Injeção intramiocárdica de UCB-MNC autólogo durante cirurgia de Fontan para DCC dependente de SRV
24 de junho de 2025 atualizado por: Timothy J Nelson, MD, PhD
Estudo Fase I da Injeção Intramiocárdica de Células Mononucleares Derivadas do Sangue do Cordão Umbilical Autólogo Durante a Paliação Cirúrgica de Fontan de Doença Cardíaca Congênita Dependente de Ventrículo Direito Único
Os pesquisadores querem entender melhor o que acontece com o coração quando as células-tronco autólogas (do próprio corpo) são injetadas diretamente no músculo do lado direito do coração durante a cirurgia de Fontan (estágio III).
Eles querem ver se há mudanças na atividade elétrica, na estrutura e na função do coração após essa terapia baseada em células-tronco.
Os pesquisadores irão comparar os resultados das pessoas que receberam as células-tronco com os resultados das pessoas que não receberam as células-tronco.
Visão geral do estudo
Status
Ativo, não recrutando
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Este estudo de Fase I é um estudo multicêntrico, prospectivo, aberto, não randomizado, projetado para avaliar a segurança, de SCU-MNC autólogo administrado no miocárdio ventricular direito de indivíduos com doença coronariana grave definida por sistemas circulatórios dependentes do ventrículo direito únicos no tempo de uma paliação cirúrgica de Fontan planejada.
Isso será obtido comparando os dados coletados no braço de tratamento com os dados equivalentes coletados no braço de controle.
O objetivo deste estudo clínico aberto não randomizado de Fase I é avaliar prospectivamente a segurança, medida pelos desfechos de segurança de curto e longo prazo e mudança nos comparativos basais, para as injeções intramiocárdicas autólogas SCU-MNC no único ventrículo morfologicamente direito de indivíduos com doença coronariana grave que requerem paliação cirúrgica de Fontan.
O grupo de tratamento será comparado a um grupo de controle não tratado.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
30
Estágio
- Fase 1
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Alabama
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Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35233
- University of Alabama Medical Center
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California
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Los Angeles, California, Estados Unidos, 90027
- Children's Hospital Los Angeles
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Colorado
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Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
- Children's Hospital Colorado
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Minnesota
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Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55905
- Mayo Clinic
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Oklahoma
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Oklahoma City, Oklahoma, Estados Unidos, 73104
- University of Oklahoma Medical Center
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
2 anos a 5 anos (Filho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
- Diagnóstico de defeito auditivo congênito com ventrículo direito funcionalmente único (como HLHS, variantes de HLHS, defeito do septo AV desequilibrado com dominância R, DORV com VE hipoplásico) submetido à paliação cirúrgica de Fontan
- Pelo menos 2 e menor ou igual a 5 anos de idade no momento da paliação cirúrgica de Fontan
- Para indivíduos inscritos no grupo de tratamento, é necessária a participação prévia no ensaio clínico Coleta e processamento de sangue de cordão umbilical para pacientes com síndrome do coração esquerdo hipoplásico (NCT01856049) com produto autólogo UCB-MNC coletado e disponível para distribuição.
Critério de exclusão:
- Histórico de reação ao DMSO (indivíduos apenas no braço de tratamento).
- Os pais ou responsáveis legais não desejam que seus filhos participem ou não desejam seguir os procedimentos do estudo.
- Doenças crônicas graves a critério do médico assistente.
- Características sindrômicas extracardíacas extensas.
- Histórico de câncer.
Qualquer uma das seguintes complicações de sua doença cardíaca congênita:
- qualquer condição que requeira um procedimento de intervenção urgente ou não planejado dentro de 15 dias antes da paliação cirúrgica de Fontan, a menos que a recuperação cardíaca completa seja documentada pelo investigador do centro.
- hipertensão pulmonar grave (relatada no prontuário como >70% da pressão sistêmica)
- Outras preocupações clínicas, conforme documentadas por um investigador do centro, que preveriam (mais prováveis de acontecer do que não acontecer) um risco de complicações graves ou resultados muito ruins, não diretamente relacionados ao produto de células-tronco ou seu procedimento de injeção, durante ou após a cirurgia de Fontan paliação.
- Indivíduos com insuficiência cardíaca grave que necessitem de transplante cardíaco
- Indivíduos com arritmia refratária ou agravada
- Indivíduos com cardioversor desfibrilador implantável automático (AICD) ou marca-passo
- Paciente com complicações cirúrgicas prévias durante a paliação cirúrgica de Fontan que resultaram ou poderiam reduzir significativamente a função cardíaca
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Não randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: Braço de Tratamento
Células mononucleares autólogas (próprias) derivadas do sangue do cordão umbilical e que atendem a todos os critérios de liberação são injetadas na superfície do músculo cardíaco direito para atingir a dose-alvo de 3 milhões de células por quilograma de peso corporal.
Este é um tratamento único no momento da cirurgia de Fontan no estágio III.
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Células mononucleares autólogas entregues no ventrículo direito no momento da cirurgia de Fontan Estágio III.
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Sem intervenção: Braço de controle
Coorte de controle que não recebeu o produto celular, que será inscrito e seguido usando os mesmos critérios de inclusão/exclusão e requisitos de acompanhamento do braço de tratamento.
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Segurança a curto prazo
Prazo: Dentro de 3 meses após a cirurgia de Fontan
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Medida de eventos adversos novos ou agravados
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Dentro de 3 meses após a cirurgia de Fontan
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Segurança a longo prazo
Prazo: Dentro de 2 anos após a cirurgia de Fontan
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Medida de eventos adversos novos ou agravados
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Dentro de 2 anos após a cirurgia de Fontan
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Função ventricular direita
Prazo: Linha de base, alta hospitalar (até 30 dias após a cirurgia de Fontan), 3 meses após a cirurgia de Fontan
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Alteração da função do ventrículo direito do ecocardiograma transtorácico basal medida pela alteração da área fracionada biplanar (FAC) na alta e 3 meses
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Linha de base, alta hospitalar (até 30 dias após a cirurgia de Fontan), 3 meses após a cirurgia de Fontan
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Troponina T de alta sensibilidade
Prazo: 3 horas após a inscrição, 6 horas após a inscrição, alta hospitalar (até 30 dias após a cirurgia de Fontan)
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Mudança da linha de base em troponina T de alta sensibilidade em 3 horas e 6 horas após a inscrição e na alta hospitalar
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3 horas após a inscrição, 6 horas após a inscrição, alta hospitalar (até 30 dias após a cirurgia de Fontan)
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NT-pró-BNP
Prazo: Linha de base, alta hospitalar (até 30 dias após a cirurgia de Fontan), 3 meses após a cirurgia de Fontan
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Alteração da linha de base nos níveis de NT-pro-BNP em comparação com a linha de base, na alta hospitalar e 3 meses após a cirurgia de Fontan
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Linha de base, alta hospitalar (até 30 dias após a cirurgia de Fontan), 3 meses após a cirurgia de Fontan
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Anticorpo reativo do painel
Prazo: Linha de base, alta hospitalar (até 30 dias após a cirurgia de Fontan), 3 meses após a cirurgia de Fontan
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Mudança da linha de base nos níveis de PRA na alta e 3 meses após a cirurgia de Fontan em comparação com a linha de base.
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Linha de base, alta hospitalar (até 30 dias após a cirurgia de Fontan), 3 meses após a cirurgia de Fontan
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Peso
Prazo: Linha de base, 3 meses após a cirurgia de Fontan, 12 meses após a cirurgia de Fontan
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Mudança desde a linha de base no peso aos 3 e 12 meses após a cirurgia de Fontan.
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Linha de base, 3 meses após a cirurgia de Fontan, 12 meses após a cirurgia de Fontan
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Dias acumulados de hospitalização
Prazo: 3 meses após a alta, 12 meses após a alta
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Dias acumulados de hospitalização por paciente em 3 e 12 meses após a alta da cirurgia de Fontan
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3 meses após a alta, 12 meses após a alta
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Escala PROMIS Parent Proxy v1.0-Global Health 7
Prazo: Linha de base, alta hospitalar (até 30 dias após a cirurgia de Fontan), 3 meses, 12 meses, 18 meses, 24 meses
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Alteração desde a linha de base na Escala Proxy de Pais PROMIS v1.0-Global Health 7 na alta, 3, 12, 18 e 24 meses após a cirurgia de Fontan
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Linha de base, alta hospitalar (até 30 dias após a cirurgia de Fontan), 3 meses, 12 meses, 18 meses, 24 meses
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Joseph Dearani, Mayo Clinic
- Investigador principal: Harold M Burkhart, Children's Hospital Oklahoma University Medical Center
- Investigador principal: Joseph w Rossano, Children's Hospital of Philadelphia
- Investigador principal: David M Overman, Children's Minnesota
- Investigador principal: James Jaggers, MD, Children's Hospital Colorado
- Investigador principal: Benjamin Peeler, MD, Ochsner Health System
- Investigador principal: Waldemer Carlo, M.D., University of Alabama at Birmingham
- Investigador principal: James Tweddell, M.D., Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
- Investigador principal: Jason Maynes, MD, The Hospital forSick Children
- Investigador principal: John D Cleveland, MD, Children's Hospital Los Angeles
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Links úteis
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
1 de junho de 2021
Conclusão Primária (Real)
24 de maio de 2023
Conclusão do estudo (Estimado)
30 de agosto de 2025
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
12 de maio de 2021
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
27 de maio de 2021
Primeira postagem (Real)
28 de maio de 2021
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
27 de junho de 2025
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
24 de junho de 2025
Última verificação
1 de junho de 2025
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- 21-000088
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
produto fabricado e exportado dos EUA
Não
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