Studio di serina e fenofibrato in pazienti con MacTel di tipo 2 (SAFE)

Criterio di inclusione:

1. Consenso informato scritto firmato e datato ottenuto dal partecipante in conformità con le normative locali;
2. Maschi/femmine di età pari o superiore a 21 anni;
3. Parlando inglese;
4. Iscritto al Natural History Observation and Registry Study (NHOR) e diagnosticato con MacTel di tipo 2 confermato in almeno un occhio;
5. Disposto a usare la contraccezione, se applicabile; e
6. Disposto a rispettare il protocollo di studio e le visite di follow-up.

Criteri di esclusione:

1. Il partecipante non è in grado di fornire il consenso informato;
2. Il partecipante ha meno di 21 anni;
3. Il partecipante sta attualmente assumendo, o ha assunto nelle quattro settimane precedenti lo screening, un integratore di serina o glicina;
4. Il partecipante sta attualmente assumendo, o ha assunto nei 12 mesi precedenti lo screening, fibrati inclusi clofibrato, ciprofibrato, bezafibrato, fenofibrato e gemfibrozil;
5. Il partecipante sta attualmente assumendo un anticoagulante, colchicina, ciclosporina, tacrolimus o resine leganti gli acidi biliari;
6. Il partecipante ha un'allergia nota ai fibrati e/o alla serina;
7. - Il partecipante ha una storia nota di miopatia o mialgia clinicamente significativa correlata a farmaci che abbassano il colesterolo;
8. Il partecipante ha una malattia epatica attiva e/o enzimi epatici elevati*;
9. - Il partecipante ha disfunzione renale come evidenziato da creatinina sierica elevata* e/o velocità di filtrazione glomerulare (GFR) inferiore a 90 ml/min;
10. - Il partecipante ha trombocitopenia come evidenziato da una conta piastrinica inferiore a 100.000 per microlitro, anemia come evidenziato da livelli di emoglobina inferiori a 10 g/dL o storia di disturbo della coagulazione;
11. Il partecipante ha una storia di malattia della cistifellea o ha subito una colecistectomia;
12. Il partecipante ha livelli di trigliceridi superiori a 400 mg/dL in trattamento o superiori a 700 mg/dL in assenza di trattamento;
13. - Il partecipante ha l'epatite C non trattata/non curata, o una storia di epatite B, epatite autoimmune o HIV;
14. - Il partecipante ha avuto tumori maligni negli ultimi 5 anni (escluso il carcinoma basocellulare);
15. Il partecipante è mai stato arruolato in uno studio clinico che coinvolge il trattamento del fattore neurotrofico ciliare (CNTF);
16. Il partecipante è attualmente arruolato in un altro studio clinico che prevede il trattamento o ha partecipato a uno negli ultimi 30 giorni;
17. La partecipante è incinta, sta allattando o sta pianificando una gravidanza;
18. - Il partecipante non è in grado dal punto di vista medico di rispettare le procedure dello studio o le visite di follow-up;
19. - Il partecipante ha, secondo l'opinione dello sperimentatore, qualsiasi condizione fisica o mentale che aumenterebbe il rischio di partecipazione del paziente allo studio o potrebbe interferire con le procedure, le valutazioni e le valutazioni dei risultati dello studio; o
20. Il paziente non è disponibile per le visite di controllo. *basato sull'intervallo di riferimento per il laboratorio locale utilizzato