teleangiektazją plamki żółtej (MacTel) typu 2 (badanie SAFE)
Jest to badanie fazy 2a dotyczące wpływu suplementacji seryną i leczenia fenofibratem na poziomy dezoksysfingolipidów w surowicy u pacjentów z teleangiektazją plamki żółtej typu 2 (MacTel).
To badanie obejmuje sześć ramion.
Uczestnicy zostaną losowo przydzieleni do jednej z następujących grup terapeutycznych: seryna 200 mg/kg/dzień, seryna 400 mg/kg/dzień, fenofibrat 160 mg/dzień, zarówno seryna 200 mg/kg/dzień, jak i fenofibrat 160 mg/dzień, zarówno seryna 400 mg/kg/dobę, jak i fenofibrat 160 mg/dobę lub brak leczenia (grupa kontrolna).
Poziom dezoksysfingolipidów w surowicy zostanie wykorzystany jako główny wynik, a bezpieczeństwo zostanie ocenione.
Uczestnicy będą obserwowani przez 10 tygodni, z wizytami przesiewowymi w tygodniu 0, 3, 6 i 10.
Przegląd badań
Status
Aktywny, nie rekrutujący
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
Dodatkowe procedury obejmują:
- Badanie krwi na czczo
- Pobieranie próbek mikrobiomu
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Szacowany)
60
Faza
- Faza 2
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30322
- Emory University
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Stany Zjednoczone, 48105
- Kellogg Eye Center, University of Michigan
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Stany Zjednoczone, 44122
- Retina Associates of Cleveland
-
-
Tennessee
-
Knoxville, Tennessee, Stany Zjednoczone, 37922
- Southeastern Retina Associates
-
-
Texas
-
Bellaire, Texas, Stany Zjednoczone, 77401
- Retina Consultants of Texas
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone, 84132
- Moran Eye Center, University of Utah
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98104
- University of Washington
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Stany Zjednoczone, 53226
- The Eye Institute, Medical College of Wisconsin
-
-
-
-
-
London, Zjednoczone Królestwo, ECV2PD
- Moorfields Eye Hospital
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
21 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Podpisana i opatrzona datą pisemna świadoma zgoda uzyskana od uczestnika zgodnie z lokalnymi przepisami;
- Mężczyźni/kobiety w wieku 21 lat lub starsze;
- Mówiący po angielsku;
- Włączono do badania Natural History Observation and Registry Study (NHOR) i zdiagnozowano u niego potwierdzoną chorobę MacTel typu 2 w co najmniej jednym oku;
- Gotowość do stosowania antykoncepcji, jeśli dotyczy; oraz
- Gotowość do przestrzegania protokołu badania i wizyt kontrolnych.
Kryteria wyłączenia:
- Uczestnik nie jest w stanie wyrazić świadomej zgody;
- Uczestnik ma mniej niż 21 lat;
- Uczestnik obecnie przyjmuje lub przyjmował suplement seryny lub glicyny w ciągu czterech tygodni przed badaniem przesiewowym;
- Uczestnik obecnie przyjmuje lub przyjmował w ciągu 12 miesięcy przed badaniem przesiewowym fibraty, w tym klofibrat, cyprofibrat, bezafibrat, fenofibrat i gemfibrozyl;
- Uczestnik aktualnie przyjmuje antykoagulant, kolchicynę, cyklosporynę, takrolimus lub żywice wiążące kwasy żółciowe;
- Uczestnik ma znaną alergię na fibraty i/lub serynę;
- Uczestnik ma znaną historię klinicznie istotnej miopatii lub bólu mięśni związanego z lekami obniżającymi poziom cholesterolu;
- Uczestnik ma czynną chorobę wątroby i/lub podwyższoną aktywność enzymów wątrobowych*;
- Uczestnik ma dysfunkcję nerek, o czym świadczy podwyższony poziom kreatyniny w surowicy* i/lub wskaźnik przesączania kłębuszkowego (GFR) poniżej 90 ml/min;
- Uczestnik ma małopłytkowość, o czym świadczy liczba płytek krwi poniżej 100 000 na mikrolitr, anemię, o czym świadczy poziom hemoglobiny poniżej 10 g/dl lub zaburzenia krzepnięcia w wywiadzie;
- Uczestnik ma historię choroby pęcherzyka żółciowego lub miał cholecystektomię;
- Uczestnik ma poziom trójglicerydów wyższy niż 400 mg/dl podczas leczenia lub wyższy niż 700 mg/dl bez leczenia;
- Uczestnik ma nieleczone/nieleczone wirusowe zapalenie wątroby typu C lub wirusowe zapalenie wątroby typu B, autoimmunologiczne zapalenie wątroby lub HIV w wywiadzie;
- Uczestnik miał jakiekolwiek nowotwory złośliwe w ciągu ostatnich 5 lat (z wyłączeniem raka podstawnokomórkowego);
- Uczestnik kiedykolwiek uczestniczył w badaniu klinicznym obejmującym leczenie rzęskowym czynnikiem neurotroficznym (CNTF);
- Uczestnik jest obecnie zapisany do innego badania klinicznego, które obejmuje leczenie, lub brał udział w takim badaniu w ciągu ostatnich 30 dni;
- Uczestnik jest w ciąży, karmi piersią lub planuje ciążę;
- Uczestnik nie jest w stanie z medycznego punktu widzenia zastosować się do procedur badania lub wizyt kontrolnych;
- Uczestnik ma, w opinii Badacza, jakikolwiek stan fizyczny lub psychiczny, który zwiększa ryzyko udziału pacjenta w badaniu lub może zakłócać procedury badania, oceny i oceny wyników; lub
- Pacjent nie jest dostępny na wizyty kontrolne. *w oparciu o zakres referencyjny stosowanego lokalnego laboratorium
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Inny
- Przydział: Randomizowane
- Model interwencyjny: Przypisanie czynnikowe
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Seryna 200 mg/kg/dzień
Seryna 200 mg/kg dziennie.
Należy przyjmować raz dziennie przez 6 tygodni.
Dokładna dawka zależna od wagi uczestnika (w kg)).
|
Dodatek seryny w proszku (dawkowany indywidualnie na uczestnika.
Uczestnik miesza z wodą i przyjmuje doustnie)
|
|
Eksperymentalny: Seryna 400 mg/kg/dzień
Seryna 400 mg/kg dziennie.
Należy przyjmować raz dziennie przez 6 tygodni.
Dokładna dawka zależna od wagi uczestnika (w kg)).
|
Dodatek seryny w proszku (dawkowany indywidualnie na uczestnika.
Uczestnik miesza z wodą i przyjmuje doustnie)
|
|
Eksperymentalny: Fenofibrat 160 mg/dobę
Fenofibrat 160 mg dziennie.
Należy przyjmować raz dziennie przez 6 tygodni.
|
Tabletka Fenofibrat 160 mg, przyjmowana doustnie
|
|
Eksperymentalny: Seryna 200 mg/kg/dobę i fenofibrat 160 mg/dobę
Seryna 200 mg/kg dziennie. Należy przyjmować raz dziennie przez 6 tygodni. Dokładna dawka zależna od wagi uczestnika (w kg)). Fenofibrat 160 mg dziennie. Należy przyjmować raz dziennie przez 6 tygodni. |
Dodatek seryny w proszku (dawkowany indywidualnie na uczestnika.
Uczestnik miesza z wodą i przyjmuje doustnie)
Tabletka Fenofibrat 160 mg, przyjmowana doustnie
|
|
Eksperymentalny: Seryna 400 mg/kg/dobę i fenofibrat 160 mg/dobę
Seryna 400 mg/kg dziennie. Należy przyjmować raz dziennie przez 6 tygodni. Dokładna dawka zależna od wagi uczestnika (w kg)). Fenofibrat 160 mg dziennie. Należy przyjmować raz dziennie przez 6 tygodni. |
Dodatek seryny w proszku (dawkowany indywidualnie na uczestnika.
Uczestnik miesza z wodą i przyjmuje doustnie)
Tabletka Fenofibrat 160 mg, przyjmowana doustnie
|
|
Brak interwencji: Brak leczenia
Grupa kontrolna: nie przyjmowano produktu badanego
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Poziomy deosksysfingolipidów w surowicy
Ramy czasowe: pobieranie krwi od tygodnia 3, 6 i 10
|
Wszelkie zmiany stężeń dezoksysfingolipidów w surowicy zmierzonych (określonych za pomocą próbki surowicy) po 3 tygodniach, 6 tygodniach i/lub 10 tygodniach w porównaniu z poziomami wyjściowymi zmierzonymi w tygodniu 0
|
pobieranie krwi od tygodnia 3, 6 i 10
|
|
Ocena bezpieczeństwa
Ramy czasowe: Ocena podczas każdej wizyty studyjnej (przegląd w 3, 6 i 10 tygodniu badania)
|
Ocena bezpieczeństwa mierzona na podstawie zbadanych AE i SAE (podczas wizyt studyjnych) oraz AE i SAE zgłoszonych przez uczestników, które wystąpiły między wizytami
|
Ocena podczas każdej wizyty studyjnej (przegląd w 3, 6 i 10 tygodniu badania)
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Poziomy lipidów
Ramy czasowe: pobieranie krwi od tygodnia 3, 6 i 10
|
Wszelkie zmiany poziomu lipidów zmierzone (określone za pomocą badań krwi) po 3 tygodniach, 6 tygodniach i/lub 10 tygodniach w porównaniu z poziomami wyjściowymi zmierzonymi podczas badań przesiewowych
|
pobieranie krwi od tygodnia 3, 6 i 10
|
|
Poziomy aminokwasów
Ramy czasowe: pobieranie krwi od tygodnia 3, 6 i 10
|
Wszelkie zmiany stężeń aminokwasów zmierzonych (określonych za pomocą badań krwi) po 3 tygodniach, 6 tygodniach i/lub 10 tygodniach w porównaniu z poziomami wyjściowymi zmierzonymi podczas badań przesiewowych
|
pobieranie krwi od tygodnia 3, 6 i 10
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Śledczy
- Główny śledczy: Mari A Gantner, PhD, Lowy Medical Research Institute
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
7 kwietnia 2022
Zakończenie podstawowe (Szacowany)
1 marca 2024
Ukończenie studiów (Szacowany)
1 marca 2024
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
25 maja 2021
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
25 maja 2021
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
28 maja 2021
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
13 marca 2024
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
12 marca 2024
Ostatnia weryfikacja
1 marca 2024
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- 2020-002
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
NIE
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA
Tak
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .