Serin- och fenofibratstudie på patienter med MacTel typ 2 (SAFE)

Inklusionskriterier:

1. Undertecknat och daterat skriftligt informerat samtycke erhållet från deltagaren i enlighet med lokala bestämmelser;
2. Hanar/kvinnor 21 år eller äldre;
3. Engelsktalande;
4. Inskriven i Natural History Observation and Registry Study (NHOR) och diagnostiserad med bekräftad MacTel typ 2 i minst ett öga;
5. Villig att använda preventivmedel, om tillämpligt; och
6. Villig att följa studieprotokoll och uppföljningsbesök.

Exklusions kriterier:

1. Deltagaren kan inte ge informerat samtycke;
2. Deltagare är yngre än 21 år;
3. Deltagaren tar för närvarande, eller har tagit inom fyra veckor före screening, ett serin- eller glycintillskott;
4. Deltagaren tar för närvarande, eller har tagit inom 12 månader före screening, fibrater inklusive klofibrat, ciprofibrat, bezafibrat, fenofibrat och gemfibrozil;
5. Deltagaren tar för närvarande ett antikoagulant, kolchicin, ciklosporin, takrolimus eller gallsyrabindande hartser;
6. Deltagaren har känt allergi mot fibrater och/eller serin;
7. Deltagaren har en känd historia av kliniskt signifikant myopati eller myalgi relaterad till kolesterolsänkande läkemedel;
8. Deltagaren har aktiv leversjukdom och/eller förhöjda leverenzymer*;
9. Deltagaren har nedsatt njurfunktion, vilket framgår av förhöjd serumkreatinin* och/eller glomerulär filtrationshastighet (GFR) mindre än 90 ml/min;
10. Deltagaren har trombocytopeni som bevisas av ett trombocytantal under 100 000 per mikroliter, anemi som bevisas av hemoglobinnivåer under 10 g/dL, eller historia av blödningsrubbningar;
11. Deltagaren har en historia av sjukdom i gallblåsan eller har genomgått en kolecystektomi;
12. Deltagaren har triglyceridnivåer högre än 400 mg/dL vid behandling eller högre än 700 mg/dL vid ingen behandling;
13. Deltagaren har obehandlad/obotad hepatit C eller en historia av hepatit B, autoimmun hepatit eller HIV;
14. Deltagaren har haft några maligniteter under de senaste 5 åren (inte inklusive basalcellscancer);
15. Deltagare har någonsin varit inskriven i en klinisk prövning som involverar behandling av ciliär neurotrofisk faktor (CNTF);
16. Deltagaren är för närvarande inskriven i en annan klinisk prövning som involverar behandling eller deltagit i en inom de senaste 30 dagarna;
17. Deltagaren är gravid, ammar eller planerar en graviditet;
18. Deltagaren är medicinskt oförmögen att följa studieprocedurer eller uppföljningsbesök;
19. Deltagaren har, enligt utredarens uppfattning, alla fysiska eller psykiska tillstånd som skulle öka patientens risk att delta i studien eller kan störa studieprocedurerna, utvärderingarna och resultatbedömningarna; eller
20. Patienten är inte tillgänglig för uppföljningsbesök. *baserat på referensintervall för det lokala laboratoriet som används