Autologisen UCB-MNC:n intramyokardiaalinen injektio SRV-riippuvaisen sepelvaltimotaudin Fontan-leikkauksen aikana
tiistai 24. kesäkuuta 2025 päivittänyt: Timothy J Nelson, MD, PhD
Vaihe I -tutkimus autologisten napanuoran verestä peräisin olevien mononukleaaristen solujen intramyokardiaalisesta injektiosta yhdestä oikeasta kammiosta riippuvan synnynnäisen sydänsairauden Fontan-kirurgisen palliation aikana
Tutkijat haluavat ymmärtää paremmin, mitä sydämelle tapahtuu, kun autologisia (omasta kehosta peräisin olevia) kantasoluja injektoidaan suoraan sydämen oikean puolen lihakseen Fontan (vaihe III) -leikkauksen aikana.
He haluavat nähdä, onko sydämen sähköisessä aktiivisuudessa, rakenteessa ja toiminnassa muutoksia tämän kantasolupohjaisen hoidon jälkeen.
Tutkijat vertaavat tuloksia ihmisiltä, jotka saavat kantasoluja, niiden ihmisten tuloksiin, jotka eivät saa kantasoluja.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Aktiivinen, ei rekrytointi
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämä vaiheen I tutkimus on monikeskus, prospektiivinen, avoin, ei-satunnaistettu tutkimus, joka on suunniteltu arvioimaan autologisen UCB-MNC:n turvallisuutta oikeaan kammion sydänlihakseen potilailla, joilla on vakava sepelvaltimotauti, jonka määrittelevät yksittäiset oikean kammion riippuvaiset verenkiertojärjestelmät. suunnitellun Fontan-kirurgisen palliation aikaan.
Tämä saavutetaan vertaamalla hoitohaarassa kerättyjä tietoja vastaaviin kontrollihaarassa kerättyihin tietoihin.
Tämän ei-satunnaistetun avoimen faasin I kliinisen tutkimuksen tarkoituksena on arvioida ennakoivasti turvallisuutta, mitattuna lyhyen ja pitkän aikavälin turvallisuuden päätepisteillä ja lähtötason vertailuarvojen muutoksella, autologisille UCB-MNC-sisälihaksensisäisille injektioille. yksi, morfologisesti oikea kammio potilailla, joilla on vaikea sepelvaltimotauti, joka vaatii Fontanin kirurgista palliaatiota.
Hoitoryhmää verrataan käsittelemättömään kontrolliryhmään.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
30
Vaihe
- Vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Yhdysvallat, 35233
- University of Alabama Medical Center
-
-
California
-
Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90027
- Children's Hospital Los Angeles
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045
- Children's Hospital Colorado
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Yhdysvallat, 55905
- Mayo Clinic
-
-
Oklahoma
-
Oklahoma City, Oklahoma, Yhdysvallat, 73104
- University of Oklahoma Medical Center
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
2 vuotta - 5 vuotta (Lapsi)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Diagnoosi synnynnäinen kuulovaurio, jossa on toiminnallisesti yksi oikea kammio (kuten HLHS, HLHS-variantit, epätasapainoinen AV-väliseinävaurio, jossa on R-dominanssi, DORV, jossa on hypoplastinen LV) Fontan-leikkauksen alla
- Vähintään 2-vuotias ja alle 5-vuotias Fontanin kirurgisen palliaation aikaan
- Hoitoryhmään osallistuvilta koehenkilöiltä vaaditaan aiempi osallistuminen kliiniseen tutkimukseen napanuoraveren kerääminen ja käsittely hypoplastista vasemman sydämen oireyhtymää sairastaville potilaille (NCT01856049), joiden autologinen UCB-MNC-tuote on kerätty ja saatavilla jakeluun.
Poissulkemiskriteerit:
- DMSO-reaktion historia (vain hoitoryhmän koehenkilöt).
- Vanhempi(t) tai laillinen huoltaja ei halua saada lastaan osallistumaan tai eivät halua noudattaa tutkimusmenettelyjä.
- Vaikeat krooniset sairaudet hoitavan lääkärin harkinnan mukaan.
- Laajat ekstrakardiaaliset oireyhtymät.
- Syövän historia.
Mikä tahansa seuraavista hänen synnynnäisen sydänsairaudensa komplikaatioista:
- mikä tahansa tila, joka vaatii kiireellistä tai suunnittelematonta interventiota 15 päivän sisällä ennen Fontanin kirurgista lievitystä, ellei tutkija dokumentoi sydämen täydellistä toipumista.
- vaikea keuhkoverenpainetauti (ilmoitettu sairauskertomuksessa yli 70 %:n systeemisenä paineena)
- Muut tutkimuspaikan tutkijan dokumentoimat kliiniset huolenaiheet, jotka ennustavat (todennäköisemmin tapahtuvan kuin ei tapahdu) vakavien komplikaatioiden tai erittäin huonon lopputuloksen riskin, jotka eivät liity suoraan kantasolutuotteeseen tai sen injektiotoimenpiteeseen Fontan-leikkauksen aikana tai sen jälkeen lievitys.
- Henkilöt, joilla on vaikea sydämen vajaatoiminta, joka vaatii sydämensiirtoa
- Henkilöt, joilla on tulenkestävä tai paheneva rytmihäiriö
- Henkilöt, joilla on automaattinen implantoitava kardiovertteridefibrillaattori (AICD) tai sydämentahdistin
- Potilas, jolla on Fontan-leikkauksen aikana tehtyjä kirurgisia komplikaatioita, jotka johtivat tai joiden voidaan kohtuudella odottaa heikentävän merkittävästi sydämen toimintaa
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Hoitovarsi
Autologiset (itse) mononukleaariset solut, jotka ovat peräisin napanuoraverestä ja jotka täyttävät kaikki vapautumiskriteerit, injektoidaan oikean sydänlihaksen pintaan, jotta saavutetaan tavoiteannos 3 miljoonaa solua painokiloa kohden.
Tämä on kertaluonteinen hoito vaiheen III Fontan-leikkauksen aikana.
|
Autologiset mononukleaarisolut toimitettu oikeaan kammioon vaiheen III Fontan-leikkauksen aikana.
|
|
Ei väliintuloa: Ohjausvarsi
Kontrollikohortti, joka ei saa solutuotetta, joka rekisteröidään ja jota seurataan käyttäen samoja sisällyttämis-/poissulkemiskriteereitä ja seurantavaatimuksia kuin hoitoryhmä.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Lyhyen aikavälin turvallisuus
Aikaikkuna: 3 kuukauden sisällä Fontan-leikkauksesta
|
Uusien tai pahenevien haittatapahtumien mittaus
|
3 kuukauden sisällä Fontan-leikkauksesta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Pitkäaikainen turvallisuus
Aikaikkuna: 2 vuoden sisällä Fontan-leikkauksesta
|
Uusien tai pahenevien haittatapahtumien mittaus
|
2 vuoden sisällä Fontan-leikkauksesta
|
|
Oikean kammion toiminta
Aikaikkuna: Lähtötilanne, sairaalasta kotiuttaminen (jopa 30 päivää Fontan-leikkauksen jälkeen), 3 kuukautta Fontan-leikkauksen jälkeen
|
Muutos lähtötasosta Transthoracic Echocardiogram oikean kammion toiminta mitattuna kaksitasoisen alueen muutoksella (FAC) kotiutuksen ja 3 kuukauden aikana
|
Lähtötilanne, sairaalasta kotiuttaminen (jopa 30 päivää Fontan-leikkauksen jälkeen), 3 kuukautta Fontan-leikkauksen jälkeen
|
|
Erittäin herkkä troponiini T
Aikaikkuna: 3 tuntia ilmoittautumisen jälkeen, 6 tuntia ilmoittautumisen jälkeen, sairaalasta kotiuttaminen (jopa 30 päivää Fontan-leikkauksen jälkeen)
|
Korkean herkkyyden troponiini T:n muutos lähtötilanteesta 3 tuntia ja 6 tuntia ilmoittautumisen jälkeen ja sairaalasta poistuessa
|
3 tuntia ilmoittautumisen jälkeen, 6 tuntia ilmoittautumisen jälkeen, sairaalasta kotiuttaminen (jopa 30 päivää Fontan-leikkauksen jälkeen)
|
|
NT-pro-BNP
Aikaikkuna: Lähtötilanne, sairaalasta kotiuttaminen (jopa 30 päivää Fontan-leikkauksen jälkeen), 3 kuukautta Fontan-leikkauksen jälkeen
|
Muutos lähtötilanteesta NT-pro-BNP-tasoissa verrattuna lähtötasoon, sairaalasta poistuttaessa ja 3 kuukautta Fontan-leikkauksen jälkeen
|
Lähtötilanne, sairaalasta kotiuttaminen (jopa 30 päivää Fontan-leikkauksen jälkeen), 3 kuukautta Fontan-leikkauksen jälkeen
|
|
Paneelireaktiivinen vasta-aine
Aikaikkuna: Lähtötilanne, sairaalasta kotiuttaminen (jopa 30 päivää Fontan-leikkauksen jälkeen), 3 kuukautta Fontan-leikkauksen jälkeen
|
Muutos lähtötasosta PRA-tasoissa kotiutuksen yhteydessä ja 3 kuukautta Fontan-leikkauksen jälkeen verrattuna lähtötilanteeseen.
|
Lähtötilanne, sairaalasta kotiuttaminen (jopa 30 päivää Fontan-leikkauksen jälkeen), 3 kuukautta Fontan-leikkauksen jälkeen
|
|
Paino
Aikaikkuna: Lähtötilanne, 3 kuukautta Fontan-leikkauksen jälkeen, 12 kuukautta Fontan-leikkauksen jälkeen
|
Painon muutos lähtötilanteesta 3 ja 12 kuukautta Fontan-leikkauksen jälkeen.
|
Lähtötilanne, 3 kuukautta Fontan-leikkauksen jälkeen, 12 kuukautta Fontan-leikkauksen jälkeen
|
|
Kumulatiivinen sairaalahoitopäivien määrä
Aikaikkuna: 3 kuukautta kotiutuksen jälkeen, 12 kuukautta kotiutuksen jälkeen
|
Kumulatiiviset sairaalahoitopäivät potilasta kohti 3 ja 12 kuukauden kuluttua Fontan-leikkauksen kotiuttamisesta
|
3 kuukautta kotiutuksen jälkeen, 12 kuukautta kotiutuksen jälkeen
|
|
PROMIS Parent Proxy Scale v1.0-Global Health 7
Aikaikkuna: Lähtötilanne, sairaalan kotiutus (jopa 30 päivää Fontan-leikkauksen jälkeen), 3 kuukautta, 12 kuukautta, 18 kuukautta, 24 kuukautta
|
Muutos lähtötasosta PROMIS Parent Proxy Scale v1.0-Global Health 7:ssä kotiutuksen yhteydessä, 3, 12, 18 ja 24 kuukautta Fontan-leikkauksen jälkeen
|
Lähtötilanne, sairaalan kotiutus (jopa 30 päivää Fontan-leikkauksen jälkeen), 3 kuukautta, 12 kuukautta, 18 kuukautta, 24 kuukautta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Päätutkija: Joseph Dearani, Mayo Clinic
- Päätutkija: Harold M Burkhart, Children's Hospital Oklahoma University Medical Center
- Päätutkija: Joseph w Rossano, Children's Hospital of Philadelphia
- Päätutkija: David M Overman, Children's Minnesota
- Päätutkija: James Jaggers, MD, Children's Hospital Colorado
- Päätutkija: Benjamin Peeler, MD, Ochsner Health System
- Päätutkija: Waldemer Carlo, M.D., University of Alabama at Birmingham
- Päätutkija: James Tweddell, M.D., Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
- Päätutkija: Jason Maynes, MD, The Hospital forSick Children
- Päätutkija: John D Cleveland, MD, Children's Hospital Los Angeles
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Tiistai 1. kesäkuuta 2021
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Keskiviikko 24. toukokuuta 2023
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Lauantai 30. elokuuta 2025
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Keskiviikko 12. toukokuuta 2021
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 27. toukokuuta 2021
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Perjantai 28. toukokuuta 2021
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Perjantai 27. kesäkuuta 2025
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 24. kesäkuuta 2025
Viimeksi vahvistettu
Sunnuntai 1. kesäkuuta 2025
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- 21-000088
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .