Intramyocardiale injectie van autologe UCB-MNC tijdens Fontan-operatie voor SRV-afhankelijke CHD
24 juni 2025 bijgewerkt door: Timothy J Nelson, MD, PhD
Fase I-studie van intramyocardiale injectie van autologe mononucleaire cellen uit navelstrengbloed tijdens Fontan-chirurgische palliatie van aangeboren hartziekte die afhankelijk is van een enkel rechterventrikel
Onderzoekers willen beter begrijpen wat er met het hart gebeurt wanneer de autologe (uit het eigen lichaam) stamcellen rechtstreeks in de spier van de rechterkant van het hart worden geïnjecteerd tijdens de Fontan (fase III) operatie.
Ze willen zien of er veranderingen zijn in de elektrische activiteit, de structuur en de functie van het hart na deze op stamcellen gebaseerde therapie.
Onderzoekers gaan de resultaten van mensen die de stamcellen krijgen, vergelijken met de resultaten van mensen die de stamcellen niet krijgen.
Studie Overzicht
Toestand
Actief, niet wervend
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
Deze Fase I-studie is een prospectieve, open-label, niet-gerandomiseerde studie in meerdere centra, ontworpen om de veiligheid te evalueren van autologe UCB-MNC toegediend in het rechterventrikelmyocardium van proefpersonen met ernstige CHZ gedefinieerd door enkelvoudige rechterventrikelafhankelijke circulatiesystemen aan de tijd van een geplande Fontan chirurgische palliatie.
Dit wordt bereikt door de gegevens die in de behandelingsarm zijn verzameld, te vergelijken met de equivalente gegevens die in de controlearm zijn verzameld.
Het doel van deze niet-gerandomiseerde open-label klinische fase I-studie is het prospectief evalueren van de veiligheid, zoals gemeten aan de hand van de veiligheidseindpunten op korte en lange termijn en verandering in vergelijkende uitgangscijfers, voor de autologe UCB-MNC intramyocardiale injecties in de enkelvoudig, morfologisch rechterventrikel van proefpersonen met ernstige CHD waarvoor chirurgische palliatie van Fontan nodig is.
De behandelde groep wordt vergeleken met een onbehandelde controlegroep.
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
30
Fase
- Fase 1
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Verenigde Staten, 35233
- University of Alabama Medical Center
-
-
California
-
Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90027
- Children's Hospital Los Angeles
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Verenigde Staten, 80045
- Children's Hospital Colorado
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Verenigde Staten, 55905
- Mayo Clinic
-
-
Oklahoma
-
Oklahoma City, Oklahoma, Verenigde Staten, 73104
- University of Oklahoma Medical Center
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
2 jaar tot 5 jaar (Kind)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Diagnose van een aangeboren gehoorafwijking met functioneel enkele rechterventrikel (zoals HLHS, HLHS-varianten, ongebalanceerd AV-septumdefect met R-dominantie, DORV met hypoplastische LV) die chirurgische palliatie van Fontan ondergaat
- Minstens 2 jaar en jonger dan of gelijk aan 5 jaar op het moment van chirurgische palliatie van Fontan
- Voor proefpersonen die zich inschrijven in de behandelingsarm, is eerdere deelname aan de klinische studie Navelstrengbloedafname en -verwerking voor patiënten met hypoplastisch linkerhartsyndroom (NCT01856049) met autoloog UCB-MNC-product vereist dat is verzameld en beschikbaar is voor distributie.
Uitsluitingscriteria:
- Geschiedenis van DMSO-reactie (alleen proefpersonen in behandelingsarm).
- Ouder(s) of wettelijke voogd die hun kind niet willen laten deelnemen of de studieprocedures niet willen volgen.
- Ernstige chronische ziekten ter beoordeling van de behandelend arts.
- Uitgebreide extra-cardiale syndromale kenmerken.
- Geschiedenis van kanker.
Een van de volgende complicaties van zijn/haar aangeboren hartaandoening:
- elke aandoening die een dringende of ongeplande interventieprocedure vereist binnen 15 dagen voorafgaand aan de chirurgische palliatie van Fontan, tenzij volledig en volledig herstel van het hart is gedocumenteerd door de onderzoeker ter plaatse.
- ernstige pulmonale hypertensie (gerapporteerd in het medisch dossier als >70% systemische druk)
- Andere klinische problemen zoals gedocumenteerd door een onderzoeker ter plaatse die een risico op ernstige complicaties of een zeer slechte uitkomst zouden voorspellen (waarschijnlijker gebeuren dan niet gebeuren), niet direct gerelateerd aan het stamcelproduct of de injectieprocedure, tijdens of na een Fontan-operatie palliatie.
- Personen met ernstig hartfalen waarvoor een harttransplantatie nodig is
- Personen met refractaire of verslechterende aritmie
- Personen met een geautomatiseerde implanteerbare cardioverter defibrillator (AICD) of pacemaker
- Patiënt met eerdere chirurgische complicaties tijdens de chirurgische palliatie van Fontan die resulteerden in of waarvan redelijkerwijs kan worden verwacht dat ze de hartfunctie aanzienlijk verminderen
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: Niet-gerandomiseerd
- Interventioneel model: Parallelle opdracht
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: Behandelingsarm
Autologe (zelf) mononucleaire cellen afkomstig uit navelstrengbloed en die aan alle vrijgavecriteria voldoen, worden geïnjecteerd in het oppervlak van de rechterhartspier om de beoogde dosis van 3 miljoen cellen per kilogram lichaamsgewicht te bereiken.
Dit is een eenmalige behandeling ten tijde van een stadium III Fontan-operatie.
|
Autologe mononucleaire cellen afgeleverd in rechterventrikel ten tijde van fase III Fontan-operatie.
|
|
Geen tussenkomst: Bedieningsarm
Controlecohort dat het celproduct niet ontvangt, dat zal worden ingeschreven en gevolgd met behulp van dezelfde inclusie-/uitsluitingscriteria en follow-upvereisten als de behandelingsarm.
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Veiligheid op korte termijn
Tijdsspanne: Binnen 3 maanden na de Fontan-operatie
|
Maatstaf voor nieuwe of verslechterende bijwerkingen
|
Binnen 3 maanden na de Fontan-operatie
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Veiligheid op lange termijn
Tijdsspanne: Binnen 2 jaar na de Fontan-operatie
|
Maatstaf voor nieuwe of verslechterende bijwerkingen
|
Binnen 2 jaar na de Fontan-operatie
|
|
Rechterventrikelfunctie
Tijdsspanne: Baseline, ontslag uit het ziekenhuis (tot 30 dagen na de Fontan-operatie), 3 maanden na de Fontan-operatie
|
Verandering t.o.v. uitgangswaarde Transthoracaal echocardiogram rechterventrikelfunctie zoals gemeten door biplane Fractional Area Change (FAC) bij ontslag en 3 maanden
|
Baseline, ontslag uit het ziekenhuis (tot 30 dagen na de Fontan-operatie), 3 maanden na de Fontan-operatie
|
|
Troponine T met hoge gevoeligheid
Tijdsspanne: 3 uur na inschrijving, 6 uur na inschrijving, ontslag uit het ziekenhuis (tot 30 dagen na Fontan-operatie)
|
Verandering ten opzichte van baseline in hooggevoelig troponine T 3 uur en 6 uur na inschrijving en bij ontslag uit het ziekenhuis
|
3 uur na inschrijving, 6 uur na inschrijving, ontslag uit het ziekenhuis (tot 30 dagen na Fontan-operatie)
|
|
NT-pro-BNP
Tijdsspanne: Baseline, ontslag uit het ziekenhuis (tot 30 dagen na de Fontan-operatie), 3 maanden na de Fontan-operatie
|
Verandering ten opzichte van baseline in NT-pro-BNP-waarden in vergelijking met baseline, bij ontslag uit het ziekenhuis en 3 maanden na de Fontan-operatie
|
Baseline, ontslag uit het ziekenhuis (tot 30 dagen na de Fontan-operatie), 3 maanden na de Fontan-operatie
|
|
Paneel reactief antilichaam
Tijdsspanne: Baseline, ontslag uit het ziekenhuis (tot 30 dagen na de Fontan-operatie), 3 maanden na de Fontan-operatie
|
Verandering ten opzichte van baseline in PRA-waarden bij ontslag en 3 maanden na Fontan-operatie in vergelijking met baseline.
|
Baseline, ontslag uit het ziekenhuis (tot 30 dagen na de Fontan-operatie), 3 maanden na de Fontan-operatie
|
|
Gewicht
Tijdsspanne: Basislijn, 3 maanden na de Fontan-operatie, 12 maanden na de Fontan-operatie
|
Gewichtsverandering ten opzichte van de uitgangswaarde op 3 en 12 maanden na de Fontan-operatie.
|
Basislijn, 3 maanden na de Fontan-operatie, 12 maanden na de Fontan-operatie
|
|
Cumulatieve dagen ziekenhuisopname
Tijdsspanne: 3 maanden na ontslag, 12 maanden na ontslag
|
Cumulatieve ziekenhuisopnamedagen per patiënt op 3 en 12 maanden na ontslag uit de Fontan-operatie
|
3 maanden na ontslag, 12 maanden na ontslag
|
|
PROMIS Parent Proxy Scale v1.0-Global Health 7
Tijdsspanne: Baseline, ontslag uit het ziekenhuis (tot 30 dagen na Fontan-operatie), 3 maanden, 12 maanden, 18 maanden, 24 maanden
|
Verandering ten opzichte van baseline in PROMIS Parent Proxy Scale v1.0-Global Health 7 bij ontslag, 3, 12, 18 en 24 maanden na de Fontan-operatie
|
Baseline, ontslag uit het ziekenhuis (tot 30 dagen na Fontan-operatie), 3 maanden, 12 maanden, 18 maanden, 24 maanden
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Medewerkers
Onderzoekers
- Hoofdonderzoeker: Joseph Dearani, Mayo Clinic
- Hoofdonderzoeker: Harold M Burkhart, Children's Hospital Oklahoma University Medical Center
- Hoofdonderzoeker: Joseph w Rossano, Children's Hospital of Philadelphia
- Hoofdonderzoeker: David M Overman, Children's Minnesota
- Hoofdonderzoeker: James Jaggers, MD, Children's Hospital Colorado
- Hoofdonderzoeker: Benjamin Peeler, MD, Ochsner Health System
- Hoofdonderzoeker: Waldemer Carlo, M.D., University of Alabama at Birmingham
- Hoofdonderzoeker: James Tweddell, M.D., Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
- Hoofdonderzoeker: Jason Maynes, MD, The Hospital forSick Children
- Hoofdonderzoeker: John D Cleveland, MD, Children's Hospital Los Angeles
Publicaties en nuttige links
De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.
Nuttige links
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
1 juni 2021
Primaire voltooiing (Werkelijk)
24 mei 2023
Studie voltooiing (Geschat)
30 augustus 2025
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
12 mei 2021
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
27 mei 2021
Eerst geplaatst (Werkelijk)
28 mei 2021
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
27 juni 2025
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
24 juni 2025
Laatst geverifieerd
1 juni 2025
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- 21-000088
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
NEE
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Ja
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .