Autológ UCB-MNC intramyocardialis injekciója Fontan műtét során SRV-függő CHD esetén
2025. június 24. frissítette: Timothy J Nelson, MD, PhD
Az autológ köldökzsinórvérből származó mononukleáris sejtek intramyocardialis injekciójának I. fázisa egyetlen jobb kamrától függő veleszületett szívbetegség Fontan műtéti palliációja során
A kutatók szeretnék jobban megérteni, mi történik a szívvel, amikor az autológ (saját testből származó) őssejteket közvetlenül a szív jobb oldalának izomzatába fecskendezik a Fontan (III. stádium) műtét során.
Azt akarják látni, hogy a szív elektromos aktivitásában, szerkezetében és működésében változások következnek be az őssejt-alapú terápia után.
A kutatók összehasonlítják az őssejteket kapó emberek eredményeit az őssejteket nem kapó emberek eredményeivel.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Aktív, nem toborzó
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Részletes leírás
Ez az I. fázisú vizsgálat egy multicentrikus, prospektív, nyílt elrendezésű, nem randomizált vizsgálat, amelynek célja az autológ UCB-MNC biztonságosságának értékelése, amelyet a jobb kamrai szívizomba juttattak olyan betegeknél, akiknél súlyos szívelégtelenségben szenvednek, amelyet egyetlen jobb kamrai függő keringési rendszer határoz meg. tervezett Fontan műtéti palliáció ideje.
Ezt úgy érik el, hogy összehasonlítják a kezelőkarban gyűjtött adatokat a kontroll karban gyűjtött egyenértékű adatokkal.
Ennek a nem randomizált, nyílt elrendezésű, I. fázisú klinikai vizsgálatnak az a célja, hogy prospektív módon értékelje az autológ UCB-MNC intramyocardialis injekciók biztonságosságát a rövid és hosszú távú biztonsági végpontok és a kiindulási összehasonlító értékek változásai alapján. egyetlen, morfológiailag jobb kamra súlyos szívelégtelenségben szenvedő, Fontan műtéti palliációt igénylő alanyok esetében.
A kezelt csoportot egy kezeletlen kontrollcsoporthoz hasonlítjuk.
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
30
Fázis
- 1. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Egyesült Államok, 35233
- University of Alabama Medical Center
-
-
California
-
Los Angeles, California, Egyesült Államok, 90027
- Children's Hospital Los Angeles
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Egyesült Államok, 80045
- Children's Hospital Colorado
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Egyesült Államok, 55905
- Mayo Clinic
-
-
Oklahoma
-
Oklahoma City, Oklahoma, Egyesült Államok, 73104
- University of Oklahoma Medical Center
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Egyesült Államok, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
2 év (Gyermek)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Leírás
Bevételi kritériumok:
- Fontan műtéti palliáción átesett, funkcionálisan egyetlen jobb kamrával (pl. HLHS, HLHS variánsok, kiegyensúlyozatlan AV septum defektus R dominanciával, DORV hypoplasiás LV-vel) kapcsolatos veleszületett halláskárosodás diagnózisa
- Legalább 2 éves, de legfeljebb 5 éves a Fontan műtéti palliáció idején
- A kezelési ágba beiratkozott alanyok esetében a köldökzsinórvér gyűjtése és feldolgozása hipoplasztikus bal szívszindrómás betegeknél (NCT01856049) végzett klinikai vizsgálatban, az autológ UCB-MNC termékkel összegyűjtve és forgalmazásra van szükség.
Kizárási kritériumok:
- DMSO-reakció története (csak a kezelési karban résztvevők).
- Szülő(k) vagy törvényes gyám nem hajlandó gyermekét részt venni, vagy nem hajlandó követni a vizsgálati eljárásokat.
- Súlyos krónikus betegségek a kezelőorvos döntése alapján.
- Kiterjedt extra-kardiális szindróma jellemzők.
- A rák története.
Veleszületett szívbetegségének alábbi szövődményei közül bármelyik:
- minden olyan állapot, amely sürgős vagy nem tervezett beavatkozást igényel a Fontan műtéti palliációt megelőző 15 napon belül, kivéve, ha a helyszíni vizsgáló dokumentálja a szív teljes és teljes felépülését.
- súlyos pulmonális hipertónia (az orvosi nyilvántartásban >70% szisztémás nyomásként szerepel)
- A helyszíni vizsgáló által dokumentált egyéb klinikai aggályok, amelyek előrevetítik (nagyobb valószínűséggel megtörténik, mint meg sem) súlyos szövődmények vagy nagyon rossz kimenetel kockázatát, amelyek nem kapcsolódnak közvetlenül az őssejttermékhez vagy annak injekciós eljárásához, a Fontan-műtét alatt vagy után pallérozás.
- Szívátültetést igénylő súlyos szívelégtelenségben szenvedő egyének
- Tűzálló vagy súlyosbodó aritmiában szenvedő egyének
- Automatizált beültethető kardioverter defibrillátorral (AICD) vagy pacemakerrel rendelkező egyének
- A Fontan műtéti palliáció során korábban olyan műtéti szövődményekben szenvedő beteg, amely a szívműködés jelentős csökkenését eredményezte, vagy ésszerűen várható volt
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: Nem véletlenszerű
- Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: Kezelő kar
A köldökzsinórvérből származó, minden felszabadulási kritériumnak megfelelő autológ (saját) mononukleáris sejteket injektálják a jobb szívizom felszínébe, hogy elérjék a 3 millió sejt testtömegkilogrammonkénti céldózisát.
Ez egy egyszeri kezelés a III. stádiumú Fontan műtét idején.
|
Autológ mononukleáris sejtek bejutottak a jobb kamrába a III. stádiumú Fontan műtét idején.
|
|
Nincs beavatkozás: Irányító kar
A sejtterméket nem kapó kontroll kohorsz, amelyet a kezelési ággal azonos felvételi/kizárási kritériumok és nyomon követési követelmények alapján kell bejegyezni és követni.
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Rövid távú biztonság
Időkeret: Fontan műtét után 3 hónapon belül
|
Új vagy súlyosbodó nemkívánatos események mérése
|
Fontan műtét után 3 hónapon belül
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Hosszú távú biztonság
Időkeret: Fontan műtét után 2 éven belül
|
Új vagy súlyosbodó nemkívánatos események mérése
|
Fontan műtét után 2 éven belül
|
|
A jobb kamra működése
Időkeret: Kiindulási állapot, kórházi elbocsátás (legfeljebb 30 nappal Fontan műtét után), 3 hónappal Fontan műtét után
|
Változás a kiindulási értékhez képest Transthoracalis Echocardiogram jobb kamrai funkció, amelyet kétsíkú frakcionált területváltozással (FAC) mértek elbocsátáskor és 3 hónapig
|
Kiindulási állapot, kórházi elbocsátás (legfeljebb 30 nappal Fontan műtét után), 3 hónappal Fontan műtét után
|
|
Nagy érzékenységű troponin T
Időkeret: 3 órával a beiratkozás után, 6 órával a beiratkozás után, a kórházi elbocsátás után (legfeljebb 30 nappal a Fontan műtét után)
|
A magas érzékenységű troponin T változása a kiindulási értékhez képest 3 órával és 6 órával a felvétel után és a kórházi elbocsátáskor
|
3 órával a beiratkozás után, 6 órával a beiratkozás után, a kórházi elbocsátás után (legfeljebb 30 nappal a Fontan műtét után)
|
|
NT-pro-BNP
Időkeret: Kiindulási állapot, kórházi elbocsátás (legfeljebb 30 nappal Fontan műtét után), 3 hónappal Fontan műtét után
|
Változás az NT-pro-BNP szintek kiindulási értékéhez képest az alapvonalhoz képest, a kórházi elbocsátáskor és a Fontan-műtétet követő 3 hónapban
|
Kiindulási állapot, kórházi elbocsátás (legfeljebb 30 nappal Fontan műtét után), 3 hónappal Fontan műtét után
|
|
Panel reaktív antitest
Időkeret: Kiindulási állapot, kórházi elbocsátás (legfeljebb 30 nappal Fontan műtét után), 3 hónappal Fontan műtét után
|
Változás a PRA-szintekben a kiindulási értékhez képest elbocsátáskor és 3 hónappal a Fontan-műtét után az alapvonalhoz képest.
|
Kiindulási állapot, kórházi elbocsátás (legfeljebb 30 nappal Fontan műtét után), 3 hónappal Fontan műtét után
|
|
Súly
Időkeret: Kiindulási állapot, 3 hónappal a Fontan műtét után, 12 hónappal a Fontan műtét után
|
Súlyváltozás a kiindulási értékhez képest 3 és 12 hónappal a Fontan műtét után.
|
Kiindulási állapot, 3 hónappal a Fontan műtét után, 12 hónappal a Fontan műtét után
|
|
Összesített kórházi kezelési napok
Időkeret: 3 hónappal az elbocsátás után, 12 hónappal az elbocsátás után
|
Összesített kórházi kezelési napok betegenként a Fontan-műtét utáni elbocsátást követő 3 és 12 hónapban
|
3 hónappal az elbocsátás után, 12 hónappal az elbocsátás után
|
|
PROMIS Parent Proxy Scale v1.0-Global Health 7
Időkeret: Kiindulási állapot, kórházi elbocsátás (legfeljebb 30 nappal Fontan műtét után), 3 hónap, 12 hónap, 18 hónap, 24 hónap
|
Változás az alapvonalhoz képest a PROMIS Parent Proxy Scale v1.0-Global Health 7-ben az elbocsátáskor, 3, 12, 18 és 24 hónappal a Fontan műtét után
|
Kiindulási állapot, kórházi elbocsátás (legfeljebb 30 nappal Fontan műtét után), 3 hónap, 12 hónap, 18 hónap, 24 hónap
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Együttműködők
Nyomozók
- Kutatásvezető: Joseph Dearani, Mayo Clinic
- Kutatásvezető: Harold M Burkhart, Children's Hospital Oklahoma University Medical Center
- Kutatásvezető: Joseph w Rossano, Children's Hospital of Philadelphia
- Kutatásvezető: David M Overman, Children's Minnesota
- Kutatásvezető: James Jaggers, MD, Children's Hospital Colorado
- Kutatásvezető: Benjamin Peeler, MD, Ochsner Health System
- Kutatásvezető: Waldemer Carlo, M.D., University of Alabama at Birmingham
- Kutatásvezető: James Tweddell, M.D., Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
- Kutatásvezető: Jason Maynes, MD, The Hospital forSick Children
- Kutatásvezető: John D Cleveland, MD, Children's Hospital Los Angeles
Publikációk és hasznos linkek
A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.
Hasznos linkek
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2021. június 1.
Elsődleges befejezés (Tényleges)
2023. május 24.
A tanulmány befejezése (Becsült)
2025. augusztus 30.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2021. május 12.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2021. május 27.
Első közzététel (Tényleges)
2021. május 28.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2025. június 27.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2025. június 24.
Utolsó ellenőrzés
2025. június 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- 21-000088
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
NEM
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Igen
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .