Intramyokardiell injektion av autolog UCB-MNC under Fontan-kirurgi för SRV-beroende CHD
24 juni 2025 uppdaterad av: Timothy J Nelson, MD, PhD
Fas I-studie av intramyokardinjektion av autologa mononukleära celler från navelsträngsblod under Fontan kirurgisk palliation av en enstaka höger kammare-beroende medfödd hjärtsjukdom
Forskare vill bättre förstå vad som händer med hjärtat när de autologa (från ens egen kropp) stamceller injiceras direkt i musklerna på höger sida av hjärtat under Fontan-operationen (stadium III).
De vill se om det finns förändringar i den elektriska aktiviteten, strukturen och funktionen hos hjärtat efter denna stamcellsbaserade terapi.
Forskare kommer att jämföra resultaten från personer som får stamcellerna med resultaten från personer som inte får stamcellerna.
Studieöversikt
Status
Aktiv, inte rekryterande
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
Denna fas I-studie är en multicenter, prospektiv, öppen, icke-randomiserad studie utformad för att utvärdera säkerheten för autolog UCB-MNC som levereras till höger ventrikulär myokard hos patienter med svår CHD definierad av enstaka högerkammarberoende cirkulationssystem vid tidpunkten för en planerad Fontan kirurgisk palliation.
Detta kommer att uppnås genom att jämföra data som samlats in i behandlingsarmen med motsvarande data som samlats in i kontrollarmen.
Syftet med denna icke-randomiserade öppna kliniska fas I-studie är att prospektivt utvärdera säkerheten, mätt med de kortsiktiga och långsiktiga säkerhetsändpunkterna och förändringar i baslinjejämförelser, för autologa UCB-MNC intramyokardiala injektioner i singel, morfologiskt höger kammare hos patienter med svår CHD som kräver Fontan kirurgisk palliation.
Behandlingsgruppen kommer att jämföras med en obehandlad kontrollgrupp.
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
30
Fas
- Fas 1
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Förenta staterna, 35233
- University of Alabama Medical Center
-
-
California
-
Los Angeles, California, Förenta staterna, 90027
- Children's Hospital Los Angeles
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Förenta staterna, 80045
- Children's Hospital Colorado
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Förenta staterna, 55905
- Mayo Clinic
-
-
Oklahoma
-
Oklahoma City, Oklahoma, Förenta staterna, 73104
- University of Oklahoma Medical Center
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
2 år till 5 år (Barn)
Tar emot friska volontärer
Nej
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Diagnos av en medfödd hördefekt med funktionellt enkel höger kammare (såsom HLHS, HLHS-varianter, obalanserad AV-septumdefekt med R-dominans, DORV med Hypoplastisk LV) som genomgår Fontan-kirurgisk palliation
- Minst 2 och yngre än eller lika med 5 år vid tidpunkten för Fontan kirurgisk palliation
- För försökspersoner som registrerar sig i behandlingsarmen krävs tidigare deltagande i klinisk prövning av navelsträngsblodtagning och bearbetning för patienter med hypoplastiskt vänsterhjärtsyndrom (NCT01856049) med autolog UCB-MNC-produkt insamlad och tillgänglig för distribution.
Exklusions kriterier:
- Historik med DMSO-reaktion (patienter endast i behandlingsarm).
- Förälder(ar) eller vårdnadshavare som inte vill att deras barn ska delta eller inte vill följa studieprocedurerna.
- Allvarliga kroniska sjukdomar efter bedömning av den behandlande läkaren.
- Omfattande extrakardiell syndrom.
- Historia om cancer.
Någon av följande komplikationer av hans/hennes medfödda hjärtsjukdom:
- alla tillstånd som kräver akut eller oplanerad interventionsprocedur inom 15 dagar före Fontan kirurgisk palliation, såvida inte fullständig och fullständig hjärtåterhämtning dokumenteras av platsutredaren.
- svår pulmonell hypertoni (rapporterad i journalen som >70 % systemiskt tryck)
- Andra kliniska problem som dokumenterats av en platsutredare som skulle förutsäga (mer sannolikt att hända än att inte hända) en risk för allvarliga komplikationer eller mycket dåligt resultat, som inte är direkt relaterat till stamcellsprodukten eller dess injektionsprocedur, under eller efter Fontan-kirurgi. lindring.
- Individer med svår hjärtsvikt som kräver hjärttransplantation
- Individer med refraktär eller förvärrad arytmi
- Individer med en automatisk implanterbar cardioverter-defibrillator (AICD) eller pacemaker
- Patient med tidigare kirurgiska komplikationer under Fontan kirurgisk palliation som resulterade i eller rimligen kunde förväntas signifikant minska hjärtfunktionen
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Icke-randomiserad
- Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: Behandlingsarm
Autologa (själv) mononukleära celler härrörande från navelsträngsblod och som uppfyller alla frisättningskriterier injiceras i ytan av den högra hjärtmuskeln för att uppnå måldosen på 3 miljoner celler per kilo kroppsvikt.
Detta är en engångsbehandling vid tidpunkten för steg III Fontan-operationen.
|
Autologa mononukleära celler levereras till höger kammare vid tidpunkten för steg III Fontan-kirurgi.
|
|
Inget ingripande: Kontrollarm
Kontrollkohort som inte får cellprodukten, som kommer att registreras och följas med samma inklusions-/uteslutningskriterier och uppföljningskrav som behandlingsarmen.
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Kortsiktig säkerhet
Tidsram: Inom 3 månader efter Fontan-operationen
|
Mått på nya eller förvärrade biverkningar
|
Inom 3 månader efter Fontan-operationen
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Långsiktig säkerhet
Tidsram: Inom 2 år efter Fontan-operationen
|
Mått på nya eller förvärrade biverkningar
|
Inom 2 år efter Fontan-operationen
|
|
Höger ventrikulär funktion
Tidsram: Baslinje, sjukhusutskrivning (upp till 30 dagar efter Fontan-operationen), 3 månader efter Fontan-operationen
|
Förändring från baslinjen Transthoracic Echokardiogram höger ventrikulär funktion mätt med biplane Fractional Area Change (FAC) vid utskrivning och 3 månader
|
Baslinje, sjukhusutskrivning (upp till 30 dagar efter Fontan-operationen), 3 månader efter Fontan-operationen
|
|
Högkänslig Troponin T
Tidsram: 3 timmar efter inskrivning, 6 timmar efter inskrivning, utskrivning från sjukhus (upp till 30 dagar efter Fontan-operation)
|
Förändring från baslinjen i högkänslig Troponin T 3 timmar och 6 timmar efter inskrivning och vid utskrivning från sjukhus
|
3 timmar efter inskrivning, 6 timmar efter inskrivning, utskrivning från sjukhus (upp till 30 dagar efter Fontan-operation)
|
|
NT-pro-BNP
Tidsram: Baslinje, sjukhusutskrivning (upp till 30 dagar efter Fontan-operationen), 3 månader efter Fontan-operationen
|
Förändring från baslinjen i NT-pro-BNP-nivåer jämfört med baslinjen, vid utskrivning från sjukhus och 3 månader efter Fontan-kirurgi
|
Baslinje, sjukhusutskrivning (upp till 30 dagar efter Fontan-operationen), 3 månader efter Fontan-operationen
|
|
Panelreaktiv antikropp
Tidsram: Baslinje, sjukhusutskrivning (upp till 30 dagar efter Fontan-operationen), 3 månader efter Fontan-operationen
|
Förändring från baslinjen i PRA-nivåer vid utskrivning och 3 månader efter Fontan-operation jämfört med baslinjen.
|
Baslinje, sjukhusutskrivning (upp till 30 dagar efter Fontan-operationen), 3 månader efter Fontan-operationen
|
|
Vikt
Tidsram: Baslinje, 3 månader efter Fontan-operation, 12 månader efter Fontan-operation
|
Förändring från baslinjen i vikt 3 och 12 månader efter Fontan-operation.
|
Baslinje, 3 månader efter Fontan-operation, 12 månader efter Fontan-operation
|
|
Kumulativa dagar sjukhusvistelse
Tidsram: 3 månader efter utskrivning, 12 månader efter utskrivning
|
Kumulativa dagar av sjukhusvistelse per patient vid 3 och 12 månader efter utskrivning från Fontan-operationen
|
3 månader efter utskrivning, 12 månader efter utskrivning
|
|
PROMIS Parent Proxy Scale v1.0-Global Health 7
Tidsram: Baslinje, sjukhusutskrivning (upp till 30 dagar efter Fontan-operationen), 3 månader, 12 månader, 18 månader, 24 månader
|
Ändring från baslinjen i PROMIS Parent Proxy Scale v1.0-Global Health 7 vid utskrivning, 3, 12, 18 och 24 månader efter Fontan-kirurgi
|
Baslinje, sjukhusutskrivning (upp till 30 dagar efter Fontan-operationen), 3 månader, 12 månader, 18 månader, 24 månader
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Samarbetspartners
Utredare
- Huvudutredare: Joseph Dearani, Mayo Clinic
- Huvudutredare: Harold M Burkhart, Children's Hospital Oklahoma University Medical Center
- Huvudutredare: Joseph w Rossano, Children's Hospital of Philadelphia
- Huvudutredare: David M Overman, Children's Minnesota
- Huvudutredare: James Jaggers, MD, Children's Hospital Colorado
- Huvudutredare: Benjamin Peeler, MD, Ochsner Health System
- Huvudutredare: Waldemer Carlo, M.D., University of Alabama at Birmingham
- Huvudutredare: James Tweddell, M.D., Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
- Huvudutredare: Jason Maynes, MD, The Hospital forSick Children
- Huvudutredare: John D Cleveland, MD, Children's Hospital Los Angeles
Publikationer och användbara länkar
Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.
Användbara länkar
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
1 juni 2021
Primärt slutförande (Faktisk)
24 maj 2023
Avslutad studie (Beräknad)
30 augusti 2025
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
12 maj 2021
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
27 maj 2021
Första postat (Faktisk)
28 maj 2021
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
27 juni 2025
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
24 juni 2025
Senast verifierad
1 juni 2025
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- 21-000088
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
NEJ
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Ja
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .