SRV 의존성 CHD에 대한 폰탄 수술 중 자가 UCB-MNC의 심근내 주사
2025년 6월 24일 업데이트: Timothy J Nelson, MD, PhD
단일 우심실 의존성 선천성 심장병의 폰탄 외과적 완화술 중 자가 제대혈 유래 단핵세포의 심근내 주사에 대한 1상 연구
연구자들은 폰탄(3기) 수술 중 자가 줄기세포(자신의 몸에서 유래)를 심장 오른쪽 근육에 직접 주입할 때 심장에 어떤 일이 일어나는지 더 잘 이해하기를 원합니다.
그들은 이 줄기 세포 기반 치료 후 심장의 전기 활동, 구조 및 기능에 변화가 있는지 확인하기를 원합니다.
연구자들은 줄기 세포를 받은 사람들의 결과와 줄기 세포를 받지 않은 사람들의 결과를 비교할 것입니다.
연구 개요
상세 설명
이 1상 연구는 단일 우심실 의존 순환계로 정의되는 중증 CHD 피험자의 우심실 심근으로 전달되는 자가 UCB-MNC의 안전성을 평가하기 위해 설계된 다기관, 전향적, 공개, 비무작위 연구입니다. 계획된 Fontan 수술 완화 시간.
이것은 치료군에서 수집된 데이터를 대조군에서 수집된 동등한 데이터와 비교함으로써 달성될 것입니다.
이 비무작위 공개 라벨 1상 임상 연구의 목적은 자가 UCB-MNC 심근내 주사에 대한 단기 및 장기 안전성 종점과 비교 기준치의 변화로 측정한 안전성을 전향적으로 평가하는 것입니다. Fontan 외과적 완화가 필요한 중증 CHD를 가진 피험자의 단일 형태학적 우심실.
처리군은 처리되지 않은 대조군과 비교될 것이다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
30
단계
- 1단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Alabama
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Birmingham, Alabama, 미국, 35233
- University of Alabama Medical Center
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California
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Los Angeles, California, 미국, 90027
- Children's Hospital Los Angeles
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Colorado
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Aurora, Colorado, 미국, 80045
- Children's Hospital Colorado
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Minnesota
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Rochester, Minnesota, 미국, 55905
- Mayo Clinic
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Oklahoma
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Oklahoma City, Oklahoma, 미국, 73104
- University of Oklahoma Medical Center
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
2년 (어린이)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 기능적으로 단일 우심실이 있는 선천성 청력 결함(예: HLHS, HLHS 변종, R 우세가 있는 불균형 AV 중격 결손, 발육부전 좌심실이 있는 DORV)의 진단으로 폰탄 수술 완화
- 폰탄 수술 완화 시 2세 이상 5세 이하
- 치료 부문에 등록하는 피험자의 경우, 자가 UCB-MNC 제품을 수집하여 배포할 수 있는 임상 시험 제대혈 수집 및 저형성 좌심 증후군 환자를 위한 처리(NCT01856049)에 이전에 참여해야 합니다.
제외 기준:
- DMSO 반응의 병력(치료군만 대상자).
- 자녀의 참여를 원하지 않거나 연구 절차를 따르기를 원하지 않는 부모 또는 법적 보호자.
- 치료 의사의 재량에 따라 심각한 만성 질환.
- 광범위한 심장 외 증후군 기능.
- 암의 역사.
선천성 심장병의 다음 합병증 중 하나:
- 현장 조사자가 완전하고 완전한 심장 회복을 문서화하지 않는 한 Fontan 수술 완화 전 15일 이내에 긴급하거나 계획되지 않은 개입 절차가 필요한 모든 상태.
- 중증 폐고혈압(의료 기록에 >70% 체압으로 보고됨)
- 폰탄 수술 중 또는 후에 줄기 세포 제품 또는 그 주입 절차와 직접적으로 관련되지 않은 심각한 합병증 또는 매우 불량한 결과의 위험을 예측할(일어나지 않을 것보다 일어날 가능성이 더 높음) 사이트 조사자가 문서화한 기타 임상적 우려 사항 일시적 완화.
- 심장 이식이 필요한 중증 심부전 환자
- 불응성 또는 악화되는 부정맥이 있는 개인
- 자동 이식형 제세동기(AICD) 또는 심박조율기를 사용하는 사람
- 폰탄 외과적 완화 동안 이전에 심장 기능을 상당히 감소시키거나 상당히 감소시킬 것으로 합리적으로 예상될 수 있는 외과적 합병증이 있는 환자
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위화되지 않음
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 치료 팔
제대혈에서 유래하고 모든 방출 기준을 충족하는 자가(자가) 단핵 세포를 오른쪽 심장 근육의 표면에 주입하여 체중 1kg당 300만 세포의 목표 용량을 달성합니다.
3기 폰탄 수술 시 1회 시술입니다.
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III기 폰탄 수술 시 우심실로 전달된 자가 단핵 세포.
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간섭 없음: 컨트롤 암
치료 부문과 동일한 포함/제외 기준 및 후속 요구사항을 사용하여 등록 및 추적될 세포 제품을 받지 않는 대조군 코호트.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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단기 안전
기간: 폰탄 수술 후 3개월 이내
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새롭거나 악화되는 부작용의 측정
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폰탄 수술 후 3개월 이내
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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장기 안전
기간: 폰탄 수술 후 2년 이내
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새롭거나 악화되는 부작용의 측정
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폰탄 수술 후 2년 이내
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우심실 기능
기간: 기준선, 병원 퇴원(폰탄 수술 후 최대 30일), 폰탄 수술 후 3개월
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퇴원 시 및 3개월 동안 바이플레인 FAC(Fractional Area Change)로 측정한 기준선 경흉부 심초음파 우심실 기능의 변화
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기준선, 병원 퇴원(폰탄 수술 후 최대 30일), 폰탄 수술 후 3개월
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고감도 Troponin T
기간: 등록 후 3시간, 등록 후 6시간, 퇴원(폰탄 수술 후 최대 30일)
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등록 후 3시간 및 6시간 후 및 퇴원 시 고감도 Troponin T의 기준선으로부터의 변화
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등록 후 3시간, 등록 후 6시간, 퇴원(폰탄 수술 후 최대 30일)
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NT-pro-BNP
기간: 기준선, 병원 퇴원(폰탄 수술 후 최대 30일), 폰탄 수술 후 3개월
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기준선과 비교한 NT-pro-BNP 수준의 기준선, 퇴원 시 및 폰탄 수술 3개월 후의 변화
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기준선, 병원 퇴원(폰탄 수술 후 최대 30일), 폰탄 수술 후 3개월
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패널 반응성 항체
기간: 기준선, 병원 퇴원(폰탄 수술 후 최대 30일), 폰탄 수술 후 3개월
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기준선과 비교하여 퇴원 시 및 폰탄 수술 3개월 후 PRA 수준의 기준선으로부터의 변화.
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기준선, 병원 퇴원(폰탄 수술 후 최대 30일), 폰탄 수술 후 3개월
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무게
기간: 기준선, 폰탄 수술 후 3개월, 폰탄 수술 후 12개월
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폰탄 수술 후 3개월 및 12개월에 기준선에서 체중의 변화.
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기준선, 폰탄 수술 후 3개월, 폰탄 수술 후 12개월
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누적 입원 일수
기간: 퇴원 후 3개월, 퇴원 후 12개월
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폰탄 수술 퇴원 후 3개월 및 12개월째 환자당 누적 입원 일수
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퇴원 후 3개월, 퇴원 후 12개월
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PROMIS 부모 프록시 규모 v1.0-글로벌 건강 7
기간: 기준선, 병원 퇴원(폰탄 수술 후 최대 30일), 3개월, 12개월, 18개월, 24개월
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퇴원 시, 폰탄 수술 후 3, 12, 18, 24개월에 PROMIS Parent Proxy Scale v1.0-Global Health 7의 기준선에서 변경
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기준선, 병원 퇴원(폰탄 수술 후 최대 30일), 3개월, 12개월, 18개월, 24개월
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
협력자
수사관
- 수석 연구원: Joseph Dearani, Mayo Clinic
- 수석 연구원: Harold M Burkhart, Children's Hospital Oklahoma University Medical Center
- 수석 연구원: Joseph w Rossano, Children's Hospital of Philadelphia
- 수석 연구원: David M Overman, Children's Minnesota
- 수석 연구원: James Jaggers, MD, Children's Hospital Colorado
- 수석 연구원: Benjamin Peeler, MD, Ochsner Health System
- 수석 연구원: Waldemer Carlo, M.D., University of Alabama at Birmingham
- 수석 연구원: James Tweddell, M.D., Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
- 수석 연구원: Jason Maynes, MD, The Hospital forSick Children
- 수석 연구원: John D Cleveland, MD, Children's Hospital Los Angeles
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
유용한 링크
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2021년 6월 1일
기본 완료 (실제)
2023년 5월 24일
연구 완료 (추정된)
2025년 8월 30일
연구 등록 날짜
최초 제출
2021년 5월 12일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2021년 5월 27일
처음 게시됨 (실제)
2021년 5월 28일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2025년 6월 27일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2025년 6월 24일
마지막으로 확인됨
2025년 6월 1일
추가 정보
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .
자가 단핵 세포에 대한 임상 시험
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The First Affiliated Hospital of Soochow UniversityFundamenta Therapeutics, Ltd.모병
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Universidad de la SabanaFundación Neumologica Colombiana; Stem Medicina Regenerativa; Innocell SAS사용 가능
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Shenzhen Kangtai Biological Products Co., LTDBeijing Minhai Biotechnology Co., Ltd; Hunan Provincial Center for Disease Control and...아직 모집하지 않음
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Shenzhen Kangtai Biological Products Co., LTDBeijing Minhai Biotechnology Co., Ltd아직 모집하지 않음코로나바이러스감염증-19 : 코로나19
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Central Hospital, Nancy, France완전한
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Hope Biosciences Research FoundationHope Biosciences완전한
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Avita MedicalBiomedical Advanced Research and Development Authority종료됨