Intramyokardiell injeksjon av autolog UCB-MNC under Fontan-kirurgi for SRV-avhengig CHD
24. juni 2025 oppdatert av: Timothy J Nelson, MD, PhD
Fase I-studie av intramyokardial injeksjon av autologe navlestrengsblod-avledede mononukleære celler under Fontan kirurgisk palliasjon av enkelt høyre ventrikkel-avhengig medfødt hjertesykdom
Forskere ønsker å bedre forstå hva som skjer med hjertet når de autologe (fra ens egen kropp) stamceller injiseres direkte inn i muskelen på høyre side av hjertet under Fontan-operasjonen (stadium III).
De ønsker å se om det er endringer i den elektriske aktiviteten, strukturen og funksjonen til hjertet etter denne stamcellebaserte terapien.
Forskere vil sammenligne resultatene fra personer som mottar stamcellene med resultatene fra personer som ikke mottar stamcellene.
Studieoversikt
Status
Aktiv, ikke rekrutterende
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Denne fase I-studien er en multisenter, prospektiv, åpen, ikke-randomisert studie designet for å evaluere sikkerheten til autolog UCB-MNC levert inn i høyre ventrikkel myokard hos personer med alvorlig CHD definert av enkelt høyre ventrikkelavhengige sirkulasjonssystemer ved tidspunkt for en planlagt Fontan kirurgisk palliasjon.
Dette oppnås ved å sammenligne dataene som er samlet inn i behandlingsarmen med tilsvarende data som er samlet inn i kontrollarmen.
Hensikten med denne ikke-randomiserte åpne kliniske fase I-studien er å prospektivt evaluere sikkerheten, målt ved kortsiktige og langsiktige sikkerhetsendepunkter og endring i baseline-sammenligning, for autologe UCB-MNC intramyokardiale injeksjoner i enkelt, morfologisk høyre ventrikkel av personer med alvorlig CHD som krever Fontan kirurgisk palliasjon.
Behandlingsgruppen vil bli sammenlignet med en ubehandlet kontrollgruppe.
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
30
Fase
- Fase 1
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Forente stater, 35233
- University of Alabama Medical Center
-
-
California
-
Los Angeles, California, Forente stater, 90027
- Children's Hospital Los Angeles
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Forente stater, 80045
- Children's Hospital Colorado
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Forente stater, 55905
- Mayo Clinic
-
-
Oklahoma
-
Oklahoma City, Oklahoma, Forente stater, 73104
- University of Oklahoma Medical Center
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
2 år til 5 år (Barn)
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Diagnose av en medfødt høredefekt med funksjonelt enkelt høyre ventrikkel (som HLHS, HLHS-varianter, ubalansert AV-septumdefekt med R-dominans, DORV med Hypoplastisk LV) som gjennomgår Fontan kirurgisk palliasjon
- Minst 2 og mindre enn eller lik 5 år ved tidspunktet for Fontan kirurgisk palliasjon
- For forsøkspersoner som melder seg inn i behandlingsarmen, kreves tidligere deltakelse i klinisk utprøving og behandling av navlestrengsblod for pasienter med hypoplastisk venstre hjertesyndrom (NCT01856049) med autologt UCB-MNC-produkt samlet inn og tilgjengelig for distribusjon.
Ekskluderingskriterier:
- Anamnese med DMSO-reaksjon (pasienter kun i behandlingsarm).
- Foreldre eller foresatte som ikke ønsker å la barnet delta eller ikke vil følge studieprosedyrene.
- Alvorlige kroniske sykdommer etter den behandlende legens skjønn.
- Omfattende ekstra-kardiale syndromfunksjoner.
- Historie om kreft.
Enhver av følgende komplikasjoner av hans/hennes medfødte hjertesykdom:
- enhver tilstand som krever akutt eller ikke-planlagt intervensjonsprosedyre innen 15 dager før Fontan kirurgisk palliasjon, med mindre fullstendig og fullstendig hjertegjenoppretting er dokumentert av stedsforsker.
- alvorlig pulmonal hypertensjon (rapportert i journalen som >70 % systemisk trykk)
- Andre kliniske bekymringer som er dokumentert av en stedsforsker som vil forutsi (mer sannsynlighet for å skje enn ikke å skje) en risiko for alvorlige komplikasjoner eller svært dårlig utfall, som ikke er direkte relatert til stamcelleproduktet eller dets injeksjonsprosedyre, under eller etter Fontan-kirurgi. palliasjon.
- Personer med alvorlig hjertesvikt som krever hjertetransplantasjon
- Personer med refraktær eller forverret arytmi
- Personer med en automatisk implanterbar cardioverter defibrillator (AICD) eller pacemaker
- Pasient med tidligere kirurgiske komplikasjoner under Fontan kirurgisk palliasjon som resulterte i eller med rimelighet kan forventes å redusere hjertefunksjonen betydelig
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Ikke-randomisert
- Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Behandlingsarm
Autologe (selv) mononukleære celler avledet fra navlestrengsblod og som oppfyller alle frigjøringskriterier, injiseres i overflaten av høyre hjertemuskel for å oppnå måldosen på 3 millioner celler per kilo kroppsvekt.
Dette er en engangsbehandling på tidspunktet for trinn III Fontan-operasjonen.
|
Autologe mononukleære celler levert inn i høyre ventrikkel ved tidspunktet for trinn III Fontan-kirurgi.
|
|
Ingen inngripen: Kontrollarm
Kontrollkohort som ikke mottar celleproduktet, som vil bli registrert og fulgt med samme inklusjons-/eksklusjonskriterier og oppfølgingskrav som behandlingsarmen.
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Kortsiktig sikkerhet
Tidsramme: Innen 3 måneder etter Fontan-operasjonen
|
Mål for nye eller forverrede uønskede hendelser
|
Innen 3 måneder etter Fontan-operasjonen
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Langsiktig sikkerhet
Tidsramme: Innen 2 år etter Fontan-operasjonen
|
Mål for nye eller forverrede uønskede hendelser
|
Innen 2 år etter Fontan-operasjonen
|
|
Høyre ventrikkelfunksjon
Tidsramme: Baseline, sykehusutskrivning (inntil 30 dager etter Fontan-operasjonen), 3 måneder etter Fontan-operasjonen
|
Endring fra baseline transthoracic ekkokardiogram høyre ventrikkelfunksjon som målt ved biplan fraksjonell arealendring (FAC) ved utskrivning og 3 måneder
|
Baseline, sykehusutskrivning (inntil 30 dager etter Fontan-operasjonen), 3 måneder etter Fontan-operasjonen
|
|
Høysensitiv Troponin T
Tidsramme: 3 timer etter påmelding, 6 timer etter påmelding, utskrivning fra sykehus (opptil 30 dager etter Fontan-operasjon)
|
Endring fra baseline i høysensitiv Troponin T 3 timer og 6 timer etter innskrivning og ved utskrivning fra sykehus
|
3 timer etter påmelding, 6 timer etter påmelding, utskrivning fra sykehus (opptil 30 dager etter Fontan-operasjon)
|
|
NT-pro-BNP
Tidsramme: Baseline, sykehusutskrivning (inntil 30 dager etter Fontan-operasjonen), 3 måneder etter Fontan-operasjonen
|
Endring fra baseline i NT-pro-BNP-nivåer sammenlignet med baseline, ved utskrivning fra sykehus og 3 måneder etter Fontan-kirurgi
|
Baseline, sykehusutskrivning (inntil 30 dager etter Fontan-operasjonen), 3 måneder etter Fontan-operasjonen
|
|
Panelreaktivt antistoff
Tidsramme: Baseline, sykehusutskrivning (inntil 30 dager etter Fontan-operasjonen), 3 måneder etter Fontan-operasjonen
|
Endring fra baseline i PRA-nivåer ved utskrivning og 3 måneder etter Fontan-operasjon sammenlignet med baseline.
|
Baseline, sykehusutskrivning (inntil 30 dager etter Fontan-operasjonen), 3 måneder etter Fontan-operasjonen
|
|
Vekt
Tidsramme: Baseline, 3 måneder etter Fontan-operasjon, 12 måneder etter Fontan-operasjon
|
Endring fra baseline i vekt 3 og 12 måneder etter Fontan-operasjon.
|
Baseline, 3 måneder etter Fontan-operasjon, 12 måneder etter Fontan-operasjon
|
|
Akkumulerte dager sykehusinnleggelse
Tidsramme: 3 måneder etter utskrivning, 12 måneder etter utskrivning
|
Akkumulerte dager med sykehusinnleggelse per pasient ved 3 og 12 måneder etter utskrivning fra Fontan-kirurgi
|
3 måneder etter utskrivning, 12 måneder etter utskrivning
|
|
PROMIS Parent Proxy Scale v1.0-Global Health 7
Tidsramme: Baseline, utskrivning fra sykehus (opptil 30 dager etter Fontan-operasjonen), 3 måneder, 12 måneder, 18 måneder, 24 måneder
|
Endring fra baseline i PROMIS Parent Proxy Scale v1.0-Global Health 7 ved utskrivning, 3, 12, 18 og 24 måneder etter Fontan-kirurgi
|
Baseline, utskrivning fra sykehus (opptil 30 dager etter Fontan-operasjonen), 3 måneder, 12 måneder, 18 måneder, 24 måneder
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Samarbeidspartnere
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Joseph Dearani, Mayo Clinic
- Hovedetterforsker: Harold M Burkhart, Children's Hospital Oklahoma University Medical Center
- Hovedetterforsker: Joseph w Rossano, Children's Hospital of Philadelphia
- Hovedetterforsker: David M Overman, Children's Minnesota
- Hovedetterforsker: James Jaggers, MD, Children's Hospital Colorado
- Hovedetterforsker: Benjamin Peeler, MD, Ochsner Health System
- Hovedetterforsker: Waldemer Carlo, M.D., University of Alabama at Birmingham
- Hovedetterforsker: James Tweddell, M.D., Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
- Hovedetterforsker: Jason Maynes, MD, The Hospital forSick Children
- Hovedetterforsker: John D Cleveland, MD, Children's Hospital Los Angeles
Publikasjoner og nyttige lenker
Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.
Hjelpsomme linker
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
1. juni 2021
Primær fullføring (Faktiske)
24. mai 2023
Studiet fullført (Antatt)
30. august 2025
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
12. mai 2021
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
27. mai 2021
Først lagt ut (Faktiske)
28. mai 2021
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
27. juni 2025
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
24. juni 2025
Sist bekreftet
1. juni 2025
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- 21-000088
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
NEI
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
produkt produsert i og eksportert fra USA
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .