SRV依存性CHDに対するフォンタン手術中の自家UCB-MNCの心筋内注射
2025年6月24日 更新者：Timothy J Nelson, MD, PhD
単一右心室依存性先天性心疾患のフォンタン外科的緩和中の自家臍帯血由来単核細胞の心筋内注射の第I相研究
研究者は、フォンタン (ステージ III) 手術中に (自分自身の体から) 自家幹細胞を心臓の右側の筋肉に直接注入すると、心臓に何が起こるかをよりよく理解したいと考えています。
彼らは、この幹細胞ベースの治療後に心臓の電気的活動、構造、および機能に変化があるかどうかを確認したいと考えています.
研究者は、幹細胞を投与された人々の結果を、幹細胞を投与されていない人々の結果と比較します。
調査の概要
詳細な説明
この第 I 相研究は、単一の右心室依存性循環系によって定義される重度の CHD を有する被験者の右心室心筋に送達された自家 UCB-MNC の安全性を評価するために設計された、多施設共同、前向き、非盲検、非無作為化試験です。計画されたフォンタン外科的緩和の時間。
これは、治療群で収集されたデータを対照群で収集された同等のデータと比較することによって達成されます。
この無作為化されていない非盲検第 I 相臨床試験の目的は、短期および長期の安全性評価項目とベースライン比較値の変化によって測定されるように、自家 UCB-MNC 心筋内注射の安全性をプロスペクティブに評価することです。 Fontanの外科的緩和を必要とする重度のCHDを有する被験者の単一の形態学的に右心室。
治療群は、未治療の対照群と比較されます。
研究の種類
介入
入学 (実際)
30
段階
- フェーズ 1
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Alabama
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Birmingham、Alabama、アメリカ、35233
- University of Alabama Medical Center
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California
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Los Angeles、California、アメリカ、90027
- Children's Hospital Los Angeles
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Colorado
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Aurora、Colorado、アメリカ、80045
- Children's Hospital Colorado
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Minnesota
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Rochester、Minnesota、アメリカ、55905
- Mayo Clinic
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Oklahoma
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Oklahoma City、Oklahoma、アメリカ、73104
- University of Oklahoma Medical Center
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Pennsylvania
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Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
- Children's Hospital of Philadelphia
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
2年～5年 (子)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- 機能的に単一の右心室を伴う先天性聴覚障害の診断 (HLHS、HLHS バリアント、R 優性を伴うアンバランス AV 中隔欠損症、低形成性 LV を伴う DORV など) フォンタン外科的緩和を受ける
- -Fontan 外科的緩和の時点で 2 歳以上 5 歳以下
- 治療群に登録する被験者については、自家UCB-MNC製品を収集して配布できる臨床試験への以前の参加が必要です。
除外基準:
- DMSO反応の病歴（治療群のみの被験者）。
- -子供を参加させたくない、または研究手順に従うことを望まない親または法定後見人。
- 治療する医師の裁量による重度の慢性疾患。
- 広範な心臓外症候群機能。
- がんの病歴。
彼/彼女の先天性心疾患の次の合併症のいずれか:
- 完全かつ完全な心臓の回復がサイト調査官によって文書化されていない限り、フォンタンの外科的緩和の前の15日以内に緊急または計画外の介入手順を必要とする状態。
- 重度の肺高血圧症（医療記録では体圧が70％を超えると報告されています）
- Fontan手術中または手術後に、幹細胞製品またはその注入手順に直接関係しない、重篤な合併症または非常に悪い結果のリスクを予測する（発生しないよりも発生する可能性が高い）サイト研究者によって文書化されたその他の臨床的懸念緩和。
- 心臓移植が必要な重度の心不全患者
- 不整脈が難治性または悪化している個人
- 自動植込み型除細動器（AICD）またはペースメーカーを使用している個人
- -フォンタンの外科的緩和中に以前に外科的合併症があり、心機能が大幅に低下する、またはそれが合理的に予想される患者
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：非ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：治療アーム
臍帯血に由来し、すべての放出基準を満たす自家 (自己) 単核細胞を右心筋の表面に注入して、体重 1 kg あたり 300 万個の細胞という目標用量を達成します。
これはステージ III のフォンタン手術の際の 1 回限りの治療です。
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ステージ III のフォンタン手術時に右心室に送達された自家単核細胞。
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介入なし：コントロールアーム
細胞製品を受け取っていない対照コホートは、治療群と同じ包含/除外基準とフォローアップ要件を使用して登録および追跡されます。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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短期安全性
時間枠：フォンタン手術後3ヶ月以内
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新規または悪化する有害事象の測定
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フォンタン手術後3ヶ月以内
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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長期安全性
時間枠：フォンタン手術後2年以内
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新規または悪化する有害事象の測定
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フォンタン手術後2年以内
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右室機能
時間枠：ベースライン、退院 (フォンタン手術後 30 日まで)、フォンタン手術後 3 か月
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ベースラインからの変化 経胸壁心エコー図 退院時および 3 か月時の複葉面積変化率 (FAC) によって測定された右心室機能
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ベースライン、退院 (フォンタン手術後 30 日まで)、フォンタン手術後 3 か月
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高感度トロポニンT
時間枠：登録後3時間、登録後6時間、退院（フォンタン手術後最大30日）
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登録後3時間および6時間および退院時の高感度トロポニンTのベースラインからの変化
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登録後3時間、登録後6時間、退院（フォンタン手術後最大30日）
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NT-pro-BNP
時間枠：ベースライン、退院 (フォンタン手術後 30 日まで)、フォンタン手術後 3 か月
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ベースラインと比較したNT-pro-BNPレベルのベースラインからの変化、退院時およびフォンタン手術後3か月
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ベースライン、退院 (フォンタン手術後 30 日まで)、フォンタン手術後 3 か月
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パネル反応性抗体
時間枠：ベースライン、退院 (フォンタン手術後 30 日まで)、フォンタン手術後 3 か月
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ベースラインと比較した、退院時およびフォンタン手術後 3 か月の PRA レベルのベースラインからの変化。
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ベースライン、退院 (フォンタン手術後 30 日まで)、フォンタン手術後 3 か月
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重さ
時間枠：ベースライン、フォンタン手術後 3 か月、フォンタン手術後 12 か月
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フォンタン手術後 3 か月および 12 か月での体重のベースラインからの変化。
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ベースライン、フォンタン手術後 3 か月、フォンタン手術後 12 か月
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累計入院日数
時間枠：退院後3ヶ月、退院後12ヶ月
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フォンタン手術の退院後 3 か月および 12 か月での患者 1 人あたりの累積入院日数
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退院後3ヶ月、退院後12ヶ月
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PROMIS Parent Proxy Scale v1.0-Global Health 7
時間枠：ベースライン、退院 (フォンタン手術後 30 日まで)、3 か月、12 か月、18 か月、24 か月
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フォンタン手術後 3、12、18、および 24 か月の退院時の PROMIS Parent Proxy Scale v1.0-Global Health 7 のベースラインからの変化
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ベースライン、退院 (フォンタン手術後 30 日まで)、3 か月、12 か月、18 か月、24 か月
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
協力者
捜査官
- 主任研究者：Joseph Dearani、Mayo Clinic
- 主任研究者：Harold M Burkhart、Children's Hospital Oklahoma University Medical Center
- 主任研究者：Joseph w Rossano、Children's Hospital of Philadelphia
- 主任研究者：David M Overman、Children's Minnesota
- 主任研究者：James Jaggers, MD、Children's Hospital Colorado
- 主任研究者：Benjamin Peeler, MD、Ochsner Health System
- 主任研究者：Waldemer Carlo, M.D.、University of Alabama at Birmingham
- 主任研究者：James Tweddell, M.D.、Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
- 主任研究者：Jason Maynes, MD、The Hospital forSick Children
- 主任研究者：John D Cleveland, MD、Children's Hospital Los Angeles
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
便利なリンク
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2021年6月1日
一次修了 (実際)
2023年5月24日
研究の完了 (推定)
2025年8月30日
試験登録日
最初に提出
2021年5月12日
QC基準を満たした最初の提出物
2021年5月27日
最初の投稿 (実際)
2021年5月28日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2025年6月27日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2025年6月24日
最終確認日
2025年6月1日
詳しくは
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