Inyección intramiocárdica de UCB-MNC autólogo durante la cirugía de Fontan para CHD dependiente de SRV
24 de junio de 2025 actualizado por: Timothy J Nelson, MD, PhD
Estudio de fase I de la inyección intramiocárdica de células mononucleares derivadas de la sangre del cordón umbilical autólogo durante la paliación quirúrgica de Fontan de la cardiopatía congénita dependiente del ventrículo derecho único
Los investigadores quieren comprender mejor lo que le sucede al corazón cuando las células madre autólogas (del propio cuerpo) se inyectan directamente en el músculo del lado derecho del corazón durante la cirugía de Fontan (Etapa III).
Quieren ver si hay cambios en la actividad eléctrica, la estructura y la función del corazón después de esta terapia basada en células madre.
Los investigadores compararán los resultados de las personas que reciben las células madre con los resultados de las personas que no las reciben.
Descripción general del estudio
Estado
Activo, no reclutando
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Este estudio de Fase I es un estudio multicéntrico, prospectivo, abierto, no aleatorizado, diseñado para evaluar la seguridad de UCB-MNC autólogo administrado en el miocardio ventricular derecho de sujetos con cardiopatía coronaria grave definida por sistemas circulatorios dependientes del ventrículo derecho único en el momento de una paliación quirúrgica de Fontan planificada.
Esto se logrará comparando los datos recopilados en el brazo de tratamiento con los datos equivalentes recopilados en el brazo de control.
El propósito de este estudio clínico de Fase I, abierto, no aleatorizado, es evaluar prospectivamente la seguridad, según lo medido por los criterios de valoración de seguridad a corto y largo plazo y el cambio en los comparativos iniciales, para las inyecciones intramiocárdicas autólogas de UCB-MNC en el ventrículo único, morfológicamente derecho de sujetos con cardiopatía coronaria grave que requieren paliación quirúrgica de Fontan.
El grupo de tratamiento se comparará con un grupo de control no tratado.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
30
Fase
- Fase 1
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Alabama
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Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35233
- University of Alabama Medical Center
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California
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Los Angeles, California, Estados Unidos, 90027
- Children's Hospital Los Angeles
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Colorado
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Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
- Children's Hospital Colorado
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Minnesota
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Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55905
- Mayo Clinic
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Oklahoma
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Oklahoma City, Oklahoma, Estados Unidos, 73104
- University of Oklahoma Medical Center
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
2 años a 5 años (Niño)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- Diagnóstico de un defecto auditivo congénito con ventrículo derecho funcionalmente único (como HLHS, variantes de HLHS, defecto septal AV desequilibrado con dominancia R, DORV con LV hipoplásico) sometido a paliación quirúrgica de Fontan
- Al menos 2 y menor o igual a 5 años de edad al momento de la paliación quirúrgica de Fontan
- Para los sujetos que se inscriban en el brazo de tratamiento, se requiere la participación previa en el ensayo clínico Recolección y procesamiento de sangre del cordón umbilical para pacientes con síndrome del corazón izquierdo hipoplásico (NCT01856049) con producto UCB-MNC autólogo recolectado y disponible para distribución.
Criterio de exclusión:
- Antecedentes de reacción al DMSO (solo sujetos del brazo de tratamiento).
- Los padres o tutores legales no desean que su hijo participe o no desean seguir los procedimientos del estudio.
- Enfermedades crónicas graves a criterio del médico tratante.
- Amplias características sindrómicas extracardíacas.
- Historia del cáncer.
Cualquiera de las siguientes complicaciones de su cardiopatía congénita:
- cualquier condición que requiera un procedimiento de intervención urgente o no planificado dentro de los 15 días anteriores a la paliación quirúrgica de Fontan, a menos que el investigador del centro documente una recuperación cardíaca completa y total.
- Hipertensión pulmonar severa (reportada en la historia clínica como >70% de presión sistémica)
- Otras inquietudes clínicas documentadas por un investigador del sitio que predecirían (más probable que ocurra que no ocurra) un riesgo de complicaciones graves o un resultado muy deficiente, no directamente relacionado con el producto de células madre o su procedimiento de inyección, durante o después de la cirugía de Fontan paliación.
- Individuos con insuficiencia cardíaca severa que requiere trasplante de corazón
- Individuos con arritmia refractaria o que empeora
- Individuos con un desfibrilador automático implantable cardioversor (AICD) o marcapasos
- Paciente con complicaciones quirúrgicas previas durante la paliación quirúrgica de Fontan que resultaron en una disminución significativa de la función cardíaca o que podría razonablemente esperarse que lo hicieran.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: No aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Brazo de tratamiento
Las células mononucleares autólogas (propias) derivadas de la sangre del cordón umbilical y que cumplen con todos los criterios de liberación se inyectan en la superficie del músculo cardíaco derecho para lograr la dosis objetivo de 3 millones de células por kilogramo de peso corporal.
Este es un tratamiento único en el momento de la cirugía de Fontan en etapa III.
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Células mononucleares autólogas administradas en el ventrículo derecho en el momento de la cirugía de Fontan en etapa III.
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Sin intervención: Brazo de control
Cohorte de control que no recibe el producto celular, que se inscribirá y seguirá utilizando los mismos criterios de inclusión/exclusión y requisitos de seguimiento que el brazo de tratamiento.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Seguridad a corto plazo
Periodo de tiempo: Dentro de los 3 meses posteriores a la cirugía de Fontan
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Medida de eventos adversos nuevos o que empeoran
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Dentro de los 3 meses posteriores a la cirugía de Fontan
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Seguridad a largo plazo
Periodo de tiempo: Dentro de los 2 años posteriores a la cirugía de Fontan
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Medida de eventos adversos nuevos o que empeoran
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Dentro de los 2 años posteriores a la cirugía de Fontan
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Función del ventrículo derecho
Periodo de tiempo: Línea de base, alta hospitalaria (hasta 30 días poscirugía de Fontan), 3 meses poscirugía de Fontan
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Cambio con respecto a la función ventricular derecha del ecocardiograma transtorácico basal medida por el cambio de área fraccional (FAC) biplano al alta y a los 3 meses
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Línea de base, alta hospitalaria (hasta 30 días poscirugía de Fontan), 3 meses poscirugía de Fontan
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Troponina T de alta sensibilidad
Periodo de tiempo: 3 horas posteriores a la inscripción, 6 horas posteriores a la inscripción, alta hospitalaria (hasta 30 días posteriores a la cirugía de Fontan)
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Cambio desde el inicio en la troponina T de alta sensibilidad a las 3 horas y 6 horas después de la inscripción y al alta hospitalaria
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3 horas posteriores a la inscripción, 6 horas posteriores a la inscripción, alta hospitalaria (hasta 30 días posteriores a la cirugía de Fontan)
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NT-pro-BNP
Periodo de tiempo: Línea de base, alta hospitalaria (hasta 30 días poscirugía de Fontan), 3 meses poscirugía de Fontan
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Cambio desde el inicio en los niveles de NT-pro-BNP en comparación con el inicio, al alta hospitalaria y a los 3 meses después de la cirugía de Fontan
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Línea de base, alta hospitalaria (hasta 30 días poscirugía de Fontan), 3 meses poscirugía de Fontan
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Anticuerpo reactivo del panel
Periodo de tiempo: Línea de base, alta hospitalaria (hasta 30 días poscirugía de Fontan), 3 meses poscirugía de Fontan
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Cambio desde el inicio en los niveles de PRA al alta y 3 meses después de la cirugía de Fontan en comparación con el inicio.
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Línea de base, alta hospitalaria (hasta 30 días poscirugía de Fontan), 3 meses poscirugía de Fontan
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Peso
Periodo de tiempo: Línea de base, 3 meses después de la cirugía de Fontan, 12 meses después de la cirugía de Fontan
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Cambio desde el inicio en el peso a los 3 y 12 meses después de la cirugía de Fontan.
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Línea de base, 3 meses después de la cirugía de Fontan, 12 meses después de la cirugía de Fontan
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Días acumulados de hospitalización
Periodo de tiempo: 3 meses después del alta, 12 meses después del alta
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Días acumulados de hospitalización por paciente a los 3 y 12 meses del alta tras la cirugía de Fontan
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3 meses después del alta, 12 meses después del alta
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PROMIS Parent Proxy Scale v1.0-Global Health 7
Periodo de tiempo: Línea de base, alta hospitalaria (hasta 30 días después de la cirugía de Fontan), 3 meses, 12 meses, 18 meses, 24 meses
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Cambio desde el inicio en PROMIS Parent Proxy Scale v1.0-Global Health 7 al alta, 3, 12, 18 y 24 meses después de la cirugía de Fontan
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Línea de base, alta hospitalaria (hasta 30 días después de la cirugía de Fontan), 3 meses, 12 meses, 18 meses, 24 meses
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Joseph Dearani, Mayo Clinic
- Investigador principal: Harold M Burkhart, Children's Hospital Oklahoma University Medical Center
- Investigador principal: Joseph w Rossano, Children's Hospital of Philadelphia
- Investigador principal: David M Overman, Children's Minnesota
- Investigador principal: James Jaggers, MD, Children's Hospital Colorado
- Investigador principal: Benjamin Peeler, MD, Ochsner Health System
- Investigador principal: Waldemer Carlo, M.D., University of Alabama at Birmingham
- Investigador principal: James Tweddell, M.D., Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
- Investigador principal: Jason Maynes, MD, The Hospital forSick Children
- Investigador principal: John D Cleveland, MD, Children's Hospital Los Angeles
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Enlaces Útiles
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
1 de junio de 2021
Finalización primaria (Actual)
24 de mayo de 2023
Finalización del estudio (Estimado)
30 de agosto de 2025
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
12 de mayo de 2021
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
27 de mayo de 2021
Publicado por primera vez (Actual)
28 de mayo de 2021
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
27 de junio de 2025
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
24 de junio de 2025
Última verificación
1 de junio de 2025
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- 21-000088
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
No
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